Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Xyrem met een open-label farmacokinetische evaluatie en veiligheidsuitbreiding bij pediatrische proefpersonen met narcolepsie met kataplexie

26 april 2019 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van Xyrem te beoordelen bij pediatrische proefpersonen met narcolepsie, waaronder kataplexie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

106

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Hospital Robert Debre
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
  • Nederland
    • Noord Holland
      • Heemstede, Noord Holland, Nederland, 2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede
  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville, North Carolina, Verenigde Staten, 28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen in de leeftijd van 7-16 jaar bij bezoek 2 voor proefpersonen op Xyrem bij aanvang van het onderzoek en bij bezoek 1.1 voor Xyrem-naïeve proefpersonen (om ervoor te zorgen dat proefpersonen
  2. Een primaire diagnose hebben van narcolepsie met kataplexie die voldoet aan de International Classification of Sleep Disorders (ICSD)-2 of ICSD-3 criteria, welke van kracht was op het moment van de diagnose of, met toestemming van de Medical Monitor, een Multiple Sleep Latentietest (MSLT) tijdens screening om de diagnose van type 1 narcolepsie te bevestigen aan de hand van ICSD-3-criteria (d.w.z. de proefpersoon voldoet aan alle andere ICSD-3-criteria voor type 1 narcolepsie)
  3. Gedocumenteerde toestemming hebben gegeven die aangeeft dat hij/zij op de hoogte was van het onderzoekskarakter van het onderzoek en de vereiste procedures en beperkingen alvorens deel te nemen aan protocolgerelateerde activiteiten
  4. Laat ouder(s)/voogd(en) die geïnformeerde toestemming hebben gegeven voor de deelname van zijn/haar/hun kind aan het onderzoek
  5. Bereid zijn om het vereiste aantal nachten (2 tot 3) in een slaaplaboratorium door te brengen voor PSG-evaluaties
  6. Als u momenteel wordt behandeld met Xyrem, moet u gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de screening ongewijzigde doses (tweemaal s avonds, niet meer dan 9 g/nacht) Xyrem en stimulerende middelen hebben ingenomen voor de behandeling van narcolepsiesymptomen

Naast de bovenstaande inclusiecriteria moeten proefpersonen die deelnemen aan de PK-evaluatie voldoen aan de volgende inclusiecriteria:

7. Wees bereid om 2 extra nachten in de kliniek door te brengen voor PK-evaluatie

-

Uitsluitingscriteria:

  1. Onvermogen om instemming te begrijpen of studie-instructies op te volgen om welke reden dan ook, naar de mening van de Onderzoeker
  2. Ouder(s) of voogd(en) die om welke reden dan ook niet in staat zijn om te voldoen aan de eisen van het onderzoek, naar de mening van de Onderzoeker
  3. Andere gedocumenteerde klinisch significante aandoening (waaronder een onstabiele medische aandoening, andere chronische ziekte dan narcolepsie met kataplexie, of voorgeschiedenis of aanwezigheid van een andere neurologische aandoening) die de veiligheid van de proefpersoon in gevaar kan brengen en/of de uitvoering van het onderzoek kan verstoren naar de mening van de Onderzoeker
  4. Behandeling met benzodiazepinen, niet-benzodiazepine anxiolytica/hypnotica/sedativa, neuroleptica, opioïden, barbituraten, diclofenac, valproaat, fenytoïne, ethosuximide binnen 2 weken voorafgaand aan de inschrijving (stopzetting met het oog op inschrijving voor de studie is alleen toegestaan ​​als dit veilig wordt geacht door de onderzoeker en goedgekeurd door de Medische Monitor)
  5. Behandeling met andere medicijnen die een antikataplectisch effect hebben (bijv. serotonine-norepinefrineheropnameremmers [SNRI's], selectieve serotonineheropnameremmers [SSRI's] of tricyclische antidepressiva [TCA's]) binnen 1 maand vóór de screening
  6. Onveilig voor de proefpersoon om gedurende 2 weken een placebobehandeling te krijgen, naar de mening van de onderzoeker

Naast de bovenstaande uitsluitingscriteria mogen proefpersonen die deelnemen aan de PK-evaluatie niet het volgende aantonen:

-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Xyrem
Actieve Xyrem in een dosis ≤9 g/nacht
Geneesmiddel: Xyrem
Placebo-vergelijker: Xyrem Placebo
Xyrem-placebo met een volume en regime gelijk aan de stabiele dosis Xyrem.
Geneesmiddel: Xyrem

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in wekelijks aantal kataplexie-aanvallen
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)
Dubbelblinde vergelijking van de verandering in het wekelijkse aantal kataplexie-aanvallen van de laatste 2 weken van de stabiele dosisperiode tot de 2 weken van de dubbelblinde behandelingsperiode.
Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Clinical Global Impression of Change (CGIC) voor kataplexie-ernst
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)

CGIc voor de ernst van kataplexie vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode.

De CGIc is een 7-puntsschaal die loopt van "zeer veel verbeterd" tot "zeer veel slechter". Een score van 0 = geen verandering, een score van 3 = heel veel verbeterd en een score van -3 = heel veel slechter.
Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)
Verandering in de score van de Epworth Sleepiness Scale (ESS) (CHAD).
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)

Verandering in de ESS (CHAD)-score vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode.

De ESS is een zelf in te vullen vragenlijst met 8 vragen. Het geeft een maatstaf voor iemands algemene niveau van slaperigheid overdag, of zijn gemiddelde slaapneiging in het dagelijks leven. In de ESS voor kinderen en adolescenten (CHAD) werden bepaalde activiteiten aangepast. Elke activiteit wordt gescoord op een schaal van 0-3, waarbij 0 = nooit in slaap zou vallen en 3 = grote kans om in slaap te vallen. De totale score varieert van 0-24, waarbij een hoger getal een verhoogde neiging tot slaperigheid vertegenwoordigt.
Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)
CGIc voor narcolepsie in het algemeen
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)

CGIc voor narcolepsie in het algemeen vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode.

De CGIc is een 7-puntsschaal die loopt van "zeer veel verbeterd" tot "zeer veel slechter". Een score van 0 = geen verandering, een score van 3 = heel veel verbeterd en een score van -3 = heel veel slechter.
Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)
Verandering in kwaliteit van leven (QoL; SF-10 Physical and Psychosocial Summary Score) vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)

De SF-10 Gezondheidsenquête voor kinderen is een door ouders ingevulde enquête die 10 vragen bevat die zijn overgenomen van de vragenlijst over de gezondheid van kinderen. De SF-10 is bedoeld om samenvattende metingen van de fysieke en psychosociale gezondheid te produceren. Elk van de 10 antwoorden op de vragen wordt gescoord met een puntwaarde van 1 tot 6 (1 is de slechtst mogelijke toestand en 6 is de best mogelijke toestand). De SF-10 fysieke en psychosociale maatregelen worden zo gescoord dat hogere scores duiden op een gunstiger functioneren.

De vragen en bijbehorende puntwaarden zijn gescheiden in de fysieke gezondheid (PHS-10-domein) en psychosociale gezondheid (PSS-10-domein). De som van de scores in elk domein wordt gestandaardiseerd met behulp van het gemiddelde en de standaarddeviatie van een normale populatie (steekproef uit 2006). De gestandaardiseerde scores worden getransformeerd naar op norm gebaseerde scores (NBS). Via NBS worden schaalscores gestandaardiseerd tot een gemiddelde van 50 en SD van 10 in de gecombineerde Amerikaanse algemene bevolking en klinische steekproeven. NBS-scores worden gerapporteerd
Vanaf het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (2 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 augustus 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

21 augustus 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 13-005

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren