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苯丁酸甘油酯在 2 岁以下尿素循环障碍儿科受试者中的安全性、有效性和药代动力学研究

2019年2月8日 更新者：Horizon Therapeutics, LLC

苯丁酸甘油酯 (GPB; RAVICTI®) 在两岁以下患有尿素循环障碍 (UCD) 的儿科受试者中的安全性、有效性和药代动力学的开放标签研究

这是一项开放标签研究，包括过渡到 RAVICTI 的过渡期，然后是至少 6 个月的安全延长期和长达 24 个月的 RAVICTI 治疗，具体取决于入组时的年龄。 它旨在收集对评估幼儿的安全性、药代动力学和疗效重要的信息。

由研究者跟踪或转介给研究者以管理其 UCD 的受试者。 有资格参加这项研究的受试者将包括从新生儿到 2 岁以下患有诊断或临床疑似 UCD 的患者。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

27

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Toronto、加拿大、M5G 1Hs
        • The Hospital for Sick Children
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Kaiser Permanente Regional Metabolic Center
      • Palo Alto、California、美国、94034
        • Stanford Center for Clinical & Translational Research & Education
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • Shands at University of Florida
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University
    • Maine
      • Portland、Maine、美国、04102
        • Maine Medical Center
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天 至 2年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 2岁以下的男性和女性受试者
  • 受试者的父母/法定监护人签署的知情同意书
  • UCD 诊断或任何亚型的疑似诊断，N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症除外。 如果先前未通过基因检测确认 UCD，则必须在进行基因检测之前征得父母/法定监护人的同意。 如果基因检测与 UCD 诊断不一致或排除 UCD 诊断，则受试者将从研究中退出。

排除标准：

  • 在第 1 天后的 30 天内使用任何研究药物
  • 不受控制的感染（病毒或细菌）或任何其他已知会引发高氨血症危象的情况。 一旦这些诱发因素在医学上得到控制，出现危象的患者就有资格参加。
  • 根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) v4.03，任何 3 级或更严重的临床或实验室异常，氨和肝酶 3 级升高除外，定义为正常上限的 5-20 倍临床稳定受试者的丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST) 或γ谷氨酰转肽酶 (GGT)
  • 任何临床或实验室异常或医学状况，根据研究者的判断，可能会使受试者因参与本研究而面临更高的风险
  • 已知对乙酸苯酯 (PAA) 或丁酸苯酯 (PBA) 过敏
  • 肝移植，包括肝细胞移植
  • 在开始 RAVICTI 时接受血液透析的受试者
  • RAVICTI 上用于 UCD 管理的主题
  • 目前使用 Carbaglu®（carglumic acid）治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：拉维奇
RAVICTI 口服液应在母乳喂养或摄入配方食品或食物之前服用。 推荐的给药方案是每天 3-6 次，具体取决于喂养时间表并由研究者自行决定。
药品：拉维奇
其他名称：
  • GPB
  • HPN-100
  • 甘油苯基丁酸酯

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
成功过渡到使用受控氨（即无临床症状和氨 < 100 μmol/L）的 RAVICTI 的参与者百分比：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：直到第 4 天
成功过渡的参与者的百分比基于研究者对“使用受控氨过渡到 100% RAVICTI 是否成功？”这一问题的回答。 对于 2 个月及以上的参与者，在首次单独全剂量 RAVICTI 后至少 24 小时的氨监测后，参与者在满足以下条件时有效过渡：没有高氨血症的体征和症状；氨水平低于 100 μmol/L（未对氨进行归一化，即未将具有不同正常范围的当地实验室的值转换为标准化值）；并且有资格根据调查员的判断出院。
直到第 4 天
成功过渡到使用受控氨（即无临床症状和氨 < 100 μmol/L）的 RAVICTI 的参与者百分比：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：直到第 4 天
成功过渡的参与者的百分比基于研究者对“使用受控氨过渡到 100% RAVICTI 是否成功？”这一问题的回答。 对于 < 2 个月大的参与者，在第一次全剂量 RAVICTI 后至少 24 小时的氨监测后，参与者在满足以下条件时有效过渡： 没有高氨血症的体征和症状；氨水平低于 100 μmol/L（未对氨进行归一化，即未将具有不同正常范围的当地实验室的值转换为标准化值）；并且有资格根据调查员的判断出院。
直到第 4 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
高氨血症危象 (HAC) 的发生率：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：第 8 天到第 6 个月
HAC 被定义为具有与高血氨相关并需要医疗干预的高氨血症（例如但不限于频繁呕吐、恶心、头痛、嗜睡、易怒、好斗和/或嗜睡）一致的体征和症状。 安全扩展期间每 6 个月的 HAC 率计算为相应组中所有参与者的（HAC 数量）/（从第 8 天开始的前 6 个月的天数或 RAVICTI 的天数，以较小者为准）的总和.
第 8 天到第 6 个月
发生治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE、死亡和因 TEAE 停药的参与者人数：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：从研究治疗的第一剂到最后一剂后 30 天（平均 [SD] 治疗持续时间为 9.13 [6.838] 个月）。
不良事件 (AE) 是任何不良的医学事件，无论该事件是否被认为与研究药物有关。 严重的 AE 是以下任何 AE： 导致死亡；有生命危险；需要住院或延长现有住院时间；结果导致残疾/无能力；是先天性异常/出生缺陷；是一个重要的医学事件。 TEAE 定义为发病日期在研究药物首次给药时或之后直至研究终止的 AE。 研究者将每个 TEAE 与研究药物的因果关系评估为不相关、可能相关或可能相关。
从研究治疗的第一剂到最后一剂后 30 天（平均 [SD] 治疗持续时间为 9.13 [6.838] 个月）。
氨基酸评估：谷氨酸的基线和从基线到第 24 个月的变化：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
氨基酸评估：谷氨酰胺的基线和从基线到第 24 个月的变化：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
氨基酸评估：截至第 24 个月谷氨酰胺和谷氨酸总和的基线和基线变化：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
氨基酸评估：异亮氨酸的基线和从基线到第 24 个月的变化：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
氨基酸评估：亮氨酸的基线和从基线到第 24 个月的变化：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
氨基酸评估：缬氨酸的基线和从基线到第 24 个月的变化：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
基线、第 7 天、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 24 个月
生长发育评估：体重指数 (BMI) Z 分数的基线和基线变化直至第 24 个月：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：基线、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 24 个月
为了评估研究药物治疗对生长的任何影响，计算 Z 分数以表示与 BMI 参考人群的偏差。 Z 分数基于世界卫生组织的儿童生长标准图表。 负 Z 分数表示低于年龄和性别的典型值，而正值表示高于年龄和性别的典型值。
基线、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 24 个月
生长发育评估：体表面积 (BSA) Z 分数的基线和基线变化直至第 24 个月：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：基线、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 24 个月
为了评估研究药物治疗对生长的任何影响，计算 Z 分数以表示与 BSA 参考人群的偏差。 Z 分数基于身长比权重图表。 负 Z 分数表示低于年龄和性别的典型值，而正值表示高于年龄和性别的典型值。
基线、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 24 个月
RAVICTI 给药第一天的血浆苯丁酸/苯基丁酸 (PBA) 最大血浆浓度 (Cmax)：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PBA 最低血浆浓度 (Cmin)：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天从零时间到最后可量化浓度时间（AUC[0-last]）曲线下的血浆 PBA 面积：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天血浆 PBA 达到 Cmax (Tmax) 的时间：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆苯乙酸盐/苯乙酸 (PAA) Cmax：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAA Cmin：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAA AUC（0-last）：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAA Tmax：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆苯乙酰谷氨酰胺 (PAGN) Cmax：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAGN Cmin：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAGN AUC（0-last）：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAGN Tmax：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天尿液 PAGN 浓度的评估：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：第 1 天稳定参与者和第 2 天参与者在第一天给药后的 0 小时和 0.5 至 1 小时、1.5 至 2.5 小时、4 至 6 小时、7.5 至 8.5 小时以及 12 至 24 小时之间家庭咨询委员会
第 1 天稳定参与者和第 2 天参与者在第一天给药后的 0 小时和 0.5 至 1 小时、1.5 至 2.5 小时、4 至 6 小时、7.5 至 8.5 小时以及 12 至 24 小时之间家庭咨询委员会
试验结束前尿液 PAGN 浓度的评估：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：第 7 天、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、试用期结束（直到第 18 个月）
第 7 天、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、试用期结束（直到第 18 个月）
RAVICTI 给药第一天尿液 PAA 浓度的评估：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：第 1 天稳定参与者和第 2 天参与者在第一天给药后的第 0 小时以及 0.5 和 1.5 小时、1.5 和 2.5 小时、4 和 6 小时、7.5 和 8.5 小时以及 12 和 24 小时之间家庭咨询委员会
第 1 天稳定参与者和第 2 天参与者在第一天给药后的第 0 小时以及 0.5 和 1.5 小时、1.5 和 2.5 小时、4 和 6 小时、7.5 和 8.5 小时以及 12 和 24 小时之间家庭咨询委员会
试验结束前尿液 PAA 浓度的评估：2 个月至 <2 岁参与者的队列
大体时间：第 7 天、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 15 个月、第 18 个月、试用期结束（直到第 18 个月）
第 7 天、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 15 个月、第 18 个月、试用期结束（直到第 18 个月）
HAC 率：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：第 8 天到第 6 个月
HAC 被定义为具有与高血氨相关并需要医疗干预的与高氨血症一致的体征和症状（例如但不限于频繁呕吐、恶心、头痛、嗜睡、易怒、好斗和/或嗜睡）。 安全扩展期间每 6 个月的 HAC 率计算为相应组中所有参与者的（HAC 数量）/（从第 8 天开始的前 6 个月的天数或 RAVICTI 的天数，以较小者为准）的总和.
第 8 天到第 6 个月
患有 TEAE、严重 TEAE、死亡和因 TEAE 停药的参与者人数：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：从研究治疗的第一剂到最后一剂后 30 天（平均 [SD] 治疗持续时间为 10.67 [6.142] 个月）。
AE 是任何不良的医疗事件，无论该事件是否被认为与研究药物有关。 严重的 AE 是以下任何 AE： 导致死亡；有生命危险；需要住院或延长现有住院时间；结果导致残疾/无能力；是先天性异常/出生缺陷；是一个重要的医学事件。 TEAE 定义为发病日期在研究药物首次给药时或之后直至研究终止的 AE。 研究者将每个 TEAE 与研究药物的因果关系评估为不相关、可能相关或可能相关。
从研究治疗的第一剂到最后一剂后 30 天（平均 [SD] 治疗持续时间为 10.67 [6.142] 个月）。
氨基酸评估：谷氨酸的基线和从基线到第 24 个月的变化：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
氨基酸评估：谷氨酰胺的基线和从基线到第 24 个月的变化：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
氨基酸评估：截至第 24 个月谷氨酰胺和谷氨酸总和的基线和基线变化：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
氨基酸评估：异亮氨酸的基线和从基线到第 24 个月的变化：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
氨基酸评估：亮氨酸的基线和从基线到第 24 个月的变化：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
氨基酸评估：缬氨酸的基线和从基线到第 24 个月的变化：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
基线，第 7 天，第 2 个月，第 3 个月，第 4 个月，第 5 个月，第 6 个月，第 9 个月，第 12 个月，第 15 个月，第 18 个月，第 24 个月
生长发育评估：BMI Z 分数的基线和从基线到第 24 个月的变化：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：基线、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 24 个月
为了评估研究药物治疗对生长的任何影响，计算 Z 分数以表示与 BMI 参考人群的偏差。 Z 分数基于世界卫生组织的儿童生长标准图表。 负 Z 分数表示低于年龄和性别的典型值，而正值表示高于年龄和性别的典型值。
基线、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 24 个月
生长发育评估：BSA Z 分数的基线和从基线到第 24 个月的变化：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：基线、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 24 个月
为了评估研究药物治疗对生长的任何影响，计算 Z 分数以表示与 BSA 参考人群的偏差。 Z 分数基于身长比权重图表。 负 Z 分数表示低于年龄和性别的典型值，而正值表示高于年龄和性别的典型值。
基线、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、第 18 个月、第 24 个月
RAVICTI 给药第一天的血浆 PBA Cmax：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PBA Cmin：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PBA AUC（0-last）：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PBA Tmax：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAA Cmax：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAA Cmin：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAA AUC（0-last）：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAA Tmax：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAGN Cmax：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAGN Cmin：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAGN AUC（0-last）：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天的血浆 PAGN Tmax：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
稳定参与者第 1 天和 HAC 参与者第 2 天第一次给药后的 0 小时、4 到 6 小时、8 小时和 12 到 24 小时
RAVICTI 给药第一天尿液 PAGN 浓度评估：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：第 1 天稳定参与者和第 2 天参与者在第一天给药后的 0 小时和 0.5 至 1 小时、1.5 至 2.5 小时、4 至 6 小时、7.5 至 8.5 小时以及 12 至 24 小时之间家庭咨询委员会
第 1 天稳定参与者和第 2 天参与者在第一天给药后的 0 小时和 0.5 至 1 小时、1.5 至 2.5 小时、4 至 6 小时、7.5 至 8.5 小时以及 12 至 24 小时之间家庭咨询委员会
试验结束前尿液 PAGN 浓度的评估：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：第 7 天、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、试用期结束（直到第 15 个月）
第 7 天、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、第 15 个月、试用期结束（直到第 15 个月）
RAVICTI 给药第一天尿液 PAA 浓度评估：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：第 1 天稳定参与者和第 2 天参与者在第一天给药后的第 0 小时以及 0.5 和 1.5 小时、1.5 和 2.5 小时、4 和 6 小时、7.5 和 8.5 小时以及 12 和 24 小时之间家庭咨询委员会
第 1 天稳定参与者和第 2 天参与者在第一天给药后的第 0 小时以及 0.5 和 1.5 小时、1.5 和 2.5 小时、4 和 6 小时、7.5 和 8.5 小时以及 12 和 24 小时之间家庭咨询委员会
试验结束前尿液 PAA 浓度的评估：0 个月至 <2 个月参与者的队列
大体时间：第 7 天、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 15 个月、试用期结束（直到第 15 个月）
第 7 天、第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4 个月、第 5 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 15 个月、试用期结束（直到第 15 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Horizon Therapeutics, LLC

调查人员

  • 研究主任：Colleen Canavan, BS、Horizon Therapeutics, LLC

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年12月31日

初级完成 (实际的)

2016年10月17日

研究完成 (实际的)

2017年7月17日

研究注册日期

首次提交

2014年9月17日

首先提交符合 QC 标准的

2014年9月18日

首次发布 (估计)

2014年9月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年3月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年2月8日

最后验证

2019年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HPN-100-009
  • 2016-003460-38 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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尿素循环障碍的临床试验

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Instituto de Salud Carlos III
    完全的
    肠动力障碍：分钟节律
    小肠运动障碍 (Disorder)
    西班牙
  • Dren Bio
    Novotech
    招聘中
    DR-01 在大颗粒淋巴细胞白血病或细胞毒性淋巴瘤患者中的研究
    侵袭性 NK 细胞白血病 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | LGLL - 大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 T 细胞淋巴瘤 - 类别 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | 系统性 EBV1 T 细胞淋巴瘤，如果 CD8 阳性 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | 胃肠道惰性慢性淋巴增生性疾病 (CLPD)（CD8+ 或 NK 衍生） | 上面未列出的其他 CD8+/NK 细胞驱动的淋巴瘤
    美国, 澳大利亚, 法国, 西班牙
  • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    招聘中
    T 细胞淋巴瘤患者登记处
    蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | NK细胞淋巴瘤 | 侵袭性 NK 细胞白血病 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 及其他条件
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