Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki fenylomaślanu glicerolu u dzieci w wieku poniżej 2 lat z zaburzeniami cyklu mocznikowego

8 lutego 2019 zaktualizowane przez: Horizon Therapeutics, LLC

Otwarte badanie bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki fenylomaślanu glicerolu (GPB; RAVICTI®) u dzieci w wieku poniżej dwóch lat z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD)

Jest to otwarte badanie obejmujące okres przejściowy do stosowania leku RAVICTI, po którym następuje przedłużenie okresu bezpieczeństwa na co najmniej 6 miesięcy i do 24 miesięcy leczenia produktem RAVICTI, w zależności od wieku w momencie włączenia do badania. Jest przeznaczony do zbierania informacji ważnych dla oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności u małych dzieci.

Badani, którzy są obserwowani lub skierowani do Badacza w celu zarządzania ich UCD. Pacjenci kwalifikujący się do tego badania będą obejmować pacjentów w wieku od noworodka do <2 lat ze zdiagnozowaną lub klinicznie podejrzewaną UCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 1Hs
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Kaiser Permanente Regional Metabolic Center
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94034
        • Stanford Center for Clinical & Translational Research & Education
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Shands at University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety do 2 roku życia
  • Świadoma zgoda podpisana przez rodzica/opiekuna prawnego uczestnika
  • Rozpoznanie UCD lub podejrzenie rozpoznania dowolnego podtypu, z wyjątkiem niedoboru syntetazy N-acetyloglutaminianu. Jeśli UCD nie zostało wcześniej potwierdzone badaniami genetycznymi, przed wykonaniem badań genetycznych należy uzyskać zgodę rodzica/opiekuna prawnego. Jeśli badanie genetyczne jest niezgodne lub wyklucza diagnozę UCD, pacjent zostanie wycofany z badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 30 dni od dnia 1
  • Niekontrolowana infekcja (wirusowa lub bakteryjna) lub jakikolwiek inny stan, o którym wiadomo, że przyspiesza przełomy hiperamonemiczne. Gdy te czynniki wywołujące są kontrolowane medycznie, pacjenci w kryzysie kwalifikują się.
  • Wszelkie nieprawidłowości kliniczne lub laboratoryjne o nasileniu 3. lub większym według Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) wersja 4.03, z wyjątkiem zwiększenia stężenia amoniaku i enzymów wątrobowych stopnia 3. aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub transpeptydazy gamma-glutamylowej (GGT) u stabilnego klinicznie pacjenta
  • Jakakolwiek kliniczna lub laboratoryjna nieprawidłowość lub stan medyczny, który według uznania Badacza może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko związane z udziałem w tym badaniu
  • Znana nadwrażliwość na fenylooctan (PAA) lub fenylomaślan (PBA)
  • Przeszczepy wątroby, w tym przeszczep komórek wątrobowych
  • Osoby poddawane hemodializie w momencie rozpoczęcia leczenia produktem RAVICTI
  • Przedmioty na RAVICTI do zarządzania UCD
  • Obecnie leczony Carbaglu® (kwas kargluminowy)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RAVICTI
Płyn doustny RAVICTI należy podawać bezpośrednio przed karmieniem piersią lub spożyciem mleka modyfikowanego lub pokarmu. Zalecany schemat dawkowania to 3-6 razy dziennie, w zależności od harmonogramu karmienia i według uznania badacza.
Lek: RAVICTI
Inne nazwy:
  • GPB
  • HPN-100
  • Fenylomaślan glicerolu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z pomyślnym przejściem na RAVICTI z kontrolowanym amoniakiem (tj. bez objawów klinicznych i stężenie amoniaku < 100 μmol/l): kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Do dnia 4
Odsetek uczestników, którym udało się przejść pomyślnie, opiera się na odpowiedzi badacza na pytanie: „Czy przejście na 100% RAVICTI powiodło się z kontrolowanym amoniakiem?” W przypadku uczestników w wieku 2 miesięcy i starszych, po co najmniej 24-godzinnym monitorowaniu stężenia amoniaku po podaniu pierwszej pełnej dawki samego produktu leczniczego RAVICTI, uczestnik został skutecznie przeniesiony, gdy spełnione zostały następujące warunki: brak oznak i objawów hiperamonemii; poziom amoniaku poniżej 100 μmol/l (bez normalizacji amoniaku, tj. bez przeliczania wartości z lokalnych laboratoriów o różnych zakresach normalnych na wartości znormalizowane); i kwalifikuje się do zwolnienia na podstawie decyzji badacza.
Do dnia 4
Odsetek uczestników z pomyślnym przejściem na RAVICTI z kontrolowanym amoniakiem (tj. bez objawów klinicznych i stężeniem amoniaku < 100 μmol/l): kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Do dnia 4
Odsetek uczestników, którym udało się przejść pomyślnie, opiera się na odpowiedzi badacza na pytanie: „Czy przejście na 100% RAVICTI powiodło się z kontrolowanym amoniakiem?” W przypadku uczestników w wieku < 2 miesięcy, po co najmniej 24-godzinnym monitorowaniu stężenia amoniaku po podaniu pierwszej pełnej dawki samego produktu leczniczego RAVICTI, uczestnik został skutecznie przeniesiony, gdy spełnione zostały następujące warunki: brak oznak i objawów hiperamonemii; poziom amoniaku poniżej 100 μmol/l (bez normalizacji amoniaku, tj. bez przeliczania wartości z lokalnych laboratoriów o różnych zakresach normalnych na wartości znormalizowane); i kwalifikuje się do zwolnienia na podstawie decyzji badacza.
Do dnia 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość przełomów hiperamonemicznych (HAC): kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Dzień 8 do miesiąca 6
HAC definiuje się jako wykazujący objawy przedmiotowe i podmiotowe odpowiadające hiperamonemii (takie jak między innymi częste wymioty, nudności, ból głowy, letarg, drażliwość, wojowniczość i/lub senność) związane z wysokim stężeniem amoniaku we krwi i wymagające interwencji medycznej. Współczynnik HAC na 6 miesięcy podczas przedłużenia bezpieczeństwa jest obliczany jako suma (liczba HAC) / suma (dni w ciągu pierwszych 6 miesięcy począwszy od dnia 8 lub liczba dni RAVICTI, w zależności od tego, która liczba jest mniejsza) dla wszystkich uczestników w odpowiedniej grupie .
Dzień 8 do miesiąca 6
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE), poważnymi TEAE, zgonami i przerwaniem leczenia z powodu TEAE: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce (średni [SD] czas trwania leczenia wynosił 9,13 [6,838] miesięcy).
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy zdarzenie jest uważane za związane z badanym lekiem, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane to każde zdarzenie niepożądane, które: powoduje śmierć; zagraża życiu; wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; powoduje niepełnosprawność/niezdolność; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; jest ważnym wydarzeniem medycznym. TEAE definiuje się jako AE z datą rozpoczęcia w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku do przerwania badania. Badacz ocenił związek przyczynowy każdego TEAE z badanym lekiem jako niezwiązany, prawdopodobnie związany lub prawdopodobnie związany.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce (średni [SD] czas trwania leczenia wynosił 9,13 [6,838] miesięcy).
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej glutaminianu do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana glutaminy od wartości początkowej do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej sumy glutaminy i glutaminianu do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej izoleucyny do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej w leucynie do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana waliny od wartości początkowej do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 24
Ocena wzrostu i rozwoju: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej wskaźnika masy ciała (BMI) Z-Score do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Aby ocenić jakikolwiek wpływ leczenia badanym lekiem na wzrost, obliczono wyniki Z, aby wyrazić odchylenie od populacji referencyjnej dla BMI. Wyniki Z są oparte na wykresach standardów wzrostu dzieci Światowej Organizacji Zdrowia. Ujemne wyniki Z wskazują, że są niższe niż typowe dla wieku i płci, podczas gdy wyniki pozytywne wskazują, że są wyższe niż typowe dla wieku i płci.
Wartość bazowa, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Ocena wzrostu i rozwoju: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej w obszarze powierzchni ciała (BSA) Z-Score do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Aby ocenić jakikolwiek wpływ leczenia badanym lekiem na wzrost, obliczono wyniki Z, aby wyrazić odchylenie od populacji referencyjnej dla BSA. Wyniki Z są oparte na wykresach stosunku wagi do długości. Ujemne wyniki Z wskazują, że są niższe niż typowe dla wieku i płci, podczas gdy wyniki pozytywne wskazują, że są wyższe niż typowe dla wieku i płci.
Wartość bazowa, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Fenylomaślan/kwas fenylomasłowy (PBA) w osoczu Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) pierwszego pełnego dnia dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Minimalne stężenie PBA w osoczu (Cmin) w pierwszym pełnym dniu dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Obszar PBA w osoczu pod krzywą od czasu zerowego do czasu ostatniego wymiernego stężenia (AUC[0-last]) pierwszego pełnego dnia dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Czas PBA do osiągnięcia Cmax (Tmax) w osoczu w pierwszym pełnym dniu dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Cmax fenylooctanu/kwasu fenylooctowego (PAA) w osoczu w pierwszym pełnym dniu dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Cmin PAA w osoczu pierwszego pełnego dnia podawania leku RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
AUC(0-ostatnie) PAA w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Tmax PAA w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Cmax fenyloacetyloglutaminy (PAGN) w osoczu w pierwszym pełnym dniu podawania leku RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Cmin PAGN w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
AUC(0-ostatni) PAGN w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Tmax PAGN w osoczu w pierwszym pełnym dniu dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Ocena stężeń PAGN w moczu pierwszego pełnego dnia dawkowania RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 0,5 a 1 godziną, 1,5 a 2,5 godziną, 4 a 6 godziną, 7,5 a 8,5 godziną oraz między 12 a 24 godziną po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników w HAC
Godzina 0 i między 0,5 a 1 godziną, 1,5 a 2,5 godziną, 4 a 6 godziną, 7,5 a 8,5 godziną oraz między 12 a 24 godziną po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników w HAC
Ocena stężeń PAGN w moczu do końca badania: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Dzień 7, Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6, Miesiąc 9, Miesiąc 12, Miesiąc 15, Miesiąc 18, Koniec okresu próbnego (do 18 miesiąca)
Dzień 7, Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6, Miesiąc 9, Miesiąc 12, Miesiąc 15, Miesiąc 18, Koniec okresu próbnego (do 18 miesiąca)
Ocena stężeń PAA w moczu pierwszego pełnego dnia dawkowania RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 0,5 a 1,5 godziny, 1,5 a 2,5 godziny, 4 i 6 godzin, 7,5 a 8,5 godziny oraz między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników w HAC
Godzina 0 i między 0,5 a 1,5 godziny, 1,5 a 2,5 godziny, 4 i 6 godzin, 7,5 a 8,5 godziny oraz między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników w HAC
Ocena stężeń PAA w moczu do końca badania: kohorta uczestników w wieku od 2 miesięcy do <2 lat
Ramy czasowe: Dzień 7, Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6, Miesiąc 9, Miesiąc 15, Miesiąc 18, Koniec okresu próbnego (do 18 miesiąca)
Dzień 7, Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6, Miesiąc 9, Miesiąc 15, Miesiąc 18, Koniec okresu próbnego (do 18 miesiąca)
Wskaźnik HAC: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Dzień 8 do miesiąca 6
HAC definiuje się jako objawy przedmiotowe i podmiotowe odpowiadające hiperamonemii (takie jak między innymi częste wymioty, nudności, ból głowy, letarg, drażliwość, wojowniczość i/lub senność) związane z wysokim stężeniem amoniaku we krwi i wymagające interwencji medycznej. Współczynnik HAC na 6 miesięcy podczas przedłużenia bezpieczeństwa został obliczony jako suma (liczba HAC) / suma (dni w ciągu pierwszych 6 miesięcy począwszy od dnia 8 lub liczba dni w programie RAVICTI, w zależności od tego, która z tych wartości jest mniejsza) dla wszystkich uczestników w odpowiedniej grupie .
Dzień 8 do miesiąca 6
Liczba uczestników z TEAE, poważnymi TEAE, zgonami i przerwaniami leczenia z powodu TEAE: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce (średni [SD] czas trwania leczenia wynosił 10,67 [6,142] miesiąca).
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy zdarzenie jest uważane za związane z badanym lekiem, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane to każde zdarzenie niepożądane, które: powoduje śmierć; zagraża życiu; wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; powoduje niepełnosprawność/niezdolność; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; jest ważnym wydarzeniem medycznym. TEAE definiuje się jako AE z datą rozpoczęcia w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku do przerwania badania. Badacz ocenił związek przyczynowy każdego TEAE z badanym lekiem jako niezwiązany, prawdopodobnie związany lub prawdopodobnie związany.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce (średni [SD] czas trwania leczenia wynosił 10,67 [6,142] miesiąca).
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej glutaminianu do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana glutaminy od wartości początkowej do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej sumy glutaminy i glutaminianu do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej w izoleucynie do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej w leucynie do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Ocena aminokwasów: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej waliny do miesiąca 24: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Wartość bazowa, dzień 7, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Ocena wzrostu i rozwoju: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej w wskaźniku Z-BMI do 24. miesiąca: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Aby ocenić jakikolwiek wpływ leczenia badanym lekiem na wzrost, obliczono wyniki Z, aby wyrazić odchylenie od populacji referencyjnej dla BMI. Wyniki Z są oparte na wykresach standardów wzrostu dzieci Światowej Organizacji Zdrowia. Ujemne wyniki Z wskazują, że są niższe niż typowe dla wieku i płci, podczas gdy wyniki pozytywne wskazują, że są wyższe niż typowe dla wieku i płci.
Wartość bazowa, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Ocena wzrostu i rozwoju: wartość wyjściowa i zmiana od wartości początkowej w BSA Z-Score do miesiąca 24: kohorta uczestników od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Aby ocenić jakikolwiek wpływ leczenia badanym lekiem na wzrost, obliczono wyniki Z, aby wyrazić odchylenie od populacji referencyjnej dla BSA. Wyniki Z są oparte na wykresach stosunku wagi do długości. Ujemne wyniki Z wskazują, że są niższe niż typowe dla wieku i płci, podczas gdy wyniki pozytywne wskazują, że są wyższe niż typowe dla wieku i płci.
Wartość bazowa, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, miesiąc 18, miesiąc 24
Cmax PBA w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Cmin PBA w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
AUC(0-ostatni) PBA w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Tmax PBA w osoczu pierwszego pełnego dnia podawania leku RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Cmax PAA w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Cmin PAA w osoczu pierwszego pełnego dnia podawania leku RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
AUC(0-ostatnie) PAA w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Tmax PAA w osoczu pierwszego pełnego dnia podawania leku RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
PAGN Cmax w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Cmin PAGN w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania preparatu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
AUC(0-ostatni) PAGN w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania preparatu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Tmax PAGN w osoczu pierwszego pełnego dnia dawkowania produktu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Godzina 0 i między 4 a 6 godzinami, 8 godzinami i między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników HAC
Ocena stężeń PAGN w moczu pierwszego pełnego dnia dawkowania RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 0,5 a 1 godziną, 1,5 a 2,5 godziną, 4 a 6 godziną, 7,5 a 8,5 godziną oraz między 12 a 24 godziną po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników w HAC
Godzina 0 i między 0,5 a 1 godziną, 1,5 a 2,5 godziną, 4 a 6 godziną, 7,5 a 8,5 godziną oraz między 12 a 24 godziną po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników w HAC
Ocena stężeń PAGN w moczu do końca badania: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Dzień 7, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, koniec okresu próbnego (do miesiąca 15)
Dzień 7, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 4, miesiąc 5, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15, koniec okresu próbnego (do miesiąca 15)
Ocena stężeń PAA w moczu pierwszego pełnego dnia dawkowania preparatu RAVICTI: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Godzina 0 i między 0,5 a 1,5 godziny, 1,5 a 2,5 godziny, 4 i 6 godzin, 7,5 a 8,5 godziny oraz między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników w HAC
Godzina 0 i między 0,5 a 1,5 godziny, 1,5 a 2,5 godziny, 4 i 6 godzin, 7,5 a 8,5 godziny oraz między 12 a 24 godzinami po pierwszej dawce dnia w dniu 1 dla uczestników stabilnych i w dniu 2 dla uczestników w HAC
Ocena stężeń PAA w moczu do końca badania: kohorta uczestników w wieku od 0 miesięcy do <2 miesięcy
Ramy czasowe: Dzień 7, Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6, Miesiąc 9, Miesiąc 15, Koniec okresu próbnego (do 15 miesiąca)
Dzień 7, Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6, Miesiąc 9, Miesiąc 15, Koniec okresu próbnego (do 15 miesiąca)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Therapeutics, LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Colleen Canavan, BS, Horizon Therapeutics, LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HPN-100-009
  • 2016-003460-38 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia cyklu mocznikowego

Badania kliniczne na RAVICTI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj