Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van glycerolfenylbutyraat bij pediatrische proefpersonen jonger dan 2 jaar met ureumcyclusstoornissen

18 juni 2024 bijgewerkt door: Amgen

Een open-label onderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van glycerolfenylbutyraat (GPB; RAVICTI®) bij pediatrische proefpersonen jonger dan twee jaar met ureumcyclusstoornissen (UCD's)

Dit is een open-label studie die bestaat uit een overgangsperiode naar RAVICTI, gevolgd door een veiligheidsverlengingsperiode van ten minste 6 maanden en tot 24 maanden behandeling met RAVICTI, afhankelijk van de leeftijd bij inschrijving. Het is ontworpen om informatie vast te leggen die belangrijk is voor het evalueren van veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid bij jonge kinderen.

Proefpersonen die worden gevolgd door of verwezen naar de onderzoeker voor het beheer van hun UCD. Onderwerpen die in aanmerking komen voor dit onderzoek zijn onder meer patiënten van pasgeborenen tot < 2 jaar met een gediagnosticeerde of klinisch vermoede UCD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Ureumcyclusstoornis

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: RAVICTI

Gedetailleerde beschrijving

Studie overgenomen van Horizon in 2024.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Fase

Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Canada
- - Toronto, Canada, M5G 1Hs
    - The Hospital for Sick Children
Verenigde Staten
- California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
    - Kaiser Permanente Regional Metabolic Center
  - Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94034
    - Stanford Center for Clinical & Translational Research & Education
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
    - Children's National Medical Center
- Florida
  - Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
    - Shands at University of Florida
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    - Emory University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
    - Indiana University
- Maine
  - Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
    - Maine Medical Center
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
    - Children's Hospital of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10029
    - Mount Sinai School of Medicine
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
    - University Hospitals Case Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
    - University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Mannelijke en vrouwelijke onderwerpen tot 2 jaar oud
Ondertekende geïnformeerde toestemming door de ouder/wettelijke voogd van de proefpersoon
UCD-diagnose of vermoedelijke diagnose van elk subtype, behalve N-acetylglutamaatsynthetasedeficiëntie. Als UCD niet eerder is bevestigd door genetische tests, moet toestemming worden verkregen van de ouder/wettelijke voogd voordat genetische tests worden uitgevoerd. Als genetische testen inconsistent zijn met of een UCD-diagnose uitsluiten, wordt de proefpersoon uit het onderzoek teruggetrokken.

Uitsluitingscriteria:

Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na dag 1
Ongecontroleerde infectie (viraal of bacterieel) of een andere aandoening waarvan bekend is dat deze hyperammoniëmische crises veroorzaakt. Zodra deze precipiterende factoren medisch onder controle zijn, komen patiënten in een crisis in aanmerking.
Elke klinische of laboratoriumafwijking van Graad 3 of ernstiger volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03, behalve Graad 3 verhogingen van ammoniak en leverenzymen, gedefinieerd als niveaus 5-20 keer de bovengrens van normaal in alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) of gammaglutamyltranspeptidase (GGT) bij een klinisch stabiele proefpersoon
Elke klinische of laboratoriumafwijking of medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico kan geven door deel te nemen aan dit onderzoek
Bekende overgevoeligheid voor fenylacetaat (PAA) of fenylbutyraat (PBA)
Levertransplantatie, inclusief hepatocellulaire transplantatie
Onderwerpen op hemodialyse op het moment dat RAVICTI wordt gestart
Onderwerpen op RAVICTI voor UCD-beheer
Momenteel behandeld met Carbaglu® (carglumaatzuur)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: NVT
Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
Masker: Geen (open label)

Aantal wapens

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm	Interventie / Behandeling
Experimenteel: RAVICTI RAVICTI drank voor oraal gebruik moet worden toegediend vlak voor de borstvoeding of inname van flesvoeding of voedsel. Het aanbevolen doseringsregime is 3-6 keer per dag, afhankelijk van het voedingsschema en naar goeddunken van de onderzoeker.	Geneesmiddel: RAVICTI Andere namen: GPB HPN-100 Glycerol fenylbutyraat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Percentage deelnemers met succesvolle overgang naar RAVICTI met gecontroleerde ammoniak (d.w.z. geen klinische symptomen en ammoniak < 100 μmol/l): cohort van 2 maanden tot < 2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Tot dag 4	Het percentage deelnemers met een succesvolle overgang is gebaseerd op het antwoord van de onderzoeker op de vraag: "Is de overgang naar 100% RAVICTI succesvol geweest met gecontroleerde ammoniak?" Voor deelnemers van 2 maanden en ouder, na minimaal 24 uur ammoniakmonitoring na de eerste volledige dosis RAVICTI alleen, was de deelnemer effectief overgeschakeld wanneer aan de volgende voorwaarden was voldaan: geen tekenen en symptomen van hyperammoniëmie; ammoniakgehalte lager dan 100 μmol/L (zonder normalisatie van ammoniak, dwz zonder omrekening van waarden van lokale laboratoria met variërende normale bereiken naar gestandaardiseerde waarden); en komt in aanmerking voor kwijting volgens het oordeel van de onderzoeker.	Tot dag 4
Percentage deelnemers met succesvolle overgang naar RAVICTI met gecontroleerde ammoniak (d.w.z. geen klinische symptomen en ammoniak < 100 μmol/l): cohort van 0 maanden tot < 2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Tot dag 4	Het percentage deelnemers met een succesvolle overgang is gebaseerd op het antwoord van de onderzoeker op de vraag: "Is de overgang naar 100% RAVICTI succesvol geweest met gecontroleerde ammoniak?" Voor deelnemers < 2 maanden oud, na minimaal 24 uur ammoniakmonitoring na de eerste volledige dosis RAVICTI alleen, was de deelnemer effectief overgeschakeld wanneer aan de volgende voorwaarden was voldaan: geen tekenen en symptomen van hyperammoniëmie; ammoniakgehalte lager dan 100 μmol/L (zonder normalisatie van ammoniak, dwz zonder omrekening van waarden van lokale laboratoria met variërende normale bereiken naar gestandaardiseerde waarden); en komt in aanmerking voor kwijting volgens het oordeel van de onderzoeker.	Tot dag 4

Secundaire uitkomstmaten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Related Info

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 juli 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 september 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

22 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

HPN-100-009
2016-003460-38 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevens te delen.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om gegevensuitwisseling met betrekking tot dit onderzoek worden in behandeling genomen vanaf 18 maanden nadat het onderzoek is beëindigd en 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, de Amgen-producten en de reikwijdte van de Amgen-studie(s), interessante eindpunten/resultaten, statistisch analyseplan, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken om individuele patiëntgegevens in met als doel het opnieuw beoordelen van veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan de orde zijn gesteld. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs. Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor het delen van gegevens arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen. Na goedkeuring zal de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden, worden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kan geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten omvatten, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Meer details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.

IPD delen Ondersteunend informatietype

LEERPROTOCOOL
SAP
ICF
MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Percentage hyperammonemische crises (HAC's): cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Dag 8 tot en met maand 6	HAC wordt gedefinieerd met tekenen en symptomen die overeenkomen met hyperammoniëmie (zoals maar niet beperkt tot frequent braken, misselijkheid, hoofdpijn, lethargie, prikkelbaarheid, vechtlust en/of slaperigheid) geassocieerd met hoge ammoniakwaarden in het bloed en die medische tussenkomst vereisen. Percentage HAC's per 6 maanden tijdens de veiligheidsverlenging wordt berekend als som van (aantal HAC's) / som van (dagen gedurende de eerste 6 maanden vanaf dag 8 of aantal dagen op RAVICTI, afhankelijk van wat het laagste is) voor alle deelnemers in de overeenkomstige groep .	Dag 8 tot en met maand 6
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige TEAE's, sterfgevallen en stopzettingen als gevolg van TEAE's: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling tot 30 dagen na de laatste dosis (gemiddelde [SD] behandelingsduur was 9,13 [6,838] maanden).	Een ongewenst voorval (AE) is elk ongewenst medisch voorval, ongeacht of het voorval verband houdt met het onderzoeksgeneesmiddel. Een ernstige AE is elke AE die: de dood tot gevolg heeft; is levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist; leidt tot invaliditeit/onbekwaamheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is; is een belangrijke medische gebeurtenis. TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen met een aanvangsdatum op of na de eerste dosis studiemedicatie tot stopzetting van de studie. De onderzoeker beoordeelde de oorzakelijke relatie van elke TEAE met het onderzoeksgeneesmiddel als niet gerelateerd, mogelijk gerelateerd of waarschijnlijk gerelateerd.	Vanaf de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling tot 30 dagen na de laatste dosis (gemiddelde [SD] behandelingsduur was 9,13 [6,838] maanden).
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in glutamaat tot maand 24: cohort van 2 maanden tot <2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24		Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in glutamine tot maand 24: cohort van 2 maanden tot <2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24		Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: basislijn en verandering van basislijn in som van glutamine en glutamaat tot maand 24: cohort van 2 maanden tot <2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24		Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in isoleucine tot maand 24: cohort van 2 maanden tot <2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24		Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in leucine tot maand 24: cohort van 2 maanden tot <2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24		Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in valine tot maand 24: cohort van 2 maanden tot <2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24		Basislijn, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 24
Beoordeling van groei en ontwikkeling: baseline en verandering vanaf baseline in Body Mass Index (BMI) Z-score tot maand 24: cohort van 2 maanden tot <2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, maand 2, maand 3, maand 4, maand 5, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 24	Om enig effect van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel op de groei te beoordelen, werden Z-scores berekend om de afwijking van een referentiepopulatie voor BMI uit te drukken. De Z-scores zijn gebaseerd op de Child Growth Standards-grafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie. Negatieve Z-scores duiden op lager dan normaal voor leeftijd en geslacht, terwijl positieve scores duiden op hoger dan normaal voor leeftijd en geslacht.	Basislijn, maand 1, maand 2, maand 3, maand 4, maand 5, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 24
Beoordeling van groei en ontwikkeling: basislijn en verandering van basislijn in lichaamsoppervlak (BSA) Z-score tot maand 24: cohort van 2 maanden tot <2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, maand 2, maand 3, maand 4, maand 5, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 24	Om enig effect van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel op de groei te beoordelen, werden Z-scores berekend om de afwijking van een referentiepopulatie voor BSA uit te drukken. De Z-scores zijn gebaseerd op gewicht-voor-lengte grafieken. Negatieve Z-scores duiden op lager dan normaal voor leeftijd en geslacht, terwijl positieve scores duiden op hoger dan normaal voor leeftijd en geslacht.	Basislijn, maand 1, maand 2, maand 3, maand 4, maand 5, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 24
Plasmafenylbutyraat/fenylboterzuur (PBA) Maximale plasmaconcentratie (Cmax) op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PBA Minimale plasmaconcentratie (Cmin) op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma-PBA-gebied onder de curve van tijd nul tot het tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie (AUC[0-laatste]) op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van 2 maanden tot <2 jaar deelnemers Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PBA-tijd tot Cmax (Tmax) op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Cmax van plasmafenylacetaat/fenylazijnzuur (PAA) op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PAA Cmin op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PAA AUC(0-last) op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PAA Tmax op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Cmax van plasmafenylacetylglutamine (PAGN) op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PAGN Cmin op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PAGN AUC(0-last) op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PAGN Tmax op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Beoordeling van urine-PAGN-concentraties op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 0,5 en 1 uur, 1,5 en 2,5 uur, 4 en 6 uur, 7,5 en 8,5 uur, en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op Dag 1 voor stabiele deelnemers en op Dag 2 voor deelnemers in HAC		Uur 0 en tussen 0,5 en 1 uur, 1,5 en 2,5 uur, 4 en 6 uur, 7,5 en 8,5 uur, en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op Dag 1 voor stabiele deelnemers en op Dag 2 voor deelnemers in HAC
Beoordeling van PAGN-concentraties in de urine tot aan het einde van de proef: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Dag 7, Maand 1, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Einde proefperiode (tot maand 18)		Dag 7, Maand 1, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Einde proefperiode (tot maand 18)
Beoordeling van urine-PAA-concentraties op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 0,5 en 1,5 uur, 1,5 en 2,5 uur, 4 en 6 uur, 7,5 en 8,5 uur, en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op Dag 1 voor stabiele deelnemers en op Dag 2 voor deelnemers in HAC		Uur 0 en tussen 0,5 en 1,5 uur, 1,5 en 2,5 uur, 4 en 6 uur, 7,5 en 8,5 uur, en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op Dag 1 voor stabiele deelnemers en op Dag 2 voor deelnemers in HAC
Beoordeling van PAA-concentraties in de urine tot aan het einde van de proef: cohort van deelnemers van 2 maanden tot <2 jaar Tijdsspanne: Dag 7, Maand 1, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 15, Maand 18, Einde proefperiode (tot maand 18)		Dag 7, Maand 1, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 15, Maand 18, Einde proefperiode (tot maand 18)
Aantal HAC's: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Dag 8 tot en met maand 6	HAC wordt gedefinieerd als het hebben van tekenen en symptomen die overeenkomen met hyperammoniëmie (zoals maar niet beperkt tot frequent braken, misselijkheid, hoofdpijn, lethargie, prikkelbaarheid, vechtlust en/of slaperigheid) geassocieerd met hoge ammoniakwaarden in het bloed en die medische tussenkomst vereisen. Het aantal HAC's per 6 maanden tijdens de veiligheidsuitbreiding werd berekend als som van (aantal HAC's) / som van (dagen gedurende de eerste 6 maanden vanaf dag 8 of aantal dagen op RAVICTI, afhankelijk van wat het laagste is) voor alle deelnemers in de overeenkomstige groep .	Dag 8 tot en met maand 6
Aantal deelnemers met TEAE's, ernstige TEAE's, sterfgevallen en stopzettingen als gevolg van TEAE's: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling tot 30 dagen na de laatste dosis (gemiddelde [SD] behandelingsduur was 10,67 [6,142] maanden).	Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis, ongeacht of de gebeurtenis verband houdt met het onderzoeksgeneesmiddel. Een ernstige AE is elke AE die: de dood tot gevolg heeft; is levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist; leidt tot invaliditeit/onbekwaamheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is; is een belangrijke medische gebeurtenis. TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen met een aanvangsdatum op of na de eerste dosis studiemedicatie tot stopzetting van de studie. De onderzoeker beoordeelde de oorzakelijke relatie van elke TEAE met het onderzoeksgeneesmiddel als niet gerelateerd, mogelijk gerelateerd of waarschijnlijk gerelateerd.	Vanaf de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling tot 30 dagen na de laatste dosis (gemiddelde [SD] behandelingsduur was 10,67 [6,142] maanden).
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in glutamaat tot maand 24: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24		Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in glutamine tot maand 24: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24		Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: basislijn en verandering van basislijn in som van glutamine en glutamaat tot maand 24: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24		Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in isoleucine tot maand 24: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24		Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in leucine tot maand 24: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24		Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24
Aminozuurbeoordeling: baseline en verandering van baseline in valine tot maand 24: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24		Baseline, Dag 7, Maand 2, Maand 3, Maand 4, Maand 5, Maand 6, Maand 9, Maand 12, Maand 15, Maand 18, Maand 24
Beoordeling van groei en ontwikkeling: baseline en verandering vanaf baseline in BMI Z-score tot maand 24: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, maand 2, maand 3, maand 4, maand 5, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 24	Om enig effect van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel op de groei te beoordelen, werden Z-scores berekend om de afwijking van een referentiepopulatie voor BMI uit te drukken. De Z-scores zijn gebaseerd op de Child Growth Standards-grafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie. Negatieve Z-scores duiden op lager dan normaal voor leeftijd en geslacht, terwijl positieve scores duiden op hoger dan normaal voor leeftijd en geslacht.	Basislijn, maand 1, maand 2, maand 3, maand 4, maand 5, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 24
Beoordeling van groei en ontwikkeling: baseline en verandering vanaf baseline in BSA Z-score tot maand 24: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, maand 2, maand 3, maand 4, maand 5, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 24	Om enig effect van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel op de groei te beoordelen, werden Z-scores berekend om de afwijking van een referentiepopulatie voor BSA uit te drukken. De Z-scores zijn gebaseerd op gewicht-voor-lengte grafieken. Negatieve Z-scores duiden op lager dan normaal voor leeftijd en geslacht, terwijl positieve scores duiden op hoger dan normaal voor leeftijd en geslacht.	Basislijn, maand 1, maand 2, maand 3, maand 4, maand 5, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 24
Plasma PBA Cmax op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PBA Cmin op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PBA AUC(0-last) op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC
Plasma PBA Tmax op de eerste volledige dag van RAVICTI-dosering: cohort van 0 maanden tot <2 maanden deelnemers Tijdsspanne: Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC		Uur 0 en tussen 4 en 6 uur, 8 uur en tussen 12 en 24 uur na de eerste dosis van de dag op dag 1 voor stabiele deelnemers en op dag 2 voor deelnemers aan HAC

Een onderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van glycerolfenylbutyraat bij pediatrische proefpersonen jonger dan 2 jaar met ureumcyclusstoornissen

Een open-label onderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van glycerolfenylbutyraat (GPB; RAVICTI®) bij pediatrische proefpersonen jonger dan twee jaar met ureumcyclusstoornissen (UCD's)

Studie Overzicht

Toestand

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studietype

Inschrijving (Werkelijk)

Fase

Contacten en locaties

Studie Locaties

Deelname Criteria

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Accepteert gezonde vrijwilligers

Beschrijving

Studie plan

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal wapens

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Interventie / Behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat

Maatregel Beschrijving

Tijdsspanne

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat

Maatregel Beschrijving

Tijdsspanne

Medewerkers en onderzoekers

Sponsor

Onderzoekers

Publicaties en nuttige links

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst geplaatst (Geschat)

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatst geverifieerd

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Beschrijving IPD-plan

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD delen Ondersteunend informatietype

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct