Estudio de extensión ACE-536 - Beta talasemia
6 de febrero de 2024 actualizado por: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar los efectos a largo plazo de ACE-536 en pacientes con β-talasemia previamente inscritos en el estudio A536-04
El estudio A536-06 es un estudio de extensión de etiqueta abierta para pacientes previamente inscritos en el estudio A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identificador NCT01749540), para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ACE-536 en pacientes adultos con beta-talasemia.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El estudio A536-06 es un estudio de extensión de etiqueta abierta para pacientes previamente inscritos en el estudio A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identificador NCT01749540), para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos farmacodinámicos de hasta 24 meses de tratamiento con ACE-536 en pacientes adultos con beta-talasemia tratados previamente con ACE-536 durante hasta 3 meses en el estudio A536-04.
El nivel de dosis inicial en A536-06 será de 0,8 mg/kg por inyección subcutánea (SC) una vez cada 3 semanas.
Se seguirán las reglas de titulación/modificación de dosis para pacientes individuales y se basarán en los datos de seguridad y eficacia recopilados durante el curso del tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
51
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Athens, Grecia
- Acceleron Investigative Site
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Brindisi, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Catania, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Ferrara, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Modena, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Naples, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Turin, Italia
- Acceleron Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Finalización del período de tratamiento en el estudio base A536-04.
- Las mujeres en edad fértil (definidas como mujeres sexualmente maduras que no se han sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral, o que no son posmenopáusicas naturales ≥ 24 meses consecutivos) deben tener una prueba de embarazo en orina o sangre negativa antes de la inscripción y usar métodos anticonceptivos adecuados (abstinencia, anticonceptivos orales, método de barrera con espermicida o esterilización quirúrgica) durante la participación en el estudio y durante las 12 semanas posteriores a la última dosis de ACE-536. Los hombres deben aceptar usar un condón de látex durante cualquier contacto sexual con mujeres en edad fértil durante la participación en el estudio y durante las 12 semanas posteriores a la última dosis de ACE-536, incluso si se han sometido a una vasectomía exitosa. Se debe asesorar a los pacientes sobre las medidas que se deben usar para prevenir el embarazo y las posibles toxicidades antes de la primera dosis de ACE-536.
- El paciente puede cumplir con el programa de visitas del estudio, comprender y cumplir con todos los requisitos del protocolo.
El paciente entiende y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
Los pacientes con interrupción del tratamiento (definidos como pacientes que completan la visita EOS para el estudio A536-04 y son ≥ 28 días después de la visita EOS) también deben cumplir con los siguientes criterios
- Concentración media de hemoglobina < 10,0 g/dL de 2 mediciones (no influenciadas por la transfusión de glóbulos rojos) (una realizada un día antes del Ciclo 1, Día 1 y la otra realizada durante el período de selección [Día -28 a Día -1]) en NTD pacientes
- Niveles adecuados de folato o en tratamiento con folato.
- Recuento de plaquetas ≥ 100 x 10(9) /L y ≤ 1.000 x 10(9) /L.
- Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) < 3 veces el límite superior normal (ULN).
- Creatinina sérica ≤ 1,5 x LSN.
- Fracción de eyección ≥ 50 % por ecocardiograma (ECHO) o exploración de adquisición multigatillada (MUGA).
Criterio de exclusión:
- Interrupción/retiro del estudio A536-04 debido a solicitud del paciente, falta de voluntad o incapacidad del paciente para cumplir con el protocolo, embarazo, uso de medicamentos prohibidos (p. ej., hidroxiurea), motivo médico o EA, reacción de hipersensibilidad al fármaco del estudio, a discreción del patrocinador, o pérdida de seguimiento antes de completar el período de tratamiento.
- Cualquier enfermedad pulmonar (incluida la hipertensión pulmonar), cardiovascular, endocrina, neurológica, hepática, gastrointestinal, infecciosa, inmunológica (incluida la aloinmunización o autoinmunización clínicamente significativa) o genitourinaria clínicamente significativa que el investigador considere no controlada adecuadamente antes del Día del Ciclo 1 1.
- Esplenomegalia sintomática.
- Esplenectomía dentro de los 56 días anteriores al Ciclo 1 Día 1.
- Cirugía mayor (excepto esplenectomía) dentro de los 28 días anteriores al Día 1 del Ciclo 1. Los pacientes deben haberse recuperado completamente de cualquier cirugía anterior antes del Día 1 del Ciclo 1.
- Pacientes que reciben o planean recibir tratamiento con hidroxiurea. Los pacientes no deben haber tenido hidroxiurea dentro de los 90 días del Ciclo 1 Día 1.
- Para pacientes con interrupción del tratamiento: Terapia de quelación de hierro si se inició dentro de los 56 días anteriores al Día 1 del Ciclo 1.
- Agentes citotóxicos, corticosteroides sistémicos, inmunosupresores o terapia anticoagulante como warfarina o heparina dentro de los 28 días previos al Día 1 del Ciclo 1 (aspirina profiláctica hasta 100 mg/día y heparina de bajo peso molecular (BPM) para la trombosis venosa superficial (TSV) es permitido).
- Tratamiento con otro fármaco en investigación (incluido sotatercept [ACE-011]) o dispositivo, o terapia aprobada para uso en investigación ≤ 28 días antes del Día 1 del Ciclo 1, o si se conoce la vida media del producto en investigación anterior, dentro de 5 veces la vida media anterior al Día 1 del Ciclo 1, lo que sea mayor en cualquier momento entre el final del tratamiento del estudio base A536-04 y el Día 1 del Ciclo 1.
- Positivo conocido para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B infecciosa activa (VHB) o hepatitis C infecciosa activa (VHC).
- Hipertensión no controlada definida como presión arterial sistólica (PAS) ≥ 150 mm Hg o presión arterial diastólica (PAD) ≥ 100 mm Hg.
- Antecedentes conocidos de eventos tromboembólicos ≥ grado 3 según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI-CTCAE) v.4.0 (versión menor activa actual).
- Hembras gestantes o lactantes.
- Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves o hipersensibilidad a proteínas recombinantes o excipientes en el fármaco en investigación.
- Cualquier otra condición no mencionada específicamente anteriormente que, a juicio del investigador, impediría que el paciente participara en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Población de extensión de luspatercept
Los participantes reciben luspatercept 0,6, 0,8, 1,0 o 1,25 mg/kg administrado mediante inyección subcutánea el día 1 de cada ciclo de 21 días durante hasta 87 ciclos (hasta aproximadamente 5 años).
Los participantes recibirán la dosis más alta tolerada de luspatercept que se les asignó en el estudio base, a menos que se requiriera una modificación de la dosis.
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inyección subcutánea
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que experimentaron un evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 68 meses
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Un evento adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un participante o en una investigación clínica a quien se le administró un fármaco del estudio, que no necesariamente tuvo una relación causal con el tratamiento.
Por lo tanto, un EA podría haber sido cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso del fármaco del estudio, ya sea que se considerara o no relacionado con el fármaco del estudio.
Se informa el número de participantes que experimentaron un EA.
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Hasta aproximadamente 68 meses
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Número de participantes que interrumpieron el tratamiento del estudio debido a un EA
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 60 meses
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Un evento adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un participante o en una investigación clínica a quien se le administró un fármaco del estudio, que no necesariamente tuvo una relación causal con el tratamiento.
Por lo tanto, un EA podría haber sido cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso del fármaco del estudio, ya sea que se considerara o no relacionado con el fármaco del estudio.
Se informa el número de participantes que interrumpieron el tratamiento del estudio debido a un EA.
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Hasta aproximadamente 60 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes no dependientes de transfusiones (NTD) con un aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dl desde el inicio durante un intervalo continuo de 8 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Una respuesta eritroide en los participantes con DTN se definió como un aumento medio de hemoglobina de ≥1,0 g/dl desde el inicio durante un intervalo de 8 semanas en comparación con el inicio.
La hemoglobina inicial para los participantes con NTD fue el promedio de dos o más mediciones realizadas durante el período de selección del estudio base (A536-04) o del estudio de extensión (A536-06).
Se excluyeron del análisis las mediciones de hemoglobina dentro de las 2 semanas posteriores a la transfusión de glóbulos rojos.
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos (RBC) en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
Un intervalo de 8 semanas se definió como cualquier 8 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con un aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dL desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes no dependientes de transfusiones (NTD) con un aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dl desde el inicio durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Una respuesta eritroide en los participantes con DTN se definió como un aumento medio de hemoglobina de ≥1,0 g/dl desde el inicio durante un intervalo de 12 semanas en comparación con el inicio.
La hemoglobina inicial para los participantes con NTD fue el promedio de dos o más mediciones realizadas durante el período de selección del estudio base (A536-04) o del estudio de extensión (A536-06).
Se excluyeron del análisis las mediciones de hemoglobina dentro de las 2 semanas posteriores a la transfusión de glóbulos rojos (RBC).
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
Un intervalo de 12 semanas se definió como cualquier 12 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con un aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dL desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes no dependientes de transfusiones (NTD) con un aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dl desde el inicio durante las semanas 13 a 24
Periodo de tiempo: Semanas 13 a 24
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Una respuesta eritroide en los participantes con DTN se definió como un aumento medio de hemoglobina de ≥1,0 g/dl desde el valor inicial medido durante las semanas 13 a 24.
La hemoglobina inicial para los participantes con NTD fue el promedio de dos o más mediciones realizadas durante el período de selección del estudio base (A536-04) o del estudio de extensión (A536-06).
Se excluyeron del análisis las mediciones de hemoglobina dentro de las 2 semanas posteriores a la transfusión de glóbulos rojos (RBC).
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con un aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dL desde el inicio.
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Semanas 13 a 24
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Porcentaje de participantes no dependientes de transfusiones (NTD) con un aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dl desde el inicio durante las semanas 37 a 48
Periodo de tiempo: Semanas 37 a 48
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Una respuesta eritroide en participantes con DTN se definió como un aumento medio de hemoglobina de ≥1,0 g/dl medido durante las semanas 37 a 48.
La hemoglobina inicial para los participantes con NTD fue el promedio de dos o más mediciones realizadas durante el período de selección del estudio base (A536-04) o del estudio de extensión (A536-06).
Se excluyeron del análisis las mediciones de hemoglobina dentro de las 2 semanas posteriores a la transfusión de glóbulos rojos (RBC).
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con un aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dL desde el inicio.
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Semanas 37 a 48
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Porcentaje de participantes no dependientes de transfusiones (NTD) con un aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dl desde el inicio durante un intervalo continuo de 8 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Una respuesta eritroide en los participantes con DTN se definió como un aumento medio de hemoglobina de ≥1,5 g/dl desde el inicio durante un intervalo de 8 semanas en comparación con el inicio.
La hemoglobina inicial para los participantes con NTD fue el promedio de dos o más mediciones realizadas durante el período de selección del estudio base (A536-04) o del estudio de extensión (A536-06).
Se excluyeron del análisis las mediciones de hemoglobina dentro de las 2 semanas posteriores a la transfusión de glóbulos rojos (RBC).
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
Un intervalo de 8 semanas se definió como cualquier 8 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con un aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dl desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes no dependientes de transfusiones (NTD) con un aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dl desde el inicio durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Una respuesta eritroide en los participantes con DTN se definió como un aumento medio de hemoglobina de ≥1,5 g/dl desde el inicio durante un intervalo de 12 semanas en comparación con el inicio.
La hemoglobina inicial para los participantes con NTD fue el promedio de dos o más mediciones realizadas durante el período de selección del estudio base (A536-04) o del estudio de extensión (A536-06).
Se excluyeron del análisis las mediciones de hemoglobina dentro de las 2 semanas posteriores a la transfusión de glóbulos rojos (RBC).
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
Un intervalo de 12 semanas se definió como cualquier 12 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con un aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dL desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes no dependientes de transfusiones (NTD) con un aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dl desde el inicio durante las semanas 13 a 24
Periodo de tiempo: Semanas 13 a 24
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Una respuesta eritroide en los participantes con DTN se definió como un aumento medio de hemoglobina de ≥1,5 g/dl desde el valor inicial medido durante las semanas 13 a 24.
La hemoglobina inicial para los participantes con NTD fue el promedio de dos o más mediciones realizadas durante el período de selección del estudio base (A536-04) o del estudio de extensión (A536-06).
Se excluyeron del análisis las mediciones de hemoglobina dentro de las 2 semanas posteriores a la transfusión de glóbulos rojos (RBC).
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con un aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dL desde el inicio.
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Semanas 13 a 24
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Porcentaje de participantes no dependientes de transfusiones (NTD) con un aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dl desde el inicio durante las semanas 37 a 48
Periodo de tiempo: Semanas 37 a 48
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Una respuesta eritroide en los participantes con DTN se definió como un aumento medio de hemoglobina de ≥1,5 g/dl desde el inicio medido durante las semanas 37 a 48.
La hemoglobina inicial para los participantes con NTD fue el promedio de dos o más mediciones realizadas durante el período de selección del estudio base (A536-04) o del estudio de extensión (A536-06).
Se excluyeron del análisis las mediciones de hemoglobina dentro de las 2 semanas posteriores a la transfusión de glóbulos rojos (RBC).
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con un aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dL desde el inicio.
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Semanas 37 a 48
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥20% en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) con respecto al valor inicial durante un intervalo continuo de 8 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 8 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 8 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Un intervalo de 8 semanas se definió como cualquier 8 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥20% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥33% en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) desde el inicio durante un intervalo continuo de 8 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 8 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 8 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Un intervalo de 8 semanas se definió como cualquier 8 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥33% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥50 % en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) con respecto al valor inicial durante un intervalo continuo de 8 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 8 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 8 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Un intervalo de 8 semanas se definió como cualquier 8 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥50% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥20% en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) con respecto al valor inicial durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 12 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 12 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Un intervalo de 12 semanas se definió como cualquier 12 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥20% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥33 % en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) con respecto al valor inicial durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 12 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 8 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Un intervalo de 12 semanas se definió como cualquier 12 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥33% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥50 % en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) con respecto al valor inicial durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 12 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 12 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Un intervalo de 12 semanas se definió como cualquier 12 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥50% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥20% en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) desde el inicio durante las semanas 13 a 24
Periodo de tiempo: Semanas 13 a 24
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante las semanas 13 a 24 dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 12 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥20% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Semanas 13 a 24
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥33% en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) desde el inicio durante las semanas 13 a 24
Periodo de tiempo: Semanas 13 a 24
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante las semanas 13 a 24 dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 12 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥33% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Semanas 13 a 24
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥50% en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) desde el inicio durante las semanas 13 a 24
Periodo de tiempo: Semanas 13 a 24
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de eritrocitos (o mililitros) transfundidas durante las semanas 13 a 24 dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de eritrocitos 12 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). .
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥50% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Semanas 13 a 24
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥20% en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) desde el inicio durante las semanas 37 a 48
Periodo de tiempo: Semanas 37 a 48
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de eritrocitos (o mililitros) transfundidas durante las semanas 37 a 48 dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de eritrocitos 12 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). .
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥20% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Semanas 37 a 48
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥33% en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) desde el inicio durante las semanas 37 a 48
Periodo de tiempo: Semanas 37 a 48
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de eritrocitos (o mililitros) transfundidas durante las semanas 37 a 48 dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de eritrocitos 12 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). .
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥33% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Semanas 37 a 48
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) con una reducción ≥50% en la carga de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) desde el inicio durante las semanas 37 a 48
Periodo de tiempo: Semanas 37 a 48
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La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de eritrocitos (o mililitros) transfundidas durante las semanas 37 a 48 dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de eritrocitos 12 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). .
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Se presenta el porcentaje de participantes con una reducción ≥50% en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde el inicio.
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Semanas 37 a 48
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Porcentaje de participantes dependientes de transfusiones (TD) que mantuvieron la independencia de las transfusiones de glóbulos rojos (RBC) durante ≥8 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La independencia de transfusión para los participantes con TD se definió como el porcentaje de participantes que no requirieron unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) durante ≥8 semanas en el estudio después del inicio del tratamiento.
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Se presenta el porcentaje de participantes que mantuvieron la independencia transfusional durante ≥8 semanas.
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Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Cambio porcentual máximo desde el inicio en transfusiones de glóbulos rojos (RBC) en participantes dependientes de transfusiones (TD) durante 8 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La reducción con respecto al valor inicial en las transfusiones de glóbulos rojos para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 8 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 8 semanas antes. hasta el inicio del tratamiento (valor inicial).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Un intervalo de 8 semanas se definió como cualquier 8 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el cambio porcentual desde el inicio en las transfusiones de glóbulos rojos en participantes con TD.
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Cualquier intervalo de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Cambio porcentual máximo desde el valor inicial en transfusiones de glóbulos rojos (RBC) en participantes dependientes de transfusiones (TD) durante 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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El cambio desde el inicio en las transfusiones de glóbulos rojos para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 12 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 12 semanas antes. hasta el inicio del tratamiento (valor inicial).
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
Un intervalo de 12 semanas se definió como cualquier 12 semanas consecutivas durante el estudio.
Se presenta el cambio porcentual desde el inicio en las transfusiones de glóbulos rojos en participantes con TD.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Tiempo hasta la respuesta eritroide para participantes no dependientes de transfusiones (NTD) que lograron un aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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El tiempo hasta la respuesta eritroide se definió como el tiempo desde la primera dosis hasta la primera fecha de cualquier ventana móvil de 12 semanas que logra un aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dl.
Cuando hubo múltiples intervalos inconexos con respuesta, se utilizó el intervalo más largo.
Los participantes con respuesta en curso antes del día límite del análisis fueron censurados.
Se presenta el tiempo hasta la primera fecha de cualquier ventana móvil de 12 semanas que logra un aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Tiempo hasta la respuesta eritroide para participantes no dependientes de transfusiones (NTD) que lograron un aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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El tiempo hasta la respuesta eritroide se definió como el tiempo desde la primera dosis hasta la primera fecha de cualquier ventana móvil de 12 semanas que logra un aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL.
Cuando hubo múltiples intervalos inconexos con respuesta, se utilizó el intervalo más largo.
Los participantes con respuesta en curso antes del día límite del análisis fueron censurados.
Se presenta el tiempo hasta la primera fecha de cualquier ventana móvil de 12 semanas que logra un aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Tiempo hasta la respuesta eritroide para participantes dependientes de transfusiones (TD) que lograron una reducción de la carga de transfusiones de ≥33% durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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El tiempo hasta la respuesta eritroide se definió como el tiempo desde la primera dosis hasta la primera fecha de cualquier ventana de 12 semanas que logra una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos (RBC) en comparación con el tratamiento previo de ≥33 %.
Cuando hubo múltiples intervalos inconexos con respuesta, se utilizó el intervalo más largo.
Los participantes con respuesta en curso antes del día límite del análisis fueron censurados.
Se presenta el tiempo hasta la primera fecha de cualquier ventana móvil de 12 semanas que logra una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos en comparación con el tratamiento previo de ≥33%.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Tiempo hasta la respuesta eritroide para participantes dependientes de transfusiones (TD) que lograron una reducción de la carga de transfusiones de ≥50% durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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El tiempo hasta la respuesta eritroide se definió como el tiempo desde la primera dosis hasta la primera fecha de cualquier ventana de 12 semanas que logra una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos (RBC) en comparación con el tratamiento previo de ≥50%.
Cuando hubo múltiples intervalos inconexos con respuesta, se utilizó el intervalo más largo.
Los participantes con respuesta en curso antes del día límite del análisis fueron censurados.
Se presenta el tiempo hasta la primera fecha de cualquier ventana móvil de 12 semanas que logra una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos en comparación con el tratamiento previo de ≥50%.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Duración de la respuesta eritroide para participantes no dependientes de transfusiones (NTD) que lograron un aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dl durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La duración de la respuesta eritroide se definió como el tiempo desde la fecha de inicio del primer período consecutivo de 12 semanas que logró un aumento de hemoglobina de ≥1,0 g/dL hasta la última fecha del último período consecutivo de 12 semanas que logró un aumento de hemoglobina de ≥ 1,0 g/dl.
Cuando hubo múltiples intervalos inconexos con respuesta, se utilizó el intervalo más largo.
Los participantes con respuesta en curso antes del día límite del análisis fueron censurados.
Se presenta la duración de la respuesta para los participantes que lograron un aumento de hemoglobina ≥1,0 g/dL.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Duración de la respuesta eritroide para participantes no dependientes de transfusiones (NTD) que lograron un aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dl durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La duración de la respuesta eritroide se definió como el tiempo desde la fecha de inicio del primer período consecutivo de 12 semanas que logró un aumento de hemoglobina de ≥1,5 g/dL hasta la última fecha del último período consecutivo de 12 semanas que logró un aumento de hemoglobina de ≥ 1,5 g/dL.
Cuando hubo múltiples intervalos inconexos con respuesta, se utilizó el intervalo más largo.
Los participantes con respuesta en curso antes del día límite del análisis fueron censurados.
Se presenta la duración de la respuesta para los participantes que lograron un aumento de hemoglobina ≥1,5 g/dL.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Duración de la respuesta eritroide para participantes dependientes de transfusiones (TD) que lograron una reducción de la carga de transfusiones de ≥33% durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La duración de la respuesta eritroide se definió como el tiempo desde la fecha de inicio de la primera ventana consecutiva de 12 semanas que logró una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos (RBC) en comparación con el pretratamiento de ≥33% hasta la última fecha de la última ventana consecutiva de 12 semanas. ventana de una semana logrando una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos en comparación con el tratamiento previo de ≥33%.
Cuando hubo múltiples intervalos inconexos con respuesta, se utilizó el intervalo más largo.
Los participantes con respuesta en curso antes del día límite del análisis fueron censurados.
Se presenta la duración de la respuesta para los participantes que lograron una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos en comparación con el tratamiento previo de ≥33%.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Duración de la respuesta eritroide para participantes dependientes de transfusiones (TD) que lograron una reducción de la carga de transfusiones de ≥50% durante un intervalo continuo de 12 semanas
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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La duración de la respuesta eritroide se definió como el tiempo desde la fecha de inicio de la primera ventana de 12 semanas que logró una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos (RBC) en comparación con el tratamiento previo de ≥50 % hasta la última fecha de la última ventana de 12 semanas consecutiva. ventana de una semana logrando una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos en comparación con el tratamiento previo de ≥50%.
Cuando hubo múltiples intervalos inconexos con respuesta, se utilizó el intervalo más largo.
Los participantes con respuesta en curso antes del día límite del análisis fueron censurados.
Se presenta la duración de la respuesta para los participantes que lograron una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos en comparación con el tratamiento previo de ≥50 %.
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Cualquier intervalo de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Cambio medio con respecto al valor inicial en los niveles de hemoglobina previos a la transfusión en participantes dependientes de transfusiones (TD)
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 8 o 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Los niveles de hemoglobina previos a la transfusión se calcularon en los participantes con TD.
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos (RBC) cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
El nivel de hemoglobina inicial previo a la transfusión fue un promedio de todos los valores de hemoglobina medidos antes de la primera dosis del fármaco del estudio administrada.
Los niveles de hemoglobina posteriores a la transfusión basal se calcularon utilizando el promedio de todos los valores de hemoglobina registrados antes de cada transfusión que se requirió después de que se administró la primera dosis del fármaco del estudio.
Todos los niveles de hemoglobina medidos dentro de las 2 semanas posteriores a una transfusión de glóbulos rojos fueron excluidos del análisis.
Se presenta el cambio desde el inicio en los niveles de hemoglobina previos a la transfusión.
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Cualquier intervalo de 8 o 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Cambio medio desde el valor inicial en el nivel de hemoglobina durante múltiples intervalos continuos de 8 semanas en participantes no dependientes de transfusiones (NTD)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y múltiples intervalos de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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El cambio medio desde el inicio en los niveles de hemoglobina se calculó para múltiples intervalos consecutivos de 8 semanas en participantes con NTD.
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos (RBC) en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
El nivel de hemoglobina inicial previo a la transfusión fue un promedio de todos los valores de hemoglobina medidos antes de la primera dosis del fármaco del estudio administrada.
El nivel de hemoglobina posterior al inicio se tomó después de cada intervalo continuo de 8 semanas, lo que produjo múltiples valores para el cambio medio desde el inicio en la hemoglobina.
Se presenta el cambio máximo desde el valor inicial en el nivel de hemoglobina entre los múltiples intervalos consecutivos de 8 semanas.
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y múltiples intervalos de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Cambio medio desde el valor inicial en el nivel de hemoglobina durante múltiples intervalos continuos de 12 semanas en participantes no dependientes de transfusiones (NTD)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y múltiples intervalos de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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El cambio medio desde el inicio en los niveles de hemoglobina se calculó para múltiples intervalos consecutivos de 12 semanas en participantes con NTD.
Los participantes con NTD fueron participantes que habían recibido <4 unidades de glóbulos rojos (RBC) en las 8 semanas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
El nivel de hemoglobina inicial previo a la transfusión fue un promedio de todos los valores de hemoglobina medidos antes de la primera dosis del fármaco del estudio administrada.
El nivel de hemoglobina posterior al inicio se tomó después de cada intervalo continuo de 12 semanas, lo que produjo múltiples valores para el cambio medio desde el inicio en la hemoglobina.
Se presenta el cambio máximo desde el valor inicial en el nivel de hemoglobina entre los múltiples intervalos consecutivos de 12 semanas.
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y múltiples intervalos de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Cambio porcentual desde el inicio en la carga de transfusiones durante múltiples intervalos continuos de 8 semanas en participantes dependientes de transfusiones (TD)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y múltiples intervalos de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Se calculó el cambio porcentual desde el inicio en la carga de transfusión para múltiples intervalos continuos de 8 semanas en los participantes con TD.
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos (RBC) cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 8 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 8 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
La carga de transfusión posterior al inicio se calculó después de cada intervalo continuo de 8 semanas, lo que produjo múltiples valores para el cambio porcentual desde el inicio en la carga de transfusión.
Se presenta el cambio porcentual máximo desde el valor inicial en la carga de transfusión entre los múltiples intervalos consecutivos de 8 semanas.
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y múltiples intervalos de 8 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Cambio porcentual desde el inicio en la carga de transfusiones durante múltiples intervalos continuos de 12 semanas en participantes dependientes de transfusiones (TD)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y múltiples intervalos de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Se calculó el cambio porcentual desde el inicio en la carga de transfusión para múltiples intervalos continuos de 12 semanas en los participantes con TD.
Los participantes con TD fueron participantes que habían recibido ≥4 unidades de glóbulos rojos (RBC) cada 8 semanas (confirmado más de 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
La carga de transfusión para los participantes con TD se definió como la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos (o mililitros) transfundidas durante un intervalo de 12 semanas dividida por la duración de ese intervalo en comparación con la proporción de unidades de transfusión de glóbulos rojos 12 semanas antes del inicio del tratamiento (valor inicial). ).
La carga de transfusión posterior al inicio se calculó después de cada intervalo continuo de 12 semanas, lo que produjo múltiples valores para el cambio porcentual desde el inicio en la carga de transfusión.
Se presenta el cambio porcentual máximo desde el valor inicial en la carga de transfusión entre los múltiples intervalos consecutivos de 12 semanas.
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y múltiples intervalos de 12 semanas durante el estudio (hasta aproximadamente 68 meses)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en eritropoyetina
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar la eritropoyetina.
Se midió el cambio porcentual desde el inicio en la concentración media de eritropoyetina.
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en el recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el recuento de reticulocitos.
Se midió el cambio porcentual desde el inicio en el recuento de reticulocitos.
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en el recuento de glóbulos rojos nucleados (nRBC)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el recuento de nRBC.
Se midió el cambio porcentual desde el inicio en el recuento de nRBC.
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en el receptor de transferrina soluble
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el receptor de transferrina soluble.
Se midió el cambio porcentual desde el valor inicial en la concentración media del receptor de transferrina soluble.
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en la ferritina sérica
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar la ferritina sérica.
Se midió el cambio porcentual desde el inicio en la concentración media de ferritina sérica.
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en el porcentaje de saturación de transferrina (hierro)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el porcentaje de saturación de transferrina (hierro).
Se midió el cambio porcentual desde el valor inicial en la concentración media del porcentaje de saturación de transferrina (hierro).
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en la transferrina sérica
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se debían recolectar muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar la transferrina sérica.
El valor inicial se especificó previamente como la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, se planificó que el análisis se presentara por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en el hierro sérico
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se debían recolectar muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el hierro sérico.
El valor inicial se especificó previamente como la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, se planificó que el análisis se presentara por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en hepcidina sérica
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se debían recolectar muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar la hepcidina sérica.
El valor inicial se especificó previamente como la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, se planificó que el análisis se presentara por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en la capacidad sérica total de fijación de hierro (TIBC)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se debían recolectar muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar la capacidad de unión del hierro total en suero.
El valor inicial se especificó previamente como la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, se planificó que el análisis se presentara por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en hierro no unido a transferrina (NTBI)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se debían recolectar muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el hierro no unido a transferrina en suero.
El valor inicial se especificó previamente como la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, se planificó que el análisis se presentara por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en la bilirrubina total
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar la bilirrubina total.
Se midió el cambio porcentual desde el inicio en la bilirrubina total.
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en la bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar la bilirrubina indirecta.
Se midió el cambio porcentual desde el inicio en la bilirrubina indirecta.
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el final del tratamiento en la lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar la LDH.
Se midió el cambio porcentual desde el inicio en LDH.
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y final del tratamiento (hasta el día 1807)
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Cambio con respecto al valor inicial en la concentración de hierro en el hígado (LIC) para participantes con LIC inicial <3 mg/g de peso seco medido después de 18 meses y hasta 60 meses de tratamiento
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el LIC.
El cambio desde el valor inicial en el LIC medio para los participantes con un LIC inicial <3 mg/g de peso seco se midió mediante imágenes por resonancia magnética (MRI).
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Cambio con respecto al valor inicial en la concentración de hierro hepático (LIC) para participantes con LIC inicial ≥3 mg/g de peso seco medido después de 18 meses y hasta 60 meses de tratamiento
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el LIC.
El cambio desde el valor inicial en el LIC medio para los participantes con un LIC inicial ≥3 mg/g de peso seco se midió mediante imágenes por resonancia magnética (MRI).
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Cambio con respecto al valor inicial en la concentración de hierro en el hígado (LIC) para participantes con LIC inicial <3 mg/g de peso seco, que han utilizado terapia de quelación de hierro (TIC), medido después de 18 meses y hasta 60 meses de tratamiento
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el LIC.
El cambio desde el valor inicial en el LIC medio para los participantes con un LIC inicial <3 mg/g de peso seco y que usaron TIC dentro de los 84 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o durante el período de tratamiento del estudio se midió mediante imágenes por resonancia magnética (MRI). .
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Cambio con respecto al valor inicial en la concentración de hierro en el hígado (LIC) para participantes con LIC inicial ≥3 mg/g de peso seco, que han utilizado terapia de quelación de hierro (TIC), medido después de 18 meses y hasta 60 meses de tratamiento
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el LIC.
El cambio desde el valor inicial en el LIC medio para los participantes con un LIC inicial ≥3 mg/g de peso seco y que usaron TIC dentro de los 84 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o durante el período de tratamiento del estudio se midió mediante imágenes por resonancia magnética (MRI). .
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Cambio con respecto al valor inicial en la concentración de hierro en el hígado (LIC) para participantes con LIC inicial <3 mg/g de peso seco, que no han utilizado la terapia de quelación del hierro (TIC), medido después de 18 meses y hasta 60 meses de tratamiento
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el LIC.
El cambio desde el valor inicial en el LIC medio para los participantes con un LIC inicial <3 mg/g de peso seco y que no han utilizado TIC dentro de los 84 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o durante el período de tratamiento del estudio se midió mediante imágenes por resonancia magnética (MRI). ).
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Cambio con respecto al valor inicial en la concentración de hierro en el hígado (LIC) para participantes con LIC inicial ≥3 mg/g de peso seco, que no han utilizado la terapia de quelación del hierro (TIC), medido después de 18 meses y hasta 60 meses de tratamiento
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Se recogieron muestras de sangre a intervalos de tiempo preespecificados para determinar el LIC.
El cambio desde el valor inicial en el LIC medio para los participantes con un LIC inicial ≥3 mg/g de peso seco y que no han utilizado TIC dentro de los 84 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o durante el período de tratamiento del estudio se midió mediante imágenes por resonancia magnética (MRI). ).
El valor inicial fue la última medición antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
Según el protocolo, el análisis se presentó por estado de transfusión (no transfusión y dependiente de transfusión).
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Valor inicial (antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y hasta aproximadamente 60 meses
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Concentración sérica de luspatercept
Periodo de tiempo: Predosis y posdosis Días 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 y 344
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Se recogieron muestras de sangre en múltiples momentos para determinar la concentración sérica de luspatercept.
A las concentraciones séricas que estaban por debajo del límite de cuantificación (LOQ) del ensayo antes de la primera dosis se les asignó un valor numérico de cero.
Las concentraciones séricas posteriores al tratamiento que estaban por debajo del LOQ del ensayo se consideraron faltantes.
Las concentraciones séricas a las que se les asignó un valor faltante se omitieron del análisis.
El LOQ del ensayo fue de 50 ng/ml.
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Predosis y posdosis Días 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 y 344
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de octubre de 2014
Finalización primaria (Actual)
18 de junio de 2020
Finalización del estudio (Actual)
18 de junio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de octubre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de octubre de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
20 de octubre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- A536-06 (Otro identificador: Acceleron)
- MK-6143-004 (Otro identificador: Merck)
- 2014-001281-94 (Número EudraCT)
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