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ACE-536-Verlängerungsstudie – Beta-Thalassämie

6. Februar 2024 aktualisiert von: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitwirkungen von ACE-536 bei Patienten mit β-Thalassämie, die zuvor in Studie A536-04 aufgenommen wurden

Studie A536-06 ist eine offene Verlängerungsstudie für Patienten, die zuvor in Studie A536-04 (ClinicalTrials.gov Kennung NCT01749540), um die Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von ACE-536 bei erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studie A536-06 ist eine offene Verlängerungsstudie für Patienten, die zuvor in Studie A536-04 (ClinicalTrials.gov Kennung NCT01749540), um die Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakodynamischen Wirkungen einer bis zu 24-monatigen Behandlung mit ACE-536 bei erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie zu bewerten, die zuvor in Studie A536-04 für bis zu 3 Monate mit ACE-536 behandelt wurden. Die Anfangsdosis von A536-06 beträgt 0,8 mg/kg durch subkutane (sc) Injektion einmal alle 3 Wochen. Die Regeln zur Dosistitration/-modifikation werden für einzelne Patienten befolgt und basieren auf Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten, die während des Behandlungsverlaufs erhoben werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

51

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Acceleron Investigative Site
  • Italien
      • Brindisi, Italien
        • Acceleron Investigative Site
      • Catania, Italien
        • Acceleron Investigative Site
      • Ferrara, Italien
        • Acceleron Investigative Site
      • Modena, Italien
        • Acceleron Investigative Site
      • Naples, Italien
        • Acceleron Investigative Site
      • Turin, Italien
        • Acceleron Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss des Behandlungszeitraums in der Basisstudie A536-04.
  2. Frauen im gebärfähigen Alter (definiert als geschlechtsreife Frauen, die sich keiner Hysterektomie oder bilateralen Ovarektomie unterzogen haben oder nicht auf natürliche Weise ≥ 24 aufeinanderfolgende Monate postmenopausal sind) müssen vor der Einschreibung einen negativen Urin- oder Blutschwangerschaftstest haben und angemessene Verhütungsmethoden anwenden (Abstinenz, orale Kontrazeptiva, Barrieremethode mit Spermizid oder chirurgische Sterilisation) während der Studienteilnahme und für 12 Wochen nach der letzten Dosis von ACE-536. Männer müssen zustimmen, bei jedem sexuellen Kontakt mit Frauen im gebärfähigen Alter während der Studienteilnahme und für 12 Wochen nach der letzten Dosis von ACE-536 ein Latexkondom zu verwenden, selbst wenn sie sich einer erfolgreichen Vasektomie unterzogen haben. Die Patientinnen müssen vor der ersten Dosis von ACE-536 über Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung und mögliche Toxizitäten aufgeklärt werden.
  3. Der Patient ist in der Lage, den Studienbesuchsplan einzuhalten, alle Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.

  4. Der Patient versteht und ist in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

    Patienten mit Behandlungsunterbrechung (definiert als Patienten, die den EOS-Besuch für Studie A536-04 abschließen und ≥ 28 Tage nach dem EOS-Besuch sind) müssen auch die folgenden Kriterien erfüllen

  5. Mittlere Hämoglobinkonzentration < 10,0 g/dL von 2 Messungen (nicht beeinflusst durch Erythrozytentransfusion) (eine durchgeführt innerhalb eines Tages vor Zyklus 1 Tag 1 und die andere während des Screening-Zeitraums [Tag -28 bis Tag -1]) bei NTD Patienten.
  6. Angemessener Folatspiegel oder unter Folattherapie.
  7. Thrombozytenzahl ≥ 100 x 10(9)/l und ≤ 1.000 x 10(9)/l.
  8. Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) < 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  9. Serumkreatinin ≤ 1,5 x ULN.
  10. Ejektionsfraktion ≥ 50 % durch Echokardiogramm (ECHO) oder Multi-Gated Acquisition Scan (MUGA).

Ausschlusskriterien:

  1. Abbruch/Abbruch der Studie A536-04 aufgrund von Patientenwunsch, mangelnder Bereitschaft oder Unfähigkeit des Patienten, das Protokoll einzuhalten, Schwangerschaft, Verwendung verbotener Medikamente (z. B. Hydroxyharnstoff), medizinischer Grund oder AE, Überempfindlichkeitsreaktion auf das Studienmedikament, nach Ermessen des Sponsors oder Verlust der Nachsorge vor Abschluss des Behandlungszeitraums.
  2. Alle klinisch signifikanten pulmonalen (einschließlich pulmonaler Hypertonie), kardiovaskulären, endokrinen, neurologischen, hepatischen, gastrointestinalen, infektiösen, immunologischen (einschließlich klinisch signifikanter Allo- oder Autoimmunisierung) oder urogenitalen Erkrankungen, die vom Prüfarzt vor Tag Zyklus 1 als nicht angemessen kontrolliert angesehen werden 1.
  3. Symptomatische Splenomegalie.
  4. Splenektomie innerhalb von 56 Tagen vor Zyklus 1 Tag 1.
  5. Größere Operation (außer Splenektomie) innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 von Zyklus 1. Die Patienten müssen sich vor Tag 1 von Zyklus 1 vollständig von einer früheren Operation erholt haben.
  6. Patienten, die eine Behandlung mit Hydroxyharnstoff erhalten oder planen, diese zu erhalten. Die Patienten dürfen innerhalb von 90 Tagen nach Tag 1 von Zyklus 1 keinen Hydroxyharnstoff erhalten haben.
  7. Für Patienten mit Behandlungsunterbrechung: Eisenchelattherapie, wenn innerhalb von 56 Tagen vor Tag 1 von Zyklus 1 begonnen.
  8. Zytotoxische Mittel, systemische Kortikosteroide, Immunsuppressiva oder gerinnungshemmende Therapie wie Warfarin oder Heparin innerhalb von 28 Tagen vor Zyklus 1 Tag 1 (prophylaktisches Aspirin bis zu 100 mg/Tag und niedermolekulares (LMW) Heparin bei oberflächlicher Venenthrombose (SVT) ist gestattet).
  9. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat (einschließlich Sotatercept [ACE-011]) oder Gerät oder zugelassener Therapie für Prüfzwecke ≤ 28 Tage vor Zyklus 1 Tag 1 oder, wenn die Halbwertszeit des vorherigen Prüfpräparats bekannt ist, innerhalb von 5 Mal die Halbwertszeit vor Tag 1 von Zyklus 1, je nachdem, welcher Zeitpunkt zwischen dem Ende der Behandlung der Basisstudie A536-04 und Tag 1 von Zyklus 1 länger ist.
  10. Bekanntermaßen positiv für das humane Immunschwächevirus (HIV), aktive infektiöse Hepatitis B (HBV) oder aktive infektiöse Hepatitis C (HCV).
  11. Unkontrollierte Hypertonie, definiert als systolischer Blutdruck (SBP) ≥ 150 mm Hg oder diastolischer Blutdruck (DBP) ≥ 100 mm Hg.
  12. Bekannte Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen ≥ Grad 3 gemäß den National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (aktuelle aktive Nebenversion).
  13. Schwangere oder stillende Frauen.
  14. Vorgeschichte schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen oder Überempfindlichkeit gegen rekombinante Proteine ​​oder Hilfsstoffe im Prüfpräparat.
  15. Jede andere oben nicht ausdrücklich erwähnte Bedingung, die nach Einschätzung des Prüfarztes den Patienten von der Teilnahme an der Studie ausschließen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Luspatercept-Verlängerungspopulation
Die Teilnehmer erhalten Luspatercept 0,6, 0,8, 1,0 oder 1,25 mg/kg als subkutane Injektion am Tag 1 jedes 21-tägigen Zyklus über bis zu 87 Zyklen (bis zu etwa 5 Jahren). Die Teilnehmer erhalten die höchste verträgliche Luspatercept-Dosis, die ihnen in der Basisstudie zugewiesen wurde, sofern keine Dosisanpassung erforderlich war.
Arzneimittel: luspatercept
subkutane Injektion
Andere Namen:
  • ACE-536
  • MK-6143

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein unerwünschtes Ereignis (UE) aufgetreten ist
Zeitfenster: Bis ca. 68 Monate
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Studienmedikament verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stand. Ein UE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit gewesen sein, die zeitlich mit der Verwendung des Studienmedikaments in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob sie mit dem Studienmedikament in Zusammenhang gebracht wurde oder nicht. Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine UE auftrat, wird angegeben.
Bis ca. 68 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die die Studienbehandlung aufgrund einer UE abgebrochen haben
Zeitfenster: Bis ca. 60 Monate
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Studienmedikament verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stand. Ein UE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit gewesen sein, die zeitlich mit der Verwendung des Studienmedikaments in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob sie mit dem Studienmedikament in Zusammenhang gebracht wurde oder nicht. Angegeben wird die Anzahl der Teilnehmer, die die Studienbehandlung aufgrund eines UE abgebrochen haben.
Bis ca. 60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert über ein rollierendes 8-Wochen-Intervall
Zeitfenster: Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Eine erythroide Reaktion bei NTD-Teilnehmern wurde als mittlerer Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert über einen Zeitraum von 8 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert definiert. Der Ausgangshämoglobinwert für NTD-Teilnehmer war der Durchschnitt von zwei oder mehr Messungen, die während des Screeningzeitraums entweder der Basisstudie (A536-04) oder der Erweiterungsstudie (A536-06) durchgeführt wurden. Hämoglobinmessungen innerhalb von 2 Wochen nach der Erythrozytentransfusion wurden von der Analyse ausgeschlossen. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments <4 Einheiten roter Blutkörperchen (RBCs) erhalten hatten. Als 8-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 8 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert über ein rollierendes 12-Wochen-Intervall
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Eine erythroide Reaktion bei NTD-Teilnehmern wurde als mittlerer Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert über einen Zeitraum von 12 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert definiert. Der Ausgangshämoglobinwert für NTD-Teilnehmer war der Durchschnitt von zwei oder mehr Messungen, die während des Screeningzeitraums entweder der Basisstudie (A536-04) oder der Erweiterungsstudie (A536-06) durchgeführt wurden. Hämoglobinmessungen innerhalb von 2 Wochen nach der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) wurden von der Analyse ausgeschlossen. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments <4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten. Als 12-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 12 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 13 bis 24
Zeitfenster: Wochen 13 bis 24
Eine erythroide Reaktion bei NTD-Teilnehmern wurde als mittlerer Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert definiert, gemessen in den Wochen 13 bis 24. Der Ausgangshämoglobinwert für NTD-Teilnehmer war der Durchschnitt von zwei oder mehr Messungen, die während des Screeningzeitraums entweder der Basisstudie (A536-04) oder der Erweiterungsstudie (A536-06) durchgeführt wurden. Hämoglobinmessungen innerhalb von 2 Wochen nach der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) wurden von der Analyse ausgeschlossen. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments <4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert.
Wochen 13 bis 24
Prozentsatz der nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 37 bis 48
Zeitfenster: Woche 37 bis 48
Eine erythroide Reaktion bei NTD-Teilnehmern wurde als mittlerer Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl, gemessen in den Wochen 37 bis 48, definiert. Der Ausgangshämoglobinwert für NTD-Teilnehmer war der Durchschnitt von zwei oder mehr Messungen, die während des Screeningzeitraums entweder der Basisstudie (A536-04) oder der Erweiterungsstudie (A536-06) durchgeführt wurden. Hämoglobinmessungen innerhalb von 2 Wochen nach der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) wurden von der Analyse ausgeschlossen. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments <4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert.
Woche 37 bis 48
Prozentsatz der nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert über ein rollierendes 8-Wochen-Intervall
Zeitfenster: Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Eine erythroide Reaktion bei NTD-Teilnehmern wurde als mittlerer Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert über einen Zeitraum von 8 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert definiert. Der Ausgangshämoglobinwert für NTD-Teilnehmer war der Durchschnitt von zwei oder mehr Messungen, die während des Screeningzeitraums entweder der Basisstudie (A536-04) oder der Erweiterungsstudie (A536-06) durchgeführt wurden. Hämoglobinmessungen innerhalb von 2 Wochen nach der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) wurden von der Analyse ausgeschlossen. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments <4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten. Als 8-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 8 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt wird der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert über ein rollierendes 12-Wochen-Intervall
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Eine erythroide Reaktion bei NTD-Teilnehmern wurde als mittlerer Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert über einen Zeitraum von 12 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert definiert. Der Ausgangshämoglobinwert für NTD-Teilnehmer war der Durchschnitt von zwei oder mehr Messungen, die während des Screeningzeitraums entweder der Basisstudie (A536-04) oder der Erweiterungsstudie (A536-06) durchgeführt wurden. Hämoglobinmessungen innerhalb von 2 Wochen nach der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) wurden von der Analyse ausgeschlossen. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments <4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten. Als 12-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 12 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 13 bis 24
Zeitfenster: Wochen 13 bis 24
Eine erythroide Reaktion bei NTD-Teilnehmern wurde als mittlerer Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert definiert, gemessen in den Wochen 13 bis 24. Der Ausgangshämoglobinwert für NTD-Teilnehmer war der Durchschnitt von zwei oder mehr Messungen, die während des Screeningzeitraums entweder der Basisstudie (A536-04) oder der Erweiterungsstudie (A536-06) durchgeführt wurden. Hämoglobinmessungen innerhalb von 2 Wochen nach der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) wurden von der Analyse ausgeschlossen. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments <4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert.
Wochen 13 bis 24
Prozentsatz der nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 37 bis 48
Zeitfenster: Woche 37 bis 48
Eine erythroide Reaktion bei NTD-Teilnehmern wurde als mittlerer Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert definiert, gemessen in den Wochen 37 bis 48. Der Ausgangshämoglobinwert für NTD-Teilnehmer war der Durchschnitt von zwei oder mehr Messungen, die während des Screeningzeitraums entweder der Basisstudie (A536-04) oder der Erweiterungsstudie (A536-06) durchgeführt wurden. Hämoglobinmessungen innerhalb von 2 Wochen nach der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) wurden von der Analyse ausgeschlossen. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments <4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert.
Woche 37 bis 48
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 20 % gegenüber dem Ausgangswert während eines rollierenden 8-Wochen-Intervalls
Zeitfenster: Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der während eines 8-wöchigen Intervalls transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 8 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Als 8-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 8 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 20 % gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert während eines rollierenden 8-Wochen-Intervalls
Zeitfenster: Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der während eines 8-wöchigen Intervalls transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 8 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Als 8-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 8 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert während eines rollierenden 8-Wochen-Intervalls
Zeitfenster: Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der während eines 8-wöchigen Intervalls transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 8 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Als 8-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 8 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 20 % gegenüber dem Ausgangswert während eines rollierenden 12-Wochen-Intervalls
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der während eines 12-wöchigen Intervalls transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 12 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Als 12-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 12 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 20 % gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert während eines rollierenden 12-Wochen-Intervalls
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der während eines 12-wöchigen Intervalls transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 8 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Als 12-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 12 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert während eines rollierenden 12-Wochen-Intervalls
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der während eines 12-wöchigen Intervalls transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 12 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Als 12-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 12 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 20 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 13 bis 24
Zeitfenster: Wochen 13 bis 24
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der in den Wochen 13 bis 24 transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter), dividiert durch die Dauer dieses Intervalls, im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 12 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 20 % gegenüber dem Ausgangswert.
Wochen 13 bis 24
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 13 bis 24
Zeitfenster: Wochen 13 bis 24
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der in den Wochen 13 bis 24 transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter), dividiert durch die Dauer dieses Intervalls, im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 12 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert.
Wochen 13 bis 24
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 13 bis 24
Zeitfenster: Wochen 13 bis 24
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der in den Wochen 13 bis 24 transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 12 Wochen vor Beginn der Behandlung (Basislinie). . TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert.
Wochen 13 bis 24
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 20 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 37 bis 48
Zeitfenster: Woche 37 bis 48
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der in den Wochen 37 bis 48 transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 12 Wochen vor Beginn der Behandlung (Basislinie). . TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 20 % gegenüber dem Ausgangswert.
Woche 37 bis 48
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 37 bis 48
Zeitfenster: Woche 37 bis 48
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der in den Wochen 37 bis 48 transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 12 Wochen vor Beginn der Behandlung (Basislinie). . TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert.
Woche 37 bis 48
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer mit einer Reduzierung der Transfusionsbelastung roter Blutkörperchen (RBC) um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 37 bis 48
Zeitfenster: Woche 37 bis 48
Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der in den Wochen 37 bis 48 transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 12 Wochen vor Beginn der Behandlung (Basislinie). . TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert.
Woche 37 bis 48
Prozentsatz der transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmer, die ≥8 Wochen lang ihre Unabhängigkeit von der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) aufrechterhielten
Zeitfenster: Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Transfusionsunabhängigkeit für TD-Teilnehmer wurde als Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die in der Studie nach Beginn der Behandlung ≥8 Wochen lang keine Transfusionen mit Erythrozytentransfusionen (oder Millilitern) benötigten. TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer, die ≥8 Wochen lang ihre Transfusionsunabhängigkeit aufrechterhielten.
Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Maximale prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Transfusionen roter Blutkörperchen (RBC) bei transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmern über 8 Wochen
Zeitfenster: Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Verringerung der Transfusionen roter Blutkörperchen bei TD-Teilnehmern gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als das Verhältnis der während eines 8-wöchigen Intervalls transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) geteilt durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der 8 Wochen zuvor transfundierten RBC-Transfusionseinheiten bis zum Behandlungsbeginn (Baseline). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Als 8-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 8 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist die prozentuale Veränderung der RBC-Transfusionen bei TD-Teilnehmern gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 8-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Maximale prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Transfusionen roter Blutkörperchen (RBC) bei transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmern über 12 Wochen
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Veränderung der Erythrozytentransfusionen bei TD-Teilnehmern gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als das Verhältnis der während eines 12-wöchigen Intervalls transfundierten Erythrozytentransfusionseinheiten (oder Milliliter) geteilt durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der Erythrozytentransfusionseinheiten 12 Wochen zuvor bis zum Behandlungsbeginn (Baseline). TD-Teilnehmer waren Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten Erythrozyten erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Als 12-Wochen-Intervall wurden alle aufeinanderfolgenden 12 Wochen während der Studie definiert. Dargestellt ist die prozentuale Veränderung der RBC-Transfusionen bei TD-Teilnehmern gegenüber dem Ausgangswert.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Zeit bis zur erythroiden Reaktion bei nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmern, die über einen fortlaufenden 12-Wochen-Intervall einen Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl erreichten
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Zeit bis zur erythroiden Reaktion wurde als die Zeit von der ersten Dosis bis zum ersten Datum eines beliebigen rollierenden 12-Wochen-Fensters definiert, bei dem ein Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl erreicht wurde. Wenn es mehrere unzusammenhängende Intervalle mit Antwort gab, wurde das längste Intervall verwendet. Teilnehmer, deren Antwort bis zum Stichtag der Analyse noch andauerte, wurden zensiert. Dargestellt ist die Zeit bis zum ersten Datum eines rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem ein Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl erreicht wird.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Zeit bis zur erythroiden Reaktion bei nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmern, die über einen gleitenden Zeitraum von 12 Wochen einen Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl erreichten
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Zeit bis zur erythroiden Reaktion wurde als die Zeit von der ersten Dosis bis zum ersten Datum eines beliebigen rollierenden 12-Wochen-Fensters definiert, bei dem ein Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl erreicht wurde. Wenn es mehrere unzusammenhängende Intervalle mit Antwort gab, wurde das längste Intervall verwendet. Teilnehmer, deren Antwort bis zum Stichtag der Analyse noch andauerte, wurden zensiert. Dargestellt ist die Zeit bis zum ersten Datum eines rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem ein Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl erreicht wird.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Zeit bis zur erythroiden Reaktion bei transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmern, die über einen gleitenden Zeitraum von 12 Wochen eine Reduzierung der Transfusionsbelastung um ≥33 % erreichten
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Zeit bis zur erythroiden Reaktion wurde als die Zeit von der ersten Dosis bis zum ersten Datum eines beliebigen rollierenden 12-Wochen-Fensters definiert, bei dem eine Reduzierung der Transfusionslast der roten Blutkörperchen (RBC) um ≥ 33 % im Vergleich zur Vorbehandlung erreicht wurde. Wenn es mehrere unzusammenhängende Intervalle mit Antwort gab, wurde das längste Intervall verwendet. Teilnehmer, deren Antwort bis zum Stichtag der Analyse noch andauerte, wurden zensiert. Dargestellt wird die Zeitspanne bis zum ersten Datum eines rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem im Vergleich zur Vorbehandlung eine Reduzierung der Transfusionsbelastung durch rote Blutkörperchen um ≥ 33 % erreicht wird.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Zeit bis zur erythroiden Reaktion bei transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmern, die über einen gleitenden Zeitraum von 12 Wochen eine Reduzierung der Transfusionsbelastung um ≥ 50 % erreichten
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Zeit bis zur erythroiden Reaktion wurde als die Zeit von der ersten Dosis bis zum ersten Datum eines beliebigen rollierenden 12-Wochen-Fensters definiert, bei dem eine Reduzierung der Transfusionslast der roten Blutkörperchen (RBC) um ≥ 50 % im Vergleich zur Vorbehandlung erreicht wurde. Wenn es mehrere unzusammenhängende Intervalle mit Antwort gab, wurde das längste Intervall verwendet. Teilnehmer, deren Antwort bis zum Stichtag der Analyse noch andauerte, wurden zensiert. Dargestellt ist die Zeitspanne bis zum ersten Datum eines rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem im Vergleich zur Vorbehandlung eine Reduzierung der Belastung durch Transfusionen roter Blutkörperchen um ≥ 50 % erreicht wird.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Dauer der erythroiden Reaktion bei nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmern, die über einen rollierenden 12-Wochen-Intervall einen Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl erreichten
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Dauer der erythroiden Reaktion wurde definiert als die Zeit vom Startdatum des ersten rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem ein Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl erreicht wurde, bis zum letzten Datum des letzten aufeinanderfolgenden rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem ein Hämoglobinanstieg von ≥ erreicht wurde 1,0 g/dl. Wenn es mehrere unzusammenhängende Intervalle mit Antwort gab, wurde das längste Intervall verwendet. Teilnehmer, deren Antwort bis zum Stichtag der Analyse noch andauerte, wurden zensiert. Dargestellt ist die Ansprechdauer für Teilnehmer, die einen Hämoglobinanstieg von ≥ 1,0 g/dl erreichen.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Dauer der erythroiden Reaktion bei nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmern, die über einen fortlaufenden 12-Wochen-Intervall einen Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl erreichten
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Dauer der erythroiden Reaktion wurde als die Zeit vom Startdatum des ersten rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem ein Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl erreicht wurde, bis zum letzten Datum des letzten aufeinanderfolgenden rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem ein Hämoglobinanstieg von ≥ erreicht wurde, definiert 1,5 g/dl. Wenn es mehrere unzusammenhängende Intervalle mit Antwort gab, wurde das längste Intervall verwendet. Teilnehmer, deren Antwort bis zum Stichtag der Analyse noch andauerte, wurden zensiert. Dargestellt ist die Ansprechdauer für Teilnehmer, die einen Hämoglobinanstieg von ≥ 1,5 g/dl erreichen.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Dauer der erythroiden Reaktion bei transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmern, die über einen rollierenden 12-Wochen-Intervall eine Reduzierung der Transfusionsbelastung um ≥33 % erreichten
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Dauer der erythroiden Reaktion wurde definiert als die Zeit vom Startdatum des ersten rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem eine Verringerung der Transfusionslast der roten Blutkörperchen (RBC) um ≥ 33 % im Vergleich zur Vorbehandlung erreicht wurde, bis zum letzten Datum des letzten aufeinanderfolgenden 12-wöchigen Fensters. Im Wochenfenster wurde im Vergleich zur Vorbehandlung eine Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥33 % erreicht. Wenn es mehrere unzusammenhängende Intervalle mit Antwort gab, wurde das längste Intervall verwendet. Teilnehmer, deren Antwort bis zum Stichtag der Analyse noch andauerte, wurden zensiert. Dargestellt ist die Ansprechdauer für Teilnehmer, die im Vergleich zur Vorbehandlung eine Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥33 % erreichten.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Dauer der erythroiden Reaktion bei transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmern, die über einen rollierenden 12-Wochen-Intervall eine Reduzierung der Transfusionsbelastung um ≥ 50 % erreichten
Zeitfenster: Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die Dauer der erythroiden Reaktion wurde definiert als die Zeit vom Startdatum des ersten rollierenden 12-Wochen-Fensters, bei dem eine Verringerung der Transfusionslast der roten Blutkörperchen (RBC) um ≥ 50 % im Vergleich zur Vorbehandlung erreicht wurde, bis zum letzten Datum des letzten aufeinanderfolgenden 12-wöchigen Fensters. Wochenfenster, wodurch eine Reduzierung der Erythrozytentransfusionslast im Vergleich zur Vorbehandlung um ≥ 50 % erreicht wurde. Wenn es mehrere unzusammenhängende Intervalle mit Antwort gab, wurde das längste Intervall verwendet. Teilnehmer, deren Antwort bis zum Stichtag der Analyse noch andauerte, wurden zensiert. Dargestellt wird die Ansprechdauer für Teilnehmer, die im Vergleich zur Vorbehandlung eine Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥ 50 % erreichen.
Jedes 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Mittlere Änderung des Hämoglobinspiegels vor der Transfusion gegenüber dem Ausgangswert bei transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmern
Zeitfenster: Jedes 8- oder 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Bei TD-Teilnehmern wurden die Hämoglobinwerte vor der Transfusion berechnet. Bei den TD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten rote Blutkörperchen (RBC) erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Der Ausgangs-Hämoglobinspiegel vor der Transfusion war ein Durchschnitt aller Hämoglobinwerte, die vor der ersten verabreichten Dosis des Studienmedikaments gemessen wurden. Die Hämoglobinwerte vor der Transfusion nach Studienbeginn wurden anhand des Durchschnitts aller Hämoglobinwerte berechnet, die vor jeder Transfusion aufgezeichnet wurden, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments erforderlich war. Alle Hämoglobinwerte, die innerhalb von zwei Wochen nach einer Transfusion roter Blutkörperchen gemessen wurden, wurden von der Analyse ausgeschlossen. Die Veränderung der Hämoglobinwerte vor der Transfusion gegenüber dem Ausgangswert wird dargestellt.
Jedes 8- oder 12-wöchige Intervall während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Mittlere Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert über mehrere rollierende 8-Wochen-Intervalle bei nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmern
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und mehrere 8-wöchige Intervalle während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die mittlere Veränderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert wurde für mehrere gleitende 8-Wochen-Intervalle bei NTD-Teilnehmern berechnet. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung <4 Einheiten roter Blutkörperchen (RBC) erhalten hatten. Der Ausgangs-Hämoglobinspiegel vor der Transfusion war ein Durchschnitt aller Hämoglobinwerte, die vor der ersten verabreichten Dosis des Studienmedikaments gemessen wurden. Der Post-Baseline-Hämoglobinspiegel wurde nach jedem rollierenden 8-Wochen-Intervall gemessen und ergab mehrere Werte für die mittlere Änderung des Hämoglobins gegenüber dem Baseline-Wert. Dargestellt ist die maximale Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert in den mehreren rollierenden 8-Wochen-Intervallen.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und mehrere 8-wöchige Intervalle während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Mittlere Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert über mehrere rollierende 12-Wochen-Intervalle bei nicht transfusionsabhängigen (NTD) Teilnehmern
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und mehrere 12-wöchige Intervalle während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die mittlere Veränderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert wurde für mehrere rollierende 12-Wochen-Intervalle bei NTD-Teilnehmern berechnet. Bei den NTD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung <4 Einheiten roter Blutkörperchen (RBC) erhalten hatten. Der Ausgangs-Hämoglobinspiegel vor der Transfusion war ein Durchschnitt aller Hämoglobinwerte, die vor der ersten verabreichten Dosis des Studienmedikaments gemessen wurden. Der Post-Baseline-Hämoglobinspiegel wurde nach jedem rollierenden 12-Wochen-Intervall gemessen und ergab mehrere Werte für die mittlere Änderung des Hämoglobins gegenüber dem Baseline-Wert. Dargestellt ist die maximale Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert in den mehreren rollierenden 12-Wochen-Intervallen.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und mehrere 12-wöchige Intervalle während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentuale Änderung der Transfusionsbelastung gegenüber dem Ausgangswert über mehrere rollierende 8-Wochen-Intervalle bei transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmern
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und mehrere 8-wöchige Intervalle während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die prozentuale Veränderung der Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert wurde für mehrere rollierende 8-Wochen-Intervalle bei TD-Teilnehmern berechnet. Bei den TD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten rote Blutkörperchen (RBC) erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der während eines 8-wöchigen Intervalls transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 8 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). Die Post-Baseline-Transfusionslast wurde nach jedem gleitenden 8-Wochen-Intervall berechnet und ergab mehrere Werte für die prozentuale Veränderung der Transfusionslast gegenüber dem Baseline-Wert. Dargestellt ist die maximale prozentuale Veränderung der Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert in den mehreren gleitenden 8-Wochen-Intervallen.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und mehrere 8-wöchige Intervalle während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentuale Änderung der Transfusionsbelastung gegenüber dem Ausgangswert über mehrere rollierende 12-Wochen-Intervalle bei transfusionsabhängigen (TD) Teilnehmern
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und mehrere 12-wöchige Intervalle während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Die prozentuale Veränderung der Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert wurde für mehrere rollierende 12-Wochen-Intervalle bei TD-Teilnehmern berechnet. Bei den TD-Teilnehmern handelte es sich um Teilnehmer, die alle 8 Wochen ≥4 Einheiten rote Blutkörperchen (RBC) erhalten hatten (bestätigt über 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments). Die Transfusionslast für TD-Teilnehmer wurde definiert als das Verhältnis der während eines 12-wöchigen Intervalls transfundierten RBC-Transfusionseinheiten (oder Milliliter) dividiert durch die Dauer dieses Intervalls im Vergleich zum Verhältnis der RBC-Transfusionseinheiten 12 Wochen vor Beginn der Behandlung (Grundlinie). ). Die Transfusionslast nach Studienbeginn wurde nach jedem gleitenden 12-Wochen-Intervall berechnet und ergab mehrere Werte für die prozentuale Veränderung der Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert. Dargestellt ist die maximale prozentuale Veränderung der Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert in den mehreren rollierenden 12-Wochen-Intervallen.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und mehrere 12-wöchige Intervalle während der Studie (bis zu etwa 68 Monaten)
Prozentuale Veränderung von Erythropoietin vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung von Erythropoetin wurden in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen. Gemessen wurde die prozentuale Veränderung der mittleren Erythropoetinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Änderung der Retikulozytenzahl vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung der Retikulozytenzahl wurden in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen. Die prozentuale Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Änderung der Anzahl kernhaltiger roter Blutkörperchen (nRBC) vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
In vorab festgelegten Zeitintervallen wurden Blutproben entnommen, um die nRBC-Anzahl zu bestimmen. Die prozentuale Veränderung der nRBC-Zahl gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Veränderung des löslichen Transferrinrezeptors vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung des löslichen Transferrinrezeptors wurden in festgelegten Zeitintervallen Blutproben entnommen. Die prozentuale Änderung der mittleren Konzentration des löslichen Transferrinrezeptors gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Änderung des Serumferritins vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung des Serumferritins wurden in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen. Die prozentuale Änderung der mittleren Serumferritinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Änderung der prozentualen Transferrin (Eisen)-Sättigung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
In vorab festgelegten Zeitintervallen wurden Blutproben entnommen, um die prozentuale Transferrin-(Eisen-)Sättigung zu bestimmen. Die prozentuale Änderung der mittleren Konzentration der prozentualen Transferrin-(Eisen-)Sättigung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Änderung des Serumtransferrins vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung des Serumtransferrins sollten in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen werden. Als Ausgangswert wurde vorab die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments festgelegt. Laut Protokoll sollte die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsabhängig und transfusionsabhängig) dargestellt werden.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Änderung des Serumeisens vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung des Serumeisens sollten in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen werden. Als Ausgangswert wurde vorab die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments festgelegt. Laut Protokoll sollte die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsabhängig und transfusionsabhängig) dargestellt werden.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Änderung des Serum-Hepcidins vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung des Serum-Hepcidins sollten in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen werden. Als Ausgangswert wurde vorab die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments festgelegt. Laut Protokoll sollte die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsabhängig und transfusionsabhängig) dargestellt werden.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Änderung der gesamten Eisenbindungskapazität (TIBC) im Serum vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung der gesamten Eisenbindungskapazität des Serums sollten in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen werden. Als Ausgangswert wurde vorab die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments festgelegt. Laut Protokoll sollte die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsabhängig und transfusionsabhängig) dargestellt werden.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Veränderung des nicht-transferringebundenen Eisens (NTBI) vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
In festgelegten Zeitabständen sollten Blutproben entnommen werden, um das nicht an Transferrin gebundene Eisen im Serum zu bestimmen. Als Ausgangswert wurde vorab die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments festgelegt. Laut Protokoll sollte die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsabhängig und transfusionsabhängig) dargestellt werden.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Veränderung des Gesamtbilirubins vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung des Gesamtbilirubins wurden in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen. Die prozentuale Veränderung des Gesamtbilirubins gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Veränderung des indirekten Bilirubins vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung des indirekten Bilirubins wurden in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen. Die prozentuale Veränderung des indirekten Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Prozentuale Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Zur Bestimmung der LDH wurden in festgelegten Zeitabständen Blutproben entnommen. Die prozentuale Veränderung des LDH gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und Ende der Behandlung (bis Tag 1807)
Änderung der Lebereisenkonzentration (LIC) gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-LIC <3 mg/g Trockengewicht, gemessen nach 18 Monaten und bis zu 60 Monaten Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Zur Bestimmung des LIC wurden in vorab festgelegten Zeitintervallen Blutproben entnommen. Die Veränderung des mittleren LIC gegenüber dem Ausgangswert für Teilnehmer mit einem Ausgangs-LIC von <3 mg/g Trockengewicht wurde mittels Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Änderung der Lebereisenkonzentration (LIC) gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-LIC von ≥ 3 mg/g Trockengewicht, gemessen nach 18 Monaten und bis zu 60 Monaten Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Zur Bestimmung des LIC wurden in vorab festgelegten Zeitintervallen Blutproben entnommen. Die Veränderung des mittleren LIC gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-LIC von ≥ 3 mg/g Trockengewicht wurde mittels Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen. Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Änderung der Eisenkonzentration (LIC) in der Leber gegenüber dem Ausgangswert für Teilnehmer mit einem Ausgangs-LIC <3 mg/g Trockengewicht, die eine Eisenchelat-Therapie (ICT) angewendet haben, gemessen nach 18 Monaten und bis zu 60 Monaten Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Zur Bestimmung des LIC wurden in vorab festgelegten Zeitintervallen Blutproben entnommen. Die Veränderung des mittleren LIC gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-LIC von < 3 mg/g Trockengewicht und die innerhalb von 84 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder während des Studienbehandlungszeitraums IKT angewendet haben, wurde mithilfe der Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen. . Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Änderung der Leber-Eisenkonzentration (LIC) gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-LIC von ≥ 3 mg/g Trockengewicht, die eine Eisenchelat-Therapie (ICT) angewendet haben, gemessen nach 18 Monaten und bis zu 60 Monaten Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Zur Bestimmung des LIC wurden in vorab festgelegten Zeitintervallen Blutproben entnommen. Die Veränderung des mittleren LIC gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-LIC von ≥ 3 mg/g Trockengewicht und die ICT innerhalb von 84 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder während des Studienbehandlungszeitraums angewendet haben, wurde mithilfe der Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen. . Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Änderung der Eisenkonzentration (LIC) in der Leber gegenüber dem Ausgangswert für Teilnehmer mit einem Ausgangs-LIC <3 mg/g Trockengewicht, die keine Eisenchelat-Therapie (ICT) angewendet haben, gemessen nach 18 Monaten und bis zu 60 Monaten Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Zur Bestimmung des LIC wurden in vorab festgelegten Zeitintervallen Blutproben entnommen. Die Veränderung des mittleren LIC gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-LIC < 3 mg/g Trockengewicht, die innerhalb von 84 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder während des Studienbehandlungszeitraums keine ICT angewendet hatten, wurde mithilfe der Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen ). Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Änderung der Leber-Eisenkonzentration (LIC) gegenüber dem Ausgangswert für Teilnehmer mit einem Ausgangs-LIC von ≥ 3 mg/g Trockengewicht, die keine Eisenchelat-Therapie (ICT) angewendet haben, gemessen nach 18 Monaten und bis zu 60 Monaten Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Zur Bestimmung des LIC wurden in vorab festgelegten Zeitintervallen Blutproben entnommen. Die Veränderung der mittleren LIC gegenüber dem Ausgangswert für Teilnehmer mit einem Ausgangs-LIC von ≥ 3 mg/g Trockengewicht und die innerhalb von 84 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder während des Studienbehandlungszeitraums keine ICT angewendet hatten, wurde mithilfe der Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen ). Der Ausgangswert war die letzte Messung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Gemäß Protokoll wurde die Analyse nach Transfusionsstatus (nicht transfusionsbedingt und transfusionsabhängig) dargestellt.
Ausgangswert (vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) und bis zu etwa 60 Monaten
Serumkonzentration von Luspatercept
Zeitfenster: Vor- und Nachdosierungstage 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 und 344
Zur Bestimmung der Serumkonzentration von Luspatercept wurden zu mehreren Zeitpunkten Blutproben entnommen. Serumkonzentrationen, die vor der ersten Dosis unter der Quantifizierungsgrenze (LOQ) des Tests lagen, wurde der numerische Wert Null zugewiesen. Serumkonzentrationen nach der Behandlung, die unter dem LOQ des Tests lagen, wurden als fehlend behandelt. Serumkonzentrationen, denen ein fehlender Wert zugewiesen wurde, wurden in der Analyse nicht berücksichtigt. Der LOQ des Assays betrug 50 ng/ml.
Vor- und Nachdosierungstage 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 und 344

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

20. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A536-06 (Andere Kennung: Acceleron)
  • MK-6143-004 (Andere Kennung: Merck)
  • 2014-001281-94 (EudraCT-Nummer)

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