MPS Iの認知機能低下に対する髄腔内酵素置換の拡張研究

包含基準:

1. 被験者は、ムコ多糖症Iの認知機能低下に対する髄腔内酵素補充療法のMIRC-002研究を完了しています
2. 対象年齢は6歳以上。
3. -被験者および/または保護者は、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
4. -スクリーニング時の尿妊娠検査が陰性（出産の可能性のある非無菌女性のみ）
5. -現在、研究者によって決定された2つの許容可能な避妊方法を使用しており、研究への参加中に許容可能な避妊を継続して使用する意思がある（性的にのみ活動的な出産の可能性のある非無菌の女性）
6. -研究手順を喜んで順守できる。 たとえば、被験者は筆記試験とコンピューターベースの試験を完了することができなければなりません。 被験者は、鎮静剤なしで少なくとも 40 分間 MRI スキャナーに横たわることができなければなりません。

除外基準:

1. 造血幹細胞移植を受けた者
2. 6か月未満の治療で静脈内Aldurazyme®療法を最近開始した。 Aldurazyme®療法を6か月以上受けている被験者、およびAldurazyme®療法を受けたことがない被験者は、登録が許可されます
3. 妊娠中または授乳中、または妊娠を検討している
4. 登録後30日以内にアルデュラザイム髄腔内投与以外の治験薬または手順の受領
5. -重度の聴覚障害または視覚障害、重大な腰椎の病理学、腰椎カテーテル、または6週間以内の最近の大手術など、研究への参加を妨げる医学的またはその他の状態は、参加する能力を排除します。
6. 生命を脅かす、またはエピネフリン、心肺蘇生法、入院などの緊急介入を必要とする、静脈内または髄腔内 Aldurazyme® 療法に対する注入反応
7. 被験体は、腰椎内投与後4時間までに基底槽に放射性核種が出現しないことによって示される、脊髄CSFの流れが著しく損なわれている。
8. 被験者は、50,000 未満の血小板数、1.5 以上の INR、または抽出元の検査室の正常上限の 1.5 倍の PTT によって識別される凝固障害を有しています。