Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus glyserolifenyylibutyraatin turvallisuudesta, tehokkuudesta ja farmakokinetiikasta alle 2-vuotiailla lapsilla, joilla on ureakiertohäiriöitä

tiistai 18. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Amgen

Avoin tutkimus glyserolifenyylibutyraatin (GPB; RAVICTI®) turvallisuudesta, tehokkuudesta ja farmakokinetiikasta alle kahden vuoden ikäisillä lapsilla, joilla on ureakiertohäiriöitä (UCD)

Tämä on avoin tutkimus, joka koostuu siirtymäajasta RAVICTI-hoitoon, jota seuraa vähintään 6 kuukauden turvalisäjakso ja enintään 24 kuukauden RAVICTI-hoitoa iästä riippuen. Se on suunniteltu keräämään tietoa, joka on tärkeää turvallisuuden, farmakokinetiikan ja tehon arvioimiseksi pienillä lapsilla.

Koehenkilöt, joita tutkija seuraa tai ohjaa hänen puoleensa UCD-tautinsa hallintaa varten. Tähän tutkimukseen kelpaavia koehenkilöitä ovat vastasyntyneistä alle 2-vuotiaisiin potilaisiin, joilla on joko diagnosoitu tai kliinisesti epäilty UCD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Ureasyklin häiriö

Interventio / Hoito

Lääke: RAVICTI

Yksityiskohtainen kuvaus

Horizonilta vuonna 2024 hankittu tutkimus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Vaihe

Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Kanada
- - Toronto, Kanada, M5G 1Hs
    - The Hospital for Sick Children
Yhdysvallat
- California
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
    - Kaiser Permanente Regional Metabolic Center
  - Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94034
    - Stanford Center for Clinical & Translational Research & Education
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
    - Children's National Medical Center
- Florida
  - Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
    - Shands at University of Florida
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    - Emory University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    - Indiana University
- Maine
  - Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
    - Maine Medical Center
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
    - Children's Hospital of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10029
    - Mount Sinai School of Medicine
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
    - University Hospitals Case Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
    - University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Mies- ja naishenkilöt enintään 2-vuotiaat
Tutkittavan vanhemman/laillisen huoltajan allekirjoittama tietoinen suostumus
UCD-diagnoosi tai minkä tahansa alatyypin epäilty diagnoosi, paitsi N-asetyyliglutamaattisyntetaasin puutos. Jos UCD:tä ei ole aiemmin vahvistettu geenitesteillä, tulee vanhemmalta/holhoojalta saada suostumus ennen geenitestien suorittamista. Jos geneettinen testaus on ristiriidassa UCD-diagnoosin kanssa tai sulkee sen pois, koehenkilö poistetaan tutkimuksesta.

Poissulkemiskriteerit:

Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän kuluessa päivästä 1
Hallitsematon infektio (virus- tai bakteeriperäinen) tai mikä tahansa muu sairaus, jonka tiedetään aiheuttavan hyperammoneemisia kriisejä. Kun nämä aiheuttavat tekijät on lääketieteellisesti hallinnassa, kriisissä olevat potilaat ovat kelvollisia.
Mikä tahansa kliininen tai laboratoriopoikkeavuus, jonka vakavuusaste on 3 tai enemmän haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) v4.03 mukaisesti, paitsi asteen 3 kohoaminen ammoniakki- ja maksaentsyymiarvoissa, jotka määritellään tasoiksi, jotka ovat 5–20 kertaa normaalin yläraja alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai gammaglutamyylitranspeptidaasi (GGT) kliinisesti stabiililla koehenkilöllä
Mikä tahansa kliininen tai laboratoriopoikkeavuus tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan harkinnan mukaan saattaa koehenkilön lisääntyneeseen riskiin osallistumalla tähän tutkimukseen
Tunnettu yliherkkyys fenyyliasetaatille (PAA) tai fenyylibutyraatille (PBA)
Maksansiirto, mukaan lukien hepatosellulaarinen siirto
Hemodialyysipotilaat RAVICTI-hoidon aloittamisen aikana
RAVICTI:n aiheita UCD-hallintaan
Tällä hetkellä käsitelty Carbaglu®:lla (karglumiinihappo)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Jako: Ei käytössä
Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseiden lukumäärä

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm	Interventio / Hoito
Kokeellinen: RAVICTI RAVICTI Oral Liquid tulee antaa juuri ennen imetystä tai korvikkeen tai ruoan nauttimista. Suositeltu annostusohjelma on 3-6 kertaa päivässä ruokinta-aikataulusta riippuen ja tutkijan harkinnan mukaan.	Lääke: RAVICTI Muut nimet: GPB HPN-100 Glyserolifenyylibutyraatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka siirtyivät onnistuneesti RAVICTI-hoitoon kontrolloidun ammoniakin kanssa (eli ei kliinisiä oireita ja ammoniakki < 100 μmol/L): 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Päivään 4 asti	Onnistuneiden siirtymien prosenttiosuus perustuu tutkijan vastaukseen kysymykseen "Onko siirtyminen 100 % RAVICTIin onnistunut kontrolloidun ammoniakin kanssa?" Vähintään 2 kuukauden ikäisten ja sitä vanhempien osallistujien osalta vähintään 24 tunnin ammoniakkiseurannan jälkeen ensimmäisen täyden RAVICTI-annoksen jälkeen osallistuja siirtyi tehokkaasti, kun seuraavat ehdot täyttyivät: ei merkkejä tai oireita hyperammonemiasta; ammoniakkipitoisuus alle 100 μmol/L (ilman ammoniakin normalisointia, ts. ilman paikallisten laboratorioiden arvojen muuntamista, joiden normaalialueet vaihtelevat standardoiduiksi arvoiksi); ja se voidaan vapauttaa tutkijan tuomion mukaan.	Päivään 4 asti
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on onnistunut siirtyminen RAVICTI-hoitoon kontrolloidun ammoniakin kanssa (eli ei kliinisiä oireita ja ammoniakki < 100 μmol/L): 0 kuukauden - <2 kuukauden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Päivään 4 asti	Onnistuneiden siirtymien prosenttiosuus perustuu tutkijan vastaukseen kysymykseen "Onko siirtyminen 100 % RAVICTIin onnistunut kontrolloidun ammoniakin kanssa?" Alle 2 kuukauden ikäisten osallistujien osalta vähintään 24 tunnin ammoniakkiseurannan jälkeen ensimmäisen täyden annoksen RAVICTI-annosta seurannut osallistuja siirtyi tehokkaasti, kun seuraavat ehdot täyttyivät: ei merkkejä tai oireita hyperammonemiasta; ammoniakkipitoisuus alle 100 μmol/L (ilman ammoniakin normalisointia, ts. ilman paikallisten laboratorioiden arvojen muuntamista, joiden normaalialueet vaihtelevat standardoiduiksi arvoiksi); ja se voidaan vapauttaa tutkijan tuomion mukaan.	Päivään 4 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Tutkijat

Opintojohtaja: MD, Amgen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Related Info

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 17. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 22. syyskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

HPN-100-009
2016-003460-38 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten potilastietojen tunnistamattomat muuttujat, jotka ovat tarpeen tietyn tutkimuskysymyksen käsittelemiseksi hyväksytyssä tiedonjakopyynnössä.

IPD-jaon aikakehys

Tähän tutkimukseen liittyvät tiedonjakopyynnöt otetaan huomioon 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja joko 1) tuotteelle ja käyttöaiheelle on myönnetty myyntilupa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa tai 2) tuotteen ja/tai käyttöaiheen kliininen kehitys lopetetaan. eikä tietoja luovuteta valvontaviranomaisille. Tätä tutkimusta koskevien tietojen jakamispyynnön lähettämiselle ei ole päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön, joka sisältää tutkimuksen tavoitteet, Amgen-tuotteen (-tuotteet) ja Amgen-tutkimuksen/-tutkimuksen laajuuden, päätepisteet/kiinnostavat tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietovaatimukset, julkaisusuunnitelman ja tutkijoiden pätevyyden. Yleisesti ottaen Amgen ei hyväksy yksittäisiä potilastietoja koskevia ulkoisia pyyntöjä, joiden tarkoituksena on arvioida uudelleen tuotemerkinnöissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokysymyksiä. Pyynnöt käsittelee sisäisten neuvonantajien komitea. Jos sitä ei hyväksytä, tietojen jakamisesta riippumaton arviointipaneeli ratkaisee ja tekee lopullisen päätöksen. Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseen tarvittavat tiedot toimitetaan tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti. Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisiä potilastietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin fragmentteja, jos niitä on analyysispesifikaatioissa. Lisätietoja on alla olevasta URL-osoitteesta.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

STUDY_PROTOCOL
MAHLA
ICF
CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Hyperammoneemisten kriisien (HAC:t): kohortti 2 kuukaudesta < 2 vuoden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Päivästä 8 aina kuukauteen 6 asti	HAC määritellään, jolla on hyperammonemiaan liittyviä merkkejä ja oireita (kuten toistuva oksentelu, pahoinvointi, päänsärky, letargia, ärtyneisyys, kamppailukyky ja/tai uneliaisuus), jotka liittyvät korkeaan veren ammoniakkiin ja vaativat lääketieteellistä toimenpiteitä. HAC:ien määrä 6 kuukautta kohti turvallisuuslaajennuksen aikana lasketaan summana (HAC:iden lukumäärä) / summa (päivät ensimmäisten 6 kuukauden aikana alkaen päivästä 8 tai päivien lukumäärä RAVICTI-järjestelmässä sen mukaan, kumpi on pienempi) kaikkien vastaavan ryhmän osallistujien kesken. .	Päivästä 8 aina kuukauteen 6 asti
Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE), vakavia TEAE-tapahtumia, kuolemantapauksia ja TEAE-tapahtumia johtuvia keskeytyksiä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (keskimääräinen hoidon kesto [SD] oli 9,13 [6,838] kuukautta).	Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, katsotaanpa tapahtuman liittyväksi tutkimuslääkkeeseen vai ei. Vakava AE on mikä tahansa AE, joka: johtaa kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa vammaan/työkyvyttömyyteen; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE:t määritellään haittavaikutuksiksi, joiden alkamispäivä on ensimmäinen tutkimuslääkitysannos tai sen jälkeen, kunnes tutkimus lopetetaan. Tutkija arvioi kunkin TEAE:n syy-yhteyden tutkimuslääkkeeseen ei-liittyväksi, mahdollisesti liittyväksi tai todennäköisesti liittyväksi.	Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (keskimääräinen hoidon kesto [SD] oli 9,13 [6,838] kuukautta).
Aminohappoarviointi: lähtötaso ja muutos lähtötasosta glutamaatissa kuukauteen 24 asti: 2 kuukauden kohortti < 2 vuoden ikäisille osallistujille Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: Glutamiinin lähtötaso ja muutos lähtötasosta 24 kuukauteen asti: 2 kuukauden kohortti < 2 vuoden ikäisille osallistujille Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: lähtötaso ja muutos lähtötasosta glutamiinin ja glutamaatin summassa 24 kuukauteen asti: 2 kuukauden kohortti < 2 vuoden ikäisille osallistujille Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: lähtötaso ja muutos lähtötasosta isoleusiinissa kuukauteen 24 asti: 2 kuukauden kohortti <2 vuoden ikäisille osallistujille Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: Leusiinin lähtötaso ja muutos lähtötasosta 24 kuukauteen asti: 2 kuukauden kohortti < 2 vuoden ikäisille osallistujille Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: lähtötaso ja muutos valiinin lähtötasosta kuukauteen 24 asti: 2 kuukauden kohortti < 2 vuoden ikäisille osallistujille Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 24
Arvio kasvusta ja kehityksestä: kehon massaindeksin (BMI) lähtötilanne ja muutos lähtötasosta Z-pisteet 24 kuukauteen asti: 2 kuukauden ja < 2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Perustaso, 1. kuukausi, 2. kuukausi, 3. kuukausi, 4. kuukausi, 5. kuukausi, 6. kuukausi, 9. kuukausi, 12. kuukausi, 15. kuukausi, 18. kuukausi, 24. kuukausi	Tutkimuslääkehoidon vaikutuksen kasvuun arvioimiseksi laskettiin Z-pisteet ilmaisemaan poikkeama BMI:n vertailupopulaatiosta. Z-pisteet perustuvat Maailman terveysjärjestön Child Growth Standards -kaavioihin. Negatiiviset Z-pisteet osoittavat iän ja sukupuolen osalta tyypillistä alhaisempia, kun taas positiiviset pisteet osoittavat korkeampia kuin tyypillisiä ikä- ja sukupuolipisteitä.	Perustaso, 1. kuukausi, 2. kuukausi, 3. kuukausi, 4. kuukausi, 5. kuukausi, 6. kuukausi, 9. kuukausi, 12. kuukausi, 15. kuukausi, 18. kuukausi, 24. kuukausi
Arvio kasvusta ja kehityksestä: lähtötilanne ja muutos lähtötilanteesta kehon pinta-alalla (BSA) Z-pisteet 24 kuukauteen asti: 2 kuukauden ja < 2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Perustaso, 1. kuukausi, 2. kuukausi, 3. kuukausi, 4. kuukausi, 5. kuukausi, 6. kuukausi, 9. kuukausi, 12. kuukausi, 15. kuukausi, 18. kuukausi, 24. kuukausi	Tutkimuslääkehoidon vaikutuksen kasvuun arvioimiseksi laskettiin Z-pisteet ilmaisemaan poikkeama BSA:n vertailupopulaatiosta. Z-pisteet perustuvat paino-pituuskaavioihin. Negatiiviset Z-pisteet osoittavat iän ja sukupuolen osalta tyypillistä alhaisempia, kun taas positiiviset pisteet osoittavat korkeampia kuin tyypillisiä ikä- ja sukupuolipisteitä.	Perustaso, 1. kuukausi, 2. kuukausi, 3. kuukausi, 4. kuukausi, 5. kuukausi, 6. kuukausi, 9. kuukausi, 12. kuukausi, 15. kuukausi, 18. kuukausi, 24. kuukausi
Plasman fenyylibutyraatti/fenyylivoihappo (PBA) plasman maksimipitoisuus (Cmax) ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PBA:n vähimmäispitoisuus plasmassa (Cmin) ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PBA-alue käyrän alla nolla-ajasta viimeisen mitattavan pitoisuuden aikaan (AUC[0-last]) ensimmäisenä täydenänä RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PBA-aika Cmax:iin (Tmax) ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien ryhmä Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman fenyyliasetaatin/fenyylietikkahapon (PAA) Cmax ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostelupäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PAA Cmin ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostelupäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PAA AUC(0-viimeinen) ensimmäisenä täydennä RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PAA Tmax ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman fenyyliasetyyliglutamiinin (PAGN) Cmax ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PAGN Cmin ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PAGN AUC(0-last) ensimmäisenä täydennä RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PAGN Tmax ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostuspäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Virtsan PAGN-pitoisuuksien arviointi ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostelupäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 0,5 - 1 tunti, 1,5 - 2,5 tuntia, 4 - 6 tuntia, 7,5 - 8,5 tuntia ja 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaalla osallistujalla ja päivänä 2 osallistujilla HAC		Tunti 0 ja välillä 0,5 - 1 tunti, 1,5 - 2,5 tuntia, 4 - 6 tuntia, 7,5 - 8,5 tuntia ja 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaalla osallistujalla ja päivänä 2 osallistujilla HAC
Virtsan PAGN-pitoisuuksien arviointi kokeen loppuun asti: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Päivä 7, kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kokeilujakson loppu (18 kuukauteen asti)		Päivä 7, kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kokeilujakson loppu (18 kuukauteen asti)
Virtsan PAA-pitoisuuksien arviointi ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostelupäivänä: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 0,5 - 1,5 tuntia, 1,5 - 2,5 tuntia, 4 - 6 tuntia, 7,5 - 8,5 tuntia ja 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaalla osallistujalla ja päivänä 2 osallistujilla HAC		Tunti 0 ja välillä 0,5 - 1,5 tuntia, 1,5 - 2,5 tuntia, 4 - 6 tuntia, 7,5 - 8,5 tuntia ja 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaalla osallistujalla ja päivänä 2 osallistujilla HAC
Virtsan PAA-pitoisuuksien arviointi kokeen loppuun asti: 2 kuukauden - <2 vuoden osallistujien ryhmä Aikaikkuna: Päivä 7, kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 15, kuukausi 18, kokeilujakson loppu (18 kuukauteen asti)		Päivä 7, kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 15, kuukausi 18, kokeilujakson loppu (18 kuukauteen asti)
HAC:ien määrä: 0 kuukauden ja <2 kuukauden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Päivästä 8 aina kuukauteen 6 asti	HAC määritellään sellaisiksi, joilla on hyperammonemiaan liittyviä merkkejä ja oireita (kuten toistuva oksentelu, pahoinvointi, päänsärky, letargia, ärtyneisyys, kamppailu ja/tai uneliaisuus), jotka liittyvät korkeaan veren ammoniakkiin ja vaativat lääketieteellistä toimenpiteitä. HAC:ien määrä 6 kuukautta kohti turvallisuuslaajennuksen aikana laskettiin summana (HAC:iden lukumäärä) / summa (päivät ensimmäisten 6 kuukauden aikana alkaen päivästä 8 tai päivien lukumäärä RAVICTI-hoidossa sen mukaan, kumpi on pienempi) kaikkien vastaavan ryhmän osallistujien kesken. .	Päivästä 8 aina kuukauteen 6 asti
Osallistujien määrä, joilla on TEAE-tapauksia, vakavia TEAE-tapahtumia, kuolemantapauksia ja TEAE-tapahtumia keskeyttäneiden osallistujien määrä: 0-<2 kuukauden osallistujien kohortti Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (keskimääräinen hoidon kesto [SD] oli 10,67 [6,142] kuukautta).	AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, katsotaanpa tapahtuman liittyväksi tutkimuslääkkeeseen vai ei. Vakava AE on mikä tahansa AE, joka: johtaa kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa vammaan/työkyvyttömyyteen; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE:t määritellään haittavaikutuksiksi, joiden alkamispäivä on ensimmäinen tutkimuslääkitysannos tai sen jälkeen, kunnes tutkimus lopetetaan. Tutkija arvioi kunkin TEAE:n syy-yhteyden tutkimuslääkkeeseen ei-liittyväksi, mahdollisesti liittyväksi tai todennäköisesti liittyväksi.	Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (keskimääräinen hoidon kesto [SD] oli 10,67 [6,142] kuukautta).
Aminohappoarviointi: lähtötaso ja muutos lähtötasosta glutamaatissa kuukauteen 24 asti: 0 kuukauden kohortti < 2 kuukauden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: Glutamiinin lähtötaso ja muutos lähtötasosta 24 kuukauteen asti: 0 kuukauden kohortti < 2 kuukauden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: lähtötaso ja muutos lähtötasosta glutamiinin ja glutamaatin summassa 24 kuukauteen asti: 0 kuukauden kohortti < 2 kuukauden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: Lähtötilanne ja muutos isoleusiinin lähtötasosta kuukauteen 24 asti: 0 kuukauden kohortti < 2 kuukauden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: Leusiinin lähtötaso ja muutos lähtötasosta kuukauteen 24 asti: 0 kuukauden kohortti <2 kuukauden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24
Aminohappoarviointi: Lähtötilanne ja muutos valiinin lähtötasosta kuukauteen 24 asti: 0 kuukauden kohortti <2 kuukauden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24		Perustaso, päivä 7, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 4, kuukausi 5, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, kuukausi 24
Arvio kasvusta ja kehityksestä: lähtötaso ja muutos lähtötasosta BMI-Z-pisteessä 24 kuukauteen asti: 0 kuukauden kohortti <2 kuukauden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Perustaso, 1. kuukausi, 2. kuukausi, 3. kuukausi, 4. kuukausi, 5. kuukausi, 6. kuukausi, 9. kuukausi, 12. kuukausi, 15. kuukausi, 18. kuukausi, 24. kuukausi	Tutkimuslääkehoidon vaikutuksen kasvuun arvioimiseksi laskettiin Z-pisteet ilmaisemaan poikkeama BMI:n vertailupopulaatiosta. Z-pisteet perustuvat Maailman terveysjärjestön Child Growth Standards -kaavioihin. Negatiiviset Z-pisteet osoittavat iän ja sukupuolen osalta tyypillistä alhaisempia, kun taas positiiviset pisteet osoittavat korkeampia kuin tyypillisiä ikä- ja sukupuolipisteitä.	Perustaso, 1. kuukausi, 2. kuukausi, 3. kuukausi, 4. kuukausi, 5. kuukausi, 6. kuukausi, 9. kuukausi, 12. kuukausi, 15. kuukausi, 18. kuukausi, 24. kuukausi
Arvio kasvusta ja kehityksestä: lähtötilanne ja muutos lähtötilanteesta BSA Z-pisteessä 24 kuukauteen asti: 0 kuukauden kohortti < 2 kuukauden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Perustaso, 1. kuukausi, 2. kuukausi, 3. kuukausi, 4. kuukausi, 5. kuukausi, 6. kuukausi, 9. kuukausi, 12. kuukausi, 15. kuukausi, 18. kuukausi, 24. kuukausi	Tutkimuslääkehoidon vaikutuksen kasvuun arvioimiseksi laskettiin Z-pisteet ilmaisemaan poikkeama BSA:n vertailupopulaatiosta. Z-pisteet perustuvat paino-pituuskaavioihin. Negatiiviset Z-pisteet osoittavat iän ja sukupuolen osalta tyypillistä alhaisempia, kun taas positiiviset pisteet osoittavat korkeampia kuin tyypillisiä ikä- ja sukupuolipisteitä.	Perustaso, 1. kuukausi, 2. kuukausi, 3. kuukausi, 4. kuukausi, 5. kuukausi, 6. kuukausi, 9. kuukausi, 12. kuukausi, 15. kuukausi, 18. kuukausi, 24. kuukausi
Plasman PBA Cmax ensimmäisenä täydenänä RAVICTI-annostuspäivänä: kohortti 0 kuukaudesta < 2 kuukauden ikäisiin osallistujiin Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PBA Cmin ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostelupäivänä: kohortti 0 kuukaudesta < 2 kuukauteen osallistujia Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PBA AUC(0-viimeinen) ensimmäisenä täydenänä RAVICTI-annostuspäivänä: kohortti 0 kuukaudesta < 2 kuukauteen osallistujia Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille
Plasman PBA Tmax ensimmäisenä kokonaisena RAVICTI-annostuspäivänä: kohortti 0 kuukaudesta < 2 kuukauteen osallistujia Aikaikkuna: Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille		Tunti 0 ja välillä 4 - 6 tuntia, 8 tuntia ja välillä 12 - 24 tuntia päivän ensimmäisen annoksen jälkeen päivänä 1 vakaan osallistujille ja päivänä 2 HAC: n osallistujille

Tutkimus glyserolifenyylibutyraatin turvallisuudesta, tehokkuudesta ja farmakokinetiikasta alle 2-vuotiailla lapsilla, joilla on ureakiertohäiriöitä

Avoin tutkimus glyserolifenyylibutyraatin (GPB; RAVICTI®) turvallisuudesta, tehokkuudesta ja farmakokinetiikasta alle kahden vuoden ikäisillä lapsilla, joilla on ureakiertohäiriöitä (UCD)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Opintotyyppi

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Vaihe

Yhteystiedot ja paikat

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Kuvaus

Opintosuunnitelma

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Aseiden lukumäärä

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Interventio / Hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus

Toimenpiteen kuvaus

Aikaikkuna

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus

Toimenpiteen kuvaus

Aikaikkuna

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Sponsori

Tutkijat

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeksi vahvistettu

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD-jaon aikakehys

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta