このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ACE-536 延長試験 - ベータサラセミア

2024年2月6日 更新者：Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

以前に研究A536-04に登録されたβサラセミア患者におけるACE-536の長期効果を評価するための非盲検延長研究

研究 A536-06 は、以前に研究 A536-04 に登録された患者を対象とした非盲検延長試験です (ClinicalTrials.gov 識別子 NCT01749540)、ベータサラセミアの成人患者における ACE-536 の長期的な安全性と忍容性を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

研究 A536-06 は、以前に研究 A536-04 に登録された患者を対象とした非盲検延長試験です (ClinicalTrials.gov 識別子 NCT01749540) は、試験 A536-04 で最大 3 か月間 ACE-536 で以前に治療されたベータサラセミアの成人患者における最大 24 か月の ACE-536 治療の安全性、忍容性、および薬力学的効果を評価することを目的としています。 A536-06 の開始用量レベルは、3 週間に 1 回の皮下 (SC) 注射による 0.8 mg/kg です。 用量漸増/変更規則は、個々の患者に対して遵守され、治療中に収集された安全性と有効性のデータに基づいています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

51

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Brindisi、イタリア
        • Acceleron Investigative Site
      • Catania、イタリア
        • Acceleron Investigative Site
      • Ferrara、イタリア
        • Acceleron Investigative Site
      • Modena、イタリア
        • Acceleron Investigative Site
      • Naples、イタリア
        • Acceleron Investigative Site
      • Turin、イタリア
        • Acceleron Investigative Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ
        • Acceleron Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 基本試験A536-04の治療期間の完了。
  2. -出産の可能性のある女性（性的に成熟した女性として定義され、子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていないか、自然に閉経後24か月以上連続していない）は、登録前に尿または血液の妊娠検査が陰性であり、適切な避妊方法（禁欲、経口避妊薬、殺精子剤を用いたバリア法、または外科的滅菌) 研究参加中および ACE-536 の最終投与後 12 週間。 男性は、精管切除が成功した場合でも、研究参加中およびACE-536の最後の投与から12週間、出産の可能性のある女性との性的接触中にラテックスコンドームを使用することに同意する必要があります。 患者は、ACE-536 の初回投与前に、妊娠および潜在的な毒性を予防するために使用される手段についてカウンセリングを受ける必要があります。
  3. -患者は治験訪問スケジュールを順守し、すべてのプロトコル要件を理解し、遵守することができます。

  4. -患者は書面によるインフォームドコンセントを理解し、提供することができます

    -治療が中断された患者（研究A536-04のEOS訪問を完了し、EOS訪問後28日以上の患者として定義されます）は、次の基準も満たさなければなりません

  5. 平均ヘモグロビン濃度が 10.0 g/dL 未満の 2 回の測定 (RBC 輸血の影響を受けない) (1 回はサイクル 1 の 1 日目の前の 1 日以内に実行され、もう 1 回はスクリーニング期間 [-28 日目から -1 日目] 中に実行された)。忍耐。
  6. 適切な葉酸レベルまたは葉酸療法中。
  7. 血小板数が 100 x 10(9) /L 以上かつ 1,000 x 10(9) /L 以下。
  8. -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) < 3 x 正常上限 (ULN)。
  9. -血清クレアチニン≤1.5 x ULN。
  10. -心エコー図（ECHO）またはマルチゲート取得スキャン（MUGA）による駆出率≥50％。

除外基準:

  1. -患者の要求による研究A536-04の中止/中止、プロトコルを遵守する患者の不本意または不可能、妊娠、禁止された薬物の使用（例：ヒドロキシ尿素）、医学的理由または有害事象、治験薬に対する過敏反応、裁量によるスポンサーの、または治療期間の完了前にフォローアップの損失。
  2. -臨床的に重要な肺（肺高血圧症を含む）、心血管、内分泌、神経、肝臓、胃腸、感染症、免疫（臨床的に重要な同種免疫または自己免疫を含む）または泌尿生殖器疾患は、研究者がサイクル1日前に適切に制御されていないと見なした1.
  3. 症候性脾腫。
  4. -サイクル1の1日目前の56日以内の脾臓摘出。
  5. -サイクル1の1日目の前28日以内の大手術（脾臓摘出術を除く）。患者は、サイクル1の1日目の前の以前の手術から完全に回復している必要があります。
  6. -ヒドロキシ尿素治療を受けている、または受ける予定の患者。 患者は、サイクル 1 の 1 日目から 90 日以内にヒドロキシ尿素を摂取してはなりません。
  7. 治療が中断された患者の場合: サイクル 1 の 1 日目の前 56 日以内に開始された場合、鉄キレート療法。
  8. 細胞毒性薬、全身性コルチコステロイド、免疫抑制剤、またはワルファリンやヘパリンなどの抗凝固療法をサイクル 1 の前 28 日以内に使用 1 日目（最大 100 mg/日の予防的アスピリンおよび表在静脈血栓症（SVT）のための低分子量（LMW）ヘパリン）許可されています）。
  9. -別の治験薬（ソタテルセプト[ACE-011]を含む）またはデバイスによる治療、またはサイクル1の1日目の28日以内、または以前の治験薬の半減期がわかっている場合は、5回以内に治験用に承認された治療法基本試験 A536-04 の治療終了とサイクル 1 日 1 の間のいずれか長い方の、サイクル 1 日 1 前の半減期。
  10. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、活動性感染性B型肝炎（HBV）または活動性感染性C型肝炎（HCV）に陽性であることが知られています。
  11. -収縮期血圧（SBP）≧150mmHgまたは拡張期血圧（DBP）≧100mmHgとして定義される制御されていない高血圧。
  12. -血栓塞栓性イベントの既知の病歴は、National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (現在のアクティブマイナーバージョン) によるグレード 3 以上です。
  13. 妊娠中または授乳中の女性。
  14. -重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴、または治験薬中の組換えタンパク質または賦形剤に対する過敏症。
  15. -上記に特に記載されていないその他の状態で、治験責任医師の判断により、患者が研究に参加することを妨げる.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Luspatercept 拡張人口
参加者は、ルスパテルセプト 0.6、0.8、1.0、または 1.25 mg/kg を各 21 日サイクルの 1 日目に皮下注射により最大 87 サイクル（最大約 5 年間）投与されます。 参加者は、用量の変更が必要でない限り、基本研究で割り当てられたルスパテルセプトの最高耐用量レベルを投与されます。
薬：ルスパターセプト
皮下注射
他の名前：
  • ACE-536
  • MK-6143

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）を経験した参加者の数
時間枠：最長約68ヵ月
有害事象（AE）とは、治験薬を投与された参加者または臨床試験参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも治療との因果関係を有していません。 したがって、AE は、治験薬に関連していると考えられるかどうかに関係なく、治験薬の使用に一時的に関連した好ましくない意図しない兆候（検査所見の異常を含む）、症状、または疾患である可能性があります。 AE を経験した参加者の数が報告されます。
最長約68ヵ月
AEにより治験治療を中止した参加者の数
時間枠：最長約60ヶ月
有害事象（AE）とは、治験薬を投与された参加者または臨床試験参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも治療との因果関係を有していません。 したがって、AE は、治験薬に関連していると考えられるかどうかに関係なく、治験薬の使用に一時的に関連した好ましくない意図しない兆候（検査所見の異常を含む）、症状、または疾患である可能性があります。 AE により治験治療を中止した参加者の数が報告されています。
最長約60ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
8週間のローリング間隔でベースラインからヘモグロビンが1.0 g/dL以上増加した非輸血依存（NTD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
NTD参加者の赤血球反応は、ベースラインと比較した8週間の平均ヘモグロビン増加がベースラインから1.0 g/dL以上であると定義されました。 NTD 参加者のベースライン ヘモグロビンは、基本研究 (A536-04) または拡張研究 (A536-06) のいずれかのスクリーニング期間中に実施された 2 つ以上の測定値の平均でした。 赤血球輸血後 2 週間以内のヘモグロビン測定は分析から除外されました。 NTD参加者は、治験薬の初回投与前の8週間以内に4単位未満の赤血球（RBC）を投与された参加者であった。 8週間の間隔は、研究中の連続した8週間として定義されました。 ベースラインからヘモグロビンが 1.0 g/dL 以上増加した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
12週間のローリング間隔でヘモグロビンがベースラインから1.0 g/dL以上増加した非輸血依存（NTD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
NTD参加者の赤血球反応は、ベースラインと比較して12週間にわたるベースラインからの平均ヘモグロビン増加が1.0 g/dL以上であると定義されました。 NTD 参加者のベースライン ヘモグロビンは、基本研究 (A536-04) または拡張研究 (A536-06) のいずれかのスクリーニング期間中に実施された 2 つ以上の測定値の平均でした。 赤血球（RBC）輸血後 2 週間以内のヘモグロビン測定は分析から除外されました。 NTD参加者は、治験薬の初回投与前の8週間以内に4単位未満のRBCを投与された参加者であった。 12 週間の間隔は、研究中の連続 12 週間として定義されました。 ベースラインからヘモグロビンが 1.0 g/dL 以上増加した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
13～24週目にベースラインからヘモグロビンが1.0 g/dL以上増加した非輸血依存（NTD）参加者の割合
時間枠：13週目から24週目
NTD 参加者の赤血球反応は、13 週目から 24 週目に測定されたベースラインからの平均ヘモグロビン増加が 1.0 g/dL 以上であると定義されました。 NTD 参加者のベースライン ヘモグロビンは、基本研究 (A536-04) または拡張研究 (A536-06) のいずれかのスクリーニング期間中に実施された 2 つ以上の測定値の平均でした。 赤血球（RBC）輸血後 2 週間以内のヘモグロビン測定は分析から除外されました。 NTD参加者は、治験薬の初回投与前の8週間以内に4単位未満のRBCを投与された参加者であった。 ベースラインからヘモグロビンが 1.0 g/dL 以上増加した参加者の割合が表示されます。
13週目から24週目
37～48週目にベースラインからヘモグロビンが1.0 g/dL以上増加した非輸血依存（NTD）参加者の割合
時間枠：37週目から48週目
NTD参加者における赤血球反応は、37週から48週の間に測定された平均ヘモグロビン増加≧1.0 g/dLとして定義されました。 NTD 参加者のベースライン ヘモグロビンは、基本研究 (A536-04) または拡張研究 (A536-06) のいずれかのスクリーニング期間中に実施された 2 つ以上の測定値の平均でした。 赤血球（RBC）輸血後 2 週間以内のヘモグロビン測定は分析から除外されました。 NTD参加者は、治験薬の初回投与前の8週間以内に4単位未満のRBCを投与された参加者であった。 ベースラインからヘモグロビンが 1.0 g/dL 以上増加した参加者の割合が表示されます。
37週目から48週目
8週間のローリング間隔でベースラインからヘモグロビンが1.5 g/dL以上増加した非輸血依存（NTD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
NTD参加者の赤血球反応は、ベースラインと比較した8週間の平均ヘモグロビン増加がベースラインから1.5 g/dL以上であると定義されました。 NTD 参加者のベースライン ヘモグロビンは、基本研究 (A536-04) または拡張研究 (A536-06) のいずれかのスクリーニング期間中に実施された 2 つ以上の測定値の平均でした。 赤血球（RBC）輸血後 2 週間以内のヘモグロビン測定は分析から除外されました。 NTD参加者は、治験薬の初回投与前の8週間以内に4単位未満のRBCを投与された参加者であった。 8週間の間隔は、研究中の連続した8週間として定義されました。 ベースラインからヘモグロビンが 1.5 g/dL 以上増加した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
12週間のローリング間隔でヘモグロビンがベースラインから1.5 g/dL以上増加した非輸血依存（NTD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
NTD参加者における赤血球反応は、ベースラインと比較して、12週間にわたるベースラインからの平均ヘモグロビン増加が1.5 g/dL以上であると定義されました。 NTD 参加者のベースライン ヘモグロビンは、基本研究 (A536-04) または拡張研究 (A536-06) のいずれかのスクリーニング期間中に実施された 2 つ以上の測定値の平均でした。 赤血球（RBC）輸血後 2 週間以内のヘモグロビン測定は分析から除外されました。 NTD参加者は、治験薬の初回投与前の8週間以内に4単位未満のRBCを投与された参加者であった。 12 週間の間隔は、研究中の連続 12 週間として定義されました。 ベースラインからヘモグロビンが 1.5 g/dL 以上増加した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
13～24週目にベースラインからヘモグロビンが1.5 g/dL以上増加した非輸血依存（NTD）参加者の割合
時間枠：13週目から24週目
NTD 参加者の赤血球反応は、13 週目から 24 週目に測定されたベースラインからの平均ヘモグロビン増加が 1.5 g/dL 以上であると定義されました。 NTD 参加者のベースライン ヘモグロビンは、基本研究 (A536-04) または拡張研究 (A536-06) のいずれかのスクリーニング期間中に実施された 2 つ以上の測定値の平均でした。 赤血球（RBC）輸血後 2 週間以内のヘモグロビン測定は分析から除外されました。 NTD参加者は、治験薬の初回投与前の8週間以内に4単位未満のRBCを投与された参加者であった。 ベースラインからヘモグロビンが 1.5 g/dL 以上増加した参加者の割合が表示されます。
13週目から24週目
37～48週目にベースラインからヘモグロビンが1.5 g/dL以上増加した非輸血依存（NTD）参加者の割合
時間枠：37週目から48週目
NTD参加者の赤血球反応は、37週から48週の間に測定されたベースラインからの平均ヘモグロビン増加が1.5 g/dL以上であると定義されました。 NTD 参加者のベースライン ヘモグロビンは、基本研究 (A536-04) または拡張研究 (A536-06) のいずれかのスクリーニング期間中に実施された 2 つ以上の測定値の平均でした。 赤血球（RBC）輸血後 2 週間以内のヘモグロビン測定は分析から除外されました。 NTD参加者は、治験薬の初回投与前の8週間以内に4単位未満のRBCを投与された参加者であった。 ベースラインからヘモグロビンが 1.5 g/dL 以上増加した参加者の割合が表示されます。
37週目から48週目
8週間のローリング間隔中に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから20％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
TD参加者の輸血負担は、8週間の間隔中に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の比率を、治療開始の8週間前（ベースライン）の赤血球輸血単位の比率と比較したその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 8週間の間隔は、研究中の連続した8週間として定義されました。 赤血球輸血負荷がベースラインから 20% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
8週間のローリング間隔中に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから33％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
TD参加者の輸血負担は、8週間の間隔中に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の比率を、治療開始の8週間前（ベースライン）の赤血球輸血単位の比率と比較したその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 8週間の間隔は、研究中の連続した8週間として定義されました。 赤血球輸血負荷がベースラインから 33% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
8週間のローリング間隔中に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから50％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
TD参加者の輸血負担は、8週間の間隔中に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の比率を、治療開始の8週間前（ベースライン）の赤血球輸血単位の比率と比較したその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 8週間の間隔は、研究中の連続した8週間として定義されました。 赤血球輸血負担がベースラインから 50% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
12週間のローリング間隔中に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから20％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
TD参加者の輸血負担は、12週間の間隔中に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の比率を、治療開始（ベースライン）の12週間前における赤血球輸血単位の比率と比較したその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 12 週間の間隔は、研究中の連続 12 週間として定義されました。 赤血球輸血負荷がベースラインから 20% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12週間のローリング間隔中に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから33％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
TD参加者の輸血負担は、12週間の間隔中に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の比率を、治療開始（ベースライン）の8週間前における赤血球輸血単位の比率と比較したその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 12 週間の間隔は、研究中の連続 12 週間として定義されました。 赤血球輸血負荷がベースラインから 33% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12週間のローリング間隔中に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから50％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
TD参加者の輸血負担は、12週間の間隔中に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の比率を、治療開始（ベースライン）の12週間前における赤血球輸血単位の比率と比較したその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 12 週間の間隔は、研究中の連続 12 週間として定義されました。 赤血球輸血負担がベースラインから 50% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
13～24週目に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから20％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：13週目から24週目
TD参加者の輸血負担は、治療開始12週間前（ベースライン）の赤血球輸血単位の比と比較した、13週から24週の間に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の割合をその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 赤血球輸血負荷がベースラインから 20% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
13週目から24週目
13～24週目に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから33％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：13週目から24週目
TD参加者の輸血負担は、治療開始12週間前（ベースライン）の赤血球輸血単位の比と比較した、13週から24週の間に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の割合をその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 赤血球輸血負荷がベースラインから 33% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
13週目から24週目
13～24週目に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから50％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：13週目から24週目
TD参加者の輸血負担は、治療開始12週間前（ベースライン）の赤血球輸血単位の比と比較した、13週から24週の間に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の割合をその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 赤血球輸血負担がベースラインから 50% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
13週目から24週目
37～48週目に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから20％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：37週目から48週目
TD参加者の輸血負担は、治療開始12週間前（ベースライン）のRBC輸血単位の比と比較した、37週から48週の間に輸血されたRBC輸血単位（またはミリリットル）の割合をその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 赤血球輸血負荷がベースラインから 20% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
37週目から48週目
37～48週目に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから33％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：37週目から48週目
TD参加者の輸血負担は、治療開始12週間前（ベースライン）のRBC輸血単位の比と比較した、37週から48週の間に輸血されたRBC輸血単位（またはミリリットル）の割合をその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 赤血球輸血負荷がベースラインから 33% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
37週目から48週目
37～48週目に赤血球（RBC）輸血負担がベースラインから50％以上減少した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：37週目から48週目
TD参加者の輸血負担は、治療開始12週間前（ベースライン）のRBC輸血単位の比と比較した、37週から48週の間に輸血されたRBC輸血単位（またはミリリットル）の割合をその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 赤血球輸血負担がベースラインから 50% 以上減少した参加者の割合が表示されます。
37週目から48週目
赤血球（RBC）の輸血独立性を8週間以上維持した輸血依存症（TD）参加者の割合
時間枠：研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
TD参加者の輸血独立性は、治療開始後、研究において8週間以上輸血されたRBC輸血単位（またはミリリットル）を必要としなかった参加者の割合として定義されました。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 8週間以上輸血の独立性を維持した参加者の割合が表示されます。
研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
輸血依存症 (TD) 参加者における 8 週間にわたる赤血球 (RBC) 輸血のベースラインからの最大変化率
時間枠：研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
TD参加者に対する赤血球輸血のベースラインからの減少は、8週間前のRBC輸血単位の比率と比較した、8週間の間隔中に輸血されたRBC輸血単位（またはミリリットル）の比率をその間隔の期間で割ったものとして定義されました。治療の開始（ベースライン）まで。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 8週間の間隔は、研究中の連続した8週間として定義されました。 TD 参加者における RBC 輸血のベースラインからの変化率が表示されます。
研究期間中の任意の 8 週間の間隔 (最大約 68 か月)
輸血依存症 (TD) 参加者における 12 週間にわたる赤血球 (RBC) 輸血のベースラインからの最大変化率
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
TD 参加者に対する赤血球輸血のベースラインからの変化は、12 週間の間隔中に輸血された RBC 輸血単位（またはミリリットル）の比率を、12 週間前の RBC 輸血単位の比率と比較したその間隔の期間で割ったものとして定義されました。治療の開始（ベースライン）まで。 TD 参加者は、8 週間ごとに 4 単位以上の RBC を投与された参加者でした（治験薬の初回投与前 6 か月以上に確認された）。 12 週間の間隔は、研究中の連続 12 週間として定義されました。 TD 参加者における RBC 輸血のベースラインからの変化率が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12週間のローリング間隔でヘモグロビン増加1.0 g/dL以上を達成した非輸血依存（NTD）参加者の赤血球反応までの時間
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
赤血球反応までの時間は、最初の投与からヘモグロビン増加が 1.0 g/dL 以上に達する 12 週間のローリング ウィンドウの最初の日までの時間として定義されました。 応答にバラバラな間隔が複数ある場合は、最も長い間隔が使用されました。 分析カットオフ日までに反応が続いている参加者は打ち切られた。 ヘモグロビン増加が 1.0 g/dL 以上に達するローリング 12 週間ウィンドウの最初の日までの時間が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12週間のローリング間隔でヘモグロビン増加1.5 g/dL以上を達成した非輸血依存（NTD）参加者の赤血球反応までの時間
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
赤血球反応までの時間は、最初の投与からヘモグロビン増加が 1.5 g/dL 以上に達する 12 週間のローリング ウィンドウの最初の日までの時間として定義されました。 応答にバラバラな間隔が複数ある場合は、最も長い間隔が使用されました。 分析カットオフ日までに反応が続いている参加者は打ち切られた。 ヘモグロビン増加が 1.5 g/dL 以上に達するローリング 12 週間ウィンドウの最初の日までの時間が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12 週間のローリング間隔で 33% 以上の輸血負担軽減を達成した輸血依存症 (TD) 参加者の赤血球反応までの時間
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
赤血球反応までの時間は、初回投与から、治療前と比較して赤血球（RBC）輸血負担の軽減が33％以上達成された12週間のローリングウィンドウの最初の日までの時間として定義されました。 応答にバラバラな間隔が複数ある場合は、最も長い間隔が使用されました。 分析カットオフ日までに反応が続いている参加者は打ち切られた。 治療前と比較して 33% 以上の赤血球輸血負担軽減を達成するローリング 12 週間ウィンドウの最初の日までの時間が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12 週間のローリング間隔で 50% 以上の輸血負担軽減を達成した輸血依存症 (TD) 参加者の赤血球反応までの時間
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
赤血球反応までの時間は、初回投与から、治療前と比較して赤血球（RBC）輸血負担の50％以上軽減を達成する12週間のローリングウィンドウの最初の日までの時間として定義されました。 応答にバラバラな間隔が複数ある場合は、最も長い間隔が使用されました。 分析カットオフ日までに反応が続いている参加者は打ち切られた。 治療前と比較して 50% 以上の赤血球輸血負担軽減を達成するローリング 12 週間ウィンドウの最初の日までの時間が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12週間のローリング間隔でヘモグロビン増加1.0 g/dL以上を達成した非輸血依存（NTD）参加者の赤血球反応の持続期間
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
赤血球反応の持続期間は、1.0 g/dL 以上のヘモグロビン増加を達成した最初のローリング 12 週間ウィンドウの開始日から、≧ 1.0 g/dL のヘモグロビン増加を達成した最後の連続したローリング 12 週間ウィンドウの最終日までの時間として定義されました。 1.0g/dL。 応答にバラバラな間隔が複数ある場合は、最も長い間隔が使用されました。 分析カットオフ日までに反応が続いている参加者は打ち切られた。 ヘモグロビン増加が 1.0 g/dL 以上に達した参加者の反応期間が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12週間のローリング間隔でヘモグロビン増加1.5 g/dL以上を達成した非輸血依存（NTD）参加者の赤血球反応の期間
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
赤血球反応の持続期間は、1.5 g/dL 以上のヘモグロビン増加を達成した最初のローリング 12 週間ウィンドウの開始日から、≧ 1.5 g/dL のヘモグロビン増加を達成した最後の連続したローリング 12 週間ウィンドウの最終日までの時間として定義されました。 1.5g/dL。 応答にバラバラな間隔が複数ある場合は、最も長い間隔が使用されました。 分析カットオフ日までに反応が続いている参加者は打ち切られた。 ヘモグロビン増加が 1.5 g/dL 以上に達した参加者の反応期間が表示されます。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12週間のローリング間隔で33%以上の輸血負担軽減を達成した輸血依存症（TD）参加者の赤血球反応の持続期間
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
赤血球反応の持続期間は、治療前と比較して赤血球（RBC）輸血負担の33%以上軽減を達成した最初の12週間のローリングウィンドウの開始日から、最後の連続したローリング12週間の最終日までの時間として定義されました。治療前と比較して 33% 以上の赤血球輸血負担軽減を達成する週枠。 応答にバラバラな間隔が複数ある場合は、最も長い間隔が使用されました。 分析カットオフ日までに反応が続いている参加者は打ち切られた。 治療前と比較して 33% 以上の赤血球輸血負担軽減を達成した参加者の奏効期間が示されています。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
12週間のローリング間隔で50%以上の輸血負担軽減を達成した輸血依存症（TD）参加者の赤血球反応の持続期間
時間枠：研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
赤血球反応の期間は、治療前と比較して赤血球（RBC）輸血負担の50％以上の減少を達成した最初の12週間のローリングウィンドウの開始日から、最後の連続したローリング12週間の最終日までの時間として定義されました。治療前と比較して 50% 以上の赤血球輸血負担軽減を達成する週枠。 応答にバラバラな間隔が複数ある場合は、最も長い間隔が使用されました。 分析カットオフ日までに反応が続いている参加者は打ち切られた。 治療前と比較して 50% 以上の赤血球輸血負担軽減を達成した参加者の奏効期間が示されています。
研究期間中の任意の 12 週間の間隔（最大約 68 か月）
輸血依存症（TD）参加者における輸血前ヘモグロビンレベルのベースラインからの平均変化
時間枠：研究期間中の任意の8週間または12週間の間隔（最長約68か月）
TD参加者における輸血前のヘモグロビンレベルを計算した。 TD参加者は、8週間ごとに4単位以上の赤血球（RBC）を投与された参加者であった（治験薬の最初の投与前に6か月以上確認された）。 ベースライン輸血前ヘモグロビン値は、治験薬の初回投与前に測定されたすべてのヘモグロビン値の平均でした。 ベースライン後の輸血前ヘモグロビンレベルは、治験薬の初回投与後に必要とされた各輸血前に記録されたすべてのヘモグロビン値の平均を使用して計算されました。 赤血球輸血後 2 週間以内に測定されたすべてのヘモグロビン レベルは分析から除外されました。 輸血前のヘモグロビンレベルのベースラインからの変化が表示されます。
研究期間中の任意の8週間または12週間の間隔（最長約68か月）
非輸血依存（NTD）参加者における複数のローリング8週間間隔にわたるヘモグロビンレベルのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン (治験薬の初回投与前) および治験期間中の複数回の 8 週間間隔 (最大約 68 か月)
NTD 参加者におけるヘモグロビン レベルのベースラインからの平均変化を、8 週間のローリング間隔で複数回計算しました。 NTD参加者は、研究治療の初回投与前の8週間以内に4単位未満の赤血球（RBC）を投与された参加者であった。 ベースライン輸血前ヘモグロビン値は、治験薬の初回投与前に測定されたすべてのヘモグロビン値の平均でした。 ベースライン後のヘモグロビン レベルは、8 週間のローリング間隔ごとに測定され、ヘモグロビンのベースラインからの平均変化の複数の値が生成されました。 複数のローリング 8 週間間隔におけるヘモグロビン レベルのベースラインからの最大変化が表示されます。
ベースライン (治験薬の初回投与前) および治験期間中の複数回の 8 週間間隔 (最大約 68 か月)
非輸血依存症（NTD）参加者における複数のローリング12週間間隔にわたるヘモグロビンレベルのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治験中の複数回の12週間間隔（最長約68か月）
NTD参加者におけるヘモグロビンレベルのベースラインからの平均変化を、12週間のローリング間隔で複数回計算しました。 NTD参加者は、研究治療の初回投与前の8週間以内に4単位未満の赤血球（RBC）を投与された参加者であった。 ベースライン輸血前ヘモグロビン値は、治験薬の初回投与前に測定されたすべてのヘモグロビン値の平均でした。 ベースライン後のヘモグロビン レベルは、12 週間のローリング間隔ごとに測定され、ヘモグロビンのベースラインからの平均変化の複数の値が生成されました。 複数のローリング 12 週間間隔におけるヘモグロビン レベルのベースラインからの最大変化が表示されます。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治験中の複数回の12週間間隔（最長約68か月）
輸血依存症 (TD) 参加者における複数のローリング 8 週間間隔にわたる輸血負担のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (治験薬の初回投与前) および治験期間中の複数回の 8 週間間隔 (最大約 68 か月)
輸血負担のベースラインからの変化率は、TD 参加者における複数のローリング 8 週間間隔で計算されました。 TD参加者は、8週間ごとに4単位以上の赤血球（RBC）を投与された参加者であった（治験薬の最初の投与前に6か月以上確認された）。 TD参加者の輸血負担は、8週間の間隔中に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の比率を、治療開始の8週間前（ベースライン）の赤血球輸血単位の比率と比較したその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 ベースライン後の輸血負荷は、8 週間のローリング間隔ごとに計算され、輸血負担のベースラインからの変化率の複数の値が生成されました。 複数のローリング 8 週間間隔における輸血負荷のベースラインからの最大変化率が表示されます。
ベースライン (治験薬の初回投与前) および治験期間中の複数回の 8 週間間隔 (最大約 68 か月)
輸血依存症 (TD) 参加者における複数のローリング 12 週間間隔にわたる輸血負担のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治験中の複数回の12週間間隔（最長約68か月）
輸血負荷のベースラインからの変化率は、TD 参加者における複数回のローリング 12 週間間隔で計算されました。 TD参加者は、8週間ごとに4単位以上の赤血球（RBC）を投与された参加者であった（治験薬の最初の投与前に6か月以上確認された）。 TD参加者の輸血負担は、12週間の間隔中に輸血された赤血球輸血単位（またはミリリットル）の比率を、治療開始（ベースライン）の12週間前における赤血球輸血単位の比率と比較したその間隔の期間で割ったものとして定義されました。 ）。 ベースライン後の輸血負荷は、12 週間のローリング間隔ごとに計算され、輸血負荷のベースラインからの変化率の複数の値が生成されました。 複数のローリング 12 週間間隔における輸血負荷のベースラインからの最大変化率が表示されます。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治験中の複数回の12週間間隔（最長約68か月）
エリスロポエチンのベースラインから治療終了までの変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
エリスロポエチンを測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルが収集されました。 エリスロポエチンの平均濃度のベースラインからの変化パーセントを測定した。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
ベースラインから治療終了までの網赤血球数の変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
網赤血球数を測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルを収集しました。 網赤血球数のベースラインからの変化率を測定した。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
有核赤血球 (nRBC) 数のベースラインから治療終了までの変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
NRBC 数を測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルを収集しました。 nRBC 数のベースラインからの変化率を測定しました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
ベースラインから治療終了までの可溶性トランスフェリン受容体の変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
可溶性トランスフェリン受容体を測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルを収集しました。 可溶性トランスフェリン受容体の平均濃度のベースラインからの変化パーセントを測定した。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
ベースラインから治療終了までの血清フェリチンの変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
血清フェリチンを測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルが収集されました。 血清フェリチンの平均濃度のベースラインからの変化率を測定した。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
ベースラインから治療終了時までのトランスフェリン（鉄）飽和率の変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
トランスフェリン（鉄）飽和率を決定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルを収集しました。 トランスフェリン（鉄）飽和率の平均濃度のベースラインからの変化率を測定した。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
ベースラインから治療終了までの血清トランスフェリンの変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
血清トランスフェリンを測定するために、血液サンプルを事前に指定された時間間隔で収集する必要がありました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値となるように事前に指定されました。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに提示されるように計画されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
ベースラインから治療終了時までの血清鉄の変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
血清鉄を測定するために、血液サンプルを事前に指定された時間間隔で収集する必要がありました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値となるように事前に指定されました。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに提示されるように計画されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
ベースラインから治療終了までの血清ヘプシジンの変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
血清ヘプシジンを測定するために、血液サンプルを事前に指定された時間間隔で収集する必要がありました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値となるように事前に指定されました。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに提示されるように計画されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
ベースラインから治療終了時までの血清総鉄結合能 (TIBC) の変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
血液サンプルは、血清総鉄結合能を測定するために、事前に指定された時間間隔で収集されました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値となるように事前に指定されました。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに提示されるように計画されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
ベースラインから治療終了までの非トランスフェリン結合鉄（NTBI）の変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
血液サンプルは、血清非トランスフェリン結合鉄を測定するために、事前に指定された時間間隔で収集されました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値となるように事前に指定されました。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに提示されるように計画されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
総ビリルビンのベースラインから治療終了までの変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
総ビリルビンを測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルを収集しました。 総ビリルビンのベースラインからの変化率を測定しました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
間接ビリルビンのベースラインから治療終了時までの変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
間接ビリルビンを測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルが収集されました。 間接ビリルビンのベースラインからの変化率を測定しました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）のベースラインから治療終了までの変化率
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
血液サンプルは、LDH を測定するために、事前に指定された時間間隔で収集されました。 LDH のベースラインからの変化率を測定しました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。
ベースライン（治験薬の初回投与前）および治療終了（1807日目まで）
肝鉄濃度（LIC）のベースラインからの変化 ベースライン LIC が 3 mg/g 乾燥重量未満の参加者の 18 か月および最大 60 か月の治療後に測定
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
LIC を測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルが収集されました。 ベースライン LIC <3 mg/g 乾燥体重の参加者の平均 LIC のベースラインからの変化は、磁気共鳴画像法 (MRI) を使用して測定されました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
肝鉄濃度 (LIC) のベースラインからの変化 ベースライン LIC ≧ 3 mg/g の参加者の乾燥重量 18 か月および最大 60 か月の治療後に測定
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
LIC を測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルが収集されました。 ベースライン LIC ≧ 3 mg/g 乾燥体重を持つ参加者の平均 LIC のベースラインからの変化は、磁気共鳴画像法 (MRI) を使用して測定されました。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
肝鉄濃度（LIC）のベースラインからの変化 鉄キレート療法（ICT）を使用した、ベースラインLICが乾燥体重あたり3 mg/g未満の参加者を対象に、18か月および最大60か月の治療後に測定
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
LIC を測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルが収集されました。 ベースラインLICが3mg/g乾燥体重未満で、治験薬の初回投与前の84日以内または治験治療期間中にICTを使用した参加者について、平均LICのベースラインからの変化を磁気共鳴画像法（MRI）を使用して測定した。 。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
肝鉄濃度（LIC）のベースラインからの変化 鉄キレート療法（ICT）を使用し、ベースラインLICが乾燥体重当たり3 mg/g以上の参加者を対象に、18か月および最大60か月の治療後に測定
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
LIC を測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルが収集されました。 ベースラインLIC≧3mg/g乾燥体重を有し、治験薬の初回投与前の84日以内または治験治療期間中にICTを使用した参加者について、平均LICのベースラインからの変化を磁気共鳴画像法（MRI）を使用して測定した。 。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
肝鉄濃度（LIC）のベースラインからの変化 鉄キレート療法（ICT）を使用していない、ベースラインLICが乾燥体重あたり3 mg/g未満の参加者を対象に、18か月および最大60か月の治療後に測定
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
LIC を測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルが収集されました。 ベースラインLICが3mg/g乾燥体重未満で、治験薬の初回投与前の84日以内または治験治療期間中にICTを使用しなかった参加者について、平均LICのベースラインからの変化を磁気共鳴画像法（MRI）を使用して測定した。 ）。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
肝鉄濃度（LIC）のベースラインからの変化 鉄キレート療法（ICT）を使用していないベースラインLIC≧3mg/g乾燥体重の参加者を対象に、18か月から最大60か月の治療後に測定
時間枠：ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
LIC を測定するために、事前に指定された時間間隔で血液サンプルが収集されました。 ベースラインLIC≧3mg/g乾燥体重を有し、治験薬の初回投与前の84日以内または治験治療期間中にICTを使用しなかった参加者について、平均LICのベースラインからの変化を磁気共鳴画像法（MRI）を使用して測定した。 ）。 ベースラインは、治験薬の初回投与前の最後の測定値でした。 プロトコールごとに、分析は輸血状態（非輸血および輸血依存）ごとに表示されました。
ベースライン（治験薬の初回投与前）から最大約60か月
ルスパターセプトの血清濃度
時間枠：投与前および投与後 1、8、22、169、176、190、337、および 344 日目
ルスパテルセプトの血清濃度を測定するために、複数の時点で血液サンプルを収集しました。 最初の投与前にアッセイの定量限界 (LOQ) を下回っていた血清濃度には、数値ゼロが割り当てられました。 アッセイの LOQ を下回った治療後の血清濃度は欠落しているものとして処理されました。 欠損値が割り当てられた血清濃度は分析から除外されました。 アッセイの LOQ は 50 ng/mL でした。
投与前および投与後 1、8、22、169、176、190、337、および 344 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Merck Sharp & Dohme LLC

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年10月20日

一次修了 (実際)

2020年6月18日

研究の完了 (実際)

2020年6月18日

試験登録日

最初に提出

2014年10月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年10月16日

最初の投稿 (推定)

2014年10月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月6日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A536-06 (その他の識別子：Acceleron)
  • MK-6143-004 (その他の識別子：Merck)
  • 2014-001281-94 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する