Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многоцентровое исследование эффективности и безопасности ксирема с открытой фармакокинетической оценкой и расширением безопасности у детей с нарколепсией и катаплексией

26 апреля 2019 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals
Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности ксирема у детей с нарколепсией, включая катаплексию.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

106

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
  • Нидерланды
    • Noord Holland
      • Heemstede, Noord Holland, Нидерланды, 2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Франция
      • Paris, Франция, 75019
        • Hospital Robert Debre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты мужского или женского пола в возрасте 7–16 лет на визите 2 для субъектов, получавших Xyrem при включении в исследование, и на визите 1.1 для субъектов, ранее не получавших Xyrem (для обеспечения того, чтобы субъекты
  2. Иметь первичный диагноз нарколепсии с катаплексией, который соответствует критериям Международной классификации расстройств сна (ICSD)-2 или ICSD-3, в зависимости от того, что действовало на момент постановки диагноза, или, с разрешения Медицинского монитора, завершает множественный сон Латентный тест (MSLT) во время скрининга для подтверждения диагноза нарколепсии 1-го типа по критериям ICSD-3 (т. е. субъект соответствует всем другим критериям ICSD-3 для нарколепсии 1-го типа)
  3. Дали документально подтвержденное согласие, указывающее, что он/она был осведомлен об исследовательском характере исследования и необходимых процедурах и ограничениях до участия в любых мероприятиях, связанных с протоколом.
  4. Иметь родителей/опекунов, которые дали информированное согласие на участие его/ее/их ребенка в исследовании.
  5. Будьте готовы провести необходимое количество ночей (от 2 до 3) в лаборатории сна для оценки полисомнографии.
  6. Если в настоящее время лечат ксиремом, они должны принимать неизменные дозы (дважды за ночь доза не выше 9 г/ночь) ксирема и стимуляторы, если применимо, для лечения симптомов нарколепсии в течение как минимум 2 месяцев до скрининга.

В дополнение к вышеуказанным критериям включения субъекты, участвующие в оценке ФК, должны соответствовать следующим критериям включения:

7. Будьте готовы провести 2 дополнительные ночи в клинике для оценки фармакокинетики.

-

Критерий исключения:

  1. Неспособность понять согласие или следовать инструкциям по исследованию по любой причине, по мнению исследователя.
  2. По мнению исследователя, родитель(и) или опекун(ы), которые по какой-либо причине не могут выполнить требования исследования
  3. Другое задокументированное клинически значимое состояние (в том числе нестабильное состояние здоровья, хроническое заболевание, отличное от нарколепсии с катаплексией, или наличие в анамнезе другого неврологического расстройства), которое может повлиять на безопасность субъекта и/или помешать проведению исследования, по мнению исследователя. Следователь
  4. Лечение бензодиазепинами, небензодиазепиновыми анксиолитиками/снотворными/седативными препаратами, нейролептиками, опиоидами, барбитуратами, диклофенаком, вальпроатом, фенитоином, этосуксимидом в течение 2 недель до включения в исследование (прекращение участия в исследовании допускается только в том случае, если исследователь считает это безопасным и одобрено медицинским монитором)
  5. Лечение любыми другими препаратами, обладающими антикатаплектическим действием (например, ингибиторами обратного захвата серотонина-норэпинефрина [СИОЗСН], селективными ингибиторами обратного захвата серотонина [СИОЗС] или трициклическими антидепрессантами [ТЦА]) в течение 1 месяца до скрининга
  6. По мнению исследователя, небезопасно для субъекта получать лечение плацебо в течение 2 недель.

В дополнение к вышеуказанным критериям исключения субъекты, участвующие в оценке ФК, не должны демонстрировать следующее:

-

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ксирем
Актив Ксирем в дозе ≤9 г/ночь
Лекарство: Ксирем
Плацебо Компаратор: Ксирем Плацебо
Xyrem плацебо в объеме и по схеме, эквивалентной стабильной дозе Xyrem.
Лекарство: Ксирем

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение еженедельного количества приступов катаплексии
Временное ограничение: С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)
Двойное слепое сравнение изменения количества приступов катаплексии в неделю за последние 2 недели периода стабильной дозы до 2 недель двойного слепого периода лечения.
С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое общее впечатление об изменениях (CGIc) для тяжести катаплексии
Временное ограничение: С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)

CGIc для тяжести катаплексии с конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения.

CGIc представляет собой 7-балльную шкалу от «намного лучше» до «намного хуже». Оценка 0 = без изменений, оценка 3 = значительное улучшение, оценка -3 = очень сильное ухудшение.
С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)
Изменение балла по шкале сонливости Эпворта (ESS) (CHAD)
Временное ограничение: С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)

Изменение оценки ESS (CHAD) с конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения.

ESS представляет собой анкету для самостоятельного заполнения, состоящую из 8 вопросов. Он обеспечивает меру общего уровня дневной сонливости человека или его средней склонности ко сну в повседневной жизни. В ESS для детей и подростков (CHAD) были изменены некоторые виды деятельности. Каждое действие оценивается по шкале от 0 до 3, где 0 = никогда не заснет, а 3 = высокая вероятность заснуть. Общий балл колеблется от 0 до 24, при этом более высокое число соответствует повышенной склонности к сонливости.
С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)
CGIc для нарколепсии в целом
Временное ограничение: С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)

CGIc для общей нарколепсии с конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения.

CGIc представляет собой 7-балльную шкалу от «намного лучше» до «намного хуже». Оценка 0 = без изменений, оценка 3 = значительное улучшение, оценка -3 = очень сильное ухудшение.
С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)
Изменение качества жизни (КЖ; общая оценка физических и психосоциальных показателей SF-10) с конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения
Временное ограничение: С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)

Опрос о состоянии здоровья детей SF-10 — это опрос, который заполняют родители и который содержит 10 вопросов, адаптированных из Анкеты о здоровье детей. SF-10 предназначен для получения сводных показателей физического и психосоциального здоровья. Ответы на каждый из 10 вопросов оцениваются в баллах от 1 до 6 (1 — наихудшее возможное состояние, 6 — наилучшее возможное состояние). Физические и психосоциальные показатели SF-10 оцениваются таким образом, что более высокие баллы указывают на более благоприятное функционирование.

Вопросы и соответствующие значения баллов разделены на физическое здоровье (домен PHS-10) и психосоциальное здоровье (домен PSS-10). Суммы баллов в каждой области стандартизированы с использованием среднего значения и стандартного отклонения от нормальной совокупности (выборка 2006 г.). Стандартизированные баллы преобразуются в метрику оценки на основе норм (NBS). Через NBS баллы по шкале стандартизированы до среднего значения 50 и стандартного отклонения 10 в объединенных выборках населения США в целом и клинических выборках. Сообщается о результатах NBS
С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого лечения (2 недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 августа 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 августа 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 апреля 2019 г.

Последняя проверка

1 апреля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 13-005

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться