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尿素サイクル障害のある2歳未満の小児被験者におけるグリセロールフェニルブチレートの安全性、有効性および薬物動態に関する研究

2024年6月18日 更新者：Amgen

尿素サイクル障害（UCD）を患う2歳未満の小児被験者におけるグリセロールフェニルブチレート（GPB; RAVICTI®）の安全性、有効性および薬物動態に関する非盲検試験

これは、RAVICTI への移行期間と、その後の登録時の年齢に応じて少なくとも 6 か月、最大 24 か月の RAVICTI による治療の安全延長期間からなる非盲検試験です。 幼児における安全性、薬物動態、有効性を評価するために重要な情報を取得できるように設計されています。

UCDの管理のために治験責任医師にフォローされている、または治験責任医師に紹介されている被験者。 この研究の対象となる対象には、新生児から 2 歳未満までの診断済みまたは臨床的に UCD が疑われる患者が含まれます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

2024 年に Horizo​​n から取得した研究。

研究の種類

介入

入学 (実際)

27

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Kaiser Permanente Regional Metabolic Center
      • Palo Alto、California、アメリカ、94034
        • Stanford Center for Clinical & Translational Research & Education
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • Shands at University of Florida
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University
    • Maine
      • Portland、Maine、アメリカ、04102
        • Maine Medical Center
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • カナダ
      • Toronto、カナダ、M5G 1Hs
        • The Hospital for Sick Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日～2年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 対象者は2歳までの男女
  • 被験者の親/法的保護者による署名済みのインフォームドコンセント
  • N-アセチルグルタミン酸シンテターゼ欠損症を除く、UCD診断またはサブタイプの疑いのある診断。 UCD が遺伝子検査によって以前に確認されていない場合は、遺伝子検査を実施する前に親/法的保護者から同意を得る必要があります。 遺伝子検査が UCD 診断と一致しない場合、または UCD 診断を除外する場合、被験者は研究から除外されます。

除外基準:

  • 1日目から30日以内の治験薬の使用
  • 制御されていない感染症（ウイルスまたは細菌）、または高アンモニア血症の危機を引き起こすことが知られているその他の状態。 これらの促進要因が医学的に制御されれば、危機に瀕している患者は適格となります。
  • 有害事象共通用語基準（CTCAE）v4.03に基づくグレード3以上の重症度の臨床異常または検査室異常。ただし、アンモニアおよび肝酵素のグレード3上昇は除き、正常上限の5～20倍のレベルとして定義されます。臨床的に安定した被験者におけるアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、またはガンマグルタミルトランスペプチダーゼ（GGT）
  • 治験責任医師の裁量により、この研究に参加することにより被験者のリスクを高める可能性がある臨床的または検査室の異常または病状
  • 酢酸フェニル（PAA）または酪酸フェニル（PBA）に対する既知の過敏症
  • 肝移植（肝細胞移植を含む）
  • RAVICTI開始時に血液透析を受けている被験者
  • UCD 管理のための RAVICTI に関する主題
  • 現在Carbaglu®（カルグルミン酸）で治療中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ラヴィクティ
RAVICTI 経口液体は、授乳または粉ミルクや食物の摂取の直前に投与する必要があります。 推奨される投与計画は、給餌スケジュールおよび治験責任医師の裁量に応じて、1 日あたり 3 ～ 6 回です。
薬：ラヴィクティ
他の名前：
  • GPB
  • HPN-100
  • グリセロールフェニルブチレート

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
アンモニアを管理したRAVICTIへの移行に成功した参加者の割合（すなわち、臨床症状がなく、アンモニア<100μmol/L）：2か月から2年未満の参加者のコホート
時間枠：4日目まで
移行に成功した参加者の割合は、「管理されたアンモニアを使用して 100% RAVICTI への移行は成功しましたか?」という質問に対する調査員の回答に基づいています。 生後2か月以上の参加者については、ラヴィクティ単独の最初の全量投与後、少なくとも24時間のアンモニアモニタリングを行った後、以下の条件が満たされた場合に参加者は効果的に移行した。アンモニアレベルが 100 μmol/L 未満（アンモニアの正規化なし、つまり、さまざまな正常範囲を持つ地元の研究所の値を標準化された値に変換なし）。捜査官の判断により退院の資格がある。
4日目まで
アンモニアを管理したRAVICTIへの移行に成功した参加者の割合（すなわち、臨床症状がなく、アンモニア<100μmol/L）：0か月から2か月未満の参加者のコホート
時間枠：4日目まで
移行に成功した参加者の割合は、「管理されたアンモニアを使用して 100% RAVICTI への移行は成功しましたか?」という質問に対する調査員の回答に基づいています。 生後 2 か月未満の参加者の場合、ラヴィクティ単独の最初の全量投与後、最低 24 時間のアンモニアモニタリングの後、以下の条件が満たされた場合、参加者は効果的に移行しました。アンモニアレベルが 100 μmol/L 未満（アンモニアの正規化なし、つまり、さまざまな正常範囲を持つ地元の研究所の値を標準化された値に変換なし）。捜査官の判断により退院の資格がある。
4日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
高アンモニア血症危機 (HAC) の発生率: 2 か月から 2 年未満の参加者までのコホート
時間枠：8日目から6か月目まで
HACは、高血中アンモニアに関連する高アンモニア血症と​​一致する兆候および症状（頻繁な嘔吐、吐き気、頭痛、無気力、過敏症、戦闘性、および/または傾眠など）を有し、医療介入を必要とするものと定義されます。 安全延長期間中の 6 か月あたりの HAC の割合は、対応するグループのすべての参加者における (HAC の数) の合計 / (8 日目から始まる最初の 6 か月間の日数または RAVICTI の日数のいずれか少ない方) の合計として計算されます。 。
8日目から6か月目まで
治療中に緊急に発症した有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、死亡、およびTEAEによる治療中止を経験した参加者の数：2か月から2年未満の参加者までのコホート
時間枠：研究治療の初回投与から最終投与後30日まで（平均[SD]治療期間は9.13[6.838]か月）。
有害事象（AE）とは、その事象が治験薬に関連していると考えられるかどうかに関係なく、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 重篤な AE とは、以下のような AE を指します。 死に至る。生命を脅かすものです。入院または既存の入院の延長が必要になる。障害/無能力をもたらす。先天異常/先天異常です。重要な医療イベントです。 TEAEは、治験薬の初回投与日以降、治験中止までの発症日を持つAEとして定義されます。 治験責任医師は、各 TEAE と治験薬との因果関係を、無関係、関連する可能性がある、または関連する可能性があると評価しました。
研究治療の初回投与から最終投与後30日まで（平均[SD]治療期間は9.13[6.838]か月）。
アミノ酸評価: 24 か月目までのグルタミン酸のベースラインとベースラインからの変化: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: 24 か月目までのグルタミンのベースラインとベースラインからの変化: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: ベースラインと、24 か月目までのグルタミンとグルタミン酸の合計のベースラインからの変化: 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: 24 か月目までのイソロイシンのベースラインとベースラインからの変化: 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: 24 か月目までのロイシンのベースラインとベースラインからの変化: 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: 24 か月目までのバリンのベースラインとベースラインからの変化: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、24 か月目
成長と発達の評価: 24 か月目までのボディマス指数 (BMI) Z スコアのベースラインとベースラインからの変化: 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：ベースライン、1 か月目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
成長に対する治験薬治療の影響を評価するために、BMI の参照集団からの偏差を表す Z スコアを計算しました。 Z スコアは、世界保健機関の児童成長基準チャートに基づいています。 負の Z スコアは、年齢と性別の典型よりも低いことを示し、正のスコアは、年齢と性別の典型よりも高いことを示します。
ベースライン、1 か月目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
成長と発達の評価: 24 か月目までの体表面積 (BSA) Z スコアのベースラインとベースラインからの変化: 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：ベースライン、1 か月目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
成長に対する治験薬治療の影響を評価するために、BSA の参照集団からの偏差を表す Z スコアを計算しました。 Z スコアは、長さに対する重量のグラフに基づいています。 負の Z スコアは、年齢と性別の典型よりも低いことを示し、正のスコアは、年齢と性別の典型よりも高いことを示します。
ベースライン、1 か月目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
RAVICTI 投与の最初の丸一日における血漿フェニル酪酸/フェニル酪酸 (PBA) 最大血漿濃度 (Cmax): 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日における血漿 PBA 最小血漿濃度 (Cmin): 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸一日における、時間ゼロから最後の定量可能な濃度 (AUC[0-last]) の時間までの血漿 PBA 曲線下の面積: 2 か月から 2 年未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日における血漿 PBA の Cmax (Tmax) までの時間: 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸一日における血漿フェニル酢酸/フェニル酢酸 (PAA) Cmax: 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日における血漿 PAA Cmin: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸日の血漿 PAA AUC(0-last): 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日の血漿 PAA Tmax: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸一日における血漿フェニルアセチルグルタミン (PAGN) Cmax: 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸一日における血漿 PAGN Cmin: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸日の血漿 PAGN AUC(0-last): 2 か月から 2 歳未満の参加者までのコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日の血漿 PAGN Tmax: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日における尿中 PAGN 濃度の評価: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者については1日目、安定した参加者については2日目に、その日の最初の投与後0時間、0.5〜1時間、1.5〜2.5時間、4〜6時間、7.5〜8.5時間、および12〜24時間。 HAC
安定した参加者については1日目、安定した参加者については2日目に、その日の最初の投与後0時間、0.5〜1時間、1.5〜2.5時間、4〜6時間、7.5〜8.5時間、および12〜24時間。 HAC
試験終了までの尿中 PAGN 濃度の評価: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：7日目、1か月目、2か月目、3か月目、4か月目、5か月目、6か月目、9か月目、12か月目、15か月目、18か月目、トライアル終了日（18か月目まで）
7日目、1か月目、2か月目、3か月目、4か月目、5か月目、6か月目、9か月目、12か月目、15か月目、18か月目、トライアル終了日（18か月目まで）
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日における尿中 PAA 濃度の評価: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者については1日目、安定した参加者については2日目に、その日の最初の投与後0時間目、0.5〜1.5時間、1.5〜2.5時間、4〜6時間、7.5〜8.5時間、および12〜24時間。 HAC
安定した参加者については1日目、安定した参加者については2日目に、その日の最初の投与後0時間目、0.5〜1.5時間、1.5〜2.5時間、4〜6時間、7.5〜8.5時間、および12〜24時間。 HAC
試験終了までの尿中 PAA 濃度の評価: 2 か月から 2 歳未満の参加者のコホート
時間枠：7日目、1か月目、2か月目、3か月目、4か月目、5か月目、6か月目、9か月目、15か月目、18か月目、トライアル終了日（18か月目まで）
7日目、1か月目、2か月目、3か月目、4か月目、5か月目、6か月目、9か月目、15か月目、18か月目、トライアル終了日（18か月目まで）
HAC の割合: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：8日目から6か月目まで
HACは、高血中アンモニアに関連する高アンモニア血症と​​一致する兆候および症状（頻繁な嘔吐、吐き気、頭痛、無気力、過敏症、戦闘性、および/または傾眠など）を有し、医療介入を必要とするものと定義されます。 安全延長期間中の 6 か月あたりの HAC の割合は、対応するグループのすべての参加者における (HAC の数) の合計 / (8 日目から始まる最初の 6 か月間の日数または RAVICTI の日数のいずれか少ない方) の合計として計算されました。 。
8日目から6か月目まで
TEAE、重篤なTEAE、死亡、およびTEAEによる中止を患った参加者の数: 0か月から2か月未満の参加者のコホート
時間枠：研究治療の初回投与から最終投与後 30 日間まで（平均 [SD] 治療期間は 10.67 [6.142] か月でした）。
AE は、その出来事が治験薬に関連していると考えられるかどうかに関係なく、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 重篤な AE とは、以下のような AE を指します。 死に至る。生命を脅かすものです。入院または既存の入院の延長が必要になる。障害/無能力をもたらす。先天異常/先天異常です。重要な医療イベントです。 TEAEは、治験薬の初回投与日以降、治験中止までの発症日を持つAEとして定義されます。 治験責任医師は、各 TEAE と治験薬との因果関係を、無関係、関連する可能性がある、または関連する可能性があると評価しました。
研究治療の初回投与から最終投与後 30 日間まで（平均 [SD] 治療期間は 10.67 [6.142] か月でした）。
アミノ酸評価: 24 か月目までのグルタミン酸のベースラインとベースラインからの変化: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: 24 か月目までのグルタミンのベースラインとベースラインからの変化: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: ベースラインと、24 か月目までのグルタミンとグルタミン酸の合計のベースラインからの変化: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: 24 か月目までのイソロイシンのベースラインおよびベースラインからの変化: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: 24 か月目までのロイシンのベースラインとベースラインからの変化: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
アミノ酸評価: 24 か月目までのバリンのベースラインとベースラインからの変化: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
ベースライン、7 日目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
成長と発達の評価: 24 か月目までの BMI Z スコアのベースラインとベースラインからの変化: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、1 か月目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
成長に対する治験薬治療の影響を評価するために、BMI の参照集団からの偏差を表す Z スコアを計算しました。 Z スコアは、世界保健機関の児童成長基準チャートに基づいています。 負の Z スコアは、年齢と性別の典型よりも低いことを示し、正のスコアは、年齢と性別の典型よりも高いことを示します。
ベースライン、1 か月目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
成長と発達の評価: 24 か月目までの BSA Z スコアのベースラインとベースラインからの変化: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：ベースライン、1 か月目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
成長に対する治験薬治療の影響を評価するために、BSA の参照集団からの偏差を表す Z スコアを計算しました。 Z スコアは、長さに対する重量のグラフに基づいています。 負の Z スコアは、年齢と性別の典型よりも低いことを示し、正のスコアは、年齢と性別の典型よりも高いことを示します。
ベースライン、1 か月目、2 か月目、3 か月目、4 か月目、5 か月目、6 か月目、9 か月目、12 か月目、15 か月目、18 か月目、24 か月目
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日の血漿 PBA Cmax: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日の血漿 PBA Cmin: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸日の血漿 PBA AUC(0-last): 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日の血漿 PBA Tmax: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日の血漿 PAA Cmax: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日の血漿 PAA Cmin: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸日の血漿 PAA AUC(0-last): 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日の血漿 PAA Tmax: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸一日の血漿 PAGN Cmax: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸一日の血漿 PAGN Cmin: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸日の血漿 PAGN AUC(0-last): 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸日の血漿 PAGN Tmax: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
安定した参加者の場合は1日目、HAC参加者の場合は2日目のその日の最初の投与後の0時間目、4時間から6時間、8時間、12時間から24時間後
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日における尿中 PAGN 濃度の評価: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者については1日目、安定した参加者については2日目に、その日の最初の投与後0時間、0.5〜1時間、1.5〜2.5時間、4〜6時間、7.5〜8.5時間、および12〜24時間。 HAC
安定した参加者については1日目、安定した参加者については2日目に、その日の最初の投与後0時間、0.5〜1時間、1.5〜2.5時間、4〜6時間、7.5〜8.5時間、および12〜24時間。 HAC
試験終了までの尿中 PAGN 濃度の評価: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：7日目、1か月目、2か月目、3か月目、4か月目、5か月目、6か月目、9か月目、12か月目、15か月目、トライアル終了日（15か月目まで）
7日目、1か月目、2か月目、3か月目、4か月目、5か月目、6か月目、9か月目、12か月目、15か月目、トライアル終了日（15か月目まで）
RAVICTI 投与の最初の丸 1 日における尿中 PAA 濃度の評価: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：安定した参加者については1日目、安定した参加者については2日目に、その日の最初の投与後0時間目、0.5〜1.5時間、1.5〜2.5時間、4〜6時間、7.5〜8.5時間、および12〜24時間。 HAC
安定した参加者については1日目、安定した参加者については2日目に、その日の最初の投与後0時間目、0.5〜1.5時間、1.5〜2.5時間、4〜6時間、7.5〜8.5時間、および12〜24時間。 HAC
試験終了までの尿中 PAA 濃度の評価: 0 か月から 2 か月未満の参加者のコホート
時間枠：7日目、1か月目、2か月目、3か月目、4か月目、5か月目、6か月目、9か月目、15か月目、トライアル終了日（15か月目まで）
7日目、1か月目、2か月目、3か月目、4か月目、5か月目、6か月目、9か月目、15か月目、トライアル終了日（15か月目まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amgen

捜査官

  • スタディディレクター：MD、Amgen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年12月31日

一次修了 (実際)

2016年10月17日

研究の完了 (実際)

2017年7月17日

試験登録日

最初に提出

2014年9月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年9月18日

最初の投稿 (推定)

2014年9月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月18日

最終確認日

2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HPN-100-009
  • 2016-003460-38 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。

IPD 共有時間枠

この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了し、1) 製品および適応症が米国と欧州の両方で販売承認を取得している、または 2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されてから 18 か月後に開始されると検討されます。データは規制当局に提出されません。 この研究に対するデータ共有リクエストを提出する資格の終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、研究目的、アムジェン製品および範囲内のアムジェンの研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計解析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含むリクエストを提出することができます。 一般に、アムジェンは、製品のラベル表示ですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個別の患者データを求める外部の要求を許可しません。 リクエストは社内アドバイザーの委員会によって検討されます。 承認されない場合は、データ共有独立審査委員会が仲裁し、最終決定を下します。 承認が得られると、研究課題に対処するために必要な情報がデータ共有契約の条件に基づいて提供されます。 これには、分析仕様書で提供される分析コードの断片を含む、匿名化された個々の患者データおよび/または利用可能な裏付け文書が含まれる場合があります。 詳細は以下のURLでご覧いただけます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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