MPS I의 인지 저하에 대한 경막내 효소 대체의 확장 연구
2023년 10월 27일 업데이트: agnes chen
Mucopolysaccharidosis I의인지 기능 저하에 대한 척수강 내 효소 대체의 확장 연구 I
이것은 파일럿 연구인 "MPS I의 인지 저하에 대한 경막내 효소 대체"의 5년 연장 연구입니다.
참가자는 이 연구에 참여하기 위해 파일럿 연구를 완료해야 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Torrance, California, 미국, 90509
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 뮤코다당증 I의 인지 저하에 대한 경막내 효소 대체 요법의 MIRC-002 연구를 완료했습니다.
- 6세 이상.
- 피험자 및/또는 보호자가 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다.
- 스크리닝 시 음성 소변 임신 검사(임신 가능성이 있는 비불임 여성만 해당)
- 조사자가 결정한 대로 현재 두 가지 허용 가능한 피임 방법을 사용하고 있으며 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임법을 계속 사용할 의향이 있음(성적으로 활동적인 가임 여성의 비불임 여성)
- 연구 절차를 준수할 의지와 능력. 예를 들어, 과목은 서면 및 컴퓨터 기반 테스트를 완료할 수 있어야 합니다. 피험자는 진정 없이 최소 40분 동안 MRI 스캐너에 가만히 누워 있을 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 대상자는 조혈모세포 이식을 받았다.
- 최근 6개월 미만의 치료로 Aldurazyme® 정맥 주사 요법을 시작했습니다. 6개월 이상 Aldurazyme® 요법을 받고 있는 피험자와 Aldurazyme® 요법을 받은 적이 없는 피험자는 등록할 수 있습니다.
- 임신 또는 수유 중이거나 임신을 고려 중인 분
- 등록 후 30일 이내에 척수강내 Aldurazyme® 이외의 연구 약물 또는 절차의 수령
- 심각한 청각 또는 시각 장애, 심각한 요추 병리학, 요추 카테터, 또는 참여 능력을 배제하는 6주 이내의 최근 주요 수술을 포함하여 연구 참여를 방해하는 의학적 또는 기타 상태.
- 생명을 위협하거나 에피네프린, 심폐소생술 또는 입원과 같은 긴급 개입이 필요한 정맥내 또는 척수강내 Aldurazyme® 요법에 대한 주입 반응
- 피험자는 요추 내 투여 후 4시간까지 기저 수조에서 방사성 핵종의 출현 실패로 입증된 척수 CSF 흐름이 심각하게 손상되었습니다.
- 피험자는 혈소판 수가 50,000 미만, INR이 1.5 이상 또는 PTT가 추출된 실험실의 정상 상한치의 1.5배로 식별되는 응고병증이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 오픈 라벨 처리
라로니다제 1.74 mg IT q 5년 동안 3개월
|
척수강내 재조합 인간 알파 이두로니다제 3개월마다
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
홉킨스 언어 학습 테스트
기간: 0~48개월
|
MIRC-002에 대한 기준선/선별 및 피험자의 최종 방문 사이의 홉킨스 언어 학습 테스트에서 총 회상 점수의 피험자 내 평균 변화입니다. Hopkins 언어 학습 테스트는 언어 기억을 측정합니다. 피험자는 단어 목록을 읽고 가능한 한 많은 단어를 외우도록 요청받습니다. 척도 범위는 0부터 36까지이며, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 두 가지 관련 시점: 기준선 및 피험자의 최종 방문. 본 연구가 팬데믹으로 인해 조기에 종료되었기 때문에 피험자의 최종 방문은 피험자 1명의 경우 12개월, 피험자 1명의 경우 24개월, 피험자 2명의 경우 36개월, 피험자 2명의 경우 48개월이었습니다. 계산: 피험자의 최종 방문 시 총 회상 점수에서 기준선의 총 회상 점수를 빼고 평균 변화와 표준 편차를 보고했습니다. |
0~48개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 9월 3일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 9월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 27일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .