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Uno studio multicentrico sull'efficacia e la sicurezza di Xyrem con una valutazione farmacocinetica in aperto e un'estensione della sicurezza nei soggetti pediatrici affetti da narcolessia con cataplessia

26 aprile 2019 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Xyrem nei soggetti pediatrici con narcolessia che include la cataplessia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

106

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hospital Robert Debre
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
  • Olanda
    • Noord Holland
      • Heemstede, Noord Holland, Olanda, 2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede
  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville, North Carolina, Stati Uniti, 28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 7 e 16 anni alla Visita 2 per i soggetti trattati con Xyrem all'ingresso nello studio e alla Visita 1.1 per i soggetti naïve con Xyrem (per garantire che i soggetti siano
  2. Avere una diagnosi primaria di narcolessia con cataplessia che soddisfi i criteri della Classificazione Internazionale dei Disturbi del Sonno (ICSD)-2 o ICSD-3, a seconda di quale fosse in vigore al momento della diagnosi o, con il permesso del Medical Monitor, completa un sonno multiplo Test di latenza (MSLT) durante lo screening per confermare la diagnosi di narcolessia di tipo 1 in base ai criteri ICSD-3 (ovvero, il soggetto soddisfa tutti gli altri criteri ICSD-3 per la narcolessia di tipo 1)
  3. Aver fornito un assenso documentato indicando di essere a conoscenza della natura sperimentale dello studio e delle procedure e restrizioni richieste prima di partecipare a qualsiasi attività correlata al protocollo
  4. Avere uno o più genitori/tutori che hanno dato il consenso informato alla partecipazione del proprio bambino allo studio
  5. Sii disposto a trascorrere il numero richiesto di notti (da 2 a 3) in un laboratorio del sonno per le valutazioni PSG
  6. Se attualmente in trattamento con Xyrem, deve aver assunto dosi invariate (due dosi notturne non superiori a 9 g/notte) di Xyrem e stimolanti, se applicabili, per il trattamento dei sintomi della narcolessia per almeno 2 mesi prima dello screening

Oltre ai suddetti criteri di inclusione, i soggetti che partecipano alla valutazione farmacocinetica devono soddisfare i seguenti criteri di inclusione:

7. Essere disposti a trascorrere altre 2 notti in clinica per la valutazione farmacocinetica

-

Criteri di esclusione:

  1. Incapacità di comprendere il consenso o seguire le istruzioni dello studio per qualsiasi motivo, secondo l'opinione dello sperimentatore
  2. Genitore/i o tutore/i non in grado di soddisfare i requisiti dello studio per qualsiasi motivo, secondo l'opinione dello sperimentatore
  3. Altre condizioni documentate clinicamente significative (tra cui una condizione medica instabile, una malattia cronica diversa dalla narcolessia con cataplessia, o anamnesi o presenza di un altro disturbo neurologico) che potrebbero influire sulla sicurezza del soggetto e/o interferire con la conduzione dello studio secondo il parere del Investigatore
  4. Trattamento con benzodiazepine, ansiolitici/ipnotici/sedativi non benzodiazepinici, neurolettici, oppioidi, barbiturici, diclofenac, valproato, fenitoina, etosuccimide nelle 2 settimane precedenti l'arruolamento (l'interruzione ai fini dell'arruolamento nello studio è consentita solo se considerata sicura dallo Sperimentatore e approvato dal Medical Monitor)
  5. Trattamento con altri farmaci che hanno un effetto anticataplettico (ad es. inibitori della ricaptazione della serotonina-norepinefrina [SNRI], inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina [SSRI] o antidepressivi triciclici [TCA]) entro 1 mese prima dello screening
  6. Non sicuro per il soggetto ricevere un trattamento con placebo per 2 settimane, secondo l'opinione dello sperimentatore

Oltre ai suddetti criteri di esclusione, i soggetti che partecipano alla valutazione farmacocinetica non devono dimostrare quanto segue:

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Xyrem
Xyrem attivo a una dose ≤9 g/notte
Droga: Xyrem
Comparatore placebo: Xyrem Placebo
Xyrem placebo a un volume e regime equivalente alla dose stabile di Xyrem.
Droga: Xyrem

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del numero settimanale di attacchi di cataplessia
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)
Confronto in doppio cieco della variazione del numero settimanale di attacchi di cataplessia dalle ultime 2 settimane del periodo di dose stabile alle 2 settimane del periodo di trattamento in doppio cieco.
Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressione clinica globale del cambiamento (CGIc) per la gravità della cataplessia
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)

CGIc per la gravità della cataplessia dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.

Il CGIc è una scala a 7 punti che va da "molto migliorato" a "molto peggio". Un punteggio di 0 = nessun cambiamento, un punteggio di 3 = molto migliorato e un punteggio di -3 = molto molto peggio.
Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)
Modifica del punteggio della scala della sonnolenza di Epworth (ESS) (CHAD).
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)

Modifica del punteggio ESS (CHAD) dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.

L'ESS è un questionario autosomministrato con 8 domande. Fornisce una misura del livello generale di sonnolenza diurna di una persona o della sua propensione media al sonno nella vita quotidiana. Nell'ESS per bambini e adolescenti (CHAD) alcune attività sono state modificate. Ogni attività viene valutata su una scala che va da 0 a 3, con 0 = non si addormenterebbe mai e 3 = alta probabilità di addormentarsi. Il punteggio totale varia da 0 a 24, con un numero più alto che rappresenta una maggiore propensione alla sonnolenza.
Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)
CGIc per la narcolessia in generale
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)

CGIc per la narcolessia in generale dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.

Il CGIc è una scala a 7 punti che va da "molto migliorato" a "molto peggio". Un punteggio di 0 = nessun cambiamento, un punteggio di 3 = molto migliorato e un punteggio di -3 = molto molto peggio.
Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)
Cambiamento nella qualità della vita (QoL; Punteggio riassuntivo fisico e psicosociale SF-10) dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)

SF-10 Health Survey for Children è un sondaggio compilato dai genitori che contiene 10 domande adattate dal Child Health Questionnaire. L'SF-10 ha lo scopo di produrre misure di sintesi sulla salute fisica e psicosociale. Ciascuna delle 10 risposte alle domande viene valutata con un punteggio da 1 a 6 (1 è la peggiore condizione possibile e 6 è la migliore condizione possibile). Le misure fisiche e psicosociali SF-10 sono valutate in modo tale che i punteggi più alti indicano un funzionamento più favorevole.

Le domande e i valori dei punti associati sono separati in Salute fisica (dominio PHS-10) e Salute psicosociale (dominio PSS-10). Le somme dei punteggi in ciascun dominio sono standardizzate utilizzando la media e la deviazione standard da una popolazione normale (campione 2006). I punteggi standardizzati vengono trasformati in metriche di punteggio basate sulla norma (NBS). Attraverso NBS, i punteggi della scala sono standardizzati a una media di 50 e DS di 10 nella popolazione generale statunitense combinata e nei campioni clinici. Vengono riportati i punteggi NBS
Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco (2 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

25 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

21 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 13-005

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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