Intratekaalisen entsyymin korvaamisen laajennustutkimus kognitiivisen heikkenemisen vuoksi MPS I:ssä
perjantai 27. lokakuuta 2023 päivittänyt: agnes chen
Laajennustutkimus intratekaalisen entsyymin korvaamisesta mukopolysakkaridoosi I:n kognitiivisen heikkenemisen vuoksi
Tämä on viiden vuoden jatkotutkimus pilottitutkimuksesta "Intratecal Enzyme Replacement for Cognitive Decline in MPS I".
Osallistujien on täytynyt suorittaa pilottitutkimus voidakseen osallistua tähän tutkimukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90509
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohde on suorittanut MIRC-002-tutkimuksen intratekaalisesta entsyymikorvaushoidosta mukopolysakkaridoosi I:n kognitiivisen heikkenemisen vuoksi.
- Ikä kuusi vuotta tai vanhempi.
- Kohde ja/tai huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
- Negatiivinen virtsan raskaustesti seulonnassa (vain ei-steriilit naiset, jotka voivat tulla raskaaksi)
- Käyttää tällä hetkellä kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, jotka tutkija on määrittänyt ja jotka ovat valmiita jatkamaan hyväksyttävän ehkäisymenetelmän käyttöä osallistuessaan tutkimukseen (ei-steriilit hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka ovat vain seksuaalisesti aktiivisia)
- Haluaa ja pystyä noudattamaan opintokäytäntöjä. Esimerkiksi koehenkilöiden tulee pystyä suorittamaan kirjallinen ja tietokonepohjainen koe. Koehenkilöiden on kyettävä makaamaan paikallaan magneettikuvauslaitteella vähintään 40 minuuttia ilman rauhoitusta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalle on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto
- Äskettäin aloitettu suonensisäinen Aldurazyme®-hoito alle 6 kuukauden hoidon jälkeen. Tutkittavat, jotka ovat saaneet Aldurazyme®-hoitoa yli 6 kuukautta, ja ne, jotka eivät ole koskaan saaneet Aldurazyme®-hoitoa, voivat ilmoittautua
- Raskaana tai imetyksen aikana tai harkitsee raskautta
- Tutkimuslääkkeen tai muun kuin intratekaalisen Aldurazyme®-toimenpiteen vastaanotto 30 päivän sisällä ilmoittautumisesta
- Lääketieteellinen tai muu sairaus, joka estää osallistumisen tutkimukseen, mukaan lukien vakava kuulo- tai näkövamma, merkittävä lannerangan patologia, lannerangan katetri tai äskettäinen suuri leikkaus 6 viikon sisällä, mikä estäisi heidän kyvyn osallistua.
- Infuusioreaktiot suonensisäiseen tai intratekaaliseen Aldurazyme®-hoitoon, jotka ovat hengenvaarallisia tai vaativat kiireellistä toimenpiteitä, kuten epinefriiniä, sydän- ja keuhkoelvytystä tai sairaalahoitoa
- Potilaalla on vakavasti heikentynyt selkärangan CSF-virtaus, mikä osoitetaan radionuklidin epäonnistumisena tyvisäiliöissä 4 tuntia lannerangan sisäisen annon jälkeen.
- Potilaalla on koagulopatia, jonka verihiutaleiden määrä on alle 50 000, INR 1,5 tai suurempi tai PTT, joka on 1,5 kertaa normaalin yläraja siinä laboratoriossa, josta se on otettu.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoin hoito
laronidaasi 1,74 mg IT 3 kuukauden välein viiden vuoden ajan
|
Intratekaalinen rekombinantti ihmisen alfa-iduronidaasi 3 kuukauden välein
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hopkinsin sanallisen oppimisen testi
Aikaikkuna: nollasta 48 kuukauteen
|
Keskimääräinen yksilön sisäinen muutos kokonaispalautuspisteissä Hopkinsin verbaalisen oppimisen testissä MIRC-002:n perustason/seulonnan ja koehenkilön viimeisen vierailun välillä. Hopkinsin sanallisen oppimisen testi mittaa sanallista muistia. Aiheelle luetaan sanaluettelo ja pyydetään muistamaan mahdollisimman monta sanaa. Asteikko on 0–36, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa lopputulosta. Kaksi relevanttia ajankohtaa: lähtötilanne ja tutkittavan viimeinen vierailu. Koska tämä tutkimus päättyi ennenaikaisesti pandemian vuoksi, koehenkilön viimeinen käynti oli 12 kuukauden kohdalla yhdelle koehenkilölle, 24 kk yhdelle, 36 kk kahdelle ja 48 kk kahdelle. Laskenta: Lähtötilanteen kokonaispalautuspisteet vähennettiin koehenkilön viimeisen käynnin kokonaispalautuksen pisteistä, ja keskimääräinen muutos ja keskihajonta raportoitiin. |
nollasta 48 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. syyskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. syyskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 5. syyskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 31. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Kognitiohäiriöt
- Mukopolysakkaridoosit
- Mukopolysakkaridoosi I
- Kognitiivinen toimintahäiriö
Muut tutkimustunnusnumerot
- MIRC-002 (100)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .