Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az MPS I kognitív hanyatlásának intratekális enzimpótlásának kiterjesztett vizsgálata

2023. október 27. frissítette: agnes chen

Az intratekális enzimhelyettesítés kiterjesztett vizsgálata a kognitív hanyatláshoz mucopolysaccharidosis I-ben

Ez az „Intratekális enzimcsere az MPS I kognitív hanyatlásához” című kísérleti tanulmány ötéves kiterjesztése. A vizsgálatban való részvételhez a résztvevőknek el kell végezniük a kísérleti tanulmányt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90509
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alany befejezte az intratekális enzimpótló terápia MIRC-002 vizsgálatát a mucopolysaccharidosis I kognitív hanyatlására.
  2. Hat éves vagy idősebb.
  3. Az alany és/vagy gyám, aki hajlandó és képes írásos, tájékozott beleegyezését adni.
  4. Negatív vizelet terhességi teszt a szűréskor (csak nem steril, fogamzóképes nőknél)
  5. Jelenleg két elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgáló által meghatározottak szerint, és hajlandóak továbbra is elfogadható fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálatban való részvételük során (nem steril, fogamzóképes nők, akik csak szexuálisan aktívak)
  6. Hajlandó és képes megfelelni a tanulmányi eljárásoknak. Például a tantárgyaknak képesnek kell lenniük írásbeli és számítógépes tesztek teljesítésére. Az alanyoknak legalább 40 percig nyugodtan feküdniük kell az MRI-szkennerben, nyugtatás nélkül.

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany hematopoetikus őssejt-transzplantáción esett át
  2. Az intravénás Aldurazyme® terápia nemrégiben történő megkezdése, kevesebb mint 6 hónapos kezeléssel. Azok az alanyok, akik több mint 6 hónapja kaptak Aldurazyme® terápiát, és azok, akik soha nem kaptak Aldurazyme® terápiát, beiratkozhatnak
  3. Terhes vagy szoptató, vagy terhességet tervez
  4. Az intratekális Aldurazyme®-tól eltérő vizsgálati gyógyszer vagy eljárás átvétele a felvételt követő 30 napon belül
  5. Olyan orvosi vagy egyéb állapot, amely megakadályozza a vizsgálatban való részvételt, beleértve a súlyos hallás- vagy látáskárosodást, jelentős ágyéki patológiát, ágyéki katétert vagy a közelmúltban történt, 6 héten belüli nagy műtétet, amely kizárná a részvételt.
  6. Infúziós reakciók intravénás vagy intratekális Aldurazyme® terápia hatására, amelyek életveszélyesek vagy sürgős beavatkozást igényelnek, mint például epinefrin, szív- és tüdő újraélesztés vagy kórházi kezelés
  7. Az alanynak súlyosan károsodott a gerincvelői CSF áramlása, amit a radionuklid nem jelenik meg a bazális ciszternákban 4 órával az intralumbális beadást követően.
  8. Az alanynak koagulopátiája van, amelyet 50 000-nél kisebb thrombocytaszám, 1,5 vagy annál nagyobb INR, vagy a PTT érték 1,5-szerese a normál érték felső határának 1,5-szerese annak a laboratóriumnak, amelyből a vizsgálatot végezték.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyílt kezelés
laronidáz 1,74 mg IT 3 hónaponként öt évig
Drog: Intratekális rekombináns humán alfa-iduronidáz
Intratekális rekombináns humán alfa-iduronidáz 3 havonta
Más nevek:
  • Aldurazyme

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hopkins verbális tanulási teszt
Időkeret: nulla és 48 hónap között

A Hopkins verbális tanulási teszt teljes visszahívási pontszámának alanyon belüli átlagos változása a MIRC-002 alapvonal/szűrése és az alany utolsó látogatása között.

A Hopkins verbális tanulási teszt a verbális memóriát méri. Az alanynak felolvasnak egy szólistát, és megkérik, hogy jegyezzen meg minél több szót. A skála 0-tól 36-ig terjed, a magasabb pontszámok jobb eredményt jeleznek.

Két releváns időpont: kiindulási helyzet és az alany utolsó látogatása. Mivel ez a vizsgálat a világjárvány miatt idő előtt véget ért, az alany utolsó látogatása egy alany esetében 12 hónapos időpontban, egy alany esetében 24 hónap, két alany esetében 36 hónap, két alany esetében 48 hónap volt.

Számítás: Az alapvonalon elért teljes visszahívási pontszámot levontuk az alany utolsó vizitjének teljes visszahívási pontszámából, és jelentették az átlagos változást és a standard eltérést.
nulla és 48 hónap között

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

agnes chen

Együttműködők

University of California, Los Angeles
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Minnesota
Rare Diseases Clinical Research Network
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
The Ryan Foundation

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. szeptember 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. szeptember 3.

Első közzététel (Becsült)

2014. szeptember 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 27.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MIRC-002 (100)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis I

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel