筋萎縮性側索硬化症（ALS）の被験者におけるイブジラスト（MN-166） (IBU-ALS-1201)

包含基準:

• -書面によるインフォームドコンセントが得られ、治験責任医師の意見でプロトコルを順守する意思と能力がある。
• -18〜80歳以上の男性または女性の被験者
• El Escorial-Revised (2000) ALS の研究診断基準 [Clinically Definite, Clinically Probable, Probable-Laboratory-Supported] で定義された家族性または散発性 ALS の診断
• -最初の臨床的衰弱から5年以内に発症したALSの診断
• -遅い肺活量は、治療1日目の前の1か月以内に予測の60％以上です
• -現在、治験薬の開始前に少なくとも30日間安定した用量のリルゾールを服用しています。 現在リルゾールを服用していない被験者は、最初の 7 日間は 50 mg を 1 日 1 回、続いてスクリーニング前の次の 21 日間は 50 mg を 1 日 2 回投与します。 患者はこの期間中にスクリーニングを受けることができますが、リルゾールの安定した用量になるまで治験薬を開始することはできません。
• すべての女性は、閉経後（適切な年齢層で少なくとも 12 か月連続して無月経であり、他の既知または疑わしい原因がない場合）、または外科的に不妊手術を受けていない限り（すなわち、両側卵管結紮、合計子宮摘出術、または両側卵巣摘出術、いずれも投与の少なくとも 1 か月前に手術を受けている）。 -出産の可能性のある女性は、研究期間全体を通して効果的な避妊方法を使用しなければならず、治験薬中止後30日間。
• 女性は、スクリーニングまたはベースラインで授乳中または妊娠していてはなりません（陰性のベータヒト絨毛性ゴナドトロピン[β-hCG]（またはヒト絨毛性ゴナドトロピン[hCG]）によって文書化されています）。 治験薬の初回投与の 72 時間以上前に陰性のスクリーニング妊娠検査が得られた場合は、別のベースライン評価が必要です。
• 男性は次のように避妊を実践する必要があります: コンドームの使用と女性パートナーによる避妊。
• -治験薬カプセルを飲み込むことができる。
• -被験者は、治験看護師/コーディネーターおよび治験責任医師の意見で、プロトコル評価および訪問に進んで従うことができます。
• -治験薬またはその賦形剤に対する既知のアレルギーはありません。
• -臨床試験を開始する前の4年以内に23価の肺炎球菌ワクチンを接種しました。

除外基準:

• 気管切開、気管切開侵襲的人工呼吸器 [TIMV] の使用。
• -診断後の肺活量が1か月あたり3％を超えると予測される損失、または診断後のALSFRS-R合計スコアが1か月あたり1単位を超える損失[補助器具の使用開始による損失を除く]
• -確認された肝不全または異常な肝機能（ASTおよび/またはALTが正常範囲の上限の3倍を超える）
• -正常範囲の上限の1.5倍を超える血清クレアチニンによって定義される腎不全
• -現在、症状の評価を妨げる臨床的に重大な精神障害または認知症があります。
• -以下を含む臨床的に重要な病状（ALS以外）がある：神経学的、代謝的、肝臓的、腎臓的、血液学的、肺、心臓血管、胃腸、泌尿器障害、または被験者にリスクをもたらす中枢神経系感染研究に参加するため、または研究の結果を混乱させる可能性があります。
• -インフォームドコンセントに署名する前の5年未満の悪性腫瘍の病歴、適切に治療された基底細胞または扁平上皮細胞の皮膚がんまたは in situ 子宮頸がん。
• -スクリーニング時のQTcB延長のECG所見は男性で450ミリ秒以上、女性で470ミリ秒以上
• -HIV（ヒト免疫不全ウイルス）、臨床的に重要な慢性肝炎、またはその他の活動性感染症の病歴
• -被験者は、胃または腸の手術、または治験薬の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げる可能性がある、または治験責任医師によって妨げられると判断されるその他の状態の病歴を持っています。
• -被験者は、スクリーニング前の3か月以内にアルコールまたは薬物乱用（DSM-IV-TR基準）の履歴があるか、スクリーニング前の12か月以内にアルコールまたは物質依存（DSM-IV-TR基準）を持っています。
• 治験責任医師が判断したように、被験者は採血能力を制限する末梢静脈へのアクセスが不十分です。
• -インフォームドコンセントに署名する前の3か月以内に、調査中または市販の化合物またはデバイスを使用した研究に現在参加しているか、参加したことがあります。
• -治験責任医師の意見では、治験手順を順守し、予約を維持する可能性が低い、治験手順に協力できない。

高度な ALS グループは、次の例外を除いて、初期の ALS 被験者と同じ包含/除外に従います。

包含基準:

• -最初の臨床的衰弱から10年以内に発症したALSの診断
• 非侵襲的圧力 [P-NIV] または容量 [V-NIV] を備えた非侵襲的人工呼吸器で、治療日の前の 1 か月間、毎日 4 時間以上のサイクル換気を安定して使用。
• -治療1日目の1か月前の予測された（Knudsen 1983）の20％以上の遅い肺活量
• -治験薬カプセルを飲み込むことができるか、薬カプセルの内容物を送達するために胃瘻チューブにアクセスできます。

除外基準:

• 気管切開、気管切開侵襲的人工呼吸器 [TIMV] の使用。
• 進行率除外なし。