Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie dokanałowej wymiany enzymów w przypadku spadku funkcji poznawczych w MPS I

27 października 2023 zaktualizowane przez: agnes chen

Rozszerzone badanie dokanałowej wymiany enzymów w przypadku spadku funkcji poznawczych w mukopolisacharydozie I

Jest to pięcioletnie badanie będące kontynuacją badania pilotażowego „Dokanałowe zastąpienie enzymów w przypadku spadku funkcji poznawczych w MPS I”. Aby wziąć udział w tym badaniu, uczestnicy muszą ukończyć badanie pilotażowe.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90509
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ukończył badanie MIRC-002 dotyczące dooponowej enzymatycznej terapii zastępczej w przypadku pogorszenia funkcji poznawczych w mukopolisacharydozie I
  2. Wiek sześciu lat lub więcej.
  3. Podmiot i/lub opiekun chcący i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na piśmie.
  4. Ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego (tylko niesterylne kobiety w wieku rozrodczym)
  5. Obecnie stosują dwie akceptowalne metody kontroli urodzeń określone przez badacza i chcą kontynuować stosowanie akceptowalnej kontroli urodzeń podczas udziału w badaniu (niesterylne kobiety w wieku rozrodczym, które są wyłącznie aktywne seksualnie)
  6. Chętny i zdolny do przestrzegania procedur badawczych. Na przykład badani muszą być w stanie ukończyć testy pisemne i komputerowe. Osoby badane muszą być w stanie leżeć nieruchomo w skanerze MRI przez co najmniej 40 minut bez środków uspokajających.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent przeszedł przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
  2. Niedawne rozpoczęcie dożylnego leczenia preparatem Aldurazyme® w okresie krótszym niż 6 miesięcy. Osoby, które otrzymywały terapię Aldurazyme® przez ponad 6 miesięcy oraz osoby, które nigdy nie otrzymywały terapii Aldurazyme®, będą mogły się zapisać
  3. Ciąża lub karmienie piersią lub rozważanie ciąży
  4. Otrzymanie badanego leku lub zabiegu innego niż dokanałowy Aldurazyme® w ciągu 30 dni od rejestracji
  5. Stan medyczny lub inny, który uniemożliwia udział w badaniu, w tym poważne upośledzenie słuchu lub wzroku, znaczna patologia odcinka lędźwiowego, cewnik lędźwiowy lub niedawna poważna operacja w ciągu ostatnich 6 tygodni, która wykluczałaby ich możliwość udziału.
  6. Reakcje na wlew dożylny lub dooponowy terapii Aldurazyme®, które zagrażają życiu lub wymagają natychmiastowej interwencji, takiej jak epinefryna, resuscytacja krążeniowo-oddechowa lub hospitalizacja
  7. Osobnik ma poważnie upośledzony przepływ CSF w rdzeniu kręgowym, co objawia się niepowodzeniem pojawiania się radionuklidu w zbiornikach podstawnych do 4 godzin po podaniu dolędźwiowym.
  8. Osobnik ma koagulopatię, identyfikowaną przez liczbę płytek krwi mniejszą niż 50 000, INR 1,5 lub więcej, lub PTT, które jest 1,5-krotnością górnej granicy normy dla laboratorium, z którego zostało pobrane.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie metodą otwartej próby
laronidaza 1,74 mg IT co 3 miesiące przez pięć lat
Lek: Dokanałowo rekombinowana ludzka alfa iduronidaza
Dooponowo rekombinowana ludzka alfa iduronidaza co 3 miesiące
Inne nazwy:
  • Aldurazym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test uczenia się werbalnego Hopkinsa
Ramy czasowe: od zera do 48 miesięcy

Średnia wewnątrzosobnicza zmiana całkowitego wyniku przypomnienia w teście uczenia się werbalnego Hopkinsa pomiędzy wartością wyjściową/badaniem przesiewowym w kierunku MIRC-002 a ostatnią wizytą pacjenta.

Test uczenia się werbalnego Hopkinsa mierzy pamięć werbalną. Badanemu czyta się listę słów i prosi o zapamiętanie jak największej liczby słów. Skala mieści się w zakresie od 0 do 36, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.

Dwa istotne punkty czasowe: linia bazowa i ostatnia wizyta pacjenta. Ponieważ badanie to zakończyło się przedwcześnie z powodu pandemii, ostatnia wizyta uczestnika odbyła się po 12 miesiącach w przypadku jednego uczestnika, 24 miesiącach w przypadku jednego uczestnika, 36 miesiącach w przypadku dwóch uczestników i 48 miesiącach w przypadku dwóch pacjentów.

Obliczenia: Całkowity wynik przypomnień na linii podstawowej odjęto od całkowitego wyniku przypomnień podczas ostatniej wizyty pacjenta i podano średnią zmianę i odchylenie standardowe.
od zera do 48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

agnes chen

Współpracownicy

University of California, Los Angeles
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Minnesota
Rare Diseases Clinical Research Network
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
The Ryan Foundation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 września 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MIRC-002 (100)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Badania kliniczne na Dokanałowo rekombinowana ludzka alfa iduronidaza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj