Verlängerungsstudie zum intrathekalen Enzymersatz bei kognitivem Rückgang bei MPS I

Einschlusskriterien:

1. Das Subjekt hat die MIRC-002-Studie zur intrathekalen Enzymersatztherapie bei kognitivem Rückgang bei Mukopolysaccharidose I abgeschlossen
2. Alter ab sechs Jahren.
3. Subjekt und/oder Erziehungsberechtigter bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
4. Negativer Schwangerschaftstest im Urin beim Screening (nur nicht sterile Frauen im gebärfähigen Alter)
5. Verwenden derzeit zwei akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung, wie vom Prüfarzt festgelegt, und sind bereit, während ihrer Teilnahme an der Studie weiterhin eine akzeptable Empfängnisverhütung anzuwenden (nicht sterile Frauen im gebärfähigen Alter, die nur sexuell aktiv sind)
6. Bereit und in der Lage, die Studienverfahren einzuhalten. Beispielsweise müssen die Probanden in der Lage sein, schriftliche und computerbasierte Tests zu absolvieren. Die Probanden müssen mindestens 40 Minuten ohne Sedierung im MRT ruhig liegen können.

Ausschlusskriterien:

1. Das Subjekt hat sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen
2. Kürzlicher Beginn einer intravenösen Aldurazyme®-Therapie mit weniger als 6 Monaten Therapie. Probanden, die eine Aldurazyme®-Therapie für mehr als 6 Monate erhalten haben, und solche, die noch nie eine Aldurazyme®-Therapie erhalten haben, können sich anmelden
3. Schwanger oder stillend oder erwägt eine Schwangerschaft
4. Erhalt eines anderen Prüfmedikaments oder -verfahrens als intrathekales Aldurazyme® innerhalb von 30 Tagen nach der Registrierung
5. Ein medizinischer oder anderer Zustand, der die Teilnahme an der Studie verhindert, einschließlich schwerer Hör- oder Sehbehinderung, signifikanter lumbaler Pathologie, Lumbalkatheter oder kürzlich durchgeführter größerer Operationen innerhalb von 6 Wochen, die ihre Teilnahme ausschließen würden.
6. Infusionsreaktionen auf eine intravenöse oder intrathekale Aldurazyme®-Therapie, die lebensbedrohlich sind oder eine dringende Intervention wie Adrenalin, Herz-Lungen-Wiederbelebung oder Krankenhausaufenthalt erfordern
7. Das Subjekt hat einen stark beeinträchtigten spinalen CSF-Fluss, der durch das Ausbleiben des Auftretens von Radionukliden in den basalen Zisternen 4 Stunden nach der intralumbalen Verabreichung gezeigt wird.
8. Das Subjekt hat eine Koagulopathie, die durch eine Thrombozytenzahl von weniger als 50.000, eine INR von 1,5 oder mehr oder eine PTT, die das 1,5-fache der oberen Normgrenze für das Labor, aus dem sie entnommen wurde, ist, identifiziert wird.