이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

탈력 발작을 동반한 기면증이 있는 소아 피험자에서 공개 약동학 평가 및 안전성 확장을 통한 Xyrem의 효능 및 안전성에 대한 다기관 연구

2019년 4월 26일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
이 시험의 목적은 탈력 발작을 포함하는 기면증이 있는 소아 대상자에서 자이렘의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

106

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • Noord Holland
      • Heemstede, Noord Holland, 네덜란드, 2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede
  • 미국
    • California
      • Long Beach, California, 미국, 90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange, California, 미국, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, 미국, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville, North Carolina, 미국, 28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, 미국, 29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville, South Carolina, 미국, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Hospital Robert Debre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 연구 시작 시 Xyrem에 대한 대상자에 대한 방문 2 및 Xyrem-naive 대상자에 대한 방문 1.1에서 7-16세의 남성 또는 여성 대상자(대상자가
  2. International Classification of Sleep Disorders(ICSD)-2 또는 ICSD-3 기준 중 진단 당시 유효한 기준을 충족하는 탈력 발작을 동반한 기면증의 1차 진단을 받았거나 의료 모니터의 허가를 받아 다중 수면을 완료했습니다. ICSD-3 기준에 의해 유형 1 기면증의 진단을 확인하기 위한 스크리닝 동안 잠복기 시험(MSLT)(즉, 피험자는 유형 1 기면증에 대한 다른 모든 ICSD-3 기준을 충족함)
  3. 프로토콜 관련 활동에 참여하기 전에 연구의 조사적 성격과 필요한 절차 및 제한 사항을 알고 있음을 나타내는 문서화된 동의를 제공했습니다.
  4. 자녀의 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 한 부모/보호자가 있습니다.
  5. PSG 평가를 위해 수면 실험실에서 필요한 밤(2~3일)을 기꺼이 보내십시오.
  6. 현재 Xyrem으로 치료 중인 경우 스크리닝 전 최소 2개월 동안 기면증 증상 치료를 위해 Xyrem 및 각성제(해당되는 경우)를 변경하지 않은 용량(밤에 9g 이하의 2회 투여)을 복용하고 있어야 합니다.

위의 포함 기준 외에도 PK 평가에 참여하는 피험자는 다음 포함 기준을 충족해야 합니다.

7. PK 평가를 위해 병원에서 추가로 2박을 기꺼이 보내십시오.

-

제외 기준:

  1. 조사자의 의견에 따라 어떤 이유로든 동의를 이해하거나 연구 지침을 따를 수 없음
  2. 연구자의 의견에 따라 어떤 이유로든 연구의 요구 사항을 준수할 수 없는 부모 또는 보호자
  3. 피험자의 안전에 영향을 미칠 수 있고/있거나 연구 수행을 방해할 수 있는 기타 문서화된 임상적으로 중요한 상태(불안정한 의학적 상태, 탈력발작을 동반한 기면증 이외의 만성 질환, 또는 다른 신경학적 장애의 병력 또는 존재 포함) 조사자
  4. 등록 전 2주 이내에 벤조디아제핀, 비벤조디아제핀 항불안제/수면제/진정제, 신경이완제, 오피오이드, 바르비튜레이트, 디클로페낙, 발프로에이트, 페니토인, 에토석시미드로의 치료(연구 등록 목적을 위한 중단은 연구자 및 의료 모니터 승인)
  5. 스크리닝 전 1개월 이내에 항경련 효과가 있는 임의의 다른 약물(예: 세로토닌-노르에피네프린 재흡수 억제제[SNRI], 선택적 세로토닌 재흡수 억제제[SSRI] 또는 삼환계 항우울제[TCA])을 사용한 치료
  6. 연구자의 의견에 따르면 피험자가 2주 동안 위약 치료를 받는 것은 안전하지 않습니다.

위의 제외 기준에 추가하여 PK 평가에 참여하는 피험자는 다음을 나타내지 않아야 합니다.

-

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 자이렘
활성 Xyrem 용량 ≤9g/night
의약품: 자이렘
위약 비교기: 자이렘 위약
Xyrem의 안정적인 용량과 동등한 용량 및 용법의 Xyrem 위약.
의약품: 자이렘

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주간 탈력 발작 횟수의 변화
기간: 안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)
안정 용량 기간의 마지막 2주부터 이중 맹검 치료 기간의 2주까지 주간 탈력 발작 횟수의 변화에 ​​대한 이중 맹검 비교.
안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
탈력발작 중증도에 대한 임상적 글로벌 인상 변화(CGIc)
기간: 안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)

안정 용량 기간 종료부터 이중 맹검 치료 기간 종료까지의 탈력 중증도에 대한 CGIc.

CGIc는 "매우 많이 향상됨"에서 "매우 많이 나빠짐"까지 7점 척도입니다. 0점 = 변화 없음, 3점 = 매우 많이 향상됨, -3점 = 매우 많이 나빠짐.
안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)
엡워스 졸음 척도(ESS)(CHAD) 점수의 변화
기간: 안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)

안정 용량 기간 종료부터 이중 맹검 치료 기간 종료까지의 ESS(CHAD) 점수의 변화.

ESS는 8개의 질문이 있는 자기 관리형 설문지입니다. 그것은 사람의 일반적인 주간 졸음 수준 또는 일상 생활에서의 평균 수면 성향을 측정합니다. 아동 및 청소년을 위한 ESS(CHAD)에서 특정 활동이 수정되었습니다. 각 활동은 0-3 범위의 척도로 점수가 매겨지며, 0은 절대 잠들지 않을 것이며 3은 잠들 가능성이 높습니다. 총점의 범위는 0-24이며 숫자가 높을수록 졸음 경향이 증가함을 나타냅니다.
안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)
전반적인 기면증에 대한 CGIc
기간: 안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)

안정 용량 기간 종료부터 이중 맹검 치료 기간 종료까지 전반적인 기면증에 대한 CGIc.

CGIc는 "매우 많이 향상됨"에서 "매우 많이 나빠짐"까지 7점 척도입니다. 0점 = 변화 없음, 3점 = 매우 많이 향상됨, -3점 = 매우 많이 나빠짐.
안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)
안정 용량 기간 종료부터 이중 맹검 치료 기간 종료까지의 삶의 질 변화(QoL; SF-10 신체적 및 심리사회적 요약 점수)
기간: 안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)

SF-10 어린이를 위한 건강 설문조사는 아동 건강 설문지에서 채택한 10개의 질문을 포함하는 부모가 작성한 설문조사입니다. SF-10은 신체적 및 심리사회적 건강 요약 측정을 생성하기 위한 것입니다. 10개의 질문 응답 각각은 1에서 6까지의 점수 값으로 채점됩니다(1은 가능한 최악의 조건이고 6은 가능한 최상의 조건입니다). SF-10 신체적 및 심리사회적 척도는 점수가 높을수록 더 좋은 기능을 나타내도록 점수가 매겨집니다.

질문 및 관련 점수는 신체 건강(PHS-10 영역)과 심리사회적 건강(PSS-10 영역)으로 구분됩니다. 각 영역의 점수 합계는 정규 모집단(2006년 표본)의 평균과 표준 편차를 사용하여 표준화됩니다. 표준화된 점수는 규범 기반 점수(NBS) 메트릭으로 변환됩니다. NBS를 통해 척도 점수는 미국 일반 인구 및 임상 샘플을 합친 평균 50 및 SD 10으로 표준화됩니다. NBS 점수 보고
안정투여기간 종료일부터 이중맹검 치료기간 종료일까지(2주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jazz Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2019년 1월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 7월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 8월 19일

처음 게시됨 (추정)

2014년 8월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 4월 26일

마지막으로 확인됨

2019년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 13-005

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다