Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af intrathekal enzymerstatning for kognitivt fald i MPS I

27. oktober 2023 opdateret af: agnes chen

En udvidelsesundersøgelse af intrathekal enzymerstatning for kognitivt fald i mucopolysaccharidosis I

Dette er et femårigt forlængelsesstudie af pilotstudiet, "Intrathecal Enzyme Replacement for Cognitive Decline in MPS I". Deltagerne skal have gennemført pilotundersøgelsen for at deltage i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90509
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen har afsluttet MIRC-002-studiet af intratekal enzymerstatningsterapi for kognitivt fald i mucopolysaccharidosis I
  2. Alder seks år eller ældre.
  3. Subjekt og/eller værge, der er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.
  4. Negativ uringraviditetstest ved screening (kun ikke-sterile kvinder i den fødedygtige alder)
  5. Bruger i øjeblikket to acceptable præventionsmetoder som bestemt af investigator og er villige til at fortsætte med at bruge acceptabel prævention under deres deltagelse i undersøgelsen (ikke-sterile kvinder i den fødedygtige alder, som kun er seksuelt aktive)
  6. Villig og i stand til at overholde studieprocedurer. Fx skal fagene kunne gennemføre skriftlige og computerbaserede prøver. Forsøgspersonerne skal kunne ligge stille i MR-scanneren i mindst 40 minutter uden sedation.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  2. Nylig påbegyndelse af intravenøs Aldurazyme®-behandling med mindre end 6 måneders behandling. Forsøgspersoner, der har modtaget Aldurazyme®-behandling i mere end 6 måneder, og dem, der aldrig har modtaget Aldurazyme®-behandling, vil få lov til at tilmelde sig
  3. Gravid eller ammende, eller overvejer graviditet
  4. Modtagelse af et forsøgslægemiddel eller anden procedure end intrathecal Aldurazyme® inden for 30 dage efter tilmelding
  5. En tilstand, medicinsk eller anden, der forhindrer deltagelse i undersøgelsen, herunder alvorlig auditiv eller synsnedsættelse, betydelig lumbal patologi, lumbal kateter eller nylig større operation inden for 6 uger, som ville udelukke deres mulighed for at deltage.
  6. Infusionsreaktioner på intravenøs eller intratekal Aldurazyme®-behandling, der er livstruende eller kræver akut indgreb såsom adrenalin, hjerte-lunge-redning eller hospitalsindlæggelse
  7. Forsøgspersonen har alvorligt svækket spinal CSF-flow, påvist ved svigt af forekomsten af ​​radionuklid i de basale cisterner 4 timer efter intra-lumbal administration.
  8. Forsøgspersonen har en koagulopati, som identificeret ved et trombocyttal på mindre end 50.000, en INR på 1,5 eller derover, eller en PTT, der er 1,5 gange den øvre grænse for normalen for det laboratorium, hvorfra det blev taget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åben-label behandling
laronidase 1,74 mg IT q 3 måneder i fem år
Medicin: Intratekal rekombinant human alfa iduronidase
Intratekal rekombinant human alfa iduronidase hver 3. måned
Andre navne:
  • Aldurazyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hopkins Verbal Learning Test
Tidsramme: nul til 48 måneder

Gennemsnitlig ændring inden for emnet i total tilbagekaldelsesscore på Hopkins Verbal Learning Test mellem baseline/screening for MIRC-002 og forsøgspersonens sidste besøg.

Hopkins Verbal Learning Test måler verbal hukommelse. Emnet bliver læst en liste med ord og bedt om at huske så mange ord som muligt. Skalaen går fra 0 til 36, hvor højere score indikerer et bedre resultat.

To relevante tidspunkter: Baseline og forsøgspersonens sidste besøg. Fordi denne undersøgelse sluttede for tidligt på grund af pandemien, var forsøgspersonens sidste besøg på 12-måneders tidspunktet for et emne, 24 måneder for et emne, 36 måneder for to forsøgspersoner og 48 måneder for to forsøgspersoner.

Beregning: Den samlede recall-score ved baseline blev trukket fra den samlede recall-score ved forsøgspersonens sidste besøg, og gennemsnitlig ændring og standardafvigelse blev rapporteret.
nul til 48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

agnes chen

Samarbejdspartnere

University of California, Los Angeles
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Minnesota
Rare Diseases Clinical Research Network
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
The Ryan Foundation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. september 2014

Først opslået (Anslået)

5. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MIRC-002 (100)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Kliniske forsøg med Intratekal rekombinant human alfa iduronidase

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner