Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenterstudie av effekten og sikkerheten til Xyrem med en åpen farmakokinetisk evaluering og sikkerhetsutvidelse hos pediatriske personer med narkolepsi med katapleksi

26. april 2019 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals
Formålet med denne studien er å vurdere effekten og sikkerheten til Xyrem hos pediatriske personer med narkolepsi som inkluderer katapleksi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

106

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville, North Carolina, Forente stater, 28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hospital Robert Debre
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
  • Nederland
    • Noord Holland
      • Heemstede, Noord Holland, Nederland, 2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 7-16 år ved besøk 2 for emner på Xyrem ved studiestart og ved besøk 1.1 for Xyrem-naive emner (for å sikre at emner er
  2. Ha en primærdiagnose av narkolepsi med katapleksi som oppfyller kriteriene International Classification of Sleep Disorders (ICSD)-2 eller ICSD-3, avhengig av hva som var gjeldende på tidspunktet for diagnosen eller, med tillatelse fra den medisinske monitoren, fullfører en multippel søvn Latenstest (MSLT) under screening for å bekrefte diagnosen type 1-narkolepsi etter ICSD-3-kriterier (dvs. forsøkspersonen oppfyller alle andre ICSD-3-kriterier for type 1-narkolepsi)
  3. Har gitt dokumentert samtykke som indikerer at han/hun var klar over studiens undersøkelseskarakter og nødvendige prosedyrer og restriksjoner før han/hun deltok i protokollrelaterte aktiviteter
  4. Ha foreldre/foresatte som har gitt informert samtykke for hans/hennes/deres barns deltakelse i studien
  5. Vær villig til å tilbringe det nødvendige antall netter (2 til 3) i et søvnlaboratorium for PSG-evalueringer
  6. Hvis for tiden behandlet med Xyrem, må du ha tatt uendrede doser (to ganger daglig dosering ikke høyere enn 9 g/natt) av Xyrem, og sentralstimulerende midler, hvis aktuelt, for behandling av narkolepsisymptomer i minst 2 måneder før screening

I tillegg til inklusjonskriteriene ovenfor, må forsøkspersoner som deltar i PK-evalueringen oppfylle følgende inklusjonskriterier:

7. Vær villig til å tilbringe 2 ekstra netter på klinikken for PK-vurdering

-

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til å forstå samtykke eller følge studieinstruksjoner av en eller annen grunn, etter etterforskerens oppfatning
  2. Foreldre eller foresatte som av en eller annen grunn ikke er i stand til å overholde kravene til studien, etter etterforskerens mening
  3. Annen dokumentert klinisk signifikant tilstand (inkludert en ustabil medisinsk tilstand, annen kronisk sykdom enn narkolepsi med katapleksi, eller historie eller tilstedeværelse av en annen nevrologisk lidelse) som kan påvirke forsøkspersonens sikkerhet og/eller forstyrre gjennomføringen av studien etter oppfatning av Etterforsker
  4. Behandling med benzodiazepiner, ikke-benzodiazepiner anxiolytika/hypnotika/beroligende midler, nevroleptika, opioider, barbiturater, diklofenak, valproat, fenytoin, etosuksimid innen 2 uker før påmelding (seponering for formålet med studieregistrering kun hvis det er tillatt av investigator og trygt er tillatt av investigator godkjent av Medical Monitor)
  5. Behandling med andre medisiner som har antikataplektisk effekt (f.eks. serotonin-noradrenalin reopptakshemmere [SNRI], selektive serotonin reopptakshemmere [SSRI] eller trisykliske antidepressiva [TCAs]) innen 1 måned før screening
  6. Utrygt for forsøkspersonen å motta placebobehandling i 2 uker, mener etterforskeren

I tillegg til eksklusjonskriteriene ovenfor, må ikke forsøkspersoner som deltar i PK-evalueringen demonstrere følgende:

-

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Xyrem
Active Xyrem i en dose ≤9 g/natt
Legemiddel: Xyrem
Placebo komparator: Xyrem Placebo
Xyrem placebo i et volum og regime som tilsvarer den stabile dosen av Xyrem.
Legemiddel: Xyrem

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ukentlig antall katapleksiangrep
Tidsramme: Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)
Dobbeltblind sammenligning av endringen i ukentlige antall katapleksianfall fra de siste 2 ukene av den stabile doseperioden til de 2 ukene av den dobbeltblindede behandlingsperioden.
Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Change (CGIc) for alvorlighetsgrad av katapleksi
Tidsramme: Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)

CGIc for alvorlighetsgrad av katapleksi fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden.

CGIc er en 7-punkts skala som strekker seg fra "veldig mye forbedret" til "veldig mye dårligere." En poengsum på 0 = ingen endring, en poengsum på 3 = veldig mye forbedret, og en poengsum på -3 = veldig mye dårligere.
Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)
Endring i Epworth Sleepiness Scale (ESS) (CHAD) poengsum
Tidsramme: Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)

Endring i ESS (CHAD) poengsum fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden.

ESS er et selvadministrert spørreskjema med 8 spørsmål. Det gir et mål på en persons generelle nivå av søvnighet på dagtid, eller deres gjennomsnittlige søvntilbøyelighet i dagliglivet. I ESS for barn og unge (CHAD) ble enkelte aktiviteter endret. Hver aktivitet scores på en skala fra 0-3, med 0 = vil aldri sovne, og 3 = stor sjanse for å sovne. Den totale poengsummen varierer fra 0-24, med et høyere tall som representerer en økt tilbøyelighet til søvnighet.
Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)
CGIc for narkolepsi generelt
Tidsramme: Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)

CGIc for narkolepsi generelt fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden.

CGIc er en 7-punkts skala som strekker seg fra "veldig mye forbedret" til "veldig mye dårligere." En poengsum på 0 = ingen endring, en poengsum på 3 = veldig mye forbedret, og en poengsum på -3 = veldig mye dårligere.
Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)
Endring i livskvalitet (QoL; SF-10 fysisk og psykososial sammendrag) fra slutten av stabil doseperiode til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden
Tidsramme: Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)

SF-10 Health Survey for Children er en foreldreutfylt spørreundersøkelse som inneholder 10 spørsmål tilpasset fra Barnehelsespørreskjemaet. SF-10 er ment å produsere fysiske og psykososiale helseoppsummerende tiltak. Hvert av de 10 spørsmålssvarene får en poengverdi fra 1 til 6 (1 er verst mulig tilstand og 6 er best mulig tilstand). SF-10 fysiske og psykososiale mål skåres slik at høyere skår indikerer mer gunstig funksjon.

Spørsmålene og tilhørende poengverdier er delt inn i Fysisk helse (PHS-10-domene) og Psykososial helse (PSS-10-domene). Summene av skårene i hvert domene er standardisert ved å bruke gjennomsnittet og standardavviket fra en normalpopulasjon (2006-utvalg). De standardiserte poengsummene transformeres til normbasert poengsum (NBS). Gjennom NBS standardiseres skalaskårene til et gjennomsnitt på 50 og SD på 10 i den samlede amerikanske befolkningen og kliniske prøver. NBS-score rapporteres
Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (2 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

25. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2014

Først lagt ut (Anslag)

21. august 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 13-005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere