Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van intrathecale enzymvervanging voor cognitieve achteruitgang bij MPS I

27 oktober 2023 bijgewerkt door: agnes chen

Een uitbreidingsstudie van intrathecale enzymvervanging voor cognitieve achteruitgang bij mucopolysaccharidose I

Dit is een vijfjarige uitbreidingsstudie van de pilootstudie "Intrathecale enzymvervanging voor cognitieve achteruitgang bij MPS I". Deelnemers moeten de pilotstudie hebben voltooid om deel te nemen aan deze studie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De proefpersoon heeft het MIRC-002-onderzoek naar intrathecale enzymvervangende therapie voor cognitieve achteruitgang bij mucopolysaccharidose I voltooid
  2. Leeftijd zes jaar of ouder.
  3. Proefpersoon en/of voogd bereid en in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
  4. Negatieve zwangerschapstest in urine bij screening (alleen niet-steriele vrouwen die zwanger kunnen worden)
  5. Gebruikt momenteel twee acceptabele anticonceptiemethoden zoals bepaald door de onderzoeker en bereid om acceptabele anticonceptie te blijven gebruiken tijdens hun deelname aan het onderzoek (niet-steriele vrouwen die zwanger kunnen worden en alleen seksueel actief zijn)
  6. Bereid en in staat om studieprocedures na te leven. Zo moeten de proefpersonen schriftelijke en computerondersteunde toetsen kunnen maken. De proefpersonen moeten minimaal 40 minuten stil kunnen liggen in de MRI-scanner zonder verdoving.

Uitsluitingscriteria:

  1. De proefpersoon heeft een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan
  2. Recente start van intraveneuze Aldurazyme®-therapie met minder dan 6 maanden therapie. Proefpersonen die al meer dan 6 maanden Aldurazyme®-therapie krijgen en degenen die nog nooit Aldurazyme®-therapie hebben gekregen, mogen zich inschrijven
  3. Zwanger of borstvoeding gevend, of overweegt zwangerschap
  4. Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel of andere procedure dan intrathecaal Aldurazyme® binnen 30 dagen na inschrijving
  5. Een aandoening, al dan niet medisch, die deelname aan het onderzoek verhindert, inclusief ernstige gehoor- of visuele beperking, significante lumbale pathologie, lumbale katheter of recente grote operatie binnen 6 weken waardoor deelname niet mogelijk is.
  6. Infusiereacties op intraveneuze of intrathecale Aldurazyme®-therapie die levensbedreigend zijn of een opkomende interventie vereisen, zoals epinefrine, cardiopulmonale reanimatie of ziekenhuisopname
  7. De proefpersoon heeft een ernstig verstoorde spinale CSF-stroom, wat blijkt uit het feit dat er 4 uur na intra-lumbale toediening geen radionuclide in de basale reservoirs verschijnt.
  8. De proefpersoon heeft een coagulopathie, zoals geïdentificeerd door een aantal bloedplaatjes van minder dan 50.000, een INR van 1,5 of hoger, of een PTT die 1,5 maal de bovengrens van normaal is voor het laboratorium waaruit het werd afgenomen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open-label behandeling
laronidase 1,74 mg IT q 3 maanden gedurende vijf jaar
Geneesmiddel: Intrathecaal recombinant humaan alfa-iduronidase
Intrathecaal recombinant humaan alfa-iduronidase elke 3 maanden
Andere namen:
  • Aldurazym

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hopkins verbale leertest
Tijdsspanne: nul tot 48 maanden

Gemiddelde verandering binnen de proefpersoon in de totale herinneringsscore op de Hopkins Verbal Learning Test tussen baseline/screening op MIRC-002 en het laatste bezoek van de proefpersoon.

De Hopkins Verbal Learning Test meet het verbale geheugen. De proefpersoon wordt een lijst met woorden voorgelezen en gevraagd zoveel mogelijk woorden te onthouden. De schaal loopt van 0 tot 36, waarbij hogere scores een beter resultaat aangeven.

Twee relevante tijdstippen: basislijn en het laatste bezoek van de proefpersoon. Omdat dit onderzoek vanwege de pandemie voortijdig werd beëindigd, vond het laatste bezoek van de proefpersoon voor één proefpersoon plaats op 12 maanden, voor één proefpersoon op 24 maanden, voor twee proefpersonen op 36 maanden en voor twee proefpersonen op 48 maanden.

Berekening: De totale herinneringsscore bij baseline werd afgetrokken van de totale herinneringsscore bij het laatste bezoek van de proefpersoon en de gemiddelde verandering en standaarddeviatie werden gerapporteerd.
nul tot 48 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

agnes chen

Medewerkers

University of California, Los Angeles
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Minnesota
Rare Diseases Clinical Research Network
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
The Ryan Foundation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 september 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

5 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MIRC-002 (100)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose I

Klinische onderzoeken op Intrathecaal recombinant humaan alfa-iduronidase

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren