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Eine Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Glycerinphenylbutyrat bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit Störungen des Harnstoffzyklus

18. Juni 2024 aktualisiert von: Amgen

Eine offene Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Glycerinphenylbutyrat (GPB; RAVICTI®) bei pädiatrischen Patienten unter zwei Jahren mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs)

Hierbei handelt es sich um eine offene Studie, die aus einer Übergangsphase zu RAVICTI, gefolgt von einer Sicherheitsverlängerungsphase um mindestens 6 Monate und einer bis zu 24-monatigen Behandlung mit RAVICTI besteht, abhängig vom Alter bei der Einschreibung. Es soll Informationen erfassen, die für die Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit bei kleinen Kindern wichtig sind.

Probanden, die vom Prüfer zur Verwaltung ihrer UCD betreut oder an ihn überwiesen werden. Zu den für diese Studie in Frage kommenden Probanden gehören Patienten im Alter von Neugeborenen bis < 2 Jahren mit entweder einer diagnostizierten oder klinisch vermuteten UCD.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studie von Horizon im Jahr 2024 erworben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 1Hs
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Kaiser Permanente Regional Metabolic Center
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94034
        • Stanford Center for Clinical & Translational Research & Education
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Shands at University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Probanden bis 2 Jahre
  • Unterzeichnete Einverständniserklärung des Elternteils/Erziehungsberechtigten des Probanden
  • UCD-Diagnose oder Verdachtsdiagnose eines beliebigen Subtyps, außer N-Acetylglutamat-Synthetase-Mangel. Wenn UCD nicht zuvor durch Gentests bestätigt wurde, muss vor der Durchführung eines Gentests die Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten eingeholt werden. Wenn Gentests nicht mit einer UCD-Diagnose vereinbar sind oder diese ausschließen, wird der Proband aus der Studie ausgeschlossen.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach Tag 1
  • Unkontrollierte Infektion (viral oder bakteriell) oder jede andere Erkrankung, von der bekannt ist, dass sie hyperammonämische Krisen auslöst. Sobald diese auslösenden Faktoren medizinisch unter Kontrolle sind, sind Patienten, die sich in einer Krise befinden, berechtigt.
  • Jede klinische oder Laboranomalie vom Schweregrad 3 oder höher gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03, mit Ausnahme von Erhöhungen von Ammoniak und Leberenzymen Grad 3, definiert als Werte, die das 5- bis 20-fache der Obergrenze des Normalwerts betragen Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Gamma-Glutamyl-Transpeptidase (GGT) bei einem klinisch stabilen Probanden
  • Jede klinische oder labortechnische Anomalie oder jeder medizinische Zustand, der nach Ermessen des Prüfers dazu führen kann, dass die Person durch die Teilnahme an dieser Studie einem erhöhten Risiko ausgesetzt wird
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Phenylacetat (PAA) oder Phenylbutyrat (PBA)
  • Lebertransplantation, einschließlich hepatozellulärer Transplantation
  • Hämodialysepatienten zum Zeitpunkt der Einleitung von RAVICTI
  • Themen zu RAVICTI für das UCD-Management
  • Derzeit mit Carbaglu® (Carglumsäure) behandelt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RAVICTI
RAVICTI Oral Liquid sollte unmittelbar vor dem Stillen oder der Einnahme von Säuglingsnahrung oder Nahrungsmitteln verabreicht werden. Das empfohlene Dosierungsschema beträgt 3–6 Mal pro Tag, abhängig vom Fütterungsplan und im Ermessen des Prüfarztes.
Arzneimittel: RAVICTI
Andere Namen:
  • GPB
  • HPN-100
  • Glycerinphenylbutyrat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit erfolgreicher Umstellung auf RAVICTI mit kontrolliertem Ammoniak (d. h. keine klinischen Symptome und Ammoniak < 100 μmol/l): Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis < 2 Jahren
Zeitfenster: Bis zum 4. Tag
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit erfolgreichem Übergang basiert auf der Antwort des Prüfers auf die Frage: „War der Übergang zu 100 % RAVICTI mit kontrolliertem Ammoniak erfolgreich?“ Bei Teilnehmern im Alter von 2 Monaten und älter wurde der Teilnehmer nach einer mindestens 24-stündigen Ammoniaküberwachung nach der ersten vollen Dosis RAVICTI allein effektiv umgestellt, wenn die folgenden Bedingungen erfüllt waren: keine Anzeichen und Symptome einer Hyperammonämie; Ammoniakgehalt unter 100 μmol/L (ohne Normalisierung des Ammoniaks, d. h. ohne Umrechnung von Werten lokaler Laboratorien mit unterschiedlichen Normalbereichen in standardisierte Werte); und gemäß dem Urteil des Ermittlers zur Entlassung berechtigt.
Bis zum 4. Tag
Prozentsatz der Teilnehmer mit erfolgreicher Umstellung auf RAVICTI mit kontrolliertem Ammoniak (d. h. keine klinischen Symptome und Ammoniak < 100 μmol/l): Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis < 2 Monaten
Zeitfenster: Bis zum 4. Tag
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit erfolgreichem Übergang basiert auf der Antwort des Prüfers auf die Frage: „War der Übergang zu 100 % RAVICTI mit kontrolliertem Ammoniak erfolgreich?“ Bei Teilnehmern unter 2 Monaten wurde nach einer mindestens 24-stündigen Ammoniaküberwachung nach der ersten vollständigen RAVICTI-Dosis effektiv umgestellt, wenn die folgenden Bedingungen erfüllt waren: keine Anzeichen und Symptome einer Hyperammonämie; Ammoniakgehalt unter 100 μmol/L (ohne Normalisierung des Ammoniaks, d. h. ohne Umrechnung von Werten lokaler Laboratorien mit unterschiedlichen Normalbereichen in standardisierte Werte); und gemäß dem Urteil des Ermittlers zur Entlassung berechtigt.
Bis zum 4. Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate hyperammonämischer Krisen (HACs): Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Tag 8 bis Monat 6
Bei HAC handelt es sich um Anzeichen und Symptome, die mit einer Hyperammonämie in Zusammenhang stehen (z. B. häufiges Erbrechen, Übelkeit, Kopfschmerzen, Lethargie, Reizbarkeit, Kampfbereitschaft und/oder Schläfrigkeit), die mit einem hohen Ammoniakspiegel im Blut einhergehen und einen medizinischen Eingriff erfordern. Die HAC-Rate pro 6 Monate während der Sicherheitsverlängerung wird als Summe aus (Anzahl der HAC) / Summe aus (Tage während der ersten 6 Monate ab Tag 8 oder Anzahl Tage auf RAVICTI, je nachdem, welcher Wert geringer ist) für alle Teilnehmer der entsprechenden Gruppe berechnet .
Tag 8 bis Monat 6
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs, Todesfällen und Abbrüchen aufgrund von TEAEs: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis 30 Tage nach der letzten Dosis (die mittlere [SD] Behandlungsdauer betrug 9,13 [6,838] Monate).
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, unabhängig davon, ob das Ereignis mit dem Studienmedikament in Zusammenhang steht oder nicht. Eine schwerwiegende UE ist jede UE, die: zum Tod führt; ist lebensbedrohlich; erfordert einen Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; führt zu Behinderung/Unfähigkeit; ist eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler; ist ein wichtiges medizinisches Ereignis. Als TEAEs werden UE definiert, deren Beginn bei oder nach der ersten Dosis der Studienmedikation bis zum Studienabbruch liegt. Der Prüfer bewertete den kausalen Zusammenhang jedes TEAE mit dem Studienmedikament als nicht verwandt, möglicherweise verwandt oder wahrscheinlich verwandt.
Von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis 30 Tage nach der letzten Dosis (die mittlere [SD] Behandlungsdauer betrug 9,13 [6,838] Monate).
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Glutamat bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Änderung des Glutaminspiegels bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Änderung der Summe von Glutamin und Glutamat bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Isoleucin bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leucin bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Veränderung vom Ausgangswert bei Valin bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 24
Bewertung von Wachstum und Entwicklung: Ausgangswert und Änderung des Body-Mass-Index (BMI) Z-Score bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Basislinie, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Um etwaige Auswirkungen der medikamentösen Behandlung der Studie auf das Wachstum zu beurteilen, wurden Z-Scores berechnet, um die Abweichung des BMI von einer Referenzpopulation auszudrücken. Die Z-Scores basieren auf den Child Growth Standards-Diagrammen der Weltgesundheitsorganisation. Negative Z-Werte weisen auf einen niedrigeren Wert als typisch für Alter und Geschlecht hin, während positive Werte auf einen höheren Wert als typisch für Alter und Geschlecht hinweisen.
Basislinie, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Bewertung von Wachstum und Entwicklung: Ausgangswert und Veränderung des Körperoberflächen-Z-Scores (BSA) gegenüber dem Ausgangswert bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Basislinie, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Um etwaige Auswirkungen der medikamentösen Behandlung der Studie auf das Wachstum zu beurteilen, wurden Z-Scores berechnet, um die Abweichung von einer Referenzpopulation für BSA auszudrücken. Die Z-Scores basieren auf Gewicht-für-Länge-Diagrammen. Negative Z-Werte weisen auf einen niedrigeren Wert als typisch für Alter und Geschlecht hin, während positive Werte auf einen höheren Wert als typisch für Alter und Geschlecht hinweisen.
Basislinie, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Plasma-Phenylbutyrat/Phenylbuttersäure (PBA) Maximale Plasmakonzentration (Cmax) am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Minimale Plasma-PBA-Plasmakonzentration (Cmin) am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PBA-Fläche unter der Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC[0-last]) am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PBA-Zeit bis Cmax (Tmax) am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-Phenylacetat/Phenylessigsäure (PAA) Cmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAA-Cmin am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAA-AUC (0-last) am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAA-Tmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-Phenylacetylglutamin (PAGN) Cmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAGN Cmin am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAGN-AUC (0-last) am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAGN-Tmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Bewertung der PAGN-Konzentrationen im Urin am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 0,5 und 1 Stunde, 1,5 und 2,5 Stunden, 4 und 6 Stunden, 7,5 und 8,5 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und an Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 0,5 und 1 Stunde, 1,5 und 2,5 Stunden, 4 und 6 Stunden, 7,5 und 8,5 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und an Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Bewertung der PAGN-Konzentrationen im Urin bis zum Ende des Versuchs: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Tag 7, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Ende der Testphase (bis Monat 18)
Tag 7, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Ende der Testphase (bis Monat 18)
Bewertung der PAA-Konzentrationen im Urin am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 0,5 und 1,5 Stunden, 1,5 und 2,5 Stunden, 4 und 6 Stunden, 7,5 und 8,5 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und an Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 0,5 und 1,5 Stunden, 1,5 und 2,5 Stunden, 4 und 6 Stunden, 7,5 und 8,5 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und an Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Bewertung der PAA-Konzentrationen im Urin bis zum Ende des Versuchs: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 2 Monaten bis <2 Jahren
Zeitfenster: Tag 7, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 15, Monat 18, Ende der Testphase (bis Monat 18)
Tag 7, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 15, Monat 18, Ende der Testphase (bis Monat 18)
HAC-Rate: Kohorte mit Teilnehmern von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Tag 8 bis Monat 6
Als HAC gelten Anzeichen und Symptome einer Hyperammonämie (z. B. häufiges Erbrechen, Übelkeit, Kopfschmerzen, Lethargie, Reizbarkeit, Kampfbereitschaft und/oder Schläfrigkeit), die mit einem hohen Ammoniakspiegel im Blut einhergehen und einen medizinischen Eingriff erfordern. Die HAC-Rate pro 6 Monate während der Sicherheitsverlängerung wurde als Summe aus (Anzahl der HAC) / Summe aus (Tage während der ersten 6 Monate ab Tag 8 oder Anzahl Tage auf RAVICTI, je nachdem, welcher Wert geringer ist) für alle Teilnehmer der entsprechenden Gruppe berechnet .
Tag 8 bis Monat 6
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, schweren TEAEs, Todesfällen und Abbrüchen aufgrund von TEAEs: Kohorte von 0 Monaten bis <2 Monaten Teilnehmern
Zeitfenster: Von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis 30 Tage nach der letzten Dosis (die mittlere [SD] Behandlungsdauer betrug 10,67 [6,142] Monate).
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, unabhängig davon, ob das Ereignis mit dem Studienmedikament in Zusammenhang steht oder nicht. Eine schwerwiegende UE ist jede UE, die: zum Tod führt; ist lebensbedrohlich; erfordert einen Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; führt zu Behinderung/Unfähigkeit; ist eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler; ist ein wichtiges medizinisches Ereignis. Als TEAEs werden UE definiert, deren Beginn bei oder nach der ersten Dosis der Studienmedikation bis zum Studienabbruch liegt. Der Prüfer bewertete den kausalen Zusammenhang jedes TEAE mit dem Studienmedikament als nicht verwandt, möglicherweise verwandt oder wahrscheinlich verwandt.
Von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis 30 Tage nach der letzten Dosis (die mittlere [SD] Behandlungsdauer betrug 10,67 [6,142] Monate).
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Glutamat bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Änderung des Glutaminspiegels vom Ausgangswert bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Änderung der Summe von Glutamin und Glutamat bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Isoleucin bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leucin bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Aminosäurebewertung: Ausgangswert und Veränderung vom Ausgangswert bei Valin bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Basislinie, Tag 7, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Bewertung von Wachstum und Entwicklung: Ausgangswert und Änderung des BMI-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Um etwaige Auswirkungen der medikamentösen Behandlung der Studie auf das Wachstum zu beurteilen, wurden Z-Scores berechnet, um die Abweichung des BMI von einer Referenzpopulation auszudrücken. Die Z-Scores basieren auf den Child Growth Standards-Diagrammen der Weltgesundheitsorganisation. Negative Z-Werte weisen auf einen niedrigeren Wert als typisch für Alter und Geschlecht hin, während positive Werte auf einen höheren Wert als typisch für Alter und Geschlecht hinweisen.
Basislinie, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Bewertung von Wachstum und Entwicklung: Ausgangswert und Änderung des BSA-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert bis zum 24. Monat: Kohorte von Teilnehmern von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Um etwaige Auswirkungen der medikamentösen Behandlung der Studie auf das Wachstum zu beurteilen, wurden Z-Scores berechnet, um die Abweichung von einer Referenzpopulation für BSA auszudrücken. Die Z-Scores basieren auf Gewicht-für-Länge-Diagrammen. Negative Z-Werte weisen auf einen niedrigeren Wert als typisch für Alter und Geschlecht hin, während positive Werte auf einen höheren Wert als typisch für Alter und Geschlecht hinweisen.
Basislinie, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Monat 18, Monat 24
Plasma-PBA-Cmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PBA-Cmin am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PBA-AUC (0-last) am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern mit 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PBA-Tmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAA-Cmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAA-Cmin am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAA-AUC (0-last) am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern mit 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAA-Tmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAGN-Cmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAGN Cmin am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAGN-AUC (0-letzter Wert) am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Plasma-PAGN-Tmax am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 4 und 6 Stunden, 8 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und am Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Bewertung der PAGN-Konzentrationen im Urin am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 0,5 und 1 Stunde, 1,5 und 2,5 Stunden, 4 und 6 Stunden, 7,5 und 8,5 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und an Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 0,5 und 1 Stunde, 1,5 und 2,5 Stunden, 4 und 6 Stunden, 7,5 und 8,5 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und an Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Bewertung der PAGN-Konzentrationen im Urin bis zum Ende des Versuchs: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Tag 7, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Ende der Testversion (bis Monat 15)
Tag 7, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15, Ende der Testversion (bis Monat 15)
Bewertung der PAA-Konzentrationen im Urin am ersten vollen Tag der RAVICTI-Dosierung: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Stunde 0 und zwischen 0,5 und 1,5 Stunden, 1,5 und 2,5 Stunden, 4 und 6 Stunden, 7,5 und 8,5 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und an Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Stunde 0 und zwischen 0,5 und 1,5 Stunden, 1,5 und 2,5 Stunden, 4 und 6 Stunden, 7,5 und 8,5 Stunden und zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Dosis des Tages an Tag 1 für stabile Teilnehmer und an Tag 2 für Teilnehmer an HAC
Bewertung der PAA-Konzentrationen im Urin bis zum Ende des Versuchs: Kohorte von Teilnehmern im Alter von 0 Monaten bis <2 Monaten
Zeitfenster: Tag 7, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 15, Ende der Testphase (bis Monat 15)
Tag 7, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 4, Monat 5, Monat 6, Monat 9, Monat 15, Ende der Testphase (bis Monat 15)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amgen

Ermittler

  • Studienleiter: MD, Amgen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

22. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HPN-100-009
  • 2016-003460-38 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte individuelle Patientendaten für Variablen, die zur Beantwortung der spezifischen Forschungsfrage in einer genehmigten Datenfreigabeanfrage erforderlich sind.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anfragen zur Datenfreigabe im Zusammenhang mit dieser Studie werden ab 18 Monaten nach Ende der Studie berücksichtigt, wenn entweder 1) das Produkt und die Indikation sowohl in den USA als auch in Europa die Marktzulassung erhalten haben oder 2) die klinische Entwicklung für das Produkt und/oder die Indikation eingestellt wird und die Daten werden nicht an Aufsichtsbehörden übermittelt. Es gibt kein Enddatum für die Berechtigung, einen Antrag auf Datenfreigabe für diese Studie einzureichen.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können eine Anfrage einreichen, die die Forschungsziele, das/die Amgen-Produkt(e) und die Amgen-Studie(n) im Umfang, die interessierenden Endpunkte/Ergebnisse, den statistischen Analyseplan, die Datenanforderungen, den Veröffentlichungsplan und die Qualifikationen des/der Forscher(s) enthält. Im Allgemeinen gewährt Amgen keine externen Anfragen nach individuellen Patientendaten zum Zweck der Neubewertung von Sicherheits- und Wirksamkeitsproblemen, die bereits in der Produktkennzeichnung angesprochen wurden. Die Anfragen werden von einem Ausschuss aus internen Beratern geprüft. Bei Nichtgenehmigung wird ein unabhängiges Prüfgremium für die Datenfreigabe ein Schlichtungsverfahren einleiten und die endgültige Entscheidung treffen. Nach der Genehmigung werden die zur Beantwortung der Forschungsfrage erforderlichen Informationen im Rahmen einer Vereinbarung zur Datenweitergabe bereitgestellt. Dazu können anonymisierte individuelle Patientendaten und/oder verfügbare Belegdokumente gehören, die Fragmente des Analysecodes enthalten, sofern in den Analysespezifikationen bereitgestellt. Weitere Details finden Sie unter der untenstehenden URL.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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