Um estudo multicêntrico da eficácia e segurança do Xyrem com uma avaliação farmacocinética aberta e extensão da segurança em pacientes pediátricos com narcolepsia com cataplexia
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital - Long Beach
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- SDS Clinical Trials, Inc.
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford Sleep Medicine Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- The U-M Sleep Disorders Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Children's Hospital
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Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
- ARSM Research, LLC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
- SleepMed of SC
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Greenville Health System
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- UT/LeBonheur Neuroscience Institute
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77063
- Todd Swick, MD, PA
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Paris, França, 75019
- Hospital Robert Debre
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Noord Holland
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Heemstede, Noord Holland, Holanda, 2103 SW
- Sleep Wake Center SEIN Heemstede
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Bologna, Itália, 40139
- Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idades entre 7 e 16 anos na Visita 2 para indivíduos em Xyrem na entrada do estudo e na Visita 1.1 para indivíduos sem Xyrem (para garantir que os indivíduos sejam
- Ter um diagnóstico primário de narcolepsia com cataplexia que atenda aos critérios da Classificação Internacional de Distúrbios do Sono (ICSD)-2 ou ICSD-3, o que estiver em vigor no momento do diagnóstico ou, com a permissão do Monitor Médico, conclua um teste de sono múltiplo Teste de latência (MSLT) durante a triagem para confirmar o diagnóstico de narcolepsia tipo 1 pelos critérios ICSD-3 (ou seja, o sujeito atende a todos os outros critérios ICSD-3 para narcolepsia tipo 1)
- Ter dado consentimento documentado indicando que ele/ela estava ciente da natureza investigativa do estudo e dos procedimentos e restrições necessários antes da participação em qualquer atividade relacionada ao protocolo
- Ter pai(s)/responsável(is) que tenham dado consentimento informado para a participação de seu(s) filho(s) no estudo
- Esteja disposto a passar o número necessário de noites (2 a 3) em um laboratório do sono para avaliações de PSG
- Se atualmente tratado com Xyrem, deve ter tomado doses inalteradas (duas doses noturnas não superiores a 9 g/noite) de Xyrem e estimulantes, se aplicável, para o tratamento de sintomas de narcolepsia por pelo menos 2 meses antes da triagem
Além dos critérios de inclusão acima, os indivíduos que participam da avaliação PK devem atender aos seguintes critérios de inclusão:
7. Esteja disposto a passar 2 noites adicionais na clínica para avaliação farmacocinética
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Critério de exclusão:
- Incapacidade de entender o consentimento ou seguir as instruções do estudo por qualquer motivo, na opinião do Investigador
- Pai(s) ou tutor(es) incapaz(es) de cumprir os requisitos do estudo por qualquer motivo, na opinião do Investigador
- Outra condição clinicamente significativa documentada (incluindo uma condição médica instável, doença crônica diferente de narcolepsia com cataplexia ou história ou presença de outro distúrbio neurológico) que possa afetar a segurança do sujeito e/ou interferir na condução do estudo na opinião do Investigador
- Tratamento com benzodiazepínicos, ansiolíticos/hipnóticos/sedativos não benzodiazepínicos, neurolépticos, opioides, barbitúricos, diclofenaco, valproato, fenitoína, etossuximida dentro de 2 semanas antes da inscrição (a descontinuação para fins de inscrição no estudo é permitida somente se considerada segura pelo investigador e aprovado pelo Monitor Médico)
- Tratamento com quaisquer outros medicamentos que tenham efeito anticataplético (por exemplo, inibidores da recaptação de serotonina-norepinefrina [SNRIs], inibidores seletivos da recaptação de serotonina [ISRSs] ou antidepressivos tricíclicos [ADTs]) dentro de 1 mês antes da triagem
- Não é seguro para o sujeito receber tratamento com placebo por 2 semanas, na opinião do Investigador
Além dos critérios de exclusão acima, os indivíduos que participam da avaliação farmacocinética não devem demonstrar o seguinte:
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Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Xyrem
Active Xyrem em uma dose ≤9 g/noite
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Comparador de Placebo: Xyrem Placebo
Xyrem placebo em um volume e regime equivalente à dose estável de Xyrem.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no número semanal de ataques de cataplexia
Prazo: Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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Comparação duplo-cega da mudança no número semanal de ataques de cataplexia das últimas 2 semanas do Período de Dose Estável para as 2 semanas do Período de Tratamento Duplo-cego.
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Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Impressão clínica global de mudança (CGIc) para gravidade da cataplexia
Prazo: Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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CGIc para a gravidade da cataplexia desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego. O CGIc é uma escala de 7 pontos que varia de "muito melhor" a "muito pior". Uma pontuação de 0 = sem alteração, uma pontuação de 3 = melhorou muito e uma pontuação de -3 = muito pior. |
Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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Alteração na pontuação da Escala de Sonolência de Epworth (ESS) (CHAD)
Prazo: Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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Alteração na pontuação ESS (CHAD) desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego. A ESE é um questionário autoaplicável com 8 questões. Ele fornece uma medida do nível geral de sonolência diurna de uma pessoa ou de sua propensão média ao sono na vida diária. Na ESE para crianças e adolescentes (CHAD), algumas atividades foram modificadas. Cada atividade é pontuada em uma escala que varia de 0 a 3, com 0 = nunca adormeceria e 3 = alta chance de adormecer. A pontuação total varia de 0 a 24, com um número maior representando uma maior propensão à sonolência. |
Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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CGIc para Narcolepsia Geral
Prazo: Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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CGIc para narcolepsia geral desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego. O CGIc é uma escala de 7 pontos que varia de "muito melhor" a "muito pior". Uma pontuação de 0 = sem alteração, uma pontuação de 3 = melhorou muito e uma pontuação de -3 = muito pior. |
Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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Mudança na qualidade de vida (QoL; Pontuação resumida física e psicossocial SF-10) desde o final do período de dose estável até o final do período de tratamento duplo-cego
Prazo: Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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O SF-10 Health Survey for Children é um questionário preenchido pelos pais que contém 10 perguntas adaptadas do Child Health Questionnaire. O SF-10 destina-se a produzir medidas resumidas de saúde física e psicossocial. Cada uma das 10 perguntas é pontuada com um valor de 1 a 6 (1 é a pior condição possível e 6 é a melhor condição possível). As medidas físicas e psicossociais do SF-10 são pontuadas de forma que escores mais altos indicam um funcionamento mais favorável. As questões e os valores de pontos associados são separados em Saúde Física (domínio PHS-10) e Saúde Psicossocial (domínio PSS-10). As somas das pontuações em cada domínio são padronizadas usando a média e o desvio padrão de uma população normal (amostra de 2006). As pontuações padronizadas são transformadas em métrica de pontuação baseada em norma (NBS). Por meio do NBS, as pontuações da escala são padronizadas para uma média de 50 e DP de 10 na população geral dos EUA e amostras clínicas combinadas. As pontuações do NBS são relatadas |
Desde o final do Período de Dose Estável até o final do Período de Tratamento Duplo-cego (2 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Lecendreux M, Plazzi G, Dauvilliers Y, Rosen CL, Ruoff C, Black J, Parvataneni R, Guinta D, Wang YG, Mignot E. Long-term safety and maintenance of efficacy of sodium oxybate in the treatment of narcolepsy with cataplexy in pediatric patients. J Clin Sleep Med. 2022 Sep 1;18(9):2217-2227. doi: 10.5664/jcsm.10090.
- Wang YG, Menno D, Chen A, Steininger TL, Morris S, Black J, Profant J, Johns MW. Validation of the Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD) questionnaire in pediatric patients with narcolepsy with cataplexy aged 7-16 years. Sleep Med. 2022 Jan;89:78-84. doi: 10.1016/j.sleep.2021.11.003. Epub 2021 Nov 11.
- Plazzi G, Ruoff C, Lecendreux M, Dauvilliers Y, Rosen CL, Black J, Parvataneni R, Guinta D, Wang YG, Mignot E. Treatment of paediatric narcolepsy with sodium oxybate: a double-blind, placebo-controlled, randomised-withdrawal multicentre study and open-label investigation. Lancet Child Adolesc Health. 2018 Jul;2(7):483-494. doi: 10.1016/S2352-4642(18)30133-0. Epub 2018 May 21.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 13-005
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