Studio di estensione ACE-536 - Beta talassemia
6 febbraio 2024 aggiornato da: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA
Uno studio di estensione in aperto per valutare gli effetti a lungo termine dell'ACE-536 nei pazienti con β-talassemia precedentemente arruolati nello studio A536-04
Lo studio A536-06 è uno studio di estensione in aperto per i pazienti precedentemente arruolati nello studio A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identifier NCT01749540), per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ACE-536 in pazienti adulti con beta-talassemia.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio A536-06 è uno studio di estensione in aperto per i pazienti precedentemente arruolati nello studio A536-04 (ClinicalTrials.gov
identificatore NCT01749540), per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti farmacodinamici fino a 24 mesi di trattamento con ACE-536 in pazienti adulti con beta-talassemia precedentemente trattati con ACE-536 per un massimo di 3 mesi nello studio A536-04.
Il livello di dose iniziale in A536-06 sarà di 0,8 mg/kg per iniezione sottocutanea (SC) una volta ogni 3 settimane.
Le regole di titolazione/modifica della dose saranno seguite per i singoli pazienti e saranno basate sui dati di sicurezza ed efficacia raccolti durante il corso del trattamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
51
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Athens, Grecia
- Acceleron Investigative Site
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Brindisi, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Catania, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Ferrara, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Modena, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Naples, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Turin, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completamento del periodo di trattamento nello studio di base A536-04.
- Le donne in età fertile (definite come donne sessualmente mature che non sono state sottoposte a isterectomia o ovariectomia bilaterale, o non sono naturalmente in postmenopausa ≥ 24 mesi consecutivi) devono avere un test di gravidanza su urine o sangue negativo prima dell'arruolamento e utilizzare metodi di controllo delle nascite adeguati (astinenza, contraccettivi orali, metodo di barriera con spermicida o sterilizzazione chirurgica) durante la partecipazione allo studio e per 12 settimane dopo l'ultima dose di ACE-536. I maschi devono accettare di utilizzare un preservativo in lattice durante qualsiasi contatto sessuale con femmine in età fertile durante la partecipazione allo studio e per 12 settimane dopo l'ultima dose di ACE-536, anche se ha subito una vasectomia riuscita. I pazienti devono essere informati sulle misure da utilizzare per prevenire la gravidanza e potenziali tossicità prima della prima dose di ACE-536.
- Il paziente è in grado di aderire al programma della visita dello studio, comprendere e rispettare tutti i requisiti del protocollo.
Il paziente comprende ed è in grado di fornire il consenso informato scritto
I pazienti con interruzione del trattamento (definiti come pazienti che completano la visita EOS per lo studio A536-04 e sono ≥ 28 giorni dopo la visita EOS) devono soddisfare anche i seguenti criteri
- Concentrazione media di emoglobina < 10,0 g/dL di 2 misurazioni (non influenzate dalla trasfusione di globuli rossi) (una eseguita entro un giorno prima del Giorno 1 del Ciclo 1 e l'altra eseguita durante il periodo di screening [dal Giorno -28 al Giorno -1]) in NTD pazienti.
- Livelli adeguati di folati o in terapia con folati.
- Conta piastrinica ≥ 100 x 10(9) /L e ≤ 1.000 x 10(9) /L.
- Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) < 3 volte il limite superiore della norma (ULN).
- Creatinina sierica ≤ 1,5 x ULN.
- Frazione di eiezione ≥ 50% mediante ecocardiogramma (ECHO) o scansione di acquisizione multi-gate (MUGA).
Criteri di esclusione:
- Interruzione/ritiro dallo studio A536-04 a causa di richiesta del paziente, riluttanza o incapacità del paziente a rispettare il protocollo, gravidanza, uso di farmaci proibiti (ad es. idrossiurea), motivo medico o EA, reazione di ipersensibilità al farmaco in studio, a discrezione dello sponsor o perdita del follow-up prima del completamento del periodo di trattamento.
- Qualsiasi malattia polmonare (inclusa l'ipertensione polmonare), cardiovascolare, endocrina, neurologica, epatica, gastrointestinale, infettiva, immunologica (inclusa allo- o autoimmunizzazione clinicamente significativa) o genitourinaria clinicamente significativa considerata dallo sperimentatore come non adeguatamente controllata prima del giorno del ciclo 1 1.
- Splenomegalia sintomatica.
- Splenectomia entro 56 giorni prima del Ciclo 1 Giorno 1.
- Chirurgia maggiore (eccetto splenectomia) entro 28 giorni prima del Giorno 1 del Ciclo 1. I pazienti devono essersi completamente ripresi da qualsiasi precedente intervento chirurgico prima del Giorno 1 del Ciclo 1.
- Pazienti che ricevono o pianificano di ricevere un trattamento con idrossiurea. I pazienti non devono aver assunto idrossiurea entro 90 giorni dal Giorno 1 del Ciclo 1.
- Per i pazienti con interruzione del trattamento: terapia ferrochelante se iniziata entro 56 giorni prima del Giorno 1 del Ciclo 1.
- Agenti citotossici, corticosteroidi sistemici, immunosoppressori o terapia anticoagulante come warfarin o eparina entro 28 giorni prima del Giorno 1 del Ciclo 1 (l'aspirina profilattica fino a 100 mg/giorno e l'eparina a basso peso molecolare (LMW) per la trombosi venosa superficiale (TSV) è permesso).
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale (incluso sotatercept [ACE-011]) o dispositivo, o terapia approvata per uso sperimentale ≤ 28 giorni prima del Giorno 1 del Ciclo 1, o se l'emivita del precedente prodotto sperimentale è nota, entro 5 volte l'emivita prima del Giorno 1 del Ciclo 1, qualunque sia il più lungo in qualsiasi momento tra la fine del trattamento dello studio di base A536-04 e il Giorno 1 del Ciclo 1.
- Noto positivo per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite infettiva attiva B (HBV) o epatite infettiva attiva C (HCV).
- Ipertensione incontrollata definita come pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥ 150 mm Hg o pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥ 100 mm Hg.
- Storia nota di eventi tromboembolici ≥ grado 3 secondo il National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (attuale versione minore attiva).
- Donne in gravidanza o in allattamento.
- Storia di gravi reazioni allergiche o anafilattiche o ipersensibilità alle proteine ricombinanti o agli eccipienti nel farmaco sperimentale.
- Qualsiasi altra condizione non specificamente indicata sopra che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe al paziente la partecipazione allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Popolazione dell'estensione Luspatercept
I partecipanti ricevono luspatercept 0,6, 0,8, 1,0 o 1,25 mg/kg somministrato mediante iniezione sottocutanea il giorno 1 di ciascun ciclo di 21 giorni per un massimo di 87 cicli (fino a circa 5 anni).
I partecipanti riceveranno il livello di dose tollerato più alto di luspatercept assegnato loro nello studio di base, a meno che non fosse necessaria una modifica della dose.
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iniezione sottocutanea
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che hanno riscontrato un evento avverso (EA)
Lasso di tempo: Fino a circa 68 mesi
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Un evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante all'indagine clinica a cui era stato somministrato un farmaco in studio, che non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento.
Un evento avverso avrebbe potuto quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato o meno al farmaco in studio.
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno sperimentato un AE.
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Fino a circa 68 mesi
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Numero di partecipanti che hanno interrotto il trattamento in studio a causa di un evento avverso
Lasso di tempo: Fino a circa 60 mesi
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Un evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante all'indagine clinica a cui era stato somministrato un farmaco in studio, che non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento.
Un evento avverso avrebbe potuto quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato o meno al farmaco in studio.
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno interrotto il trattamento in studio a causa di un evento avverso.
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Fino a circa 60 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) con un aumento di emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale in un intervallo continuo di 8 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Una risposta eritroide nei partecipanti a NTD è stata definita come un aumento medio dell’emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale in un intervallo di 8 settimane rispetto al basale.
L'emoglobina al basale per i partecipanti a NTD era la media di due o più misurazioni eseguite durante il periodo di screening dello studio di base (A536-04) o dello studio di estensione (A536-06).
Le misurazioni dell'emoglobina entro 2 settimane dalla trasfusione di globuli rossi sono state escluse dall'analisi.
I partecipanti NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi (RBC) entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
Un intervallo di 8 settimane è stato definito come qualsiasi 8 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con un aumento dell'emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) con un aumento di emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale in un intervallo mobile di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Una risposta eritroide nei partecipanti a NTD è stata definita come un aumento medio dell’emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale in un intervallo di 12 settimane rispetto al basale.
L'emoglobina al basale per i partecipanti a NTD era la media di due o più misurazioni eseguite durante il periodo di screening dello studio di base (A536-04) o dello studio di estensione (A536-06).
Le misurazioni dell'emoglobina entro 2 settimane dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) sono state escluse dall'analisi.
I partecipanti a NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
Un intervallo di 12 settimane è stato definito come qualsiasi 12 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con un aumento dell'emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) con un aumento dell'emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale durante le settimane da 13 a 24
Lasso di tempo: Settimane dalla 13 alla 24
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Una risposta eritroide nei partecipanti a NTD è stata definita come un aumento medio dell’emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale misurato durante le settimane da 13 a 24.
L'emoglobina al basale per i partecipanti a NTD era la media di due o più misurazioni eseguite durante il periodo di screening dello studio di base (A536-04) o dello studio di estensione (A536-06).
Le misurazioni dell'emoglobina entro 2 settimane dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) sono state escluse dall'analisi.
I partecipanti a NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con un aumento dell'emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale.
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Settimane dalla 13 alla 24
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Percentuale di partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) con un aumento di emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale durante le settimane da 37 a 48
Lasso di tempo: Settimane dalla 37 alla 48
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Una risposta eritroide nei partecipanti a NTD è stata definita come un aumento medio dell’emoglobina ≥ 1,0 g/dl misurato durante le settimane da 37 a 48.
L'emoglobina al basale per i partecipanti a NTD era la media di due o più misurazioni eseguite durante il periodo di screening dello studio di base (A536-04) o dello studio di estensione (A536-06).
Le misurazioni dell'emoglobina entro 2 settimane dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) sono state escluse dall'analisi.
I partecipanti a NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con un aumento dell'emoglobina ≥ 1,0 g/dl rispetto al basale.
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Settimane dalla 37 alla 48
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Percentuale di partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) con un aumento di emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale in un intervallo continuo di 8 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Una risposta eritroide nei partecipanti a NTD è stata definita come un aumento medio dell’emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale in un intervallo di 8 settimane rispetto al basale.
L'emoglobina al basale per i partecipanti a NTD era la media di due o più misurazioni eseguite durante il periodo di screening dello studio di base (A536-04) o dello studio di estensione (A536-06).
Le misurazioni dell'emoglobina entro 2 settimane dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) sono state escluse dall'analisi.
I partecipanti a NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
Un intervallo di 8 settimane è stato definito come qualsiasi 8 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con un aumento di emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) con un aumento di emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale in un intervallo mobile di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Una risposta eritroide nei partecipanti a NTD è stata definita come un aumento medio dell’emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale in un intervallo di 12 settimane rispetto al basale.
L'emoglobina al basale per i partecipanti a NTD era la media di due o più misurazioni eseguite durante il periodo di screening dello studio di base (A536-04) o dello studio di estensione (A536-06).
Le misurazioni dell'emoglobina entro 2 settimane dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) sono state escluse dall'analisi.
I partecipanti a NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
Un intervallo di 12 settimane è stato definito come qualsiasi 12 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con un aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) con un aumento di emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale durante le settimane da 13 a 24
Lasso di tempo: Settimane dalla 13 alla 24
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Una risposta eritroide nei partecipanti a NTD è stata definita come un aumento medio dell’emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale misurato durante le settimane da 13 a 24.
L'emoglobina al basale per i partecipanti a NTD era la media di due o più misurazioni eseguite durante il periodo di screening dello studio di base (A536-04) o dello studio di estensione (A536-06).
Le misurazioni dell'emoglobina entro 2 settimane dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) sono state escluse dall'analisi.
I partecipanti a NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con un aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale.
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Settimane dalla 13 alla 24
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Percentuale di partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) con un aumento di emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale durante le settimane da 37 a 48
Lasso di tempo: Settimane dalla 37 alla 48
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Una risposta eritroide nei partecipanti a NTD è stata definita come un aumento medio dell’emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale misurato durante le settimane da 37 a 48.
L'emoglobina al basale per i partecipanti a NTD era la media di due o più misurazioni eseguite durante il periodo di screening dello studio di base (A536-04) o dello studio di estensione (A536-06).
Le misurazioni dell'emoglobina entro 2 settimane dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) sono state escluse dall'analisi.
I partecipanti a NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con un aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dl rispetto al basale.
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Settimane dalla 37 alla 48
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥20% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante un intervallo mobile di 8 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 8 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 8 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Un intervallo di 8 settimane è stato definito come qualsiasi 8 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥20% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥ 33% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante un intervallo mobile di 8 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 8 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 8 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Un intervallo di 8 settimane è stato definito come qualsiasi 8 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 33% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥50% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante un intervallo mobile di 8 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 8 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 8 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Un intervallo di 8 settimane è stato definito come qualsiasi 8 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥50% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥ 20% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante un intervallo mobile di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 12 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Un intervallo di 12 settimane è stato definito come qualsiasi 12 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥20% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥ 33% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante un intervallo mobile di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 12 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 8 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Un intervallo di 12 settimane è stato definito come qualsiasi 12 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 33% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥50% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante un intervallo mobile di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 12 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Un intervallo di 12 settimane è stato definito come qualsiasi 12 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥50% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥ 20% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante le settimane da 13 a 24
Lasso di tempo: Settimane dalla 13 alla 24
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante le settimane da 13 a 24 diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥20% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Settimane dalla 13 alla 24
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥ 33% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante le settimane da 13 a 24
Lasso di tempo: Settimane dalla 13 alla 24
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante le settimane da 13 a 24 diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 33% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Settimane dalla 13 alla 24
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥50% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante le settimane da 13 a 24
Lasso di tempo: Settimane dalla 13 alla 24
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto delle unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante le settimane da 13 a 24 diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto delle unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale) .
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥50% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Settimane dalla 13 alla 24
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥ 20% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante le settimane da 37 a 48
Lasso di tempo: Settimane dalla 37 alla 48
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante le settimane da 37 a 48 diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale) .
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥20% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Settimane dalla 37 alla 48
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥ 33% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante le settimane da 37 a 48
Lasso di tempo: Settimane dalla 37 alla 48
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante le settimane da 37 a 48 diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale) .
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 33% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Settimane dalla 37 alla 48
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Percentuale di partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) con una riduzione ≥50% del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al basale durante le settimane da 37 a 48
Lasso di tempo: Settimane dalla 37 alla 48
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Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante le settimane da 37 a 48 diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale) .
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Viene presentata la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥50% del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al basale.
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Settimane dalla 37 alla 48
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Percentuale di partecipanti dipendenti dalla trasfusione (TD) che hanno mantenuto l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) per ≥ 8 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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L’indipendenza dalle trasfusioni per i partecipanti TD è stata definita come la percentuale di partecipanti che non hanno avuto bisogno di unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfuse per ≥ 8 settimane nello studio dopo l’inizio del trattamento.
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Viene presentata la percentuale di partecipanti che hanno mantenuto l'indipendenza dalle trasfusioni per ≥ 8 settimane.
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Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Variazione percentuale massima rispetto al basale nelle trasfusioni di globuli rossi (RBC) in partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) nell'arco di 8 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La riduzione rispetto al basale delle trasfusioni di globuli rossi per i partecipanti a TD è stata definita come il rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 8 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 8 settimane prima all’inizio del trattamento (basale).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Un intervallo di 8 settimane è stato definito come qualsiasi 8 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la variazione percentuale rispetto al basale delle trasfusioni di globuli rossi nei partecipanti a TD.
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Qualsiasi intervallo di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Variazione percentuale massima rispetto al basale nelle trasfusioni di globuli rossi (RBC) in partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) nell'arco di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La variazione rispetto al basale nelle trasfusioni di globuli rossi per i partecipanti a TD è stata definita come il rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 12 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima all’inizio del trattamento (basale).
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Un intervallo di 12 settimane è stato definito come qualsiasi 12 settimane consecutive durante lo studio.
Viene presentata la variazione percentuale rispetto al basale delle trasfusioni di globuli rossi nei partecipanti a TD.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Tempo alla risposta eritroide per i partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) che hanno raggiunto un aumento di emoglobina ≥ 1,0 g/dl in un intervallo continuo di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il tempo alla risposta eritroide è stato definito come il tempo trascorso dalla prima dose alla prima data di qualsiasi finestra mobile di 12 settimane che raggiungeva un aumento di emoglobina ≥ 1,0 g/dL.
Quando erano presenti più intervalli disgiunti con risposta, veniva utilizzato l'intervallo più lungo.
I partecipanti con risposta in corso entro il giorno limite dell'analisi sono stati censurati.
Viene presentato il tempo trascorso alla prima data di qualsiasi finestra mobile di 12 settimane che raggiunge un aumento dell'emoglobina ≥ 1,0 g/dL.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Tempo alla risposta eritroide per i partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) che hanno raggiunto un aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dl in un intervallo mobile di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il tempo alla risposta eritroide è stato definito come il tempo trascorso dalla prima dose alla prima data di qualsiasi finestra mobile di 12 settimane che raggiungeva un aumento di emoglobina ≥ 1,5 g/dl.
Quando erano presenti più intervalli disgiunti con risposta, veniva utilizzato l'intervallo più lungo.
I partecipanti con risposta in corso entro il giorno limite dell'analisi sono stati censurati.
Viene presentato il tempo trascorso alla prima data di qualsiasi finestra mobile di 12 settimane che raggiunge un aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dL.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Tempo alla risposta eritroide per i partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) che hanno ottenuto una riduzione del carico trasfusionale ≥ 33% in un intervallo continuo di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il tempo alla risposta eritroide è stato definito come il tempo trascorso dalla prima dose alla prima data di qualsiasi finestra mobile di 12 settimane che ha ottenuto una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al pretrattamento ≥ 33%.
Quando erano presenti più intervalli disgiunti con risposta, veniva utilizzato l'intervallo più lungo.
I partecipanti con risposta in corso entro il giorno limite dell'analisi sono stati censurati.
Viene presentato il tempo trascorso alla prima data di qualsiasi finestra mobile di 12 settimane per ottenere una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al pretrattamento di ≥ 33%.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Tempo alla risposta eritroide per i partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) che hanno ottenuto una riduzione del carico trasfusionale ≥50% in un intervallo continuo di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Il tempo alla risposta eritroide è stato definito come il tempo trascorso dalla prima dose alla prima data di qualsiasi finestra mobile di 12 settimane che ha ottenuto una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al pretrattamento ≥50%.
Quando erano presenti più intervalli disgiunti con risposta, veniva utilizzato l'intervallo più lungo.
I partecipanti con risposta in corso entro il giorno limite dell'analisi sono stati censurati.
Viene presentato il tempo trascorso alla prima data di qualsiasi finestra mobile di 12 settimane per ottenere una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al pretrattamento ≥50%.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Durata della risposta eritroide per i partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) che hanno raggiunto un aumento dell'emoglobina ≥ 1,0 g/dl in un intervallo continuo di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La durata della risposta eritroide è stata definita come il tempo dalla data di inizio della prima finestra mobile di 12 settimane che ha ottenuto un aumento di emoglobina ≥ 1,0 g/dL fino all'ultima data dell'ultima finestra mobile consecutiva di 12 settimane che ha ottenuto un aumento di emoglobina ≥ 1,0 g/dl.
Quando erano presenti più intervalli disgiunti con risposta, veniva utilizzato l'intervallo più lungo.
I partecipanti con risposta in corso entro il giorno limite dell'analisi sono stati censurati.
Viene presentata la durata della risposta per i partecipanti che hanno raggiunto un aumento dell'emoglobina ≥ 1,0 g/dL.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Durata della risposta eritroide per i partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD) che hanno raggiunto un aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dl in un intervallo continuo di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La durata della risposta eritroide è stata definita come il tempo dalla data di inizio della prima finestra mobile di 12 settimane che ha ottenuto un aumento di emoglobina ≥ 1,5 g/dL fino all'ultima data dell'ultima finestra mobile consecutiva di 12 settimane che ha ottenuto un aumento di emoglobina ≥ 1,5 g/dl.
Quando erano presenti più intervalli disgiunti con risposta, veniva utilizzato l'intervallo più lungo.
I partecipanti con risposta in corso entro il giorno limite dell'analisi sono stati censurati.
Viene presentata la durata della risposta per i partecipanti che hanno raggiunto un aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dl.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Durata della risposta eritroide per i partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) che hanno ottenuto una riduzione del carico trasfusionale ≥ 33% in un intervallo continuo di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La durata della risposta eritroide è stata definita come il tempo trascorso dalla data di inizio della prima finestra mobile di 12 settimane al raggiungimento di una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al pretrattamento di ≥ 33% fino all'ultima data dell'ultima finestra mobile consecutiva di 12 settimane. finestra settimanale ottenendo una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al pretrattamento ≥ 33%.
Quando erano presenti più intervalli disgiunti con risposta, veniva utilizzato l'intervallo più lungo.
I partecipanti con risposta in corso entro il giorno limite dell'analisi sono stati censurati.
Viene presentata la durata della risposta per i partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al pretrattamento ≥ 33%.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Durata della risposta eritroide per i partecipanti dipendenti da trasfusione (TD) che hanno ottenuto una riduzione del carico trasfusionale ≥ 50% in un intervallo continuo di 12 settimane
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La durata della risposta eritroide è stata definita come il tempo dalla data di inizio della prima finestra mobile di 12 settimane al raggiungimento di una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) rispetto al pretrattamento di ≥ 50% fino all'ultima data dell'ultima finestra mobile consecutiva di 12 settimane. finestra settimanale ottenendo una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al pretrattamento ≥50%.
Quando erano presenti più intervalli disgiunti con risposta, veniva utilizzato l'intervallo più lungo.
I partecipanti con risposta in corso entro il giorno limite dell'analisi sono stati censurati.
Viene presentata la durata della risposta per i partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi rispetto al pretrattamento ≥50%.
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Qualsiasi intervallo di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Variazione media rispetto al basale dei livelli di emoglobina pre-trasfusione nei partecipanti dipendenti dalla trasfusione (TD)
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 8 o 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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I livelli di emoglobina pre-trasfusione sono stati calcolati nei partecipanti TD.
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi (RBC) ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Il livello basale di emoglobina pre-trasfusione era una media di tutti i valori di emoglobina misurati prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio.
I livelli di emoglobina pre-trasfusione post-basale sono stati calcolati utilizzando la media di tutti i valori di emoglobina registrati prima di ciascuna trasfusione necessaria dopo la somministrazione della prima dose del farmaco in studio.
Tutti i livelli di emoglobina misurati entro le 2 settimane successive a una trasfusione di globuli rossi sono stati esclusi dall'analisi.
Viene presentata la variazione rispetto al basale dei livelli di emoglobina pre-trasfusione.
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Qualsiasi intervallo di 8 o 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Variazione media rispetto al basale del livello di emoglobina nel corso di più intervalli ripetuti di 8 settimane in partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD)
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e intervalli multipli di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La variazione media rispetto al basale dei livelli di emoglobina è stata calcolata per più intervalli consecutivi di 8 settimane nei partecipanti a NTD.
I partecipanti a NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi (RBC) entro 8 settimane prima della prima dose del trattamento in studio.
Il livello basale di emoglobina pre-trasfusione era una media di tutti i valori di emoglobina misurati prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio.
Il livello di emoglobina post-basale è stato misurato dopo ogni intervallo continuo di 8 settimane producendo valori multipli per la variazione media dell'emoglobina rispetto al basale.
Viene presentata la variazione massima rispetto al basale del livello di emoglobina tra più intervalli consecutivi di 8 settimane.
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e intervalli multipli di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Variazione media rispetto al basale del livello di emoglobina nel corso di più intervalli ripetuti di 12 settimane in partecipanti non dipendenti da trasfusione (NTD)
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e intervalli multipli di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La variazione media rispetto al basale dei livelli di emoglobina è stata calcolata per più intervalli consecutivi di 12 settimane nei partecipanti a NTD.
I partecipanti a NTD erano partecipanti che avevano ricevuto <4 unità di globuli rossi (RBC) entro 8 settimane prima della prima dose del trattamento in studio.
Il livello basale di emoglobina pre-trasfusione era una media di tutti i valori di emoglobina misurati prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio.
Il livello di emoglobina post-basale è stato misurato dopo ogni intervallo continuo di 12 settimane producendo valori multipli per la variazione media dell'emoglobina rispetto al basale.
Viene presentata la variazione massima rispetto al basale del livello di emoglobina tra più intervalli consecutivi di 12 settimane.
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e intervalli multipli di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Variazione percentuale rispetto al basale del carico trasfusionale su più intervalli ripetuti di 8 settimane nei partecipanti dipendenti da trasfusione (TD)
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e intervalli multipli di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La variazione percentuale rispetto al basale del carico trasfusionale è stata calcolata per più intervalli consecutivi di 8 settimane nei partecipanti a TD.
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi (RBC) ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 8 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 8 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
Il carico trasfusionale post-basale è stato calcolato dopo ogni intervallo mobile di 8 settimane producendo valori multipli per la variazione percentuale rispetto al basale del carico trasfusionale.
Viene presentata la variazione percentuale massima rispetto al basale del carico trasfusionale tra i vari intervalli consecutivi di 8 settimane.
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e intervalli multipli di 8 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Variazione percentuale rispetto al basale del carico trasfusionale su più intervalli ripetuti di 12 settimane nei partecipanti dipendenti da trasfusione (TD)
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e intervalli multipli di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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La variazione percentuale rispetto al basale del carico trasfusionale è stata calcolata per più intervalli consecutivi di 12 settimane nei partecipanti a TD.
I partecipanti al TD erano partecipanti che avevano ricevuto ≥4 unità di globuli rossi (RBC) ogni 8 settimane (confermato oltre 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio).
Il carico trasfusionale per i partecipanti a TD è stato definito come il rapporto tra unità trasfusionali di globuli rossi (o millilitri) trasfusi durante un intervallo di 12 settimane diviso per la durata di tale intervallo rispetto al rapporto di unità trasfusionali di globuli rossi 12 settimane prima dell'inizio del trattamento (basale ).
Il carico trasfusionale post-basale è stato calcolato dopo ogni intervallo mobile di 12 settimane producendo valori multipli per la variazione percentuale rispetto al basale del carico trasfusionale.
Viene presentata la variazione percentuale massima rispetto al basale del carico trasfusionale tra i vari intervalli consecutivi di 12 settimane.
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e intervalli multipli di 12 settimane durante lo studio (fino a circa 68 mesi)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento dell'eritropoietina
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare l'eritropoietina.
È stata misurata la variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione media di eritropoietina.
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento nella conta dei reticolociti
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la conta dei reticolociti.
È stata misurata la variazione percentuale rispetto al basale nella conta dei reticolociti.
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento nella conta dei globuli rossi nucleati (nRBC).
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la conta degli nRBC.
È stata misurata la variazione percentuale rispetto al basale nella conta degli nRBC.
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento nel recettore solubile della transferrina
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare il recettore solubile della transferrina.
È stata misurata la variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione media del recettore solubile della transferrina.
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento della ferritina sierica
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la ferritina sierica.
È stata misurata la variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione media di ferritina sierica.
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento nella percentuale di saturazione della transferrina (ferro).
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la percentuale di saturazione della transferrina (ferro).
È stata misurata la variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione media della saturazione percentuale della transferrina (ferro).
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento nella transferrina sierica
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue dovevano essere raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la transferrina sierica.
Il basale è stato pre-specificato come l'ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
In base al protocollo, l'analisi doveva essere presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento del ferro sierico
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue dovevano essere raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare il ferro sierico.
Il basale è stato pre-specificato come l'ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
In base al protocollo, l'analisi doveva essere presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento dell'epcidina sierica
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue dovevano essere raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare l'epcidina sierica.
Il basale è stato pre-specificato come l'ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
In base al protocollo, l'analisi doveva essere presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento della capacità totale di legare il ferro (TIBC) nel siero
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue dovevano essere raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la capacità legante del ferro totale nel siero.
Il basale è stato pre-specificato come l'ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
In base al protocollo, l'analisi doveva essere presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento del ferro legato non transferrina (NTBI)
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue dovevano essere raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare il ferro sierico non legato alla transferrina.
Il basale è stato pre-specificato come l'ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
In base al protocollo, l'analisi doveva essere presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento della bilirubina totale
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la bilirubina totale.
È stata misurata la variazione percentuale rispetto al basale della bilirubina totale.
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento della bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la bilirubina indiretta.
È stata misurata la variazione percentuale rispetto al basale della bilirubina indiretta.
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare l'LDH.
È stata misurata la variazione percentuale rispetto al basale dell'LDH.
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fine del trattamento (fino al giorno 1807)
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro epatico (LIC) per i partecipanti con LIC al basale <3 mg/g di peso secco misurato dopo 18 mesi e fino a 60 mesi di trattamento
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la LIC.
La variazione rispetto al basale della LIC media per i partecipanti con LIC basale <3 mg/g di peso secco è stata misurata mediante risonanza magnetica (MRI).
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro epatico (LIC) per i partecipanti con LIC al basale ≥ 3 mg/g di peso secco misurato dopo 18 mesi e fino a 60 mesi di trattamento
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la LIC.
La variazione rispetto al basale della LIC media per i partecipanti con LIC basale ≥ 3 mg/g di peso secco è stata misurata mediante risonanza magnetica (MRI).
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro epatico (LIC) per i partecipanti con LIC al basale <3 mg/g di peso secco, che hanno utilizzato la terapia ferrochelante (ICT), misurata dopo 18 mesi e fino a 60 mesi di trattamento
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la LIC.
La variazione rispetto al basale della LIC media per i partecipanti con LIC basale <3 mg/g di peso secco e che hanno utilizzato l'ICT entro 84 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o durante il periodo di trattamento in studio è stata misurata utilizzando la risonanza magnetica (MRI). .
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro epatico (LIC) per i partecipanti con LIC basale ≥ 3 mg/g di peso secco, che hanno utilizzato la terapia ferrochelante (ICT), misurata dopo 18 mesi e fino a 60 mesi di trattamento
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la LIC.
La variazione rispetto al basale della LIC media per i partecipanti con LIC basale ≥ 3 mg/g di peso secco e che hanno utilizzato l'ICT entro 84 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o durante il periodo di trattamento in studio è stata misurata utilizzando la risonanza magnetica (MRI). .
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro epatico (LIC) per i partecipanti con LIC basale <3 mg/g di peso secco, che non hanno utilizzato la terapia ferrochelante (ICT), misurata dopo 18 mesi e fino a 60 mesi di trattamento
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la LIC.
La variazione rispetto al basale della LIC media per i partecipanti con LIC basale <3 mg/g di peso secco e che non hanno utilizzato le TIC negli 84 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio o durante il periodo di trattamento in studio è stata misurata utilizzando la risonanza magnetica (MRI) ).
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di ferro epatico (LIC) per i partecipanti con LIC basale ≥ 3 mg/g di peso secco, che non hanno utilizzato la terapia ferrochelante (ICT), misurata dopo 18 mesi e fino a 60 mesi di trattamento
Lasso di tempo: Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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I campioni di sangue sono stati raccolti a intervalli di tempo prestabiliti per determinare la LIC.
La variazione rispetto al basale della LIC media per i partecipanti con LIC basale ≥ 3 mg/g di peso secco e che non hanno utilizzato le TIC negli 84 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio o durante il periodo di trattamento in studio è stata misurata utilizzando la risonanza magnetica (MRI) ).
Il basale era l’ultima misurazione prima della prima dose del farmaco in studio.
Per protocollo, l'analisi è stata presentata in base allo stato trasfusionale (non trasfusionale e dipendente dalla trasfusione).
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Basale (prima della prima dose del farmaco in studio) e fino a circa 60 mesi
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Concentrazione sierica di Luspatercept
Lasso di tempo: Giorni pre- e post-dose 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 e 344
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I campioni di sangue sono stati raccolti in più punti temporali per determinare la concentrazione sierica di luspatercept.
Alle concentrazioni sieriche che erano al di sotto del limite di quantificazione (LOQ) del test prima della prima dose è stato assegnato un valore numerico pari a zero.
Le concentrazioni sieriche post-trattamento inferiori al LOQ del test sono state trattate come mancanti.
Le concentrazioni sieriche a cui era stato assegnato un valore mancante sono state omesse dall'analisi.
Il LOQ del test era 50 ng/mL.
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Giorni pre- e post-dose 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 e 344
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 ottobre 2014
Completamento primario (Effettivo)
18 giugno 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
18 giugno 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 ottobre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 ottobre 2014
Primo Inserito (Stimato)
20 ottobre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 luglio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A536-06 (Altro identificatore: Acceleron)
- MK-6143-004 (Altro identificatore: Merck)
- 2014-001281-94 (Numero EudraCT)
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