근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 이부딜라스트(MN-166) (IBU-ALS-1201)

포함 기준:

• 서면 동의서를 얻었고 조사자의 의견에 따라 프로토콜을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
• 18세 이상 80세 이하의 남성 또는 여성 피험자(포함)
• ALS에 대한 El Escorial-Revised(2000) 연구 진단 기준[Clinically Definite, Clinically Probable, Probable-Laboratory-Supported]에 의해 정의된 가족성 또는 산발성 ALS의 진단
• 첫 번째 임상적 약화로부터 5년 이하의 기간에 발병한 ALS의 진단
• 느린 폐활량 ≥ 치료 1일 전 1개월 이내에 예측된 것의 60%
• 현재 연구 약물을 시작하기 전 최소 30일 동안 안정적인 용량의 riluzole을 복용하고 있습니다. 현재 riluzole을 복용하지 않는 피험자는 스크리닝 전 처음 7일 동안 50mg qd로 시작하고 다음 21일 동안 50mg bid로 시작할 것입니다. 환자는 이 기간 동안 선별 검사를 받을 수 있지만 riluzole의 안정적인 용량을 투여할 때까지 연구 약물을 시작하지 않습니다.
• 모든 여성은 폐경 후(적절한 연령 그룹에서 최소 연속 12개월 동안 무월경 상태이고 다른 알려지거나 의심되는 원인 없이)가 아니거나 수술로 불임 수술(즉, 양측 난관 결찰술, 자궁절제술 또는 양측 난소절제술, 모두 투여 최소 1개월 전에 수술). 가임 여성은 전체 연구 기간 동안 그리고 연구 약물 중단 후 30일 동안 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
• 여성은 스크리닝 또는 베이스라인에서 수유 중이거나 임신 중이어서는 안 됩니다(음성 베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬[ß-hCG](또는 인간 융모막 성선 자극 호르몬[hCG])에 의해 문서화됨). 연구 약물의 첫 투여 전 72시간 이상 전에 음성 선별 임신 테스트를 얻은 경우 별도의 기준선 평가가 필요합니다.
• 남성은 다음과 같이 피임을 실천해야 합니다: 콘돔 사용 및 여성 파트너의 피임.
• 연구 약물 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
• 피험자는 연구 간호사/코디네이터 및 조사자의 의견에 따라 프로토콜 평가 및 방문을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
• 연구 약물 또는 그 부형제에 대해 알려진 알레르기가 없습니다.
• 임상시험 시작 전 4년 이내에 23가 폐렴구균 백신을 접종 받은 자.

제외 기준:

• 기관절개술, 기관절개술 침습적 기계적 환기[TIMV] 사용.
• 매월 진단 후 폐활량의 3% 초과 예상 손실 또는 월별 진단 후 ALSFRS-R 총 점수에서 1단위 초과 손실[보조 장치 사용 시작으로 인한 손실 제외]
• 확인된 간부전 또는 간기능 이상(AST 및/또는 ALT가 정상 범위 상한치의 3배 이상)
• 정상 범위 상한치의 1.5배를 초과하는 혈청 크레아티닌으로 정의되는 신부전
• 현재 임상적으로 중요한 정신과적 장애 또는 증상 평가를 불가능하게 하는 치매가 있습니다.
• 다음을 포함하는 임상적으로 유의미한 의학적 상태(ALS 제외)를 가짐: 신경, 대사, 간, 신장, 혈액, 폐, 심혈관, 위장관, 비뇨기과 장애 또는 중추 신경계 감염 연구에 참여하거나 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있습니다.
• 적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암 또는 제자리 자궁경부암을 제외하고 사전 동의서에 서명하기 전 5년 미만의 악성 병력.
• 스크리닝 시 QTcB 연장의 ECG 소견 > 남성의 경우 > 450ms 및 여성의 경우 > 470ms
• HIV(인간 면역결핍 바이러스) 병력, 임상적으로 중요한 만성 간염 또는 기타 활동성 감염
• 피험자는 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있거나 방해한다고 조사자가 판단하는 위 또는 장 수술 또는 임의의 기타 상태의 병력이 있습니다.
• 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 알코올 또는 물질 남용(DSM-IV-TR 기준) 또는 스크리닝 전 12개월 이내에 알코올 또는 물질 의존(DSM-IV-TR 기준)의 병력이 있습니다.
• 피험자는 말초 정맥 접근이 좋지 않아 조사관이 판단한 혈액 채취 능력이 제한됩니다.
• 정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 3개월 이내에 조사 또는 시판된 화합물 또는 장치를 사용한 연구에 현재 참여했거나 참여한 적이 있습니다.
• 연구자의 의견으로는 어떠한 연구 절차에도 협조할 수 없고, 연구 절차를 준수하지 않고 약속을 지킬 가능성이 없음.

고급 ALS 그룹은 다음을 제외하고 초기 ALS 과목과 동일한 포함/제외를 따릅니다.

포함 기준:

• 첫 번째 임상적 약화로부터 ≤10년의 발병을 가진 ALS의 진단
• 비침습적 압력[P-NIV] 또는 용적[V-NIV] 순환 환기가 있는 비침습적 인공호흡기에서 치료일 전 1개월 동안 매일 ≥ 4시간 동안 안정적인 사용.
• 치료 1일 전 1개월 이내에 예상(Knudsen 1983)의 20% 이상 느린 폐활량
• 연구 약물 캡슐을 삼킬 수 있거나 약물 캡슐의 내용물을 전달하기 위해 위루관에 접근할 수 있습니다.

제외 기준:

• 기관절개술, 기관절개술 침습적 기계적 환기[TIMV] 사용.
• 진행 배제 비율이 없습니다.