Estudo de Extensão ACE-536 - Talassemia Beta
6 de fevereiro de 2024 atualizado por: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA
Um estudo de extensão aberto para avaliar os efeitos a longo prazo do ACE-536 em pacientes com β-talassemia previamente inscritos no estudo A536-04
O estudo A536-06 é um estudo de extensão aberto para pacientes previamente inscritos no estudo A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identificador NCT01749540), para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do ACE-536 em pacientes adultos com beta-talassemia.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O estudo A536-06 é um estudo de extensão aberto para pacientes previamente inscritos no estudo A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identificador NCT01749540), para avaliar a segurança, tolerabilidade e efeitos farmacodinâmicos de até 24 meses de tratamento com ACE-536 em pacientes adultos com talassemia beta previamente tratados com ACE-536 por até 3 meses no estudo A536-04.
O nível de dose inicial no A536-06 será de 0,8 mg/kg por injeção subcutânea (SC) uma vez a cada 3 semanas.
As regras de titulação/modificação de dose serão seguidas para pacientes individuais e serão baseadas em dados de segurança e eficácia coletados durante o tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Athens, Grécia
- Acceleron Investigative Site
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Brindisi, Itália
- Acceleron Investigative Site
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Catania, Itália
- Acceleron Investigative Site
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Ferrara, Itália
- Acceleron Investigative Site
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Modena, Itália
- Acceleron Investigative Site
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Naples, Itália
- Acceleron Investigative Site
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Turin, Itália
- Acceleron Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão do período de tratamento no estudo base A536-04.
- Mulheres com potencial para engravidar (definidas como mulheres sexualmente maduras que não foram submetidas a histerectomia ou ooforectomia bilateral, ou não estão naturalmente na pós-menopausa ≥ 24 meses consecutivos) devem ter teste de gravidez de urina ou sangue negativo antes da inscrição e usar métodos anticoncepcionais adequados (abstinência, contraceptivos orais, método de barreira com espermicida ou esterilização cirúrgica) durante a participação no estudo e por 12 semanas após a última dose de ACE-536. Os homens devem concordar em usar um preservativo de látex durante qualquer contato sexual com mulheres com potencial para engravidar durante a participação no estudo e por 12 semanas após a última dose de ACE-536, mesmo que tenham se submetido a uma vasectomia bem-sucedida. Os pacientes devem ser aconselhados sobre as medidas a serem usadas para prevenir a gravidez e possíveis toxicidades antes da primeira dose de ACE-536.
- O paciente é capaz de aderir ao cronograma de visitas do estudo, entender e cumprir todos os requisitos do protocolo.
O paciente entende e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito
Os pacientes com interrupção do tratamento (definidos como pacientes que concluíram a visita EOS para o estudo A536-04 e estão ≥ 28 dias após a visita EOS) também devem atender aos seguintes critérios
- Concentração média de hemoglobina < 10,0 g/dL de 2 medições (não influenciadas pela transfusão de hemácias) (uma realizada um dia antes do Ciclo 1 Dia 1 e a outra realizada durante o período de triagem [Dia -28 ao Dia -1]) em DTN pacientes.
- Níveis adequados de folato ou em terapia com folato.
- Contagem de plaquetas ≥ 100 x 10(9) /L e ≤ 1.000 x 10(9) /L.
- Aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) < 3 x limite superior do normal (LSN).
- Creatinina sérica ≤ 1,5 x LSN.
- Fração de ejeção ≥ 50% por ecocardiograma (ECO) ou varredura de aquisição múltipla (MUGA).
Critério de exclusão:
- Descontinuação/retirada do estudo A536-04 devido a solicitação do paciente, relutância ou incapacidade do paciente em cumprir o protocolo, gravidez, uso de medicamento proibido (por exemplo, hidroxiureia), motivo médico ou EA, reação de hipersensibilidade ao medicamento do estudo, a critério do patrocinador, ou perda de acompanhamento antes da conclusão do período de tratamento.
- Qualquer doença pulmonar clinicamente significativa (incluindo hipertensão pulmonar), cardiovascular, endócrina, neurológica, hepática, gastrointestinal, infecciosa, imunológica (incluindo alo- ou auto-imunização clinicamente significativa) ou geniturinária considerada pelo investigador como não controlada adequadamente antes do Dia do Ciclo 1 1.
- Esplenomegalia sintomática.
- Esplenectomia dentro de 56 dias antes do Ciclo 1 Dia 1.
- Cirurgia de grande porte (exceto esplenectomia) dentro de 28 dias antes do Dia 1 do Ciclo 1. Os pacientes devem ter se recuperado completamente de qualquer cirurgia anterior antes do Dia 1 do Ciclo 1.
- Pacientes recebendo ou planejando receber tratamento com hidroxiureia. Os pacientes não devem ter recebido hidroxiureia dentro de 90 dias do Ciclo 1 Dia 1.
- Para pacientes com interrupção do tratamento: Terapia de quelação de ferro se iniciada dentro de 56 dias antes do Ciclo 1 Dia 1.
- Agentes citotóxicos, corticosteroides sistêmicos, imunossupressores ou terapia anticoagulante como varfarina ou heparina dentro de 28 dias antes do Ciclo 1 Dia 1 (aspirina profilática até 100 mg/dia e heparina de baixo peso molecular (LMW) para trombose venosa superficial (TVS) é permitido).
- Tratamento com outro medicamento experimental (incluindo sotatercept [ACE-011]) ou dispositivo, ou terapia aprovada para uso experimental ≤ 28 dias antes do Ciclo 1 Dia 1, ou se a meia-vida do produto experimental anterior for conhecida, dentro de 5 vezes a meia-vida antes do Ciclo 1 Dia 1, o que for mais longo a qualquer momento entre o final do tratamento do estudo base A536-04 e o Ciclo 1 Dia 1.
- Positivo positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite infecciosa ativa B (HBV) ou hepatite infecciosa ativa C (HCV).
- Hipertensão não controlada definida como pressão arterial sistólica (PAS) ≥ 150 mm Hg ou pressão arterial diastólica (PAD) ≥ 100 mm Hg.
- História conhecida de eventos tromboembólicos ≥ grau 3 de acordo com o National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (atual versão menor ativa).
- Fêmeas grávidas ou lactantes.
- História de reações alérgicas ou anafiláticas graves ou hipersensibilidade a proteínas recombinantes ou excipientes do medicamento em investigação.
- Qualquer outra condição não mencionada especificamente acima que, no julgamento do investigador, impeça o paciente de participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: População de extensão de Luspatercept
Os participantes recebem luspatercept 0,6, 0,8, 1,0 ou 1,25 mg/kg administrado por injeção subcutânea no Dia 1 de cada ciclo de 21 dias por até 87 ciclos (até aproximadamente 5 anos).
Os participantes receberão o nível de dose tolerada mais alto de luspatercept que lhes foi atribuído no estudo de base, a menos que seja necessária uma modificação da dose.
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injeção subcutânea
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que vivenciaram um evento adverso (EA)
Prazo: Até aproximadamente 68 meses
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um medicamento do estudo, que não necessariamente tinha uma relação causal com o tratamento.
Um EA poderia, portanto, ter sido qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso do medicamento em estudo, independentemente de ter sido ou não considerado relacionado ao medicamento em estudo.
O número de participantes que vivenciaram um EA é relatado.
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Até aproximadamente 68 meses
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Número de participantes que interromperam o tratamento do estudo devido a um EA
Prazo: Até aproximadamente 60 meses
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um medicamento do estudo, que não necessariamente tinha uma relação causal com o tratamento.
Um EA poderia, portanto, ter sido qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso do medicamento em estudo, independentemente de ter sido ou não considerado relacionado ao medicamento em estudo.
O número de participantes que descontinuaram o tratamento do estudo devido a um EA é relatado.
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Até aproximadamente 60 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes não dependentes de transfusão (DTN) com aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL desde o início durante um intervalo contínuo de 8 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Uma resposta eritróide em participantes com DTN foi definida como um aumento médio de hemoglobina de ≥1,0 g/dL em relação ao valor basal durante um intervalo de 8 semanas em comparação ao valor basal.
A hemoglobina basal para participantes com DTN foi a média de duas ou mais medições realizadas durante o período de triagem do estudo de base (A536-04) ou do estudo de extensão (A536-06).
As medições de hemoglobina dentro de 2 semanas após a transfusão de hemácias foram excluídas da análise.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de glóbulos vermelhos (RBCs) nas 8 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
Um intervalo de 8 semanas foi definido como quaisquer 8 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes não dependentes de transfusão (DTN) com aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL desde o início durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Uma resposta eritróide em participantes com DTN foi definida como um aumento médio de hemoglobina de ≥1,0 g/dL em relação ao valor basal durante um intervalo de 12 semanas em comparação ao valor basal.
A hemoglobina basal para participantes com DTN foi a média de duas ou mais medições realizadas durante o período de triagem do estudo de base (A536-04) ou do estudo de extensão (A536-06).
As medições de hemoglobina dentro de 2 semanas após a transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) foram excluídas da análise.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de hemácias nas 8 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
Um intervalo de 12 semanas foi definido como quaisquer 12 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes não dependentes de transfusão (DTN) com aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL desde o início durante as semanas 13 a 24
Prazo: Semanas 13 a 24
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Uma resposta eritróide em participantes com DTN foi definida como um aumento médio de hemoglobina de ≥1,0 g/dL em relação ao valor basal, medido durante as semanas 13 a 24.
A hemoglobina basal para participantes com DTN foi a média de duas ou mais medições realizadas durante o período de triagem do estudo de base (A536-04) ou do estudo de extensão (A536-06).
As medições de hemoglobina dentro de 2 semanas após a transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) foram excluídas da análise.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de hemácias nas 8 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL em relação ao valor basal.
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Semanas 13 a 24
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Porcentagem de participantes não dependentes de transfusão (DTN) com aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL desde o início durante as semanas 37 a 48
Prazo: Semanas 37 a 48
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Uma resposta eritróide em participantes com DTN foi definida como um aumento médio de hemoglobina de ≥1,0 g/dL medido durante as semanas 37 a 48.
A hemoglobina basal para participantes com DTN foi a média de duas ou mais medições realizadas durante o período de triagem do estudo de base (A536-04) ou do estudo de extensão (A536-06).
As medições de hemoglobina dentro de 2 semanas após a transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) foram excluídas da análise.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de hemácias nas 8 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL em relação ao valor basal.
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Semanas 37 a 48
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Porcentagem de participantes não dependentes de transfusão (DTN) com aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL desde o início durante um intervalo contínuo de 8 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Uma resposta eritróide em participantes com DTN foi definida como um aumento médio de hemoglobina de ≥1,5 g/dL em relação ao valor basal durante um intervalo de 8 semanas em comparação ao valor basal.
A hemoglobina basal para participantes com DTN foi a média de duas ou mais medições realizadas durante o período de triagem do estudo de base (A536-04) ou do estudo de extensão (A536-06).
As medições de hemoglobina dentro de 2 semanas após a transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) foram excluídas da análise.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de hemácias nas 8 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
Um intervalo de 8 semanas foi definido como quaisquer 8 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes não dependentes de transfusão (DTN) com aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL desde o início durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Uma resposta eritróide em participantes com DTN foi definida como um aumento médio de hemoglobina de ≥1,5 g/dL em relação ao valor basal durante um intervalo de 12 semanas em comparação ao valor basal.
A hemoglobina basal para participantes com DTN foi a média de duas ou mais medições realizadas durante o período de triagem do estudo de base (A536-04) ou do estudo de extensão (A536-06).
As medições de hemoglobina dentro de 2 semanas após a transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) foram excluídas da análise.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de hemácias nas 8 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
Um intervalo de 12 semanas foi definido como quaisquer 12 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes não dependentes de transfusão (DTN) com aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL desde o início durante as semanas 13 a 24
Prazo: Semanas 13 a 24
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Uma resposta eritróide em participantes com DTN foi definida como um aumento médio de hemoglobina de ≥1,5 g/dL em relação ao valor basal, medido durante as semanas 13 a 24.
A hemoglobina basal para participantes com DTN foi a média de duas ou mais medições realizadas durante o período de triagem do estudo de base (A536-04) ou do estudo de extensão (A536-06).
As medições de hemoglobina dentro de 2 semanas após a transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) foram excluídas da análise.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de hemácias nas 8 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL em relação ao valor basal.
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Semanas 13 a 24
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Porcentagem de participantes não dependentes de transfusão (DTN) com aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL desde o início durante as semanas 37 a 48
Prazo: Semanas 37 a 48
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Uma resposta eritróide em participantes com DTN foi definida como um aumento médio de hemoglobina de ≥1,5 g/dL em relação ao valor basal, medido durante as semanas 37 a 48.
A hemoglobina basal para participantes com DTN foi a média de duas ou mais medições realizadas durante o período de triagem do estudo de base (A536-04) ou do estudo de extensão (A536-06).
As medições de hemoglobina dentro de 2 semanas após a transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) foram excluídas da análise.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de hemácias nas 8 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL em relação ao valor basal.
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Semanas 37 a 48
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (TD) com uma redução ≥20% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde a linha de base durante um intervalo contínuo de 8 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 8 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 8 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
Um intervalo de 8 semanas foi definido como quaisquer 8 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥20% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (DT) com uma redução ≥33% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde a linha de base durante um intervalo contínuo de 8 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 8 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 8 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
Um intervalo de 8 semanas foi definido como quaisquer 8 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥33% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (TD) com uma redução ≥50% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde a linha de base durante um intervalo contínuo de 8 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 8 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 8 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
Um intervalo de 8 semanas foi definido como quaisquer 8 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥50% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (TD) com uma redução ≥20% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde a linha de base durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 12 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
Um intervalo de 12 semanas foi definido como quaisquer 12 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥20% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (DT) com uma redução ≥33% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde a linha de base durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 12 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 8 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
Um intervalo de 12 semanas foi definido como quaisquer 12 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥33% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (DT) com uma redução ≥50% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde a linha de base durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 12 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
Um intervalo de 12 semanas foi definido como quaisquer 12 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥50% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (TD) com redução ≥20% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde o início durante as semanas 13 a 24
Prazo: Semanas 13 a 24
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante as semanas 13 a 24 dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥20% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Semanas 13 a 24
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (TD) com uma redução ≥33% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde o início durante as semanas 13 a 24
Prazo: Semanas 13 a 24
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante as semanas 13 a 24 dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥33% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Semanas 13 a 24
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (TD) com redução ≥50% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde o início durante as semanas 13 a 24
Prazo: Semanas 13 a 24
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante as semanas 13 a 24 dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes do início do tratamento (linha de base) .
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥50% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Semanas 13 a 24
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (DT) com redução ≥20% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde o início durante as semanas 37 a 48
Prazo: Semanas 37 a 48
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante as semanas 37 a 48 dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes do início do tratamento (linha de base) .
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥20% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Semanas 37 a 48
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (TD) com uma redução ≥33% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde o início durante as semanas 37 a 48
Prazo: Semanas 37 a 48
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante as semanas 37 a 48 dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes do início do tratamento (linha de base) .
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥33% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Semanas 37 a 48
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (DT) com redução ≥50% na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) desde o início durante as semanas 37 a 48
Prazo: Semanas 37 a 48
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A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante as semanas 37 a 48 dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes do início do tratamento (linha de base) .
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
É apresentada a porcentagem de participantes com uma redução ≥50% na carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal.
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Semanas 37 a 48
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Porcentagem de participantes dependentes de transfusão (DT) que mantiveram independência de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) por ≥8 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A independência transfusional para participantes DT foi definida como a porcentagem de participantes que não necessitaram de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas por ≥8 semanas no estudo após o início do tratamento.
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
É apresentada a porcentagem de participantes que mantiveram independência transfusional por ≥8 semanas.
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Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Alteração percentual máxima da linha de base em transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) em participantes dependentes de transfusão (DT) durante 8 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A redução da linha de base nas transfusões de glóbulos vermelhos para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 8 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 8 semanas antes até o início do tratamento (linha de base).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
Um intervalo de 8 semanas foi definido como quaisquer 8 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a variação percentual em relação à linha de base nas transfusões de hemácias em participantes DT.
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Qualquer intervalo de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Alteração percentual máxima da linha de base em transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) em participantes dependentes de transfusão (TD) ao longo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A alteração da linha de base nas transfusões de glóbulos vermelhos para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 12 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes até o início do tratamento (linha de base).
Os participantes TD foram participantes que receberam ≥4 unidades de hemácias a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
Um intervalo de 12 semanas foi definido como quaisquer 12 semanas consecutivas durante o estudo.
É apresentada a variação percentual em relação à linha de base nas transfusões de hemácias em participantes DT.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Tempo para resposta eritróide para participantes não dependentes de transfusão (DTN) que alcançaram um aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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O tempo até a resposta eritróide foi definido como o tempo desde a primeira dose até a primeira data de qualquer janela contínua de 12 semanas atingindo um aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL.
Quando havia múltiplos intervalos desconexos com resposta, foi utilizado o intervalo mais longo.
Os participantes com resposta em andamento até o dia limite da análise foram censurados.
É apresentado o tempo até a primeira data de qualquer janela contínua de 12 semanas para atingir um aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Tempo para resposta eritróide para participantes não dependentes de transfusão (DTN) que alcançaram um aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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O tempo até a resposta eritróide foi definido como o tempo desde a primeira dose até a primeira data de qualquer janela contínua de 12 semanas atingindo um aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL.
Quando havia múltiplos intervalos desconexos com resposta, foi utilizado o intervalo mais longo.
Os participantes com resposta em andamento até o dia limite da análise foram censurados.
É apresentado o tempo até a primeira data de qualquer janela contínua de 12 semanas para atingir um aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Tempo para resposta eritróide para participantes dependentes de transfusão (TD) que alcançaram uma redução da carga de transfusão de ≥33% em um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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O tempo até a resposta eritróide foi definido como o tempo desde a primeira dose até a primeira data de qualquer janela contínua de 12 semanas que atingiu uma redução da carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) em comparação com o pré-tratamento de ≥33%.
Quando havia múltiplos intervalos desconexos com resposta, foi utilizado o intervalo mais longo.
Os participantes com resposta em andamento até o dia limite da análise foram censurados.
É apresentado o tempo até a primeira data de qualquer janela contínua de 12 semanas para atingir uma redução da carga de transfusão de glóbulos vermelhos em comparação com o pré-tratamento de ≥33%.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Tempo para resposta eritróide para participantes dependentes de transfusão (DT) que alcançaram uma redução da carga de transfusão de ≥50% em um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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O tempo até a resposta eritróide foi definido como o tempo desde a primeira dose até a primeira data de qualquer janela contínua de 12 semanas para atingir uma redução da carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) em comparação com o pré-tratamento de ≥50%.
Quando havia múltiplos intervalos desconexos com resposta, foi utilizado o intervalo mais longo.
Os participantes com resposta em andamento até o dia limite da análise foram censurados.
É apresentado o tempo até a primeira data de qualquer janela contínua de 12 semanas para atingir uma redução da carga de transfusão de glóbulos vermelhos em comparação com o pré-tratamento de ≥50%.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Duração da resposta eritróide para participantes não dependentes de transfusão (DTN) que alcançaram um aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A duração da resposta eritróide foi definida como o tempo desde a data de início da primeira janela contínua de 12 semanas atingindo um aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dL até a última data da última janela contínua de 12 semanas atingindo um aumento de hemoglobina de ≥ 1,0g/dL.
Quando havia múltiplos intervalos desconexos com resposta, foi utilizado o intervalo mais longo.
Os participantes com resposta em andamento até o dia limite da análise foram censurados.
É apresentada a duração da resposta para os participantes que atingiram um aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Duração da resposta eritróide para participantes não dependentes de transfusão (DTN) que alcançaram um aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A duração da resposta eritróide foi definida como o tempo desde a data de início da primeira janela contínua de 12 semanas, atingindo um aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dL até a última data da última janela contínua de 12 semanas, atingindo um aumento de hemoglobina de ≥ 1,5g/dL.
Quando havia múltiplos intervalos desconexos com resposta, foi utilizado o intervalo mais longo.
Os participantes com resposta em andamento até o dia limite da análise foram censurados.
É apresentada a duração da resposta para os participantes que atingiram um aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Duração da resposta eritróide para participantes dependentes de transfusão (DT) que alcançaram uma redução da carga de transfusão de ≥33% durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A duração da resposta eritroide foi definida como o tempo desde a data de início da primeira janela contínua de 12 semanas, alcançando uma redução da carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) em comparação com o pré-tratamento de ≥33% até a última data da última sessão consecutiva de 12 semanas. janela de uma semana alcançando uma redução da carga de transfusão de hemácias em comparação com o pré-tratamento de ≥33%.
Quando havia múltiplos intervalos desconexos com resposta, foi utilizado o intervalo mais longo.
Os participantes com resposta em andamento até o dia limite da análise foram censurados.
É apresentada a duração da resposta para os participantes que alcançaram uma redução da carga de transfusão de hemácias em comparação com o pré-tratamento de ≥33%.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Duração da resposta eritróide para participantes dependentes de transfusão (DT) que alcançaram uma redução da carga de transfusão ≥50% durante um intervalo contínuo de 12 semanas
Prazo: Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A duração da resposta eritroide foi definida como o tempo desde a data de início da primeira janela contínua de 12 semanas até atingir uma redução da carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) em comparação com o pré-tratamento de ≥50% até a última data da última sessão consecutiva de 12 semanas. janela de uma semana alcançando uma redução da carga de transfusão de hemácias em comparação com o pré-tratamento de ≥50%.
Quando havia múltiplos intervalos desconexos com resposta, foi utilizado o intervalo mais longo.
Os participantes com resposta em andamento até o dia limite da análise foram censurados.
É apresentada a duração da resposta para os participantes que alcançaram uma redução da carga de transfusão de hemácias em comparação com o pré-tratamento de ≥50%.
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Qualquer intervalo de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Alteração média da linha de base nos níveis de hemoglobina pré-transfusão em participantes dependentes de transfusão (DT)
Prazo: Qualquer intervalo de 8 ou 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Os níveis de hemoglobina pré-transfusional foram calculados nos participantes do DT.
Os participantes DT foram participantes que receberam ≥4 unidades de glóbulos vermelhos (RBC) a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
O nível basal de hemoglobina pré-transfusão foi uma média de todos os valores de hemoglobina medidos antes da primeira dose do medicamento do estudo administrada.
Os níveis de hemoglobina pré-transfusão pós-base foram calculados usando a média de todos os valores de hemoglobina registrados antes de cada transfusão necessária após a administração da primeira dose do medicamento do estudo.
Todos os níveis de hemoglobina medidos nas 2 semanas seguintes a uma transfusão de glóbulos vermelhos foram excluídos da análise.
A alteração da linha de base nos níveis de hemoglobina pré-transfusão é apresentada.
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Qualquer intervalo de 8 ou 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Alteração média da linha de base no nível de hemoglobina em vários intervalos contínuos de 8 semanas em participantes não dependentes de transfusão (DTN)
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e vários intervalos de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A alteração média da linha de base nos níveis de hemoglobina foi calculada para múltiplos intervalos contínuos de 8 semanas em participantes com DTN.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de glóbulos vermelhos (RBC) nas 8 semanas anteriores à primeira dose do tratamento do estudo.
O nível basal de hemoglobina pré-transfusão foi uma média de todos os valores de hemoglobina medidos antes da primeira dose do medicamento do estudo administrada.
O nível de hemoglobina pós-basal foi medido após cada intervalo contínuo de 8 semanas, produzindo múltiplos valores para a alteração média da hemoglobina em relação ao valor basal.
É apresentada a alteração máxima desde a linha de base no nível de hemoglobina entre os múltiplos intervalos contínuos de 8 semanas.
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e vários intervalos de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Alteração média da linha de base no nível de hemoglobina em vários intervalos contínuos de 12 semanas em participantes não dependentes de transfusão (DTN)
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e vários intervalos de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A alteração média da linha de base nos níveis de hemoglobina foi calculada para múltiplos intervalos contínuos de 12 semanas em participantes com DTN.
Os participantes com DTN foram participantes que receberam <4 unidades de glóbulos vermelhos (RBC) nas 8 semanas anteriores à primeira dose do tratamento do estudo.
O nível basal de hemoglobina pré-transfusão foi uma média de todos os valores de hemoglobina medidos antes da primeira dose do medicamento do estudo administrada.
O nível de hemoglobina pós-basal foi medido após cada intervalo contínuo de 12 semanas, produzindo múltiplos valores para a alteração média da hemoglobina em relação ao valor basal.
É apresentada a alteração máxima desde a linha de base no nível de hemoglobina entre os múltiplos intervalos contínuos de 12 semanas.
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e vários intervalos de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Alteração percentual da linha de base na carga de transfusão em vários intervalos contínuos de 8 semanas em participantes dependentes de transfusão (TD)
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e vários intervalos de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A variação percentual da linha de base na carga de transfusão foi calculada para múltiplos intervalos contínuos de 8 semanas em participantes DT.
Os participantes DT foram participantes que receberam ≥4 unidades de glóbulos vermelhos (RBC) a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 8 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 8 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
A carga transfusional pós-linha de base foi calculada após cada intervalo contínuo de 8 semanas, produzindo múltiplos valores para a variação percentual da carga transfusional em relação à linha de base.
É apresentada a alteração percentual máxima em relação à linha de base na carga de transfusão entre os múltiplos intervalos contínuos de 8 semanas.
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e vários intervalos de 8 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Alteração percentual da linha de base na carga de transfusão em vários intervalos contínuos de 12 semanas em participantes dependentes de transfusão (TD)
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e vários intervalos de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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A variação percentual da linha de base na carga de transfusão foi calculada para múltiplos intervalos contínuos de 12 semanas em participantes DT.
Os participantes DT foram participantes que receberam ≥4 unidades de glóbulos vermelhos (RBC) a cada 8 semanas (confirmado 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo).
A carga de transfusão para participantes DT foi definida como a proporção de unidades de transfusão de hemácias (ou mililitros) transfundidas durante um intervalo de 12 semanas dividida pela duração desse intervalo em comparação com a proporção de unidades de transfusão de hemácias 12 semanas antes do início do tratamento (linha de base ).
A carga transfusional pós-linha de base foi calculada após cada intervalo contínuo de 12 semanas, produzindo múltiplos valores para a variação percentual da carga transfusional em relação à linha de base.
É apresentada a alteração percentual máxima em relação à linha de base na carga de transfusão entre os múltiplos intervalos contínuos de 12 semanas.
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e vários intervalos de 12 semanas durante o estudo (até aproximadamente 68 meses)
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Alteração percentual desde o início até o final do tratamento na eritropoetina
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar a eritropoietina.
A alteração percentual da linha de base na concentração média de eritropoietina foi medida.
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde o início até o final do tratamento na contagem de reticulócitos
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar a contagem de reticulócitos.
A alteração percentual da linha de base na contagem de reticulócitos foi medida.
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde o início até o final do tratamento na contagem de glóbulos vermelhos nucleados (nRBC)
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar a contagem de nRBC.
A alteração percentual da linha de base na contagem de nRBC foi medida.
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde a linha de base até o final do tratamento no receptor de transferrina solúvel
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar o receptor solúvel de transferrina.
A alteração percentual em relação à linha de base na concentração média do receptor solúvel de transferrina foi medida.
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde o início até o final do tratamento na ferritina sérica
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinação da ferritina sérica.
A alteração percentual da linha de base na concentração média de ferritina sérica foi medida.
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde a linha de base até o final do tratamento na porcentagem de saturação de transferrina (ferro)
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar a porcentagem de saturação de transferrina (ferro).
A alteração percentual da linha de base na concentração média da saturação percentual de transferrina (ferro) foi medida.
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde a linha de base até o final do tratamento na transferrina sérica
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue deveriam ser coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar a transferrina sérica.
A linha de base foi pré-especificada para ser a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi planejada para ser apresentada pelo status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde o início até o final do tratamento no ferro sérico
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue deveriam ser coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar o ferro sérico.
A linha de base foi pré-especificada para ser a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi planejada para ser apresentada pelo status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde o início até o final do tratamento na hepcidina sérica
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue deveriam ser coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar a hepcidina sérica.
A linha de base foi pré-especificada para ser a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi planejada para ser apresentada pelo status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde a linha de base até o final do tratamento na capacidade total de ligação do ferro sérico (TIBC)
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue deveriam ser coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar a capacidade total de ligação do ferro sérico.
A linha de base foi pré-especificada para ser a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi planejada para ser apresentada pelo status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde a linha de base até o final do tratamento em ferro não ligado à transferrina (NTBI)
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue deveriam ser coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar o ferro sérico não ligado à transferrina.
A linha de base foi pré-especificada para ser a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi planejada para ser apresentada pelo status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde o início até o final do tratamento na bilirrubina total
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinação da bilirrubina total.
A alteração percentual da linha de base na bilirrubina total foi medida.
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde o início até o final do tratamento na bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinação da bilirrubina indireta.
A alteração percentual da linha de base na bilirrubina indireta foi medida.
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração percentual desde o início até o final do tratamento na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar a LDH.
A alteração percentual da linha de base no LDH foi medida.
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e Fim do tratamento (até o dia 1807)
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Alteração da concentração basal de ferro no fígado (LIC) para participantes com LIC basal <3 mg/g de peso seco medido após 18 meses e até 60 meses de tratamento
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar o LIC.
A alteração da linha de base na LIC média para participantes com LIC na linha de base <3 mg/g de peso seco foi medida usando ressonância magnética (MRI).
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Alteração da concentração basal de ferro no fígado (LIC) para participantes com LIC basal ≥3 mg/g de peso seco medido após 18 meses e até 60 meses de tratamento
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar o LIC.
A alteração em relação ao valor basal no LIC médio para participantes com LIC basal ≥3 mg/g de peso seco foi medida por meio de ressonância magnética (MRI).
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Alteração da concentração basal de ferro no fígado (LIC) para participantes com LIC basal <3 mg/g de peso seco, que usaram terapia de quelação de ferro (TIC), medida após 18 meses e até 60 meses de tratamento
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar o LIC.
A alteração da linha de base na LIC média para participantes com LIC na linha de base <3 mg/g de peso seco e que usaram TIC dentro de 84 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo ou durante o período de tratamento do estudo foi medida usando ressonância magnética (MRI) .
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Alteração da concentração basal de ferro no fígado (LIC) para participantes com LIC basal ≥3 mg/g de peso seco, que usaram terapia de quelação de ferro (TIC), medida após 18 meses e até 60 meses de tratamento
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar o LIC.
A alteração da linha de base na LIC média para participantes com LIC na linha de base ≥3 mg/g de peso seco e que usaram TIC dentro de 84 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo ou durante o período de tratamento do estudo foi medida usando ressonância magnética (MRI) .
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Alteração da concentração basal de ferro no fígado (LIC) para participantes com LIC basal <3 mg/g de peso seco, que não usaram terapia de quelação de ferro (TIC), medida após 18 meses e até 60 meses de tratamento
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar o LIC.
A alteração da linha de base no LIC médio para participantes com LIC na linha de base <3 mg/g de peso seco e que não usaram TIC nos 84 dias anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou durante o período de tratamento do estudo foi medida por meio de ressonância magnética (MRI). ).
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Alteração da concentração basal de ferro no fígado (LIC) para participantes com LIC basal ≥3 mg/g de peso seco, que não usaram terapia de quelação de ferro (TIC), medida após 18 meses e até 60 meses de tratamento
Prazo: Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Amostras de sangue foram coletadas em intervalos de tempo pré-especificados para determinar o LIC.
A alteração da linha de base no LIC médio para participantes com LIC inicial ≥3 mg/g de peso seco e que não usaram TIC nos 84 dias anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou durante o período de tratamento do estudo foi medida usando ressonância magnética (MRI ).
A linha de base foi a última medição antes da primeira dose do medicamento do estudo.
Por protocolo, a análise foi apresentada por status transfusional (não transfusional e dependente de transfusão).
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Linha de base (antes da primeira dose do medicamento do estudo) e até aproximadamente 60 meses
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Concentração Sérica de Luspatercept
Prazo: Pré-dose e Pós-dose Dias 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 e 344
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Amostras de sangue foram coletadas em vários momentos para determinar a concentração sérica de luspatercept.
As concentrações séricas que estavam abaixo do limite de quantificação (LOQ) do ensaio antes da primeira dose receberam um valor numérico zero.
As concentrações séricas pós-tratamento que estavam abaixo do LOQ do ensaio foram tratadas como ausentes.
As concentrações séricas às quais foi atribuído um valor ausente foram omitidas da análise.
O LOQ do ensaio foi de 50 ng/mL.
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Pré-dose e Pós-dose Dias 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 e 344
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de outubro de 2014
Conclusão Primária (Real)
18 de junho de 2020
Conclusão do estudo (Real)
18 de junho de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de outubro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de outubro de 2014
Primeira postagem (Estimado)
20 de outubro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- A536-06 (Outro identificador: Acceleron)
- MK-6143-004 (Outro identificador: Merck)
- 2014-001281-94 (Número EudraCT)
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