Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky glycerolfenylbutyrátu u pediatrických subjektů mladších 2 let s poruchami cyklu močoviny

18. června 2024 aktualizováno: Amgen

Otevřená studie bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky glycerolfenylbutyrátu (GPB; RAVICTI®) u pediatrických subjektů mladších dvou let s poruchami cyklu močoviny (UCD)

Jedná se o otevřenou studii sestávající z přechodného období na RAVICTI, po kterém následuje období prodloužení bezpečnosti po dobu nejméně 6 měsíců a až 24 měsíců léčby přípravkem RAVICTI, v závislosti na věku v době zařazení. Je navržen tak, aby zachytil informace důležité pro hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti u malých dětí.

Subjekty, které sleduje nebo je zkoušejícím doporučen k léčbě jejich UCD. Subjekty vhodné pro tuto studii budou zahrnovat pacienty v rozmezí od novorozenců do < 2 roky věku buď s diagnostikovaným nebo klinicky suspektním UCD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Porucha cyklu močoviny

Intervence / Léčba

Lék: RAVICTI

Detailní popis

Studie získaná od Horizon v roce 2024.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

Fáze

Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kanada
- - Toronto, Kanada, M5G 1Hs
    - The Hospital for Sick Children
Spojené státy
- California
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
    - Kaiser Permanente Regional Metabolic Center
  - Palo Alto, California, Spojené státy, 94034
    - Stanford Center for Clinical & Translational Research & Education
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
    - Children's National Medical Center
- Florida
  - Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
    - Shands at University of Florida
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
    - Emory University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
    - Indiana University
- Maine
  - Portland, Maine, Spojené státy, 04102
    - Maine Medical Center
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
    - Children's Hospital of Michigan
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
    - University of Minnesota
- New York
  - New York, New York, Spojené státy, 10029
    - Mount Sinai School of Medicine
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
    - University Hospitals Case Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
    - University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Popis

Kritéria pro zařazení:

Muži a ženy do 2 let věku
Podepsaný informovaný souhlas rodičem/zákonným zástupcem subjektu
Diagnóza UCD nebo podezření na diagnózu jakéhokoli podtypu, kromě deficitu N-acetylglutamátsyntetázy. Pokud UCD nebyla dříve potvrzena genetickým testováním, je třeba před provedením genetického testování získat souhlas rodiče/zákonného zástupce. Pokud je genetické testování v rozporu s diagnózou UCD nebo ji vylučuje, bude subjekt ze studie vyřazen.

Kritéria vyloučení:

Užívání jakéhokoli hodnoceného léku do 30 dnů ode dne 1
Nekontrolovaná infekce (virová nebo bakteriální) nebo jakýkoli jiný stav, o kterém je známo, že vyvolává hyperamonemické krize. Jakmile jsou tyto vyvolávající faktory lékařsky kontrolovány, jsou způsobilí pacienti v krizi.
Jakákoli klinická nebo laboratorní abnormalita stupně 3 nebo vyšší závažnosti podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03, s výjimkou zvýšení hladiny amoniaku a jaterních enzymů stupně 3, definovaných jako hladiny 5-20násobku horní hranice normálu v alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST) nebo gama-glutamyltranspeptidáza (GGT) u klinicky stabilního subjektu
Jakákoli klinická nebo laboratorní abnormalita nebo zdravotní stav, který podle uvážení zkoušejícího může vystavit subjekt zvýšenému riziku účastí v této studii
Známá přecitlivělost na fenylacetát (PAA) nebo fenylbutyrát (PBA)
Transplantace jater, včetně hepatocelulární transplantace
Subjekty na hemodialýze v době zahájení RAVICTI
Předměty na RAVICTI pro správu UCD
Aktuálně ošetřeno Carbaglu® (kyselina karglumová)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Léčba
Přidělení: N/A
Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Počet zbraní

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm	Intervence / Léčba
Experimentální: RAVICTI RAVICTI Oral Liquid by měl být podáván těsně před kojením nebo konzumací umělé výživy nebo potravy. Doporučený režim dávkování je 3-6krát denně v závislosti na rozvrhu krmení a na uvážení zkoušejícího.	Lék: RAVICTI Ostatní jména: GPB HPN-100 Glycerol fenylbutyrát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Procento účastníků s úspěšným přechodem na RAVICTI s kontrolovaným amoniakem (tj. bez klinických příznaků a amoniak < 100 μmol/l): kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Až do dne 4	Procento účastníků s úspěšným přechodem je založeno na odpovědi výzkumníka na otázku: "Byl přechod na 100% RAVICTI úspěšný s kontrolovaným amoniakem?" U účastníků ve věku 2 měsíců a starších, po minimálně 24 hodinách monitorování amoniaku po první plné dávce samotného RAVICTI, byl účastník účinně převeden, když byly splněny následující podmínky: žádné známky a příznaky hyperamonémie; hladina amoniaku nižší než 100 μmol/l (bez normalizace amoniaku, tj. bez převodu hodnot z místních laboratoří s měnícími se normálními rozmezími na hodnoty standardizované); a způsobilé k propuštění podle posudku vyšetřovatele.	Až do dne 4
Procento účastníků s úspěšným přechodem na RAVICTI s kontrolovaným amoniakem (tj. bez klinických příznaků a amoniak < 100 μmol/l): kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Až do dne 4	Procento účastníků s úspěšným přechodem je založeno na odpovědi výzkumníka na otázku: "Byl přechod na 100% RAVICTI úspěšný s kontrolovaným amoniakem?" U účastníků < 2 měsíce věku, po minimálně 24 hodinách monitorování amoniaku po první plné dávce samotného RAVICTI, byl účastník účinně převeden, když byly splněny následující podmínky: žádné známky a příznaky hyperamonémie; hladina amoniaku nižší než 100 μmol/l (bez normalizace amoniaku, tj. bez převodu hodnot z místních laboratoří s měnícími se normálními rozmezími na hodnoty standardizované); a způsobilé k propuštění podle posudku vyšetřovatele.	Až do dne 4

Sekundární výstupní opatření

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Related Info

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

17. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

17. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

22. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

HPN-100-009
2016-003460-38 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po ukončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující výzkumné cíle, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly uvedeny v označení produktu. Žádosti posuzuje výbor interních poradců. Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedené adrese URL.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

PROTOKOL STUDY
MÍZA
ICF
CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Míra hyperamonemických krizí (HAC): kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Den 8 až 6. měsíc	HAC je definováno tak, že má známky a příznaky odpovídající hyperamonémii (jako je, ale bez omezení, časté zvracení, nevolnost, bolest hlavy, letargie, podrážděnost, bojovnost a/nebo ospalost) spojené s vysokou hladinou amoniaku v krvi a vyžadující lékařskou intervenci. Míra HAC za 6 měsíců během bezpečnostního prodloužení se vypočítá jako součet (počet HAC) / součet (dnů během prvních 6 měsíců počínaje dnem 8 nebo počtu dnů na RAVICTI, podle toho, co je menší) u všech účastníků v odpovídající skupině .	Den 8 až 6. měsíc
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE, úmrtími a přerušeními léčby kvůli TEAE: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Od první dávky studijní léčby do 30 dnů po poslední dávce (průměrná [SD] délka léčby byla 9,13 [6,838] měsíce).	Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost, ať už je příhoda považována za související se studovaným lékem či nikoli. Závažná AE je jakákoli AE, která: má za následek smrt; je život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k invaliditě/nezpůsobilosti; je vrozená anomálie/vrozená vada; je významnou lékařskou událostí. TEAE jsou definovány jako AE s datem nástupu v nebo po první dávce studovaného léku až do ukončení studie. Zkoušející vyhodnotil kauzální vztah každé TEAE ke studovanému léku jako nesouvisející, možná související nebo pravděpodobně související.	Od první dávky studijní léčby do 30 dnů po poslední dávce (průměrná [SD] délka léčby byla 9,13 [6,838] měsíce).
Hodnocení aminokyselin: základní linie a změna od výchozí hodnoty v glutamátu do 24. měsíce: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: Výchozí stav a změna od výchozího stavu v glutaminu do 24. měsíce: Skupina účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: Výchozí stav a změna součtu glutaminu a glutamátu od výchozího stavu do 24. měsíce: Skupina účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: Výchozí stav a změna od výchozího stavu isoleucinu do 24. měsíce: Skupina účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: základní linie a změna od výchozí hodnoty leucinu do 24. měsíce: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: základní linie a změna od základní linie ve valinu do 24. měsíce: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 24. měsíc
Posouzení růstu a vývoje: výchozí hodnota a změna od výchozí hodnoty v indexu tělesné hmotnosti (BMI) Z-skóre do měsíce 24: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Výchozí stav, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 4, měsíc 5, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 24	Pro posouzení jakéhokoli účinku léčby studovaným léčivem na růst byla vypočtena Z-skóre pro vyjádření odchylky od referenční populace pro BMI. Z-skóre jsou založeny na grafech standardů růstu dětí Světové zdravotnické organizace. Negativní Z-skóre indikují nižší než typické pro věk a pohlaví, zatímco pozitivní skóre indikují vyšší než typické pro věk a pohlaví.	Výchozí stav, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 4, měsíc 5, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 24
Posouzení růstu a vývoje: výchozí stav a změna od výchozího stavu v oblasti tělesného povrchu (BSA) Z-skóre do měsíce 24: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Výchozí stav, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 4, měsíc 5, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 24	Pro posouzení jakéhokoli účinku léčby studovaným léčivem na růst byla vypočtena Z-skóre pro vyjádření odchylky od referenční populace pro BSA. Z-skóre jsou založeny na tabulkách hmotnosti k délce. Negativní Z-skóre indikují nižší než typické pro věk a pohlaví, zatímco pozitivní skóre indikují vyšší než typické pro věk a pohlaví.	Výchozí stav, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 4, měsíc 5, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 24
Plazmový fenylbutyrát/kyselina fenylmáselná (PBA) Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmová PBA minimální plazmatická koncentrace (Cmin) první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmová PBA oblast pod křivkou od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC[0-poslední]) v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmový PBA čas do Cmax (Tmax) první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Cmax plazmatického fenylacetátu/kyseliny fenyloctové (PAA) v první celý den dávkování RAVICTI: skupina účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Cmin plazmy PAA v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmová PAA AUC (0-poslední) v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmový PAA Tmax v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Cmax fenylacetylglutaminu (PAGN) v plazmě první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmová PAGN Cmin v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmový PAGN AUC (0-poslední) v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmový PAGN Tmax v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Hodnocení koncentrací PAGN v moči první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 0,5 a 1 hodinou, 1,5 a 2,5 hodinou, 4 a 6 hodinami, 7,5 a 8,5 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne 1. den pro stabilní účastníky a 2. den pro účastníky v HAC		Hodina 0 a mezi 0,5 a 1 hodinou, 1,5 a 2,5 hodinou, 4 a 6 hodinami, 7,5 a 8,5 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne 1. den pro stabilní účastníky a 2. den pro účastníky v HAC
Hodnocení koncentrací PAGN v moči do konce zkoušky: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: 7. den, 1. měsíc, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, konec zkušebního období (do 18. měsíce)		7. den, 1. měsíc, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, konec zkušebního období (do 18. měsíce)
Hodnocení koncentrací PAA v moči první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: Hodina 0 a mezi 0,5 a 1,5 hodinami, 1,5 a 2,5 hodinami, 4 a 6 hodinami, 7,5 a 8,5 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne 1. den pro stabilní účastníky a 2. den pro účastníky v HAC		Hodina 0 a mezi 0,5 a 1,5 hodinami, 1,5 a 2,5 hodinami, 4 a 6 hodinami, 7,5 a 8,5 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne 1. den pro stabilní účastníky a 2. den pro účastníky v HAC
Hodnocení koncentrací PAA v moči do konce zkoušky: kohorta účastníků od 2 měsíců do <2 let Časové okno: 7. den, 1. měsíc, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, konec zkušebního období (do 18. měsíce)		7. den, 1. měsíc, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, konec zkušebního období (do 18. měsíce)
Míra HAC: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Den 8 až 6. měsíc	HAC je definován jako příznaky a symptomy odpovídající hyperamonémii (jako je, ale bez omezení, časté zvracení, nevolnost, bolest hlavy, letargie, podrážděnost, bojovnost a/nebo ospalost) spojené s vysokou hladinou amoniaku v krvi a vyžadující lékařskou intervenci. Míra HAC za 6 měsíců během bezpečnostního prodloužení byla vypočtena jako součet (počet HAC) / součet (dnů během prvních 6 měsíců počínaje dnem 8 nebo počtu dnů na RAVICTI, podle toho, co je menší) u všech účastníků v odpovídající skupině .	Den 8 až 6. měsíc
Počet účastníků s TEAE, vážnými TEAE, úmrtími a přerušeními z důvodu TEAE: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Od první dávky studijní léčby do 30 dnů po poslední dávce (průměrná [SD] délka léčby byla 10,67 [6,142] měsíce).	AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, ať už je událost považována za související se studovaným lékem, nebo ne. Závažná AE je jakákoli AE, která: má za následek smrt; je život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k invaliditě/nezpůsobilosti; je vrozená anomálie/vrozená vada; je významnou lékařskou událostí. TEAE jsou definovány jako AE s datem nástupu v nebo po první dávce studovaného léku až do ukončení studie. Zkoušející vyhodnotil kauzální vztah každé TEAE ke studovanému léku jako nesouvisející, možná související nebo pravděpodobně související.	Od první dávky studijní léčby do 30 dnů po poslední dávce (průměrná [SD] délka léčby byla 10,67 [6,142] měsíce).
Hodnocení aminokyselin: základní linie a změna od základní hladiny v glutamátu do 24. měsíce: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: Základní a změna od základní hladiny glutaminu do 24. měsíce: Skupina účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: Základní a změna od výchozí hodnoty v součtu glutaminu a glutamátu do měsíce 24: Skupina účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: Výchozí stav a změna od výchozího stavu v isoleucinu do 24. měsíce: Skupina účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: základní linie a změna od výchozí hodnoty leucinu do 24. měsíce: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení aminokyselin: základní linie a změna od základní linie ve valinu do 24. měsíce: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc		Výchozí stav, 7. den, 2. měsíc, 3. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, 24. měsíc
Posouzení růstu a vývoje: základní linie a změna od výchozí hodnoty v BMI Z-skóre až do měsíce 24: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Výchozí stav, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 4, měsíc 5, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 24	Pro posouzení jakéhokoli účinku léčby studovaným léčivem na růst byla vypočtena Z-skóre pro vyjádření odchylky od referenční populace pro BMI. Z-skóre jsou založeny na grafech standardů růstu dětí Světové zdravotnické organizace. Negativní Z-skóre indikují nižší než typické pro věk a pohlaví, zatímco pozitivní skóre indikují vyšší než typické pro věk a pohlaví.	Výchozí stav, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 4, měsíc 5, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 24
Posouzení růstu a vývoje: výchozí stav a změna od výchozího stavu v Z-skóre BSA do měsíce 24: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Výchozí stav, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 4, měsíc 5, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 24	Pro posouzení jakéhokoli účinku léčby studovaným léčivem na růst byla vypočtena Z-skóre pro vyjádření odchylky od referenční populace pro BSA. Z-skóre jsou založeny na tabulkách hmotnosti k délce. Negativní Z-skóre indikují nižší než typické pro věk a pohlaví, zatímco pozitivní skóre indikují vyšší než typické pro věk a pohlaví.	Výchozí stav, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 4, měsíc 5, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 24
Cmax plazmy PBA v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmové PBA Cmin v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmové PBA AUC (0-poslední) v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC
Plazmový PBA Tmax v první celý den dávkování RAVICTI: kohorta účastníků od 0 měsíců do <2 měsíců Časové okno: Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC		Hodina 0 a mezi 4 a 6 hodinami, 8 hodinami a mezi 12 a 24 hodinami po první dávce dne v den 1 pro stabilní účastníky a v den 2 pro účastníky HAC

Studie bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky glycerolfenylbutyrátu u pediatrických subjektů mladších 2 let s poruchami cyklu močoviny

Otevřená studie bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky glycerolfenylbutyrátu (GPB; RAVICTI®) u pediatrických subjektů mladších dvou let s poruchami cyklu močoviny (UCD)

Přehled studie

Postavení

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Typ studie

Zápis (Aktuální)

Fáze

Kontakty a umístění

Studijní místa

Kritéria účasti

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Přijímá zdravé dobrovolníky

Popis

Studijní plán

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet zbraní

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Intervence / Léčba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku

Popis opatření

Časové okno

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku

Popis opatření

Časové okno

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Sponzor

Vyšetřovatelé

Publikace a užitečné odkazy

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Primární dokončení (Aktuální)

Dokončení studie (Aktuální)

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První zveřejněno (Odhadovaný)

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Naposledy ověřeno

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Popis plánu IPD

Časový rámec sdílení IPD

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA