En multicenterundersøgelse af Xyrems effektivitet og sikkerhed med en åben farmakokinetisk evaluering og sikkerhedsudvidelse hos pædiatriske forsøgspersoner med narkolepsi med katapleksi

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 7-16 år ved besøg 2 for forsøgspersoner på Xyrem ved studiestart og ved besøg 1.1 for Xyrem-naive forsøgspersoner (for at sikre, at forsøgspersoner er
2. Har en primær diagnose af narkolepsi med katapleksi, der opfylder kriterierne for International Classification of Sleep Disorders (ICSD)-2 eller ICSD-3, alt efter hvad der var gældende på tidspunktet for diagnosen eller, med tilladelse fra den medicinske monitor, fuldfører en multipel søvn Latenstest (MSLT) under screening for at bekræfte diagnosen type 1 narkolepsi efter ICSD-3 kriterier (dvs. forsøgspersonen opfylder alle andre ICSD-3 kriterier for type 1 narkolepsi)
3. Har givet dokumenteret samtykke, der angiver, at han/hun var klar over undersøgelsens karakter af undersøgelsen og de påkrævede procedurer og begrænsninger før deltagelse i protokolrelaterede aktiviteter
4. Har forældre/værge, der har givet informeret samtykke til hans/hendes/deres barns deltagelse i undersøgelsen
5. Vær villig til at tilbringe det nødvendige antal nætter (2 til 3) i et søvnlaboratorium til PSG-evalueringer
6. Hvis den aktuelt behandles med Xyrem, skal den have taget uændrede doser (to gange om natten, ikke højere end 9 g/nat) af Xyrem og eventuelt stimulerende midler til behandling af narkolepsisymptomer i mindst 2 måneder før screening

Ud over ovenstående inklusionskriterier skal forsøgspersoner, der deltager i PK-evalueringen, opfylde følgende inklusionskriterier:

7. Vær villig til at tilbringe 2 ekstra nætter i klinikken til PK-evaluering

-

Ekskluderingskriterier:

1. Manglende evne til at forstå samtykke eller følge undersøgelsesinstruktioner af en eller anden grund, efter investigatorens mening
2. Forældre(r) eller værge(r) ude af stand til at overholde kravene til undersøgelsen af ​​en eller anden grund, efter investigatorens mening
3. Anden dokumenteret klinisk signifikant tilstand (herunder en ustabil medicinsk tilstand, anden kronisk sygdom end narkolepsi med katapleksi eller historie eller tilstedeværelse af en anden neurologisk lidelse), som kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed og/eller forstyrre undersøgelsens gennemførelse efter vurderingen af Efterforsker
4. Behandling med benzodiazepiner, non-benzodiazepin anxiolytika/hypnotika/beroligende midler, neuroleptika, opioider, barbiturater, diclofenac, valproat, phenytoin, ethosuximid inden for 2 uger før indskrivning (seponering med henblik på undersøgelsesindskrivning kun, hvis det anses for sikkert af investigatoren, og det anses for at være sikker godkendt af lægemonitoren)
5. Behandling med enhver anden medicin, der har antikataplektisk virkning (f.eks. serotonin-noradrenalin-genoptagelseshæmmere [SNRI'er], selektive serotonin-genoptagelseshæmmere [SSRI'er] eller tricykliske antidepressiva [TCA'er]) inden for 1 måned før screening
6. Usikkert for forsøgspersonen at modtage placebobehandling i 2 uger, efter Investigators opfattelse

Ud over ovenstående eksklusionskriterier må forsøgspersoner, der deltager i PK-evalueringen, ikke demonstrere følgende:

-