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Eine multizentrische Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Xyrem mit einer offenen pharmakokinetischen Bewertung und Sicherheitserweiterung bei pädiatrischen Patienten mit Narkolepsie mit Kataplexie

26. April 2019 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Xyrem bei pädiatrischen Patienten mit Narkolepsie, einschließlich Kataplexie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

106

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hospital Robert Debre
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Dipartimento di Scienze Biomediche e Biomotorie
  • Niederlande
    • Noord Holland
      • Heemstede, Noord Holland, Niederlande, 2103 SW
        • Sleep Wake Center SEIN Heemstede
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's Hospital - Long Beach
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Stanford Sleep Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • The U-M Sleep Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Children's Hospital
      • Huntersville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28078
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29201
        • SleepMed of SC
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • UT/LeBonheur Neuroscience Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77063
        • Todd Swick, MD, PA
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 7-16 Jahren bei Besuch 2 für Probanden auf Xyrem bei Studieneintritt und bei Besuch 1.1 für Xyrem-naive Probanden (um sicherzustellen, dass die Probanden
  2. Eine Primärdiagnose von Narkolepsie mit Kataplexie haben, die die Kriterien der Internationalen Klassifikation von Schlafstörungen (ICSD)-2 oder ICSD-3 erfüllt, je nachdem, was zum Zeitpunkt der Diagnose in Kraft war, oder mit Erlaubnis des medizinischen Monitors einen Mehrfachschlaf abschließen Latenztest (MSLT) während des Screenings zur Bestätigung der Diagnose einer Typ-1-Narkolepsie nach ICSD-3-Kriterien (d. h. der Proband erfüllt alle anderen ICSD-3-Kriterien für Typ-1-Narkolepsie)
  3. Hat eine dokumentierte Zustimmung gegeben, aus der hervorgeht, dass er / sie sich des Untersuchungscharakters der Studie und der erforderlichen Verfahren und Einschränkungen bewusst ist, bevor er an protokollbezogenen Aktivitäten teilnimmt
  4. Eltern/Erziehungsberechtigte haben, die der Teilnahme ihres/ihres Kindes an der Studie nach Aufklärung zugestimmt haben
  5. Seien Sie bereit, die erforderliche Anzahl von Nächten (2 bis 3) in einem Schlaflabor für PSG-Auswertungen zu verbringen
  6. Wenn Sie derzeit mit Xyrem behandelt werden, müssen Sie mindestens 2 Monate vor dem Screening unveränderte Dosen (zweimal nächtliche Dosierung von nicht mehr als 9 g/Nacht) von Xyrem und ggf. Stimulanzien zur Behandlung von Narkolepsie-Symptomen eingenommen haben

Zusätzlich zu den oben genannten Einschlusskriterien müssen Probanden, die an der PK-Bewertung teilnehmen, die folgenden Einschlusskriterien erfüllen:

7. Seien Sie bereit, 2 zusätzliche Nächte in der Klinik für die PK-Bewertung zu verbringen

-

Ausschlusskriterien:

  1. Unfähigkeit, die Zustimmung zu verstehen oder die Studienanweisungen aus irgendeinem Grund nach Meinung des Ermittlers zu befolgen
  2. Eltern oder Erziehungsberechtigte sind nach Meinung des Prüfarztes aus irgendeinem Grund nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie zu erfüllen
  3. Anderer dokumentierter klinisch signifikanter Zustand (einschließlich eines instabilen medizinischen Zustands, einer anderen chronischen Krankheit als Narkolepsie mit Kataplexie oder einer anderen neurologischen Störung in der Anamnese oder des Vorhandenseins einer anderen neurologischen Störung), die die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen und/oder die Durchführung der Studie nach Ansicht von beeinträchtigen könnte Ermittler
  4. Behandlung mit Benzodiazepinen, Anxiolytika/Hypnotika/Sedativa, die keine Benzodiazepine sind, Neuroleptika, Opioide, Barbiturate, Diclofenac, Valproat, Phenytoin, Ethosuximid innerhalb von 2 Wochen vor Studieneinschluss (Abbruch zum Zweck der Studieneinschreibung ist nur zulässig, wenn der Prüfarzt dies als sicher erachtet und vom Medizinischen Monitor genehmigt)
  5. Behandlung mit anderen Medikamenten mit antikataplektischer Wirkung (z. B. Serotonin-Noradrenalin-Wiederaufnahmehemmer [SNRIs], selektive Serotonin-Wiederaufnahmehemmer [SSRIs] oder trizyklische Antidepressiva [TCAs]) innerhalb von 1 Monat vor dem Screening
  6. Nach Meinung des Prüfarztes ist es für den Probanden nicht sicher, eine Placebo-Behandlung für 2 Wochen zu erhalten

Zusätzlich zu den oben genannten Ausschlusskriterien dürfen Probanden, die an der PK-Bewertung teilnehmen, Folgendes nicht nachweisen:

-

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Xyrem
Active Xyrem in einer Dosis von ≤9 g/Nacht
Arzneimittel: Xyrem
Placebo-Komparator: Xyrem-Placebo
Xyrem-Placebo in einem Volumen und Behandlungsschema, das der stabilen Dosis von Xyrem entspricht.
Arzneimittel: Xyrem

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der wöchentlichen Anzahl von Kataplexie-Attacken
Zeitfenster: Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)
Doppelblinder Vergleich der Veränderung der wöchentlichen Anzahl von Kataplexie-Attacken von den letzten 2 Wochen des Zeitraums mit stabiler Dosis zu den 2 Wochen des doppelblinden Behandlungszeitraums.
Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impression of Change (CGIc) für den Schweregrad der Kataplexie
Zeitfenster: Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)

CGIc für den Schweregrad der Kataplexie vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums.

Der CGIc ist eine 7-Punkte-Skala, die von „sehr viel verbessert“ bis „sehr viel schlechter“ reicht. Ein Wert von 0 = keine Veränderung, ein Wert von 3 = sehr viel besser und ein Wert von -3 = sehr viel schlechter.
Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)
Änderung des Epworth Sleepiness Scale (ESS) (CHAD) Scores
Zeitfenster: Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)

Veränderung des ESS (CHAD)-Scores vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums.

Der ESS ist ein selbstausfüllbarer Fragebogen mit 8 Fragen. Es liefert ein Maß für die allgemeine Tagesmüdigkeit einer Person oder ihre durchschnittliche Schlafneigung im täglichen Leben. Im ESS für Kinder und Jugendliche (CHAD) wurden bestimmte Aktivitäten modifiziert. Jede Aktivität wird auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 = würde nie einschlafen und 3 = hohe Wahrscheinlichkeit, einzuschlafen. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0-24, wobei eine höhere Zahl eine erhöhte Neigung zur Schläfrigkeit darstellt.
Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)
CGIc für Narkolepsie insgesamt
Zeitfenster: Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)

CGIc für Narkolepsie insgesamt vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums.

Der CGIc ist eine 7-Punkte-Skala, die von „sehr viel verbessert“ bis „sehr viel schlechter“ reicht. Ein Wert von 0 = keine Veränderung, ein Wert von 3 = sehr viel besser und ein Wert von -3 = sehr viel schlechter.
Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)
Veränderung der Lebensqualität (QoL; SF-10 Physical and Psychosocial Summary Score) vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)

Die SF-10-Gesundheitsbefragung für Kinder ist eine von Eltern ausgefüllte Umfrage, die 10 Fragen enthält, die aus dem Kindergesundheitsfragebogen übernommen wurden. Der SF-10 soll zusammenfassende Maßnahmen zur körperlichen und psychosozialen Gesundheit erstellen. Jede der 10 Fragenantworten wird mit einem Punktwert von 1 bis 6 bewertet (1 ist der schlechtestmögliche Zustand und 6 ist der bestmögliche Zustand). Die körperlichen und psychosozialen SF-10-Maßnahmen werden so bewertet, dass höhere Werte ein günstigeres Funktionieren anzeigen.

Die Fragen und die zugehörigen Punktwerte sind in die körperliche Gesundheit (PHS-10-Domäne) und die psychosoziale Gesundheit (PSS-10-Domäne) unterteilt. Die Summen der Punktzahlen in jedem Bereich werden unter Verwendung des Mittelwerts und der Standardabweichung von einer normalen Population (Stichprobe von 2006) standardisiert. Die standardisierten Bewertungen werden in eine normbasierte Bewertungsmetrik (NBS) umgewandelt. Durch NBS werden Skalenwerte auf einen Mittelwert von 50 und SD von 10 in der kombinierten US-Allgemeinbevölkerung und den klinischen Stichproben standardisiert. NBS-Scores werden gemeldet
Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums (2 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. April 2019

Zuletzt verifiziert

1. April 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 13-005

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