Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa produktu Xyrem z otwartą oceną farmakokinetyki i rozszerzeniem bezpieczeństwa u dzieci i młodzieży z narkolepsją z katapleksją

26 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu Xyrem u pacjentów pediatrycznych z narkolepsją, w tym katapleksją.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

106

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75019
        • Hospital Robert Debre
  • Holandia
    • Noord Holland
      • Heemstede, Noord Holland, Holandia, 2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 7 do 16 lat podczas wizyty 2 w przypadku pacjentów przyjmujących Xyrem w momencie rozpoczęcia badania i podczas wizyty 1.1 w przypadku pacjentów nieleczonych wcześniej produktem Xyrem (w celu zapewnienia
  2. Mieć pierwotną diagnozę narkolepsji z katapleksją, która spełnia kryteria Międzynarodowej Klasyfikacji Zaburzeń Snu (ICSD)-2 lub ICSD-3, w zależności od tego, które z nich obowiązywały w momencie diagnozy, lub, za zgodą monitora medycznego, ukończyć wielokrotny sen Test latencji (MSLT) podczas badania przesiewowego w celu potwierdzenia rozpoznania narkolepsji typu 1 według kryteriów ICSD-3 (tj. pacjent spełnia wszystkie inne kryteria ICSD-3 dla narkolepsji typu 1)
  3. Wyraził udokumentowaną zgodę wskazującą, że był świadomy badawczego charakteru badania oraz wymaganych procedur i ograniczeń przed udziałem w jakichkolwiek czynnościach związanych z protokołem
  4. Mieć rodziców/opiekunów, którzy wyrazili świadomą zgodę na udział dziecka w badaniu
  5. Bądź gotów spędzić wymaganą liczbę nocy (od 2 do 3) w laboratorium snu w celu oceny PSG
  6. Jeśli pacjent jest obecnie leczony produktem Xyrem, musi przyjmować niezmienione dawki (dwa razy na noc, nie więcej niż 9 g) leku Xyrem i, jeśli ma to zastosowanie, środki pobudzające w celu leczenia objawów narkolepsji przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym

Oprócz powyższych kryteriów włączenia, uczestnicy biorący udział w ocenie PK muszą spełniać następujące kryteria włączenia:

7. Bądź gotów spędzić 2 dodatkowe noce w klinice w celu oceny farmakokinetyki

-

Kryteria wyłączenia:

  1. Niemożność zrozumienia zgody lub wykonania instrukcji badania z jakiegokolwiek powodu, w opinii Badacza
  2. Rodzic(e) lub opiekun(e) niezdolni do spełnienia wymagań badania z jakiegokolwiek powodu, w opinii Badacza
  3. Inny udokumentowany klinicznie istotny stan (w tym niestabilny stan zdrowia, choroba przewlekła inna niż narkolepsja z katapleksją lub historia lub obecność innego zaburzenia neurologicznego), który w opinii uczestnika może mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika i/lub zakłócać przebieg badania Badacz
  4. Leczenie benzodiazepinami, niebenzodiazepinowymi lekami przeciwlękowymi/nasennymi/uspokajającymi, neuroleptykami, opioidami, barbituranami, diklofenakiem, walproinianem, fenytoiną, etosuksymidem w ciągu 2 tygodni przed włączeniem (przerwanie w celu włączenia do badania jest dozwolone tylko wtedy, gdy Badacz uzna to za bezpieczne i zatwierdzony przez Monitor Medyczny)
  5. Leczenie innymi lekami o działaniu antykataplektycznym (np. inhibitorami wychwytu zwrotnego serotoniny i noradrenaliny [SNRI], selektywnymi inhibitorami wychwytu zwrotnego serotoniny [SSRI] lub trójpierścieniowymi lekami przeciwdepresyjnymi [TCA]) w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym
  6. W opinii badacza niebezpiecznie jest otrzymywać przez badanego placebo przez 2 tygodnie

Oprócz powyższych kryteriów wykluczenia, uczestnicy biorący udział w ocenie PK nie mogą wykazywać:

-

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Xyrem
Active Xyrem w dawce ≤9 g/noc
Lek: Xyrem
Komparator placebo: Xyrem Placebo
Xyrem placebo w objętości i schemacie odpowiadającym stabilnej dawce Xyrem.
Lek: Xyrem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana tygodniowej liczby ataków katapleksji
Ramy czasowe: Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)
Podwójnie ślepe porównanie zmiany tygodniowej liczby ataków katapleksji od ostatnich 2 tygodni okresu stabilnej dawki do 2 tygodni okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kliniczne ogólne wrażenie zmiany (CGIc) dla nasilenia katapleksji
Ramy czasowe: Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)

CGIc dla nasilenia katapleksji od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.

CGIc to 7-stopniowa skala od „bardzo dużo lepsza” do „bardzo dużo gorsza”. Wynik 0 = brak zmian, wynik 3 = bardzo duża poprawa, a wynik -3 = bardzo dużo gorzej.
Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)
Zmiana wyniku w skali Epworth Sleepiness Scale (ESS) (CHAD).
Ramy czasowe: Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)

Zmiana wyniku ESS (CHAD) od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.

ESS jest kwestionariuszem do samodzielnego wypełnienia, składającym się z 8 pytań. Zapewnia pomiar ogólnego poziomu senności w ciągu dnia lub średniej skłonności do snu w życiu codziennym. W SSP dla dzieci i młodzieży (CHAD) zmodyfikowano niektóre zajęcia. Każda czynność jest oceniana w skali od 0 do 3, gdzie 0 = nigdy nie zaśnie, a 3 = duże prawdopodobieństwo zaśnięcia. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższa liczba oznacza zwiększoną skłonność do senności.
Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)
CGIc dla narkolepsji ogólnie
Ramy czasowe: Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)

CGIc dla narkolepsji ogółem od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.

CGIc to 7-stopniowa skala od „bardzo dużo lepsza” do „bardzo dużo gorsza”. Wynik 0 = brak zmian, wynik 3 = bardzo duża poprawa, a wynik -3 = bardzo dużo gorzej.
Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)
Zmiana jakości życia (QoL; podsumowujący wynik fizyczny i psychospołeczny SF-10) od końca okresu podawania stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)

Ankieta zdrowotna SF-10 dla dzieci to ankieta wypełniana przez rodziców, która zawiera 10 pytań zaadaptowanych z Kwestionariusza zdrowia dziecka. SF-10 jest przeznaczony do tworzenia podsumowujących pomiarów zdrowia fizycznego i psychospołecznego. Każda z 10 odpowiedzi na pytania punktowana jest wartością punktową od 1 do 6 (1 to najgorszy możliwy stan, a 6 to najlepszy możliwy stan). Fizyczne i psychospołeczne wskaźniki SF-10 są punktowane w taki sposób, że wyższe wyniki wskazują na korzystniejsze funkcjonowanie.

Pytania i związane z nimi wartości punktowe są podzielone na zdrowie fizyczne (domena PHS-10) i zdrowie psychospołeczne (domena PSS-10). Sumy wyników w każdej domenie są standaryzowane przy użyciu średniej i odchylenia standardowego z normalnej populacji (próba z 2006 r.). Standaryzowane wyniki są przekształcane w metrykę punktacji opartej na normach (NBS). Poprzez NBS wyniki skali są standaryzowane do średniej 50 i SD 10 w połączonej populacji ogólnej USA i próbkach klinicznych. Wyniki NBS są zgłaszane
Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (2 tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 13-005

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj