Un estudio multicéntrico de la eficacia y seguridad de Xyrem con una evaluación farmacocinética abierta y extensión de seguridad en sujetos pediátricos con narcolepsia con cataplejía
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital - Long Beach
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- SDS Clinical Trials, Inc.
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford Sleep Medicine Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- The U-M Sleep Disorders Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Children's Hospital
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Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
- ARSM Research, LLC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
- SleepMed of SC
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Greenville Health System
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- UT/LeBonheur Neuroscience Institute
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77063
- Todd Swick, MD, PA
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Paris, Francia, 75019
- Hospital Robert Debre
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Bologna, Italia, 40139
- Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
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Noord Holland
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Heemstede, Noord Holland, Países Bajos, 2103 SW
- Sleep Wake Center SEIN Heemstede
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos de 7 a 16 años en la Visita 2 para sujetos en Xyrem al ingresar al estudio y en la Visita 1.1 para sujetos sin experiencia previa con Xyrem (para garantizar que los sujetos estén
- Tener un diagnóstico primario de narcolepsia con cataplejía que cumpla con los criterios de la Clasificación Internacional de Trastornos del Sueño (ICSD, por sus siglas en inglés)-2 o ICSD-3, cualquiera que esté vigente en el momento del diagnóstico o, con el permiso del Monitor Médico, complete un Sueño Múltiple Prueba de latencia (MSLT) durante la selección para confirmar el diagnóstico de narcolepsia tipo 1 según los criterios ICSD-3 (es decir, el sujeto cumple con todos los demás criterios ICSD-3 para narcolepsia tipo 1)
- Haber dado un asentimiento documentado que indique que conocía la naturaleza de investigación del estudio y los procedimientos y restricciones requeridos antes de participar en cualquier actividad relacionada con el protocolo.
- Tener padre(s)/tutor(es) que hayan dado su consentimiento informado para la participación de su hijo(a) en el estudio
- Estar dispuesto a pasar el número requerido de noches (2 a 3) en un laboratorio de sueño para las evaluaciones de PSG
- Si actualmente recibe tratamiento con Xyrem, debe haber estado tomando dosis sin cambios (dosis dos veces por noche que no superen los 9 g/noche) de Xyrem y estimulantes, si corresponde, para el tratamiento de los síntomas de la narcolepsia durante al menos 2 meses antes de la selección.
Además de los criterios de inclusión anteriores, los sujetos que participen en la evaluación PK deben cumplir los siguientes criterios de inclusión:
7. Estar dispuesto a pasar 2 noches adicionales en la clínica para la evaluación de PK
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Criterio de exclusión:
- Incapacidad para comprender el asentimiento o seguir las instrucciones del estudio por cualquier motivo, en opinión del investigador
- Padre(s) o tutor(es) incapaces de cumplir con los requisitos del estudio por cualquier motivo, en opinión del Investigador
- Otra condición clínicamente significativa documentada (incluida una condición médica inestable, una enfermedad crónica que no sea narcolepsia con cataplejía, o antecedentes o presencia de otro trastorno neurológico) que podría afectar la seguridad del sujeto y/o interferir con la realización del estudio en opinión del Investigador
- Tratamiento con benzodiazepinas, ansiolíticos/hipnóticos/sedantes no benzodiacepínicos, neurolépticos, opioides, barbitúricos, diclofenaco, valproato, fenitoína, etosuximida en las 2 semanas anteriores a la inscripción (la interrupción con el propósito de la inscripción en el estudio solo se permite si el investigador lo considera seguro y aprobado por el Monitor Médico)
- Tratamiento con cualquier otro medicamento que tenga un efecto anticatapléctico (p. ej., inhibidores de la recaptación de serotonina y noradrenalina [IRSN], inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina [ISRS] o antidepresivos tricíclicos [ATC]) en el plazo de 1 mes antes de la selección
- Inseguro para el sujeto recibir tratamiento con placebo durante 2 semanas, en opinión del investigador
Además de los criterios de exclusión anteriores, los sujetos que participen en la evaluación PK no deben demostrar lo siguiente:
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Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Xirem
Active Xyrem a una dosis ≤9 g/noche
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Comparador de placebos: Placebo de Xyrem
Placebo de Xyrem en un volumen y régimen equivalente a la dosis estable de Xyrem.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el número semanal de ataques de cataplexia
Periodo de tiempo: Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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Comparación doble ciego del cambio en el número semanal de ataques de cataplejía desde las últimas 2 semanas del Período de dosis estable hasta las 2 semanas del Período de tratamiento doble ciego.
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Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Impresión clínica global de cambio (CGIc) para la gravedad de la cataplejía
Periodo de tiempo: Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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CGIc para la gravedad de la cataplejía desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego. El CGIc es una escala de 7 puntos que va desde "muy mejorado" hasta "mucho peor". Una puntuación de 0 = ningún cambio, una puntuación de 3 = mucho mejor y una puntuación de -3 = mucho peor. |
Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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Cambio en la puntuación de la escala de somnolencia de Epworth (ESS) (CHAD)
Periodo de tiempo: Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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Cambio en la puntuación ESS (CHAD) desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego. El ESS es un cuestionario autoadministrado de 8 preguntas. Proporciona una medida del nivel general de somnolencia diurna de una persona, o su propensión promedio a dormir en la vida diaria. En la ESS para niños y adolescentes (CHAD), se modificaron ciertas actividades. Cada actividad se califica en una escala que va de 0 a 3, con 0 = nunca se dormiría y 3 = alta probabilidad de quedarse dormido. La puntuación total varía de 0 a 24, y un número más alto representa una mayor propensión a la somnolencia. |
Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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CGIc para narcolepsia en general
Periodo de tiempo: Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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CGIc para la narcolepsia en general desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego. El CGIc es una escala de 7 puntos que va desde "muy mejorado" hasta "mucho peor". Una puntuación de 0 = ningún cambio, una puntuación de 3 = mucho mejor y una puntuación de -3 = mucho peor. |
Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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Cambio en la calidad de vida (QoL; puntuación resumida física y psicosocial de SF-10) desde el final del período de dosis estable hasta el final del período de tratamiento doble ciego
Periodo de tiempo: Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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La Encuesta de salud infantil SF-10 es una encuesta completada por los padres que contiene 10 preguntas adaptadas del Cuestionario de salud infantil. El SF-10 está destinado a producir medidas resumen de salud física y psicosocial. Cada una de las 10 respuestas a las preguntas se califica con un valor de puntos de 1 a 6 (1 es la peor condición posible y 6 es la mejor condición posible). Las medidas físicas y psicosociales del SF-10 se califican de tal manera que las puntuaciones más altas indican un funcionamiento más favorable. Las preguntas y los valores de puntos asociados se separan en Salud física (dominio PHS-10) y Salud psicosocial (dominio PSS-10). Las sumas de las puntuaciones en cada dominio se estandarizan utilizando la media y la desviación estándar de una población normal (muestra de 2006). Las puntuaciones estandarizadas se transforman en una métrica de puntuación basada en normas (NBS). A través de NBS, las puntuaciones de escala se estandarizan a una media de 50 y SD de 10 en las muestras clínicas y de población general de EE. UU. combinadas. Se informan las puntuaciones de NBS |
Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de tratamiento doble ciego (2 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Lecendreux M, Plazzi G, Dauvilliers Y, Rosen CL, Ruoff C, Black J, Parvataneni R, Guinta D, Wang YG, Mignot E. Long-term safety and maintenance of efficacy of sodium oxybate in the treatment of narcolepsy with cataplexy in pediatric patients. J Clin Sleep Med. 2022 Sep 1;18(9):2217-2227. doi: 10.5664/jcsm.10090.
- Wang YG, Menno D, Chen A, Steininger TL, Morris S, Black J, Profant J, Johns MW. Validation of the Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD) questionnaire in pediatric patients with narcolepsy with cataplexy aged 7-16 years. Sleep Med. 2022 Jan;89:78-84. doi: 10.1016/j.sleep.2021.11.003. Epub 2021 Nov 11.
- Plazzi G, Ruoff C, Lecendreux M, Dauvilliers Y, Rosen CL, Black J, Parvataneni R, Guinta D, Wang YG, Mignot E. Treatment of paediatric narcolepsy with sodium oxybate: a double-blind, placebo-controlled, randomised-withdrawal multicentre study and open-label investigation. Lancet Child Adolesc Health. 2018 Jul;2(7):483-494. doi: 10.1016/S2352-4642(18)30133-0. Epub 2018 May 21.
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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- 13-005
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