요소회로 장애가 있는 2세 미만 소아 피험자를 대상으로 한 Glycerol Phenylbutyrate의 안전성, 효능 및 약동학 연구
2024년 6월 18일 업데이트: Amgen
요소 순환 장애(UCD)가 있는 2세 미만의 소아 피험자에서 글리세롤 페닐부티레이트(GPB; RAVICTI®)의 안전성, 효능 및 약동학에 대한 공개 라벨 연구
이것은 RAVICTI로의 전환 기간, 등록 시 연령에 따라 최소 6개월 및 최대 24개월의 RAVICTI 치료에 대한 안전 연장 기간으로 구성된 공개 라벨 연구입니다. 어린 아이들의 안전성, 약동학 및 효능을 평가하는 데 중요한 정보를 수집하도록 설계되었습니다.
그들의 UCD 관리를 위해 조사자가 추적하거나 의뢰한 피험자. 이 연구에 적합한 피험자는 UCD 진단을 받았거나 임상적으로 의심되는 신생아부터 2세 미만 범위의 환자를 포함합니다.
연구 개요
상세 설명
2024년 Horizon에서 획득한 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Kaiser Permanente Regional Metabolic Center
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Palo Alto, California, 미국, 94034
- Stanford Center for Clinical & Translational Research & Education
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- Shands at University of Florida
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Maine Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Toronto, 캐나다, M5G 1Hs
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1일 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 2세 이하의 남녀 피험자
- 피험자의 부모/법적 보호자가 서명한 정보에 입각한 동의서
- N-acetyl glutamate synthetase 결핍을 제외한 모든 하위 유형의 UCD 진단 또는 의심되는 진단. 사전에 유전자 검사를 통해 UCD가 확인되지 않은 경우 유전자 검사를 수행하기 전에 부모/법적 보호자의 동의를 받아야 합니다. 유전자 검사가 UCD 진단과 일치하지 않거나 배제하는 경우 대상자는 연구에서 제외됩니다.
제외 기준:
- 1일차로부터 30일 이내에 연구용 약물 사용
- 제어되지 않은 감염(바이러스 또는 세균) 또는 고암모니아혈증 위기를 촉진하는 것으로 알려진 기타 상태. 이러한 촉진 요인이 의학적으로 통제되면 위기에 처한 환자가 적합합니다.
- CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.03에 따른 3등급 이상의 임상적 또는 실험실적 이상(암모니아 및 간 효소의 3등급 상승 제외). 임상적으로 안정적인 피험자에서 ALT(alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase) 또는 GGT(gamma glutamyl transpeptidase)
- 조사자의 재량에 따라 이 연구에 참여함으로써 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 임의의 임상적 또는 실험실적 이상 또는 의학적 상태
- 페닐아세테이트(PAA) 또는 페닐부티레이트(PBA)에 대해 알려진 과민성
- 간세포 이식을 포함한 간 이식
- RAVICTI 시작 시점에 혈액 투석 중인 피험자
- UCD 관리를 위한 RAVICTI 주제
- 현재 Carbaglu®(카르글루민산)로 치료 중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라빅티
RAVICTI Oral Liquid는 모유 수유 또는 분유 또는 음식 섭취 직전에 투여해야 합니다.
권장 투여 요법은 수유 일정 및 조사자의 재량에 따라 1일 3-6회입니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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통제된 암모니아(즉, 임상 증상 없음 및 암모니아 < 100 μmol/L)를 통해 RAVICTI로 성공적으로 전환한 참가자의 비율: 2개월에서 <2년 참가자의 코호트
기간: 4일차까지
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성공적으로 전환한 참가자의 비율은 "100% RAVICTI로의 전환이 통제된 암모니아로 성공적이었습니까?"라는 질문에 대한 조사자의 응답을 기반으로 합니다.
생후 2개월 이상의 참가자의 경우, RAVICTI 단독의 첫 번째 전체 투여 후 최소 24시간의 암모니아 모니터링 후 참가자는 다음 조건이 충족될 때 효과적으로 전환되었습니다. 100 μmol/L 미만의 암모니아 수준(암모니아의 정규화 없음, 즉 다양한 정상 범위를 가진 지역 실험실의 값을 표준화된 값으로 변환하지 않음); 수사관의 판단에 따라 퇴원 자격이 있습니다.
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4일차까지
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통제된 암모니아(즉, 임상 증상 없음 및 암모니아 < 100μmol/L)를 통해 RAVICTI로 성공적으로 전환한 참가자의 비율: 0개월에서 <2개월 참가자의 코호트
기간: 4일차까지
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성공적으로 전환한 참가자의 비율은 "100% RAVICTI로의 전환이 통제된 암모니아로 성공적이었습니까?"라는 질문에 대한 조사자의 응답을 기반으로 합니다.
생후 2개월 미만의 참가자의 경우, RAVICTI 단독 첫 전체 투여 후 최소 24시간의 암모니아 모니터링 후 다음 조건이 충족되면 참가자가 효과적으로 전환되었습니다. 고암모니아혈증의 징후 및 증상 없음; 100 μmol/L 미만의 암모니아 수준(암모니아의 정규화 없음, 즉 다양한 정상 범위를 가진 지역 실험실의 값을 표준화된 값으로 변환하지 않음); 수사관의 판단에 따라 퇴원 자격이 있습니다.
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4일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HAC(Hyperammonemic Crises) 비율: 2개월에서 2년 미만 참가자의 코호트
기간: 8일차부터 6개월차까지
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HAC는 고암모니아와 관련된 고암모니아혈증(빈번한 구토, 메스꺼움, 두통, 무기력, 과민성, 호전성 및/또는 졸음과 같으나 이에 국한되지 않음)과 일치하는 징후 및 증상이 있고 의료 개입이 필요한 것으로 정의됩니다.
안전 연장 기간 동안 6개월당 HAC 비율은 해당 그룹의 모든 참가자에 대해 (HAC 수)의 합계 / (8일째부터 시작하여 처음 6개월 동안의 일수 또는 RAVICTI의 수일 중 적은 일수)의 합계로 계산됩니다. .
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8일차부터 6개월차까지
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치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 TEAE, 사망 및 TEAE로 인한 중단이 있는 참가자 수: 2개월에서 2년 미만 참가자의 코호트
기간: 연구 치료의 첫 번째 투여부터 최종 투여 후 30일까지(평균 [SD] 치료 기간은 9.13[6.838]개월이었습니다).
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유해 사례(AE)는 사례가 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 모든 예상치 못한 의학적 발생입니다.
심각한 AE는 다음과 같은 AE입니다. 생명을 위협합니다. 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요합니다. 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함입니다. 중요한 의료 행사입니다.
TEAE는 연구가 중단될 때까지 연구 약물의 첫 번째 투여 또는 그 이후에 개시 날짜를 갖는 AE로 정의됩니다.
연구자는 연구 약물에 대한 각각의 TEAE의 인과 관계를 관련이 없거나, 관련이 있을 수 있거나, 관련이 있는 것으로 평가했습니다.
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연구 치료의 첫 번째 투여부터 최종 투여 후 30일까지(평균 [SD] 치료 기간은 9.13[6.838]개월이었습니다).
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아미노산 평가: 기준선 및 기준선에서 24개월까지의 글루타메이트 변화: 2개월 코호트에서 2년 미만 참가자
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 기준선 및 기준선에서 24개월까지의 글루타민 변화: 2개월 코호트에서 2년 미만 참가자
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 24개월까지의 글루타민 및 글루타메이트 합계의 기준선 및 기준선으로부터의 변화: 2개월 코호트에서 <2년 참가자
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 기준선 및 기준선으로부터 24개월까지의 이소류신의 변화: 참가자 2개월 미만에서 2년 미만의 코호트
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 24개월까지의 류신의 기준선 및 기준선으로부터의 변화: 2개월 코호트에서 <2년 참가자
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 24개월까지 Valine의 기준선 및 기준선으로부터의 변화: 참가자 2개월 미만에서 2년 미만의 코호트
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 24개월차
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성장 및 발달 평가: 24개월까지의 체질량 지수(BMI) Z-점수의 기준선 및 기준선으로부터의 변화: 참가자 2개월에서 2년 미만의 코호트
기간: 기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월, 24개월
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성장에 대한 연구 약물 치료의 효과를 평가하기 위해, BMI에 대한 기준 모집단으로부터의 편차를 표현하기 위해 Z-점수를 계산했습니다.
Z-점수는 세계보건기구의 아동 성장 표준 차트를 기반으로 합니다.
음의 Z-점수는 연령 및 성별에 대해 일반적인 것보다 낮음을 나타내고 양의 점수는 연령 및 성별에 대해 일반적인 것보다 높은 것을 나타냅니다.
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기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월, 24개월
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성장 및 발달 평가: 기준선 및 기준선에서 체표면적(BSA) Z-점수 24개월까지의 변화: 2개월 코호트에서 2년 미만 참가자
기간: 기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월, 24개월
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성장에 대한 연구 약물 치료의 효과를 평가하기 위해, BSA에 대한 기준 모집단으로부터의 편차를 표현하기 위해 Z-점수를 계산했습니다.
Z 점수는 길이 대비 가중치 차트를 기반으로 합니다.
음의 Z-점수는 연령 및 성별에 대해 일반적인 것보다 낮음을 나타내고 양의 점수는 연령 및 성별에 대해 일반적인 것보다 높은 것을 나타냅니다.
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기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월, 24개월
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RAVICTI 투여 첫 온종일의 혈장 페닐부티레이트/페닐부티르산(PBA) 최대 혈장 농도(Cmax): 2개월 코호트에서 <2년 참가자
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약 첫 종일의 혈장 PBA 최소 혈장 농도(Cmin): 2개월 코호트에서 <2년 참가자
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약 첫 번째 온종일의 제로 시간부터 마지막 정량화 가능한 농도 시간(AUC[0-마지막])까지의 곡선 아래 혈장 PBA 영역: 2개월 코호트에서 2년 미만 참가자
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약 첫 온종일의 혈장 PBA 시간 Cmax(Tmax): 2개월 코호트에서 2년 미만 참가자
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약 첫 온종일의 혈장 페닐아세테이트/페닐아세트산(PAA) Cmax: 2개월 코호트에서 <2년 참가자
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일의 혈장 PAA Cmin: 2개월 코호트에서 2년 미만 참가자
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 혈장 PAA AUC(0-마지막): 2개월 ~ 2년 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약 첫 날의 혈장 PAA Tmax: 2개월 ~ 2년 미만 참가자 집단
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약 첫 온종일의 혈장 페닐아세틸글루타민(PAGN) Cmax: 2개월 코호트에서 2년 미만 참가자
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약 첫 종일의 혈장 PAGN Cmin: 2개월 코호트에서 2년 미만 참가자
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일의 혈장 PAGN AUC(0-마지막): 2개월 ~ 2년 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약 첫날의 혈장 PAGN Tmax: 2개월 코호트에서 2년 미만 참가자
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 요중 PAGN 농도 평가: 2개월에서 2년 미만 참가자의 코호트
기간: 0시간 및 0.5시간에서 1시간 사이, 1.5시간에서 2.5시간 사이, 4시간에서 6시간, 7.5시간에서 8.5시간 사이, 안정적인 참가자의 경우 1일차에 하루의 첫 번째 투여 후 12시간에서 24시간 사이, HAC
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0시간 및 0.5시간에서 1시간 사이, 1.5시간에서 2.5시간 사이, 4시간에서 6시간, 7.5시간에서 8.5시간 사이, 안정적인 참가자의 경우 1일차에 하루의 첫 번째 투여 후 12시간에서 24시간 사이, HAC
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시험 종료까지의 요중 PAGN 농도 평가: 2개월에서 2년 미만 참가자 집단
기간: 7일차, 1개월차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 평가판 종료(18개월차까지)
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7일차, 1개월차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 평가판 종료(18개월차까지)
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 소변 PAA 농도 평가: 2개월에서 2년 미만 참가자의 코호트
기간: 0시간 및 0.5~1.5시간 사이, 1.5~2.5시간, 4~6시간, 7.5~8.5시간, 안정적인 참가자의 경우 1일째, 2일차 참가자의 경우 하루의 첫 번째 투여 후 12~24시간 HAC
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0시간 및 0.5~1.5시간 사이, 1.5~2.5시간, 4~6시간, 7.5~8.5시간, 안정적인 참가자의 경우 1일째, 2일차 참가자의 경우 하루의 첫 번째 투여 후 12~24시간 HAC
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시험이 끝날 때까지 소변 PAA 농도 평가: 2개월에서 2년 미만 참가자의 코호트
기간: 7일차, 1개월차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 15개월차, 18개월차, 평가판 종료(18개월차까지)
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7일차, 1개월차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 15개월차, 18개월차, 평가판 종료(18개월차까지)
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HAC 비율: 0개월에서 2개월 미만의 참여자 코호트
기간: 8일차부터 6개월차까지
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HAC는 고암모니아와 관련되고 의학적 개입이 필요한 고암모니아혈증(빈번한 구토, 메스꺼움, 두통, 무기력, 과민성, 호전성 및/또는 졸음과 같으나 이에 국한되지 않음)과 일치하는 징후 및 증상이 있는 것으로 정의됩니다.
안전 연장 기간 동안 6개월당 HAC 비율은 해당 그룹의 모든 참가자에 대해 (HAC 수)의 합계 / (8일째부터 시작하여 처음 6개월 동안의 일수 또는 RAVICTI의 수일 중 더 적은 일)의 합계로 계산되었습니다. .
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8일차부터 6개월차까지
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TEAE가 있는 참가자 수, 심각한 TEAE, 사망 및 TEAE로 인한 중단: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 연구 치료의 첫 번째 투여부터 최종 투여 후 30일까지(평균 [SD] 치료 기간은 10.67[6.142]개월이었습니다).
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AE는 사건이 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 모든 예상치 못한 의학적 사건입니다.
심각한 AE는 다음과 같은 AE입니다. 생명을 위협합니다. 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요합니다. 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함입니다. 중요한 의료 행사입니다.
TEAE는 연구가 중단될 때까지 연구 약물의 첫 번째 투여 또는 그 이후에 개시 날짜를 갖는 AE로 정의됩니다.
연구자는 연구 약물에 대한 각각의 TEAE의 인과 관계를 관련이 없거나, 관련이 있을 수 있거나, 관련이 있는 것으로 평가했습니다.
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연구 치료의 첫 번째 투여부터 최종 투여 후 30일까지(평균 [SD] 치료 기간은 10.67[6.142]개월이었습니다).
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아미노산 평가: 24개월까지 글루타메이트의 기준선 및 기준선으로부터의 변화: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 기준선 및 기준선에서 24개월까지의 글루타민 변화: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 24개월까지의 글루타민 및 글루타메이트 합계의 기준선 및 기준선으로부터의 변화: 0개월 내지 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 기준선 및 기준선으로부터 24개월까지의 이소류신의 변화: 0개월 내지 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 24개월까지의 류신의 기준선 및 기준선으로부터의 변화: 0개월 내지 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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아미노산 평가: 24개월까지 Valine의 기준선 및 기준선으로부터의 변화: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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기준선, 7일차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 24개월차
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성장 및 발달 평가: 기준선 및 24개월까지의 BMI Z-점수의 기준선으로부터의 변화: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월, 24개월
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성장에 대한 연구 약물 치료의 효과를 평가하기 위해, BMI에 대한 기준 모집단으로부터의 편차를 표현하기 위해 Z-점수를 계산했습니다.
Z-점수는 세계보건기구의 아동 성장 표준 차트를 기반으로 합니다.
음의 Z-점수는 연령 및 성별에 대해 일반적인 것보다 낮음을 나타내고 양의 점수는 연령 및 성별에 대해 일반적인 것보다 높은 것을 나타냅니다.
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기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월, 24개월
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성장 및 발달 평가: BSA Z-Score의 기준선 및 기준선에서 24개월까지의 변화: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월, 24개월
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성장에 대한 연구 약물 치료의 효과를 평가하기 위해, BSA에 대한 기준 모집단으로부터의 편차를 표현하기 위해 Z-점수를 계산했습니다.
Z 점수는 길이 대비 가중치 차트를 기반으로 합니다.
음의 Z-점수는 연령 및 성별에 대해 일반적인 것보다 낮음을 나타내고 양의 점수는 연령 및 성별에 대해 일반적인 것보다 높은 것을 나타냅니다.
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기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 18개월, 24개월
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일의 혈장 PBA Cmax: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 혈장 PBA Cmin: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 혈장 PBA AUC(0-마지막): 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일의 혈장 PBA Tmax: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 혈장 PAA Cmax: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 혈장 PAA Cmin: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 혈장 PAA AUC(0-마지막): 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일의 혈장 PAA Tmax: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일의 혈장 PAGN Cmax: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일의 혈장 PAGN Cmin: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일의 혈장 PAGN AUC(0-마지막): 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일의 혈장 PAGN Tmax: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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안정 참가자의 경우 1일째, HAC 참가자의 경우 2일째의 첫 번째 투여 후 0시간 및 4~6시간, 8시간, 12~24시간
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 요중 PAGN 농도 평가: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 0시간 및 0.5시간에서 1시간 사이, 1.5시간에서 2.5시간 사이, 4시간에서 6시간, 7.5시간에서 8.5시간 사이, 안정적인 참가자의 경우 1일차에 하루의 첫 번째 투여 후 12시간에서 24시간 사이, HAC
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0시간 및 0.5시간에서 1시간 사이, 1.5시간에서 2.5시간 사이, 4시간에서 6시간, 7.5시간에서 8.5시간 사이, 안정적인 참가자의 경우 1일차에 하루의 첫 번째 투여 후 12시간에서 24시간 사이, HAC
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시험 종료까지의 요중 PAGN 농도 평가: 0개월에서 2개월 미만 참가자 집단
기간: 7일차, 1개월차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 평가판 종료(15개월차까지)
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7일차, 1개월차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 평가판 종료(15개월차까지)
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RAVICTI 투약의 첫 번째 온종일에 소변 PAA 농도의 평가: 0개월에서 2개월 미만 참가자의 코호트
기간: 0시간 및 0.5~1.5시간 사이, 1.5~2.5시간, 4~6시간, 7.5~8.5시간, 안정적인 참가자의 경우 1일째, 2일차 참가자의 경우 하루의 첫 번째 투여 후 12~24시간 HAC
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0시간 및 0.5~1.5시간 사이, 1.5~2.5시간, 4~6시간, 7.5~8.5시간, 안정적인 참가자의 경우 1일째, 2일차 참가자의 경우 하루의 첫 번째 투여 후 12~24시간 HAC
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시험 종료까지의 요중 PAA 농도 평가: 0개월 내지 2개월 미만 참가자 코호트
기간: 7일차, 1개월차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 15개월차, 평가판 종료(15개월차까지)
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7일차, 1개월차, 2개월차, 3개월차, 4개월차, 5개월차, 6개월차, 9개월차, 15개월차, 평가판 종료(15개월차까지)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Amgen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Berry SA, Longo N, Diaz GA, McCandless SE, Smith WE, Harding CO, Zori R, Ficicioglu C, Lichter-Konecki U, Robinson B, Vockley J. Safety and efficacy of glycerol phenylbutyrate for management of urea cycle disorders in patients aged 2months to 2years. Mol Genet Metab. 2017 Nov;122(3):46-53. doi: 10.1016/j.ymgme.2017.09.002. Epub 2017 Sep 8.
- Berry SA, Vockley J, Vinks AA, Dong M, Diaz GA, McCandless SE, Smith WE, Harding CO, Zori R, Ficicioglu C, Lichter-Konecki U, Perdok R, Robinson B, Holt RJ, Longo N. Pharmacokinetics of glycerol phenylbutyrate in pediatric patients 2 months to 2 years of age with urea cycle disorders. Mol Genet Metab. 2018 Nov;125(3):251-257. doi: 10.1016/j.ymgme.2018.09.001. Epub 2018 Sep 4.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 12월 31일
기본 완료 (실제)
2016년 10월 17일
연구 완료 (실제)
2017년 7월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 9월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 9월 18일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HPN-100-009
- 2016-003460-38 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대한 개별 환자 데이터를 식별하지 않습니다.
IPD 공유 기간
본 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증이 미국과 유럽 모두에서 판매 승인을 받은 후 18개월 이후부터 고려될 것입니다. 또는 2) 제품 및/또는 적응증에 대한 임상 개발이 중단됩니다. 해당 데이터는 규제 당국에 제출되지 않습니다.
이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격의 종료 날짜는 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 연구 목표, Amgen 제품 및 범위 내 Amgen 연구/연구, 관심 종점/결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구자 자격이 포함된 요청을 제출할 수 있습니다.
일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에 이미 언급된 안전성 및 유효성 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다.
요청은 내부 고문으로 구성된 위원회에서 검토됩니다.
승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널이 중재하고 최종 결정을 내립니다.
승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다.
여기에는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다.
자세한 내용은 아래 URL에서 확인하실 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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