Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskustutkimus Xyremin tehosta ja turvallisuudesta avoimen farmakokineettisen arvioinnin ja turvallisuuden laajennuksella lapsipotilailla, joilla on katapleksiaan liittyvää narkolepsiaa

perjantai 26. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Xyremin tehoa ja turvallisuutta lapsipotilailla, joilla on narkolepsia, johon sisältyy katapleksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

106

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Noord Holland
      • Heemstede, Noord Holland, Alankomaat, 2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75019
        • Hospital Robert Debre
  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville, North Carolina, Yhdysvallat, 28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 7–16-vuotiaat mies- tai naispuoliset koehenkilöt vierailulla 2 Xyrem-potilaille tutkimukseen tullessa ja vierailulla 1.1 Xyrem-aivoille (varmistaakseen, että koehenkilöt ovat
  2. Sinulla on primääridiagnoosi katapleksiasta johtuva narkolepsia, joka täyttää kansainvälisen unihäiriöiden luokituksen (ICSD)-2 tai ICSD-3 kriteerit sen mukaan, kumpi oli voimassa diagnoosin ajankohtana, tai suorittaa useita unijaksoja Medical Monitorin luvalla Latenssitesti (MSLT) seulonnan aikana tyypin 1 narkolepsian diagnoosin vahvistamiseksi ICSD-3-kriteereillä (eli henkilö täyttää kaikki muut tyypin 1 narkolepsian ICSD-3-kriteerit)
  3. on antanut dokumentoidun suostumuksen, joka osoittaa, että hän oli tietoinen tutkimuksen tutkittavasta luonteesta ja vaadituista menettelyistä ja rajoituksista ennen kuin hän osallistuu protokollaan liittyviin toimiin
  4. Heillä on vanhemmilla/huoltajilla, jotka ovat antaneet tietoisen suostumuksen lapsensa osallistumiselle tutkimukseen
  5. Ole valmis viettämään vaaditun määrän öitä (2-3) unilaboratoriossa PSG-arviointeja varten
  6. Jos tällä hetkellä hoidetaan Xyremillä, hänen on täytynyt ottaa muuttumattomina annoksina (annostus kahdesti vuorokaudessa enintään 9 g/yö) ja tarvittaessa stimulantteja narkolepsiaoireiden hoitoon vähintään 2 kuukauden ajan ennen seulontaa.

Yllä olevien osallistumiskriteerien lisäksi PK-arviointiin osallistuvien koehenkilöiden tulee täyttää seuraavat osallistumiskriteerit:

7. Ole valmis viettämään 2 ylimääräistä yötä klinikalla PK-arviointia varten

-

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkijan mielestä kyvyttömyys ymmärtää suostumusta tai noudattaa opiskeluohjeita mistä tahansa syystä
  2. Vanhempa(t) tai huoltaja(t), jotka eivät voi tutkijan mielestä jostain syystä noudattaa tutkimuksen vaatimuksia
  3. Muu dokumentoitu kliinisesti merkittävä tila (mukaan lukien epästabiili lääketieteellinen tila, krooninen sairaus, muu kuin katapleksiaan liittyvä narkolepsia tai jokin muu neurologinen sairaus, joka saattaa vaikuttaa potilaan turvallisuuteen ja/tai häiritä tutkimuksen suorittamista tutkijan mielestä Tutkija
  4. Hoito bentsodiatsepiineilla, ei-bentsodiatsepiineilla anksiolyyteillä/unilääkkeillä/rauhoiteilla, neurolepteillä, opioideilla, barbituraateilla, diklofenaakilla, valproaatilla, fenytoiinilla, etosuksimidillä 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista (tutkimuksen keskeyttäminen vain, jos sijoittaja katsoo sen turvalliseksi Medical Monitorin hyväksymä)
  5. Hoito muilla lääkkeillä, joilla on anticataplectic vaikutus (esim. serotoniinin ja norepinefriinin takaisinoton estäjät [SNRI], selektiiviset serotoniinin takaisinoton estäjät [SSRI] tai trisykliset masennuslääkkeet [TCA]) kuukauden sisällä ennen seulontaa
  6. Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittavalle ei ole turvallista saada lumelääkettä 2 viikon ajan

Yllä olevien poissulkemiskriteerien lisäksi PK-arviointiin osallistuvat koehenkilöt eivät saa osoittaa seuraavaa:

-

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Xyrem
Active Xyrem annoksella ≤9 g/yö
Lääke: Xyrem
Placebo Comparator: Xyrem Placebo
Xyrem lumelääke tilavuudella ja annostuksella, joka vastaa Xyremin vakaata annosta.
Lääke: Xyrem

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Katapleksiakohtausten viikoittaisen määrän muutos
Aikaikkuna: Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun
Kaksoissokkoutettu vertailu katapleksiakohtausten viikoittaisen lukumäärän muutoksista vakaan annosjakson 2 viimeiseltä viikolta kaksoissokkohoitojakson kahteen viikkoon.
Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Clinical Global Impression of Change (CGIc) katapleksian vakavuuden osalta
Aikaikkuna: Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun

CGIc katapleksian vaikeusasteelle vakaan annosjakson lopusta kaksoissokkohoitojakson loppuun.

CGIc on 7-pisteinen asteikko, joka vaihtelee "erittäin parannetusta" ja "erittäin paljon huonommasta". Pistemäärä 0 = ei muutosta, pistemäärä 3 = erittäin paljon parantunut ja pistemäärä -3 = erittäin paljon huonompi.
Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun
Muutos Epworth Sleepiness Scale (ESS) -pisteissä (CHAD).
Aikaikkuna: Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun

Muutos ESS-pisteissä (CHAD) vakaan annosjakson lopusta kaksoissokkohoitojakson loppuun.

ESS on itse täytettävä kyselylomake, jossa on 8 kysymystä. Se mittaa henkilön yleistä päiväuniisuutta tai keskimääräistä unettomuutta jokapäiväisessä elämässä. Lasten ja nuorten ESS:ssä (CHAD) tiettyjä toimintoja muutettiin. Jokainen aktiviteetti pisteytetään asteikolla 0-3, jossa 0 = ei koskaan nukahtaisi ja 3 = suuri mahdollisuus nukahtaa. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-24, ja suurempi luku edustaa lisääntynyttä taipumusta uneliaisuuteen.
Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun
CGIc narkolepsialle Kaiken kaikkiaan
Aikaikkuna: Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun

CGIc narkolepsiaan yleisesti vakaan annosjakson lopusta kaksoissokkohoitojakson loppuun.

CGIc on 7-pisteinen asteikko, joka vaihtelee "erittäin parannetusta" ja "erittäin paljon huonommasta". Pistemäärä 0 = ei muutosta, pistemäärä 3 = erittäin paljon parantunut ja pistemäärä -3 = erittäin paljon huonompi.
Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun
Elämänlaadun muutos (QoL; SF-10 fyysinen ja psykososiaalinen yhteenvetopisteet) vakaan annosjakson lopusta kaksoissokkohoitojakson loppuun
Aikaikkuna: Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun

SF-10 Health Survey for Children on vanhempien täyttämä kysely, joka sisältää 10 kysymystä, jotka on muokattu lapsen terveyskyselystä. SF-10 on tarkoitettu tuottamaan fyysisen ja psykososiaalisen terveyden yhteenvetomittauksia. Jokainen 10 kysymyksen vastauksesta pisteytetään pisteellä 1-6 (1 on huonoin mahdollinen tila ja 6 on paras mahdollinen tila). SF-10 fyysiset ja psykososiaaliset mittaukset pisteytetään siten, että korkeammat pisteet osoittavat suotuisampaa toimintaa.

Kysymykset ja niihin liittyvät pistearvot on jaettu Fyysiseen terveyteen (PHS-10-alue) ja Psykososiaaliseen terveyteen (PSS-10-alue). Kunkin alueen pisteiden summat standardoidaan käyttämällä keskiarvoa ja keskihajontaa normaalista populaatiosta (2006 otos). Standardoidut pisteet muunnetaan normipohjaiseksi pisteytysmittariksi (NBS). NBS:n kautta asteikon pisteet standardoidaan keskiarvoon 50 ja SD 10 yhdistetyssä Yhdysvaltain yleisväestössä ja kliinisissä näytteissä. NBS-pisteet raportoidaan
Vakaan annosjakson päättymisestä kaksoissokkohoitojakson (2 viikkoa) loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jazz Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. elokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 21. elokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 13-005

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Narkolepsia ja katapleksia

Kliiniset tutkimukset Xyrem

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Australia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa