ACE-536 Verlengingsonderzoek - Bèta-thalassemie
6 februari 2024 bijgewerkt door: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA
Een open-label uitbreidingsonderzoek om de langetermijneffecten van ACE-536 te evalueren bij patiënten met β-thalassemie die eerder deelnamen aan onderzoek A536-04
Studie A536-06 is een open-label extensiestudie voor patiënten die eerder deelnamen aan studie A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identifier NCT01749540), om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van ACE-536 bij volwassen patiënten met bèta-thalassemie te evalueren.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Studie A536-06 is een open-label extensiestudie voor patiënten die eerder deelnamen aan studie A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identifier NCT01749540), om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamische effecten van maximaal 24 maanden behandeling met ACE-536 te evalueren bij volwassen patiënten met bèta-thalassemie die eerder zijn behandeld met ACE-536 gedurende maximaal 3 maanden in studie A536-04.
Het startdosisniveau in A536-06 is 0,8 mg/kg door middel van subcutane (SC) injectie eenmaal per 3 weken.
De regels voor dosistitratie/-aanpassing zullen worden gevolgd voor individuele patiënten en zullen gebaseerd zijn op veiligheids- en werkzaamheidsgegevens die tijdens de behandeling zijn verzameld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
51
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Athens, Griekenland
- Acceleron Investigative Site
-
-
-
-
-
Brindisi, Italië
- Acceleron Investigative Site
-
Catania, Italië
- Acceleron Investigative Site
-
Ferrara, Italië
- Acceleron Investigative Site
-
Modena, Italië
- Acceleron Investigative Site
-
Naples, Italië
- Acceleron Investigative Site
-
Turin, Italië
- Acceleron Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voltooiing van de behandelingsperiode in het basisonderzoek A536-04.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (gedefinieerd als geslachtsrijpe vrouwen die geen hysterectomie of bilaterale ovariëctomie hebben ondergaan, of niet van nature postmenopauzaal zijn ≥ 24 opeenvolgende maanden) moeten een negatieve urine- of bloedzwangerschapstest hebben voordat ze worden ingeschreven en geschikte anticonceptiemethoden gebruiken (onthouding, orale anticonceptiva, barrièremethode met zaaddodend middel of chirurgische sterilisatie) tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 12 weken na de laatste dosis ACE-536. Mannen moeten ermee instemmen een latex condoom te gebruiken tijdens elk seksueel contact met vrouwen in de vruchtbare leeftijd tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 12 weken na de laatste dosis ACE-536, zelfs als hij een succesvolle vasectomie heeft ondergaan. Patiënten moeten voorafgaand aan de eerste dosis ACE-536 worden voorgelicht over de te nemen maatregelen om zwangerschap en mogelijke toxiciteit te voorkomen.
- De patiënt kan zich houden aan het studiebezoekschema, alle protocolvereisten begrijpen en naleven.
De patiënt begrijpt en kan schriftelijke geïnformeerde toestemming geven
Patiënten met onderbreking van de behandeling (gedefinieerd als patiënten die het EOS-bezoek voor onderzoek A536-04 voltooien en ≥ 28 dagen na het EOS-bezoek zijn) moeten ook aan de volgende criteria voldoen
- Gemiddelde hemoglobineconcentratie < 10,0 g/dl van 2 metingen (niet beïnvloed door RBC-transfusie) (één uitgevoerd binnen één dag voorafgaand aan cyclus 1 dag 1 en de andere uitgevoerd tijdens de screeningperiode [dag -28 tot dag -1]) bij NTD patiënten.
- Adequate foliumzuurspiegels of op foliumzuurtherapie.
- Aantal bloedplaatjes ≥ 100 x 10(9) /L en ≤ 1.000 x 10(9) /L.
- Aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALAT) < 3 x bovengrens van normaal (ULN).
- Serumcreatinine ≤ 1,5 x ULN.
- Ejectiefractie ≥ 50% door middel van echocardiogram (ECHO) of multi-gated acquisitiescan (MUGA).
Uitsluitingscriteria:
- Stopzetting/terugtrekking uit onderzoek A536-04 op verzoek van de patiënt, onwil of onvermogen van de patiënt om het protocol na te leven, zwangerschap, gebruik van verboden medicatie (bijv. hydroxyurea), medische reden of AE, overgevoeligheidsreactie op het onderzoeksgeneesmiddel, naar goeddunken van de sponsor, of loss to follow-up voorafgaand aan voltooiing van de behandelingsperiode.
- Elke klinisch significante pulmonale (inclusief pulmonale hypertensie), cardiovasculaire, endocriene, neurologische, hepatische, gastro-intestinale, infectieuze, immunologische (inclusief klinisch significante allo- of auto-immunisatie) of urogenitale ziekte die door de onderzoeker wordt beschouwd als niet voldoende onder controle voorafgaand aan cyclus 1 dag 1.
- Symptomatische splenomegalie.
- Splenectomie binnen 56 dagen voorafgaand aan Cyclus 1 Dag 1.
- Grote operatie (behalve splenectomie) binnen 28 dagen voorafgaand aan cyclus 1 dag 1. Patiënten moeten volledig hersteld zijn van een eerdere operatie voorafgaand aan cyclus 1 dag 1.
- Patiënten die een behandeling met hydroxyurea krijgen of willen ondergaan. Patiënten mogen geen hydroxyurea hebben gehad binnen 90 dagen na cyclus 1 dag 1.
- Voor patiënten bij wie de behandeling is onderbroken: ijzerchelatietherapie indien gestart binnen 56 dagen voorafgaand aan cyclus 1 dag 1.
- Cytotoxische middelen, systemische corticosteroïden, immunosuppressiva of anticoagulantia zoals warfarine of heparine binnen 28 dagen voorafgaand aan cyclus 1 Dag 1 (profylactische aspirine tot 100 mg/dag en heparine met laag moleculair gewicht (LMW) voor oppervlakkige veneuze trombose (SVT) is toegestaan).
- Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel (inclusief sotatercept [ACE-011]) of apparaat, of goedgekeurde therapie voor gebruik in onderzoek ≤ 28 dagen voorafgaand aan cyclus 1 Dag 1, of als de halfwaardetijd van het vorige onderzoeksproduct bekend is, binnen 5 keer de halfwaardetijd voorafgaand aan cyclus 1 dag 1, afhankelijk van welke langer is op enig moment tussen het einde van de behandeling van basisonderzoek A536-04 en cyclus 1 dag 1.
- Bekend positief voor humaan immunodeficiëntievirus (hiv), actieve infectieuze hepatitis B (HBV) of actieve infectieuze hepatitis C (HCV).
- Ongecontroleerde hypertensie gedefinieerd als systolische bloeddruk (SBP) ≥ 150 mm Hg of diastolische bloeddruk (DBP) ≥ 100 mm Hg.
- Bekende voorgeschiedenis van trombo-embolische voorvallen ≥ graad 3 volgens de National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (huidige actieve secundaire versie).
- Zwangere of zogende vrouwtjes.
- Voorgeschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reacties of overgevoeligheid voor recombinante eiwitten of hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel.
- Elke andere aandoening die hierboven niet specifiek is vermeld en die, naar het oordeel van de onderzoeker, de patiënt zou beletten deel te nemen aan het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Luspatercept-extensiepopulatie
Deelnemers ontvangen luspatercept 0,6, 0,8, 1,0 of 1,25 mg/kg toegediend via subcutane injectie op dag 1 van elke cyclus van 21 dagen gedurende maximaal 87 cycli (tot ongeveer 5 jaar).
Deelnemers krijgen de hoogst getolereerde dosis luspatercept die hen in het basisonderzoek werd toegewezen, tenzij een dosisaanpassing nodig was.
|
subcutane injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers dat een bijwerking (AE) heeft meegemaakt
Tijdsspanne: Tot ongeveer 68 maanden
|
Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een onderzoeksgeneesmiddel toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met de behandeling had.
Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte zijn geweest die tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of dit wel of niet gerelateerd werd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Er wordt gerapporteerd over het aantal deelnemers dat een bijwerking heeft ervaren.
|
Tot ongeveer 68 maanden
|
|
Aantal deelnemers dat de studiebehandeling heeft stopgezet vanwege een bijwerking
Tijdsspanne: Tot ongeveer 60 maanden
|
Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een onderzoeksgeneesmiddel toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met de behandeling had.
Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte zijn geweest die tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of dit wel of niet gerelateerd werd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Het aantal deelnemers dat de onderzoeksbehandeling heeft stopgezet vanwege een bijwerking wordt gerapporteerd.
|
Tot ongeveer 60 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende een voortschrijdend interval van 8 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
Een erytroïde respons bij NTD-deelnemers werd gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende een interval van 8 weken vergeleken met de uitgangswaarde.
Het uitgangsniveau van hemoglobine voor NTD-deelnemers was het gemiddelde van twee of meer metingen die werden uitgevoerd tijdens de screeningperiode van het basisonderzoek (A536-04) of het vervolgonderzoek (A536-06).
Hemoglobinemetingen binnen 2 weken na RBC-transfusie werden uitgesloten van de analyse.
NTD-deelnemers waren deelnemers die binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel <4 eenheden rode bloedcellen (RBC's) hadden gekregen.
Een interval van 8 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 8 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
Een erytroïde respons bij NTD-deelnemers werd gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde over een interval van 12 weken vergeleken met de uitgangswaarde.
Het uitgangsniveau van hemoglobine voor NTD-deelnemers was het gemiddelde van twee of meer metingen die werden uitgevoerd tijdens de screeningperiode van het basisonderzoek (A536-04) of het vervolgonderzoek (A536-06).
Hemoglobinemetingen binnen 2 weken na transfusie van rode bloedcellen (RBC) werden uitgesloten van de analyse.
NTD-deelnemers waren deelnemers die <4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Een interval van 12 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 12 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 13 tot 24
Tijdsspanne: Weken 13 tot 24
|
Een erytroïde respons bij NTD-deelnemers werd gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde, gemeten tijdens week 13 tot 24.
Het uitgangsniveau van hemoglobine voor NTD-deelnemers was het gemiddelde van twee of meer metingen die werden uitgevoerd tijdens de screeningperiode van het basisonderzoek (A536-04) of het vervolgonderzoek (A536-06).
Hemoglobinemetingen binnen 2 weken na transfusie van rode bloedcellen (RBC) werden uitgesloten van de analyse.
NTD-deelnemers waren deelnemers die <4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Het percentage deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 13 tot 24
|
|
Percentage niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 37 tot 48
Tijdsspanne: Weken 37 tot 48
|
Een erytroïde respons bij NTD-deelnemers werd gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl gemeten gedurende week 37 tot 48.
Het uitgangsniveau van hemoglobine voor NTD-deelnemers was het gemiddelde van twee of meer metingen die werden uitgevoerd tijdens de screeningperiode van het basisonderzoek (A536-04) of het vervolgonderzoek (A536-06).
Hemoglobinemetingen binnen 2 weken na transfusie van rode bloedcellen (RBC) werden uitgesloten van de analyse.
NTD-deelnemers waren deelnemers die <4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Het percentage deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 37 tot 48
|
|
Percentage niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende een voortschrijdend interval van 8 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
Een erytroïde respons bij NTD-deelnemers werd gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende een interval van 8 weken vergeleken met de uitgangswaarde.
Het uitgangsniveau van hemoglobine voor NTD-deelnemers was het gemiddelde van twee of meer metingen die werden uitgevoerd tijdens de screeningperiode van het basisonderzoek (A536-04) of het vervolgonderzoek (A536-06).
Hemoglobinemetingen binnen 2 weken na transfusie van rode bloedcellen (RBC) werden uitgesloten van de analyse.
NTD-deelnemers waren deelnemers die <4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Een interval van 8 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 8 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
Een erytroïde respons bij NTD-deelnemers werd gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde over een interval van 12 weken vergeleken met de uitgangswaarde.
Het uitgangsniveau van hemoglobine voor NTD-deelnemers was het gemiddelde van twee of meer metingen die werden uitgevoerd tijdens de screeningperiode van het basisonderzoek (A536-04) of het vervolgonderzoek (A536-06).
Hemoglobinemetingen binnen 2 weken na transfusie van rode bloedcellen (RBC) werden uitgesloten van de analyse.
NTD-deelnemers waren deelnemers die <4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Een interval van 12 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 12 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 13 tot 24
Tijdsspanne: Weken 13 tot 24
|
Een erytroïde respons bij NTD-deelnemers werd gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde, gemeten tijdens week 13 tot 24.
Het uitgangsniveau van hemoglobine voor NTD-deelnemers was het gemiddelde van twee of meer metingen die werden uitgevoerd tijdens de screeningperiode van het basisonderzoek (A536-04) of het vervolgonderzoek (A536-06).
Hemoglobinemetingen binnen 2 weken na transfusie van rode bloedcellen (RBC) werden uitgesloten van de analyse.
NTD-deelnemers waren deelnemers die <4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Het percentage deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 13 tot 24
|
|
Percentage niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 37 tot 48
Tijdsspanne: Weken 37 tot 48
|
Een erytroïde respons bij NTD-deelnemers werd gedefinieerd als een gemiddelde hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde, gemeten in week 37 tot 48.
Het uitgangsniveau van hemoglobine voor NTD-deelnemers was het gemiddelde van twee of meer metingen die werden uitgevoerd tijdens de screeningperiode van het basisonderzoek (A536-04) of het vervolgonderzoek (A536-06).
Hemoglobinemetingen binnen 2 weken na transfusie van rode bloedcellen (RBC) werden uitgesloten van de analyse.
NTD-deelnemers waren deelnemers die <4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Het percentage deelnemers met een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 37 tot 48
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥20% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde tijdens een voortschrijdend interval van 8 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd gedurende een interval van 8 weken, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden 8 weken vóór aanvang van de behandeling (basislijn). ).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Een interval van 8 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 8 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥20% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥33% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde tijdens een voortschrijdend interval van 8 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd gedurende een interval van 8 weken, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden 8 weken vóór aanvang van de behandeling (basislijn). ).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Een interval van 8 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 8 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥33% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥50% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde tijdens een voortschrijdend interval van 8 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd gedurende een interval van 8 weken, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden 8 weken vóór aanvang van de behandeling (basislijn). ).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Een interval van 8 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 8 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥50% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥20% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde tijdens een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd gedurende een interval van 12 weken, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden 12 weken vóór aanvang van de behandeling (basislijn). ).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Een interval van 12 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 12 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥20% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥33% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de basislijn tijdens een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd gedurende een interval van 12 weken, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden 8 weken vóór aanvang van de behandeling (basislijn). ).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Een interval van 12 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 12 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥33% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥50% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde tijdens een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd gedurende een interval van 12 weken, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden 12 weken vóór aanvang van de behandeling (basislijn). ).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Een interval van 12 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 12 weken tijdens het onderzoek.
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥50% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥20% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 13 tot 24
Tijdsspanne: Weken 13 tot 24
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd tijdens week 13 tot 24, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met het aantal RBC-transfusie-eenheden 12 weken vóór de start van de behandeling (basislijn). ).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥20% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 13 tot 24
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥33% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 13 tot 24
Tijdsspanne: Weken 13 tot 24
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd tijdens week 13 tot 24, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met het aantal RBC-transfusie-eenheden 12 weken vóór de start van de behandeling (basislijn). ).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥33% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 13 tot 24
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥50% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 13 tot 24
Tijdsspanne: Weken 13 tot 24
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) die werden getransfundeerd tijdens week 13 tot 24, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van RBC-transfusie-eenheden 12 weken voorafgaand aan de start van de behandeling (basislijn). .
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥50% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 13 tot 24
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥20% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 37 tot 48
Tijdsspanne: Weken 37 tot 48
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) die gedurende week 37 tot 48 werden getransfundeerd, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van RBC-transfusie-eenheden 12 weken voorafgaand aan de start van de behandeling (basislijn). .
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥20% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 37 tot 48
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥33% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 37 tot 48
Tijdsspanne: Weken 37 tot 48
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) die gedurende week 37 tot 48 werden getransfundeerd, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van RBC-transfusie-eenheden 12 weken voorafgaand aan de start van de behandeling (basislijn). .
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥33% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 37 tot 48
|
|
Percentage transfusieafhankelijke (TD) deelnemers met een vermindering van ≥50% in de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende week 37 tot 48
Tijdsspanne: Weken 37 tot 48
|
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) die gedurende week 37 tot 48 werden getransfundeerd, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van RBC-transfusie-eenheden 12 weken voorafgaand aan de start van de behandeling (basislijn). .
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Het percentage deelnemers met een vermindering van ≥50% in de RBC-transfusielast ten opzichte van de uitgangswaarde wordt weergegeven.
|
Weken 37 tot 48
|
|
Percentage van transfusieafhankelijke (TD) deelnemers die gedurende ≥8 weken onafhankelijkheid van rode bloedcellen (RBC)-transfusies behielden
Tijdsspanne: Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
Transfusie-onafhankelijkheid voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als het percentage deelnemers dat tijdens het onderzoek gedurende ≥8 weken na aanvang van de behandeling geen RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) nodig had die gedurende ≥8 weken werden getransfundeerd.
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Het percentage deelnemers dat gedurende ≥8 weken transfusie-onafhankelijkheid behield, wordt weergegeven.
|
Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Maximale procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in transfusies met rode bloedcellen (RBC) bij deelnemers die afhankelijk zijn van transfusies (TD) gedurende 8 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De afname ten opzichte van de uitgangswaarde van het aantal transfusies van rode bloedcellen voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) getransfundeerd gedurende een interval van 8 weken, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden 8 weken voorafgaand aan de behandeling. tot het begin van de behandeling (basislijn).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Een interval van 8 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 8 weken tijdens het onderzoek.
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in RBC-transfusies bij TD-deelnemers wordt weergegeven.
|
Elk interval van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Maximale procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in transfusies met rode bloedcellen (RBC) bij deelnemers die afhankelijk zijn van transfusies (TD) gedurende 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in transfusies van rode bloedcellen voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) die gedurende een interval van 12 weken waren getransfundeerd, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van RBC-transfusie-eenheden 12 weken voorafgaand aan de behandeling. tot het begin van de behandeling (basislijn).
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥ 4 eenheden rode bloedcellen hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Een interval van 12 weken werd gedefinieerd als elke opeenvolgende 12 weken tijdens het onderzoek.
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in RBC-transfusies bij TD-deelnemers wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Tijd tot erytroïde respons voor niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers die een hemoglobinestijging van ≥ 1,0 g/dl bereikten gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De tijd tot erytroïde respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis tot de eerste datum van een voortschrijdend venster van 12 weken waarin een hemoglobinestijging van ≥ 1,0 g/dl werd bereikt.
Als er meerdere onsamenhangende intervallen met respons waren, werd het langste interval gebruikt.
Deelnemers waarvan de respons op de afsluitdag van de analyse voortduurde, werden gecensureerd.
De tijd tot de eerste datum van elk voortschrijdend venster van 12 weken waarin een hemoglobinestijging van ≥ 1,0 g/dl wordt bereikt, wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Tijd tot erytroïde respons voor niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers die een hemoglobinestijging van ≥ 1,5 g/dl bereikten gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De tijd tot erytroïde respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis tot de eerste datum van een voortschrijdend venster van 12 weken waarin een hemoglobinestijging van ≥ 1,5 g/dl werd bereikt.
Als er meerdere onsamenhangende intervallen met respons waren, werd het langste interval gebruikt.
Deelnemers waarvan de respons op de afsluitdag van de analyse voortduurde, werden gecensureerd.
De tijd tot de eerste datum van elk voortschrijdend venster van 12 weken waarin een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl wordt bereikt, wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Tijd tot erytroïde respons voor transfusieafhankelijke (TD) deelnemers die een vermindering van de transfusielast van ≥33% bereikten gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De tijd tot erytroïde respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis tot de eerste datum van een voortschrijdend venster van 12 weken, waarbij een vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) werd bereikt vergeleken met voorbehandeling van ≥33%.
Als er meerdere onsamenhangende intervallen met respons waren, werd het langste interval gebruikt.
Deelnemers waarvan de respons op de afsluitdag van de analyse voortduurde, werden gecensureerd.
De tijd tot de eerste date van een voortschrijdend venster van 12 weken waarin een vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen wordt bereikt in vergelijking met de voorbehandeling van ≥33%, wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Tijd tot erytroïde respons voor transfusieafhankelijke (TD) deelnemers die een vermindering van de transfusielast van ≥50% bereikten gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De tijd tot erytroïde respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis tot de eerste datum van een voortschrijdend venster van 12 weken, waarbij een vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) werd bereikt in vergelijking met voorbehandeling van ≥50%.
Als er meerdere onsamenhangende intervallen met respons waren, werd het langste interval gebruikt.
Deelnemers waarvan de respons op de afsluitdag van de analyse voortduurde, werden gecensureerd.
De tijd tot de eerste date van een voortschrijdend venster van 12 weken waarin een vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen wordt bereikt in vergelijking met de voorbehandeling van ≥50%, wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Duur van de erytroïde respons voor niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers die een hemoglobinestijging van ≥ 1,0 g/dl bereikten gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De duur van de erytroïde respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van het eerste voortschrijdende venster van 12 weken waarin een hemoglobinestijging van ≥ 1,0 g/dl werd bereikt, tot de laatste datum van het laatste opeenvolgende voortschrijdende venster van 12 weken waarin een hemoglobinestijging van ≥ 1,0 g/dl werd bereikt. 1,0 g/dl.
Als er meerdere onsamenhangende intervallen met respons waren, werd het langste interval gebruikt.
Deelnemers waarvan de respons op de afsluitdag van de analyse voortduurde, werden gecensureerd.
De responsduur voor deelnemers die een hemoglobinestijging van ≥1,0 g/dl bereiken, wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Duur van de erytroïde respons voor niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers die een hemoglobinestijging van ≥ 1,5 g/dl bereikten gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De duur van de erytroïde respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van het eerste voortschrijdende venster van 12 weken waarin een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl werd bereikt, tot de laatste datum van het laatste opeenvolgende voortschrijdende venster van 12 weken waarin een hemoglobinestijging van ≥ 1,5 g/dl werd bereikt. 1,5 g/dl.
Als er meerdere onsamenhangende intervallen met respons waren, werd het langste interval gebruikt.
Deelnemers waarvan de respons op de afsluitdag van de analyse voortduurde, werden gecensureerd.
De responsduur voor deelnemers die een hemoglobinestijging van ≥1,5 g/dl bereiken, wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Duur van de erytroïde respons voor transfusieafhankelijke (TD) deelnemers die een vermindering van de transfusielast van ≥33% bereikten gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De duur van de erytroïde respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van het eerste voortschrijdende venster van 12 weken waarin een vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) werd bereikt vergeleken met voorbehandeling van ≥33% tot de laatste datum van de laatste opeenvolgende voortschrijdende 12-weekse periode. weekvenster waarbij een vermindering van de RBC-transfusielast werd bereikt vergeleken met voorbehandeling van ≥33%.
Als er meerdere onsamenhangende intervallen met respons waren, werd het langste interval gebruikt.
Deelnemers waarvan de respons op de afsluitdag van de analyse voortduurde, werden gecensureerd.
De responsduur voor deelnemers die een vermindering van de RBC-transfusielast bereiken in vergelijking met voorbehandeling van ≥33% wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Duur van de erytroïde respons voor transfusieafhankelijke (TD) deelnemers die een vermindering van de transfusielast van ≥50% bereikten gedurende een voortschrijdend interval van 12 weken
Tijdsspanne: Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De duur van de erytroïde respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van het eerste voortschrijdende venster van 12 weken waarin een vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) werd bereikt vergeleken met voorbehandeling van ≥50% tot de laatste datum van de laatste opeenvolgende voortschrijdende 12-weekse periode. weekvenster waarbij een vermindering van de RBC-transfusielast werd bereikt vergeleken met voorbehandeling van ≥50%.
Als er meerdere onsamenhangende intervallen met respons waren, werd het langste interval gebruikt.
Deelnemers waarvan de respons op de afsluitdag van de analyse voortduurde, werden gecensureerd.
De responsduur voor deelnemers die een vermindering van de RBC-transfusielast bereiken in vergelijking met voorbehandeling van ≥50% wordt weergegeven.
|
Elk interval van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemoglobineniveaus vóór de transfusie bij transfusieafhankelijke (TD) deelnemers
Tijdsspanne: Elk interval van 8 of 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
Bij TD-deelnemers werden de hemoglobineniveaus vóór de transfusie berekend.
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥4 eenheden rode bloedcellen (RBC) hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
Het baseline hemoglobineniveau vóór de transfusie was een gemiddelde van alle hemoglobinewaarden gemeten vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
De post-baseline hemoglobinewaarden vóór de transfusie werden berekend met behulp van het gemiddelde van alle hemoglobinewaarden die werden geregistreerd vóór elke transfusie die nodig was nadat de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel was gegeven.
Alle hemoglobinewaarden gemeten binnen de 2 weken na een transfusie van rode bloedcellen werden uitgesloten van de analyse.
De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de hemoglobinewaarden vóór de transfusie wordt weergegeven.
|
Elk interval van 8 of 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het hemoglobineniveau over meerdere voortschrijdende intervallen van 8 weken bij niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en meerdere intervallen van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het hemoglobinegehalte werd berekend voor meerdere voortschrijdende intervallen van 8 weken bij NTD-deelnemers.
NTD-deelnemers waren deelnemers die <4 eenheden rode bloedcellen (RBC) hadden ontvangen binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
Het baseline hemoglobineniveau vóór de transfusie was een gemiddelde van alle hemoglobinewaarden gemeten vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Het post-baseline hemoglobineniveau werd na elk voortschrijdend interval van 8 weken gemeten, wat meerdere waarden opleverde voor de gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine.
De maximale verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het hemoglobineniveau over de meervoudige voortschrijdende intervallen van 8 weken wordt weergegeven.
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en meerdere intervallen van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemoglobineniveau over meerdere voortschrijdende intervallen van 12 weken bij niet-transfusieafhankelijke (NTD) deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en meerdere intervallen van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemoglobinewaarden werd berekend voor meerdere voortschrijdende intervallen van 12 weken bij NTD-deelnemers.
NTD-deelnemers waren deelnemers die <4 eenheden rode bloedcellen (RBC) hadden ontvangen binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
Het baseline hemoglobineniveau vóór de transfusie was een gemiddelde van alle hemoglobinewaarden gemeten vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Het post-baseline hemoglobineniveau werd na elk voortschrijdend interval van 12 weken gemeten, wat meerdere waarden opleverde voor de gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine.
De maximale verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het hemoglobineniveau over de meervoudige voortschrijdende intervallen van 12 weken wordt weergegeven.
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en meerdere intervallen van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de transfusielast over meerdere voortschrijdende intervallen van 8 weken bij transfusieafhankelijke (TD) deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en meerdere intervallen van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de transfusielast werd berekend voor meerdere voortschrijdende intervallen van 8 weken bij TD-deelnemers.
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥4 eenheden rode bloedcellen (RBC) hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd gedurende een interval van 8 weken, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden 8 weken vóór aanvang van de behandeling (basislijn). ).
De post-baseline transfusielast werd berekend na elk voortschrijdend interval van 8 weken, wat meerdere waarden opleverde voor de procentuele verandering ten opzichte van baseline in transfusielast.
De maximale procentuele verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de transfusielast over de meervoudig voortschrijdende intervallen van 8 weken wordt weergegeven.
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en meerdere intervallen van 8 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in transfusielast over meerdere voortschrijdende intervallen van 12 weken bij transfusieafhankelijke (TD) deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en meerdere intervallen van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de transfusielast werd berekend voor meerdere voortschrijdende intervallen van 12 weken bij TD-deelnemers.
TD-deelnemers waren deelnemers die elke 8 weken ≥4 eenheden rode bloedcellen (RBC) hadden gekregen (bevestigd gedurende 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).
De transfusielast voor TD-deelnemers werd gedefinieerd als de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden (of milliliters) dat werd getransfundeerd gedurende een interval van 12 weken, gedeeld door de duur van dat interval, vergeleken met de verhouding van het aantal RBC-transfusie-eenheden 12 weken vóór aanvang van de behandeling (basislijn). ).
De post-baseline transfusielast werd berekend na elk voortschrijdend interval van 12 weken, wat meerdere waarden opleverde voor de procentuele verandering ten opzichte van baseline in transfusielast.
De maximale procentuele verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de transfusielast over de meervoudig voortschrijdende intervallen van 12 weken wordt weergegeven.
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en meerdere intervallen van 12 weken tijdens het onderzoek (tot ongeveer 68 maanden)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in erytropoëtine
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om erytropoëtine te bepalen.
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde erytropoëtineconcentratie werd gemeten.
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van het aantal reticulocyten tussen uitgangswaarde en einde van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om het aantal reticulocyten te bepalen.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in het aantal reticulocyten werd gemeten.
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering in aantal rode bloedcellen (nRBC) tussen uitgangswaarde en einde van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om het aantal nRBC's te bepalen.
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal nRBC’s werd gemeten.
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in oplosbare transferrinereceptor
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om de oplosbare transferrinereceptor te bepalen.
Het percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de gemiddelde concentratie van de oplosbare transferrinereceptor werd gemeten.
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in serumferritine
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om serumferritine te bepalen.
Het percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde serumferritineconcentratie werd gemeten.
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in percentage transferrine (ijzer)verzadiging
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om het percentage transferrine (ijzer)verzadiging te bepalen.
Het percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de gemiddelde concentratie van het percentage transferrine (ijzer)verzadiging werd gemeten.
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in serumtransferrine
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters moesten op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen worden verzameld om serumtransferrine te bepalen.
De uitgangswaarde was vooraf gespecificeerd als de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol was het de bedoeling dat de analyse zou worden gepresenteerd op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in serumijzer
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters moesten op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen worden verzameld om het serumijzer te bepalen.
De uitgangswaarde was vooraf gespecificeerd als de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol was het de bedoeling dat de analyse zou worden gepresenteerd op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in serumhepcidine
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters moesten op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen worden verzameld om serumhepcidine te bepalen.
De uitgangswaarde was vooraf gespecificeerd als de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol was het de bedoeling dat de analyse zou worden gepresenteerd op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot eind van de behandeling in het totale ijzerbindende vermogen (TIBC) van het serum
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters moesten op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen worden verzameld om de totale ijzerbindende capaciteit van het serum te bepalen.
De uitgangswaarde was vooraf gespecificeerd als de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol was het de bedoeling dat de analyse zou worden gepresenteerd op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering vanaf baseline tot einde behandeling bij niet-transferrine-gebonden ijzer (NTBI)
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters moesten op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen worden verzameld om niet-transferrine-gebonden ijzer in serum te bepalen.
De uitgangswaarde was vooraf gespecificeerd als de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol was het de bedoeling dat de analyse zou worden gepresenteerd op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot eind van de behandeling in totaal bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om het totale bilirubine te bepalen.
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in totaal bilirubine werd gemeten.
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling bij indirect bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om indirect bilirubine te bepalen.
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in indirect bilirubine werd gemeten.
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot einde behandeling in lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om LDH te bepalen.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in LDH werd gemeten.
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Basislijn (vóór de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) en einde van de behandeling (tot dag 1807)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de leverijzerconcentratie (LIC) voor deelnemers met een uitgangswaarde van LIC <3 mg/g droog gewicht gemeten na 18 maanden en maximaal 60 maanden behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om de LIC te bepalen.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde LIC voor deelnemers met een uitgangs-LIC <3 mg/g droog gewicht werd gemeten met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI).
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de leverijzerconcentratie (LIC) voor deelnemers met een uitgangs-LIC van ≥ 3 mg/g droog gewicht gemeten na 18 maanden en maximaal 60 maanden behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om de LIC te bepalen.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde LIC voor deelnemers met een uitgangs-LIC van ≥ 3 mg/g droog gewicht werd gemeten met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI).
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in leverijzerconcentratie (LIC) voor deelnemers met baseline LIC <3 mg/g droog gewicht, die ijzerchelatietherapie (ICT) hebben gebruikt, gemeten na 18 maanden en maximaal 60 maanden behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om de LIC te bepalen.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde LIC voor deelnemers met een uitgangs-LIC <3 mg/g droog gewicht en die ICT hebben gebruikt binnen 84 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tijdens de behandelperiode van het onderzoek, werd gemeten met behulp van magnetische resonantie beeldvorming (MRI). .
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de leverijzerconcentratie (LIC) voor deelnemers met een uitgangs-LIC van ≥3 mg/g droog gewicht, die ijzerchelatietherapie (ICT) hebben gebruikt, gemeten na 18 maanden en maximaal 60 maanden behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om de LIC te bepalen.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde LIC voor deelnemers met een uitgangs-LIC van ≥ 3 mg/g droog gewicht en die ICT hebben gebruikt binnen 84 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tijdens de behandelperiode van het onderzoek, werd gemeten met behulp van magnetische resonantie beeldvorming (MRI). .
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in leverijzerconcentratie (LIC) voor deelnemers met baseline LIC <3 mg/g droog gewicht, die geen ijzerchelatietherapie (ICT) hebben gebruikt, gemeten na 18 maanden en maximaal 60 maanden behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om de LIC te bepalen.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde LIC voor deelnemers met een uitgangs-LIC <3 mg/g droog gewicht en die geen ICT hebben gebruikt binnen 84 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tijdens de behandelperiode van het onderzoek, werd gemeten met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). ).
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de leverijzerconcentratie (LIC) voor deelnemers met een uitgangs-LIC van ≥ 3 mg/g droog gewicht, die geen ijzerchelatietherapie (ICT) hebben gebruikt, gemeten na 18 maanden en maximaal 60 maanden behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
Bloedmonsters werden op vooraf gespecificeerde tijdsintervallen verzameld om de LIC te bepalen.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde LIC voor deelnemers met een uitgangs-LIC van ≥ 3 mg/g droog gewicht en die geen ICT hebben gebruikt binnen 84 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tijdens de behandelperiode van het onderzoek, werd gemeten met behulp van magnetische resonantie beeldvorming (MRI). ).
De uitgangswaarde was de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Per protocol werd de analyse weergegeven op transfusiestatus (niet-transfusie en transfusie-afhankelijk).
|
Basislijn (vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) en tot ongeveer 60 maanden
|
|
Serumconcentratie van Luspatercept
Tijdsspanne: Predosis- en postdosisdagen 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 en 344
|
Er werden op meerdere tijdstippen bloedmonsters afgenomen om de serumconcentratie van luspatercept te bepalen.
Serumconcentraties die vóór de eerste dosis onder de kwantificatielimiet (LOQ) van de test lagen, kregen de numerieke waarde nul.
Serumconcentraties na de behandeling die onder de LOQ van de test lagen, werden als ontbrekend beschouwd.
Serumconcentraties waaraan de waarde 'ontbrekend' was toegekend, werden uit de analyse weggelaten.
De LOQ van de test was 50 ng/ml.
|
Predosis- en postdosisdagen 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 en 344
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 oktober 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
18 juni 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
18 juni 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 oktober 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 oktober 2014
Eerst geplaatst (Geschat)
20 oktober 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juli 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- A536-06 (Andere identificatie: Acceleron)
- MK-6143-004 (Andere identificatie: Merck)
- 2014-001281-94 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .