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Uno studio sulla sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del glicerolo fenilbutirrato in soggetti pediatrici di età inferiore a 2 anni con disturbi del ciclo dell'urea

18 giugno 2024 aggiornato da: Amgen

Uno studio in aperto sulla sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del glicerolo fenilbutirrato (GPB; RAVICTI®) in soggetti pediatrici di età inferiore a due anni con disturbi del ciclo dell'urea (UCD)

Questo è uno studio in aperto che consiste in un periodo di transizione a RAVICTI, seguito da un periodo di estensione della sicurezza per almeno 6 mesi e fino a 24 mesi di trattamento con RAVICTI, a seconda dell'età al momento dell'arruolamento. È progettato per acquisire informazioni importanti per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia nei bambini piccoli.

Soggetti che sono seguiti o indirizzati allo Sperimentatore per la gestione del loro UCD. I soggetti eleggibili per questo studio includeranno pazienti di età compresa tra i neonati e <2 anni con un UCD diagnosticato o sospettato clinicamente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Disturbo del ciclo dell'urea

Intervento / Trattamento

Droga: RAVICTI

Descrizione dettagliata

Studio acquisito da Horizon nel 2024.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Fase

Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Canada
- - Toronto, Canada, M5G 1Hs
    - The Hospital for Sick Children
Stati Uniti
- California
  - Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
    - Kaiser Permanente Regional Metabolic Center
  - Palo Alto, California, Stati Uniti, 94034
    - Stanford Center for Clinical & Translational Research & Education
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
    - Children's National Medical Center
- Florida
  - Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
    - Shands at University of Florida
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
    - Emory University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
    - Indiana University
- Maine
  - Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
    - Maine Medical Center
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
    - Children's Hospital of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Stati Uniti, 10029
    - Mount Sinai School of Medicine
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
    - University Hospitals Case Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
    - University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

Descrizione

Criterio di inclusione:

Soggetti maschi e femmine fino a 2 anni di età
Consenso informato firmato dal genitore/tutore legale del soggetto
Diagnosi di UCD o sospetta diagnosi di qualsiasi sottotipo, ad eccezione del deficit di N-acetil glutammato sintetasi. Se l'UCD non è stato precedentemente confermato dai test genetici, è necessario ottenere il consenso del genitore/tutore legale prima di eseguire il test genetico. Se il test genetico non è coerente con o esclude una diagnosi di UCD, il soggetto verrà ritirato dallo studio.

Criteri di esclusione:

Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni dal Giorno 1
Infezione incontrollata (virale o batterica) o qualsiasi altra condizione nota per precipitare crisi iperammoniemiche. Una volta che questi fattori precipitanti sono controllati dal punto di vista medico, i pazienti che si presentano in crisi sono ammissibili.
Qualsiasi anomalia clinica o di laboratorio di Grado 3 o maggiore gravità secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03, ad eccezione degli aumenti di Grado 3 dell'ammoniaca e degli enzimi epatici, definiti come livelli 5-20 volte il limite superiore della norma in alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o gamma glutamil transpeptidasi (GGT) in un soggetto clinicamente stabile
Qualsiasi anomalia clinica o di laboratorio o condizione medica che, a discrezione dello Sperimentatore, possa esporre il soggetto a un rischio maggiore partecipando a questo studio
Ipersensibilità nota al fenilacetato (PAA) o al fenilbutirrato (PBA)
Trapianto di fegato, compreso il trapianto epatocellulare
Soggetti in emodialisi al momento dell'inizio di RAVICTI
Soggetti su RAVICTI per la gestione dell'UCD
Attualmente trattato con Carbaglu® (acido carglumico)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento
Assegnazione: N / A
Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm	Intervento / Trattamento
Sperimentale: RAVICTI RAVICTI Liquido Orale deve essere somministrato appena prima dell'allattamento al seno o dell'assunzione di latte artificiale o cibo. Il regime di dosaggio raccomandato è di 3-6 volte al giorno a seconda del programma di alimentazione ea discrezione dello sperimentatore.	Droga: RAVICTI Altri nomi: GPB HPN-100 Fenilbutirrato di glicerolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con transizione riuscita a RAVICTI con ammoniaca controllata (ovvero senza sintomi clinici e ammoniaca < 100 μmol/L): coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Fino al giorno 4	La percentuale di partecipanti con transizione riuscita si basa sulla risposta dello sperimentatore alla domanda: "La transizione al 100% di RAVICTI ha avuto successo con l'ammoniaca controllata?" Per i partecipanti di età pari o superiore a 2 mesi, dopo un minimo di 24 ore di monitoraggio dell'ammoniaca dopo la prima dose completa di RAVICTI da solo, il partecipante è stato effettivamente trasferito quando sono state soddisfatte le seguenti condizioni: nessun segno e sintomo di iperammoniemia; livello di ammoniaca inferiore a 100 μmol/L (senza normalizzazione dell'ammoniaca, cioè senza conversione dei valori dai laboratori locali con intervalli normali variabili a valori standardizzati); e ammissibili al discarico per giudizio dell'investigatore.	Fino al giorno 4
Percentuale di partecipanti con passaggio riuscito a RAVICTI con ammoniaca controllata (ovvero senza sintomi clinici e ammoniaca < 100 μmol/L): coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Fino al giorno 4	La percentuale di partecipanti con transizione riuscita si basa sulla risposta dello sperimentatore alla domanda: "La transizione al 100% di RAVICTI ha avuto successo con l'ammoniaca controllata?" Per i partecipanti di età < 2 mesi, dopo un minimo di 24 ore di monitoraggio dell'ammoniaca dopo la prima dose completa di RAVICTI da solo, il partecipante è stato effettivamente trasferito quando sono state soddisfatte le seguenti condizioni: nessun segno e sintomo di iperammoniemia; livello di ammoniaca inferiore a 100 μmol/L (senza normalizzazione dell'ammoniaca, cioè senza conversione dei valori dai laboratori locali con intervalli normali variabili a valori standardizzati); e ammissibili al discarico per giudizio dell'investigatore.	Fino al giorno 4

Misure di risultato secondarie

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Related Info

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

17 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

17 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

22 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

HPN-100-009
2016-003460-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e 1) al prodotto e all'indicazione è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data finale per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, i prodotti Amgen e lo/gli studio/i Amgen in oggetto, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti dei dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non accoglie richieste esterne relative ai dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per rispondere alla domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimi dei singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL riportato di seguito.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

STUDIO_PROTOCOLLO
LINFA
ICF
RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Tasso di crisi iperammoniemiche (HAC): coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Dal giorno 8 fino al mese 6	HAC è definito con segni e sintomi coerenti con iperammoniemia (come ma non limitati a vomito frequente, nausea, mal di testa, letargia, irritabilità, combattività e/o sonnolenza) associati ad alti livelli di ammoniaca nel sangue e che richiedono un intervento medico. Il tasso di HAC per 6 mesi durante l'estensione di sicurezza è calcolato come somma di (numero di HAC) / somma di (giorni durante i primi 6 mesi a partire dal giorno 8 o numero di giorni su RAVICTI, a seconda di quale sia inferiore) tra tutti i partecipanti nel gruppo corrispondente .	Dal giorno 8 fino al mese 6
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi, decessi e interruzioni dovute a TEAE: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Dalla prima dose del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo la dose finale (la durata media [SD] del trattamento è stata di 9,13 [6,838] mesi).	Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole, indipendentemente dal fatto che l'evento sia considerato correlato al farmaco oggetto dello studio. Un evento avverso grave è qualsiasi evento avverso che: provoca la morte; è in pericolo di vita; richiede il ricovero o il prolungamento del ricovero esistente; risulta in invalidità/incapacità; è un'anomalia congenita/difetto alla nascita; è un importante evento medico. I TEAE sono definiti come eventi avversi con una data di insorgenza pari o successiva alla prima dose del farmaco in studio fino all'interruzione dello studio. Lo sperimentatore ha valutato la relazione causale di ogni TEAE con il farmaco in studio come non correlata, possibilmente correlata o probabilmente correlata.	Dalla prima dose del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo la dose finale (la durata media [SD] del trattamento è stata di 9,13 [6,838] mesi).
Valutazione degli aminoacidi: basale e variazione rispetto al basale nel glutammato fino al mese 24: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24
Valutazione degli aminoacidi: basale e variazione rispetto al basale della glutammina fino al mese 24: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24
Valutazione degli aminoacidi: basale e variazione rispetto al basale della somma di glutammina e glutammato fino al mese 24: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24
Valutazione degli amminoacidi: basale e variazione rispetto al basale in isoleucina fino al mese 24: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24
Valutazione degli amminoacidi: basale e variazione rispetto al basale della leucina fino al mese 24: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24
Valutazione degli aminoacidi: basale e variazione rispetto al basale della valina fino al mese 24: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 24
Valutazione della crescita e dello sviluppo: basale e variazione rispetto al basale del punteggio Z dell'indice di massa corporea (BMI) fino al mese 24: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Basale, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24	Per valutare qualsiasi effetto del trattamento farmacologico in studio sulla crescita, sono stati calcolati i punteggi Z per esprimere la deviazione da una popolazione di riferimento per il BMI. I punteggi Z si basano sui grafici degli standard di crescita infantile dell'Organizzazione mondiale della sanità. I punteggi Z negativi indicano un valore inferiore al tipico per età e sesso, mentre i punteggi positivi indicano un valore superiore al tipico per età e sesso.	Basale, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Valutazione della crescita e dello sviluppo: basale e variazione rispetto al basale nel punteggio Z della superficie corporea (BSA) fino al mese 24: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Basale, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24	Per valutare qualsiasi effetto del trattamento farmacologico in studio sulla crescita, sono stati calcolati i punteggi Z per esprimere la deviazione da una popolazione di riferimento per la BSA. I punteggi Z si basano su grafici peso per lunghezza. I punteggi Z negativi indicano un valore inferiore al tipico per età e sesso, mentre i punteggi positivi indicano un valore superiore al tipico per età e sesso.	Basale, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Fenilbutirrato plasmatico/acido fenilbutirrico (PBA) Concentrazione plasmatica massima (Cmax) nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
PBA plasmatica Concentrazione plasmatica minima (Cmin) nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Area PBA plasmatica sotto la curva dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC[0-last]) nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Tempo PBA plasmatico fino a Cmax (Tmax) nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Cmax plasmatica di fenilacetato/acido fenilacetico (PAA) nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Cmin plasmatico di PAA nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
AUC della PAA plasmatica (0-ultima) nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Tmax PAA plasmatico nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Cmax plasmatica di fenilacetilglutamina (PAGN) nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Plasma PAGN Cmin nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
PAGN plasmatico AUC(0-ultimo) nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Tmax PAGN plasmatico nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Valutazione delle concentrazioni urinarie di PAGN nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 0,5 e 1 ora, 1,5 e 2,5 ore, 4 e 6 ore, 7,5 e 8,5 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il Giorno 1 per i partecipanti stabili e il Giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 0,5 e 1 ora, 1,5 e 2,5 ore, 4 e 6 ore, 7,5 e 8,5 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il Giorno 1 per i partecipanti stabili e il Giorno 2 per i partecipanti in HAC
Valutazione delle concentrazioni urinarie di PAGN fino alla fine della sperimentazione: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Giorno 7, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Fine del periodo di prova (fino al mese 18)		Giorno 7, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Fine del periodo di prova (fino al mese 18)
Valutazione delle concentrazioni urinarie di PAA nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Ora 0 e tra 0,5 e 1,5 ore, 1,5 e 2,5 ore, 4 e 6 ore, 7,5 e 8,5 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti a HAC		Ora 0 e tra 0,5 e 1,5 ore, 1,5 e 2,5 ore, 4 e 6 ore, 7,5 e 8,5 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti a HAC
Valutazione delle concentrazioni urinarie di PAA fino alla fine della sperimentazione: coorte di partecipanti da 2 mesi a <2 anni Lasso di tempo: Giorno 7, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 15, Mese 18, Fine del periodo di prova (fino al mese 18)		Giorno 7, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 15, Mese 18, Fine del periodo di prova (fino al mese 18)
Tasso di HAC: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Dal giorno 8 fino al mese 6	HAC è definito come avente segni e sintomi coerenti con iperammoniemia (come ma non limitati a vomito frequente, nausea, mal di testa, letargia, irritabilità, combattività e/o sonnolenza) associati ad alti livelli di ammoniaca nel sangue e che richiedono un intervento medico. Il tasso di HAC per 6 mesi durante l'estensione della sicurezza è stato calcolato come somma di (numero di HAC) / somma di (giorni durante i primi 6 mesi a partire dal giorno 8 o numero di giorni su RAVICTI, a seconda di quale sia inferiore) tra tutti i partecipanti nel gruppo corrispondente .	Dal giorno 8 fino al mese 6
Numero di partecipanti con TEAE, TEAE gravi, decessi e interruzioni dovute a TEAE: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Dalla prima dose del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo la dose finale (la durata media [SD] del trattamento è stata di 10,67 [6,142] mesi).	Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole, indipendentemente dal fatto che l'evento sia considerato correlato al farmaco oggetto dello studio. Un evento avverso grave è qualsiasi evento avverso che: provoca la morte; è in pericolo di vita; richiede il ricovero o il prolungamento del ricovero esistente; risulta in invalidità/incapacità; è un'anomalia congenita/difetto alla nascita; è un importante evento medico. I TEAE sono definiti come eventi avversi con una data di insorgenza pari o successiva alla prima dose del farmaco in studio fino all'interruzione dello studio. Lo sperimentatore ha valutato la relazione causale di ogni TEAE con il farmaco in studio come non correlata, possibilmente correlata o probabilmente correlata.	Dalla prima dose del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo la dose finale (la durata media [SD] del trattamento è stata di 10,67 [6,142] mesi).
Valutazione degli amminoacidi: basale e variazione rispetto al basale nel glutammato fino al mese 24: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Valutazione degli amminoacidi: basale e variazione rispetto al basale della glutammina fino al mese 24: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Valutazione degli aminoacidi: basale e variazione rispetto al basale della somma di glutammina e glutammato fino al mese 24: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Valutazione degli aminoacidi: basale e variazione rispetto al basale in isoleucina fino al mese 24: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Valutazione degli amminoacidi: basale e variazione rispetto al basale della leucina fino al mese 24: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Valutazione degli amminoacidi: basale e variazione rispetto al basale della valina fino al mese 24: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24		Basale, Giorno 7, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Valutazione della crescita e dello sviluppo: basale e variazione rispetto al basale nel punteggio Z dell'IMC fino al mese 24: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Basale, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24	Per valutare qualsiasi effetto del trattamento farmacologico in studio sulla crescita, sono stati calcolati i punteggi Z per esprimere la deviazione da una popolazione di riferimento per il BMI. I punteggi Z si basano sui grafici degli standard di crescita infantile dell'Organizzazione mondiale della sanità. I punteggi Z negativi indicano un valore inferiore al tipico per età e sesso, mentre i punteggi positivi indicano un valore superiore al tipico per età e sesso.	Basale, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Valutazione della crescita e dello sviluppo: basale e variazione rispetto al basale nel punteggio Z BSA fino al mese 24: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Basale, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24	Per valutare qualsiasi effetto del trattamento farmacologico in studio sulla crescita, sono stati calcolati i punteggi Z per esprimere la deviazione da una popolazione di riferimento per la BSA. I punteggi Z si basano su grafici peso per lunghezza. I punteggi Z negativi indicano un valore inferiore al tipico per età e sesso, mentre i punteggi positivi indicano un valore superiore al tipico per età e sesso.	Basale, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 4, Mese 5, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Mese 24
Cmax plasmatica della PBA nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
PBA plasmatica Cmin nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
AUC della PBA plasmatica (0-ultimo) nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC
Tmax plasmatico PBA nel primo giorno intero di somministrazione di RAVICTI: coorte di partecipanti da 0 mesi a <2 mesi Lasso di tempo: Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC		Ora 0 e tra 4 e 6 ore, 8 ore e tra 12 e 24 ore dopo la prima dose della giornata il giorno 1 per i partecipanti stabili e il giorno 2 per i partecipanti in HAC

Uno studio sulla sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del glicerolo fenilbutirrato in soggetti pediatrici di età inferiore a 2 anni con disturbi del ciclo dell'urea

Uno studio in aperto sulla sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del glicerolo fenilbutirrato (GPB; RAVICTI®) in soggetti pediatrici di età inferiore a due anni con disturbi del ciclo dell'urea (UCD)

Panoramica dello studio

Stato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tipo di studio

Iscrizione (Effettivo)

Fase

Contatti e Sedi

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Accetta volontari sani

Descrizione

Piano di studio

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Intervento / Trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato

Misura Descrizione

Lasso di tempo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato

Misura Descrizione

Lasso di tempo

Collaboratori e investigatori

Sponsor

Investigatori

Pubblicazioni e link utili

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

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Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Completamento primario (Effettivo)

Completamento dello studio (Effettivo)

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo Inserito (Stimato)

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo verificato

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