Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование ACE-536 — бета-талассемия

6 февраля 2024 г. обновлено: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Открытое расширенное исследование для оценки долгосрочных эффектов ACE-536 у пациентов с β-талассемией, ранее включенных в исследование A536-04

Исследование A536-06 является открытым дополнительным исследованием для пациентов, ранее включенных в исследование A536-04 (ClinicalTrials.gov Идентификатор NCT01749540), для оценки долгосрочной безопасности и переносимости ACE-536 у взрослых пациентов с бета-талассемией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование A536-06 является открытым дополнительным исследованием для пациентов, ранее включенных в исследование A536-04 (ClinicalTrials.gov Идентификатор NCT01749540), для оценки безопасности, переносимости и фармакодинамических эффектов лечения ACE-536 в течение 24 месяцев у взрослых пациентов с бета-талассемией, ранее получавших ACE-536 в течение 3 месяцев в исследовании A536-04. Начальный уровень дозы в A536-06 будет составлять 0,8 мг/кг путем подкожной (п/к) инъекции один раз каждые 3 недели. Правила титрования/модификации дозы будут соблюдаться для отдельных пациентов и будут основываться на данных о безопасности и эффективности, собранных в ходе курса лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

51

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Греция
      • Athens, Греция
        • Acceleron Investigative Site
  • Италия
      • Brindisi, Италия
        • Acceleron Investigative Site
      • Catania, Италия
        • Acceleron Investigative Site
      • Ferrara, Италия
        • Acceleron Investigative Site
      • Modena, Италия
        • Acceleron Investigative Site
      • Naples, Италия
        • Acceleron Investigative Site
      • Turin, Италия
        • Acceleron Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Завершение периода лечения в базовом исследовании А536-04.
  2. Женщины, способные к деторождению (определяемые как половозрелые женщины, не подвергшиеся гистерэктомии или двусторонней овариэктомии, или не находящиеся в естественной постменопаузе ≥ 24 месяцев подряд) должны иметь отрицательный результат анализа мочи или крови на беременность до регистрации и использовать адекватные методы контроля над рождаемостью (воздержание, пероральные контрацептивы, барьерный метод со спермицидом или хирургическая стерилизация) во время участия в исследовании и в течение 12 недель после последней дозы ACE-536. Мужчины должны дать согласие на использование латексного презерватива во время любого сексуального контакта с женщинами детородного возраста во время участия в исследовании и в течение 12 недель после последней дозы ACE-536, даже если он перенес успешную вазэктомию. Пациенты должны быть проинформированы о мерах, которые следует использовать для предотвращения беременности и потенциальной токсичности, до первой дозы ACE-536.
  3. Пациент может придерживаться графика визита, понимать и соблюдать все требования протокола.

  4. Пациент понимает и может дать письменное информированное согласие

    Пациенты с прерыванием лечения (определяемые как пациенты, завершившие посещение EOS для исследования A536-04 и прошедшие ≥ 28 дней после посещения EOS) также должны соответствовать следующим критериям.

  5. Средняя концентрация гемоглобина < 10,0 г/дл по результатам 2 измерений (на которые не повлияло переливание эритроцитов) (одно выполнено в течение одного дня перед циклом 1, день 1, а другое выполнено в период скрининга [день -28 - день -1]) при ДНТ пациенты.
  6. Адекватный уровень фолиевой кислоты или терапия фолиевой кислотой.
  7. Количество тромбоцитов ≥ 100 x 10(9)/л и ≤ 1000 x 10(9)/л.
  8. Аспартатаминотрансфераза (АСТ) или аланинаминотрансфераза (АЛТ) < 3 x верхняя граница нормы (ВГН).
  9. Креатинин сыворотки ≤ 1,5 x ULN.
  10. Фракция выброса ≥ 50 % по данным эхокардиограммы (ЭХО) или многоканального сканирования (MUGA).

Критерий исключения:

  1. Прекращение/выбывание из исследования A536-04 по просьбе пациента, нежелание или неспособность пациента соблюдать протокол, беременность, применение запрещенных препаратов (например, гидроксимочевины), медицинские показания или НЯ, реакция гиперчувствительности на исследуемый препарат, по усмотрению спонсора или выпадение из-под наблюдения до завершения периода лечения.
  2. Любое клинически значимое легочное (включая легочную гипертензию), сердечно-сосудистое, эндокринное, неврологическое, печеночное, желудочно-кишечное, инфекционное, иммунологическое (включая клинически значимую алло- или аутоиммунизацию) или мочеполовое заболевание, которое исследователь считает недостаточно контролируемым до начала цикла 1. 1.
  3. Симптоматическая спленомегалия.
  4. Спленэктомия в течение 56 дней до цикла 1 День 1.
  5. Обширная операция (кроме спленэктомии) в течение 28 дней до первого дня цикла 1. Пациенты должны полностью восстановиться после любой предыдущей операции до первого дня цикла 1.
  6. Пациенты, получающие или планирующие получать лечение гидроксимочевиной. Пациенты не должны были получать гидроксимочевину в течение 90 дней после 1-го дня цикла.
  7. Для пациентов с прерыванием лечения: терапия хелаторами железа, если она начата в течение 56 дней до цикла 1, день 1.
  8. Цитотоксические агенты, системные кортикостероиды, иммунодепрессанты или антикоагулянтная терапия, такая как варфарин или гепарин, в течение 28 дней до цикла 1 День 1 (профилактический аспирин до 100 мг/день и низкомолекулярный гепарин при тромбозе поверхностных вен (ТПВ) разрешенный).
  9. Лечение другим исследуемым препаратом (включая сотатерцепт [ACE-011]) или устройством, или утвержденной терапией для исследовательского использования ≤ 28 дней до цикла 1 День 1, или если период полураспада предыдущего исследуемого препарата известен, в пределах 5 раз период полувыведения до цикла 1, день 1, в зависимости от того, что больше в любое время между окончанием лечения базового исследования A536-04 и циклом 1, день 1.
  10. Известный положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), активный инфекционный гепатит В (ВГВ) или активный инфекционный гепатит С (ВГС).
  11. Неконтролируемая артериальная гипертензия определяется как систолическое артериальное давление (САД) ≥ 150 мм рт.ст. или диастолическое артериальное давление (ДАД) ≥ 100 мм рт.ст.
  12. Известная история тромбоэмболических событий ≥ 3 степени в соответствии с общими терминологическими критериями нежелательных явлений Национального института рака (NCI-CTCAE) v.4.0 (текущая активная минорная версия).
  13. Беременные или кормящие самки.
  14. Наличие в анамнезе тяжелых аллергических или анафилактических реакций или повышенной чувствительности к рекомбинантным белкам или вспомогательным веществам исследуемого препарата.
  15. Любое другое состояние, конкретно не указанное выше, которое, по мнению исследователя, исключает участие пациента в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Популяция расширений Луспатерцепта
Участники получают луспатерцепт в дозе 0,6, 0,8, 1,0 или 1,25 мг/кг в виде подкожной инъекции в первый день каждого 21-дневного цикла на протяжении до 87 циклов (приблизительно до 5 лет). Участники получат максимально переносимую дозу люспатерцепта, которую им назначали в базовом исследовании, если не потребовалось изменение дозы.
Лекарство: люспатерцепт
подкожная инъекция
Другие имена:
  • ACE-536
  • МК-6143

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых возникло нежелательное явление (НЯ)
Временное ограничение: Примерно до 68 месяцев
Нежелательное явление (НЯ) представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, принимавшего исследуемый препарат, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с лечением. Таким образом, НЯ мог быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием, временно связанным с применением исследуемого препарата, независимо от того, считалось ли оно связанным с исследуемым препаратом. Сообщается о количестве участников, у которых возникло НЯ.
Примерно до 68 месяцев
Количество участников, прекративших лечение в рамках исследования из-за НЯ
Временное ограничение: Примерно до 60 месяцев
Нежелательное явление (НЯ) представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, принимавшего исследуемый препарат, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с лечением. Таким образом, НЯ мог быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием, временно связанным с применением исследуемого препарата, независимо от того, считалось ли оно связанным с исследуемым препаратом. Сообщается о количестве участников, прекративших лечение в рамках исследования из-за НЯ.
Примерно до 60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, не зависящих от переливания крови (NTD) с увеличением гемоглобина на ≥1,0 ​​г/дл от исходного уровня в течение скользящего 8-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Эритроидный ответ у участников NTD определялся как среднее увеличение уровня гемоглобина на ≥1,0 ​​г/дл от исходного уровня в течение 8-недельного интервала по сравнению с исходным уровнем. Исходный уровень гемоглобина у участников NTD представлял собой среднее значение двух или более измерений, выполненных в течение периода скрининга либо базового исследования (A536-04), либо расширенного исследования (A536-06). Из анализа были исключены измерения гемоглобина в течение 2 недель после переливания эритроцитов. Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов (RBC) в течение 8 недель до первой дозы исследуемого препарата. 8-недельный интервал определялся как любые последовательные 8 недель в ходе исследования. Представлен процент участников с увеличением гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл по сравнению с исходным уровнем.
Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, не зависящих от переливания крови (NTD) с увеличением гемоглобина на ≥1,0 ​​г/дл от исходного уровня в течение скользящего 12-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Эритроидный ответ у участников NTD определялся как среднее увеличение уровня гемоглобина на ≥1,0 ​​г/дл от исходного уровня в течение 12-недельного интервала по сравнению с исходным уровнем. Исходный уровень гемоглобина у участников NTD представлял собой среднее значение двух или более измерений, выполненных в течение периода скрининга либо базового исследования (A536-04), либо расширенного исследования (A536-06). Из анализа были исключены измерения гемоглобина в течение 2 недель после переливания эритроцитов (RBC). Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов в течение 8 недель до первой дозы исследуемого препарата. 12-недельный интервал определялся как любые последовательные 12 недель в ходе исследования. Представлен процент участников с увеличением гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл по сравнению с исходным уровнем.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, не зависящих от переливания крови (NTD) с увеличением гемоглобина на ≥1,0 ​​г/дл по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 13 по 24
Временное ограничение: Недели с 13 по 24
Эритроидный ответ у участников NTD определялся как среднее увеличение уровня гемоглобина на ≥1,0 ​​г/дл по сравнению с исходным уровнем, измеренное в течение недель с 13 по 24. Исходный уровень гемоглобина у участников NTD представлял собой среднее значение двух или более измерений, выполненных в течение периода скрининга либо базового исследования (A536-04), либо расширенного исследования (A536-06). Из анализа были исключены измерения гемоглобина в течение 2 недель после переливания эритроцитов (RBC). Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов в течение 8 недель до первой дозы исследуемого препарата. Представлен процент участников с увеличением гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 13 по 24
Процент участников, не зависящих от переливания крови (NTD) с увеличением гемоглобина на ≥1,0 ​​г/дл по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 37 по 48
Временное ограничение: Недели с 37 по 48
Эритроидный ответ у участников NTD определялся как среднее повышение уровня гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл, измеренное в течение недель с 37 по 48. Исходный уровень гемоглобина у участников NTD представлял собой среднее значение двух или более измерений, выполненных в течение периода скрининга либо базового исследования (A536-04), либо расширенного исследования (A536-06). Из анализа были исключены измерения гемоглобина в течение 2 недель после переливания эритроцитов (RBC). Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов в течение 8 недель до первой дозы исследуемого препарата. Представлен процент участников с увеличением гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 37 по 48
Процент участников, не зависящих от переливания крови (NTD) с увеличением гемоглобина на ≥1,5 г/дл от исходного уровня в течение скользящего 8-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Эритроидный ответ у участников NTD определялся как среднее увеличение уровня гемоглобина на ≥1,5 г/дл от исходного уровня в течение 8-недельного интервала по сравнению с исходным уровнем. Исходный уровень гемоглобина у участников NTD представлял собой среднее значение двух или более измерений, выполненных в течение периода скрининга либо базового исследования (A536-04), либо расширенного исследования (A536-06). Из анализа были исключены измерения гемоглобина в течение 2 недель после переливания эритроцитов (RBC). Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов в течение 8 недель до первой дозы исследуемого препарата. 8-недельный интервал определялся как любые последовательные 8 недель в ходе исследования. Представлен процент участников с повышением уровня гемоглобина ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем.
Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, не зависящих от переливания крови (NTD) с увеличением гемоглобина на ≥1,5 г/дл от исходного уровня в течение скользящего 12-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Эритроидный ответ у участников NTD определялся как среднее увеличение уровня гемоглобина на ≥1,5 г/дл от исходного уровня в течение 12-недельного интервала по сравнению с исходным уровнем. Исходный уровень гемоглобина у участников NTD представлял собой среднее значение двух или более измерений, выполненных в течение периода скрининга либо базового исследования (A536-04), либо расширенного исследования (A536-06). Из анализа были исключены измерения гемоглобина в течение 2 недель после переливания эритроцитов (RBC). Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов в течение 8 недель до первой дозы исследуемого препарата. 12-недельный интервал определялся как любые последовательные 12 недель в ходе исследования. Представлен процент участников с увеличением гемоглобина ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, не зависящих от переливания крови (NTD) с увеличением гемоглобина на ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 13 по 24
Временное ограничение: Недели с 13 по 24
Эритроидный ответ у участников NTD определялся как среднее увеличение гемоглобина на ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем, измеренное в течение 13–24 недель. Исходный уровень гемоглобина у участников NTD представлял собой среднее значение двух или более измерений, выполненных в течение периода скрининга либо базового исследования (A536-04), либо расширенного исследования (A536-06). Из анализа были исключены измерения гемоглобина в течение 2 недель после переливания эритроцитов (RBC). Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов в течение 8 недель до первой дозы исследуемого препарата. Представлен процент участников с увеличением гемоглобина ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 13 по 24
Процент участников, не зависящих от переливания крови (NTD) с увеличением гемоглобина на ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 37 по 48
Временное ограничение: Недели с 37 по 48
Эритроидный ответ у участников NTD определялся как среднее повышение уровня гемоглобина на ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем, измеренное в течение недель с 37 по 48. Исходный уровень гемоглобина у участников NTD представлял собой среднее значение двух или более измерений, выполненных в течение периода скрининга либо базового исследования (A536-04), либо расширенного исследования (A536-06). Из анализа были исключены измерения гемоглобина в течение 2 недель после переливания эритроцитов (RBC). Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов в течение 8 недель до первой дозы исследуемого препарата. Представлен процент участников с увеличением гемоглобина ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 37 по 48
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥20% по сравнению с исходным уровнем в течение скользящего 8-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 8-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 8 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). 8-недельный интервал определялся как любые последовательные 8 недель в ходе исследования. Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥20% по сравнению с исходным уровнем.
Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥33% по сравнению с исходным уровнем в течение скользящего 8-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 8-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 8 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). 8-недельный интервал определялся как любые последовательные 8 недель в ходе исследования. Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥33% по сравнению с исходным уровнем.
Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥50% по сравнению с исходным уровнем в течение скользящего 8-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 8-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 8 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). 8-недельный интервал определялся как любые последовательные 8 недель в ходе исследования. Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥50% по сравнению с исходным уровнем.
Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥20% по сравнению с исходным уровнем в течение скользящего 12-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 12-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 12 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). 12-недельный интервал определялся как любые последовательные 12 недель в ходе исследования. Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥20% по сравнению с исходным уровнем.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥33% по сравнению с исходным уровнем в течение скользящего 12-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Трансфузионную нагрузку для участников TD определяли как соотношение единиц переливания эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 12-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц переливания эритроцитов за 8 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). 12-недельный интервал определялся как любые последовательные 12 недель в ходе исследования. Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥33% по сравнению с исходным уровнем.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥50% по сравнению с исходным уровнем в течение скользящего 12-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 12-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 12 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). 12-недельный интервал определялся как любые последовательные 12 недель в ходе исследования. Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥50% по сравнению с исходным уровнем.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥20% по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 13 по 24
Временное ограничение: Недели с 13 по 24
Трансфузионную нагрузку для участников TD определяли как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение недель с 13 по 24, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 12 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥20% по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 13 по 24
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥33% по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 13 по 24
Временное ограничение: Недели с 13 по 24
Трансфузионную нагрузку для участников TD определяли как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение недель с 13 по 24, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 12 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥33% по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 13 по 24
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥50% по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 13 по 24
Временное ограничение: Недели с 13 по 24
Трансфузионную нагрузку для участников TD определяли как соотношение единиц переливания эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение недель с 13 по 24, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц переливания эритроцитов за 12 недель до начала лечения (исходный уровень). . Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥50% по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 13 по 24
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥20% по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 37 по 48
Временное ограничение: Недели с 37 по 48
Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение недель с 37 по 48, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 12 недель до начала лечения (исходный уровень). . Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥20% по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 37 по 48
Процент участников, зависимых от переливания крови (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥33% по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 37 по 48
Временное ограничение: Недели с 37 по 48
Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение недель с 37 по 48, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 12 недель до начала лечения (исходный уровень). . Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥33% по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 37 по 48
Процент участников, зависимых от трансфузии (TD), у которых наблюдалось снижение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) на ≥50% по сравнению с исходным уровнем в течение недель с 37 по 48
Временное ограничение: Недели с 37 по 48
Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение недель с 37 по 48, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 12 недель до начала лечения (исходный уровень). . Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). Представлен процент участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥50% по сравнению с исходным уровнем.
Недели с 37 по 48
Процент участников, зависимых от трансфузии (TD), которые сохранили независимость от переливания эритроцитов (RBC) в течение ≥8 недель
Временное ограничение: Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Независимость от трансфузии для участников TD определялась как процент участников, которым не требовалось переливание единиц эритроцитов (или миллилитров) в течение ≥8 недель в исследовании после начала лечения. Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). Представлен процент участников, которые сохраняли независимость от переливания крови в течение ≥8 недель.
Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Максимальное процентное изменение от исходного уровня при переливании эритроцитов (RBC) участникам, зависимым от переливания крови (TD) в течение 8 недель
Временное ограничение: Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Снижение количества переливаний эритроцитов по сравнению с исходным уровнем для участников TD определялось как соотношение единиц переливания эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 8-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала по сравнению с соотношением единиц переливания эритроцитов за 8 недель до этого. до начала лечения (исходный уровень). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). 8-недельный интервал определялся как любые последовательные 8 недель в ходе исследования. Представлено процентное изменение по сравнению с исходным уровнем переливания эритроцитов участникам TD.
Любой 8-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Максимальное процентное изменение от исходного уровня при переливании эритроцитов (RBC) участникам, зависимым от переливания крови (TD) в течение 12 недель
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Изменение количества переливаний эритроцитов по сравнению с исходным уровнем для участников TD определялось как соотношение единиц переливания эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 12-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала по сравнению с соотношением единиц переливания эритроцитов за 12 недель до этого. до начала лечения (исходный уровень). Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата). 12-недельный интервал определялся как любые последовательные 12 недель в ходе исследования. Представлено процентное изменение по сравнению с исходным уровнем переливания эритроцитов участникам TD.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Время до эритроидного ответа у участников, не зависящих от переливания крови (NTD), у которых наблюдалось увеличение гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл в течение скользящего 12-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Время до эритроидного ответа определялось как время от первой дозы до первого дня любого скользящего 12-недельного окна, в котором достигалось повышение уровня гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл. При наличии нескольких непересекающихся интервалов с ответом использовался самый длинный интервал. Участники, ответы на которые продолжались ко дню завершения анализа, были подвергнуты цензуре. Представлено время до первого дня любого скользящего 12-недельного окна, в котором достигается повышение уровня гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Время до эритроидного ответа у участников, не зависящих от переливания крови (NTD), у которых наблюдалось увеличение гемоглобина ≥1,5 г/дл в течение скользящего 12-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Время до эритроидного ответа определялось как время от первой дозы до первого дня любого скользящего 12-недельного окна, в котором достигалось повышение уровня гемоглобина ≥1,5 г/дл. При наличии нескольких непересекающихся интервалов с ответом использовался самый длинный интервал. Участники, ответы на которые продолжались ко дню завершения анализа, были подвергнуты цензуре. Представлено время до первого дня любого скользящего 12-недельного окна, в котором достигается повышение уровня гемоглобина ≥1,5 г/дл.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Время до эритроидного ответа для участников, зависимых от переливания крови (TD), которые достигли снижения нагрузки на переливание крови на ≥33% за скользящий 12-недельный интервал
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Время до эритроидного ответа определялось как время от первой дозы до первого дня любого скользящего 12-недельного окна, обеспечивающего снижение нагрузки на переливание эритроцитов (RBC) по сравнению с предварительным лечением на ≥33%. При наличии нескольких непересекающихся интервалов с ответом использовался самый длинный интервал. Участники, ответы на которые продолжались ко дню завершения анализа, были подвергнуты цензуре. Представлено время до первого свидания любого скользящего 12-недельного окна, в котором достигается снижение нагрузки на переливание эритроцитов по сравнению с предварительным лечением на ≥33%.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Время до эритроидного ответа для участников, зависимых от переливания крови (TD), которые достигли снижения нагрузки на переливание крови на ≥50% за скользящий 12-недельный интервал
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Время до эритроидного ответа определяли как время от первой дозы до первого дня любого скользящего 12-недельного окна, обеспечивающего снижение нагрузки на переливание эритроцитов (RBC) по сравнению с предварительным лечением на ≥50%. При наличии нескольких непересекающихся интервалов с ответом использовался самый длинный интервал. Участники, ответы на которые продолжались ко дню завершения анализа, были подвергнуты цензуре. Представлено время до первого свидания любого скользящего 12-недельного окна, в котором достигается снижение нагрузки на переливание эритроцитов по сравнению с предварительным лечением на ≥50%.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Продолжительность эритроидного ответа у участников, не зависящих от переливания крови (NTD), у которых наблюдалось увеличение гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл в течение скользящего 12-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Продолжительность эритроидного ответа определяли как время от даты начала первого скользящего 12-недельного окна, в котором наблюдалось повышение уровня гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл, до последней даты последнего последовательного скользящего 12-недельного окна, в котором достигалось повышение уровня гемоглобина ≥ 1,0 г/дл. При наличии нескольких непересекающихся интервалов с ответом использовался самый длинный интервал. Участники, ответы на которые продолжались ко дню завершения анализа, были подвергнуты цензуре. Представлена ​​продолжительность ответа для участников, достигших повышения уровня гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Продолжительность эритроидного ответа у участников, не зависящих от переливания крови (NTD), у которых наблюдалось увеличение гемоглобина ≥1,5 г/дл в течение скользящего 12-недельного интервала
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Продолжительность эритроидного ответа определяли как время от даты начала первого скользящего 12-недельного окна, в котором наблюдалось повышение уровня гемоглобина ≥1,5 г/дл, до последней даты последнего последовательного скользящего 12-недельного окна, в котором достигалось повышение уровня гемоглобина ≥ 1,5 г/дл. При наличии нескольких непересекающихся интервалов с ответом использовался самый длинный интервал. Участники, ответы на которые продолжались ко дню завершения анализа, были подвергнуты цензуре. Представлена ​​продолжительность ответа для участников, достигших повышения гемоглобина ≥1,5 г/дл.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Продолжительность эритроидного ответа у участников, зависимых от переливания крови (TD), которые достигли снижения нагрузки на трансфузию на ≥33% за скользящий 12-недельный интервал
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Продолжительность эритроидного ответа определяли как время от даты начала первого скользящего 12-недельного окна, в результате которого наблюдалось снижение нагрузки на переливание эритроцитов (RBC) по сравнению с предварительным лечением на ≥33%, до последней даты последнего последовательного скользящего 12-недельного периода. недельного окна, позволяющего снизить нагрузку на переливание эритроцитов по сравнению с исходным лечением на ≥33%. При наличии нескольких непересекающихся интервалов с ответом использовался самый длинный интервал. Участники, ответы на которые продолжались ко дню завершения анализа, были подвергнуты цензуре. Представлена ​​продолжительность ответа для участников, достигших снижения нагрузки на переливание эритроцитов по сравнению с исходным лечением на ≥33%.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Продолжительность эритроидного ответа у участников, зависимых от переливания крови (TD), которые достигли снижения нагрузки на трансфузию на ≥50% за скользящий 12-недельный интервал
Временное ограничение: Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Продолжительность эритроидного ответа определяли как время от даты начала первого скользящего 12-недельного окна, в результате которого наблюдалось снижение нагрузки на переливание эритроцитов (RBC) по сравнению с предварительным лечением на ≥50%, до последней даты последнего последовательного скользящего 12-недельного периода. Недельное окно позволяет снизить нагрузку на переливание эритроцитов по сравнению с исходным лечением на ≥50%. При наличии нескольких непересекающихся интервалов с ответом использовался самый длинный интервал. Участники, ответы на которые продолжались ко дню завершения анализа, были подвергнуты цензуре. Представлена ​​продолжительность ответа для участников, достигших снижения нагрузки на переливание эритроцитов по сравнению с исходным лечением на ≥50%.
Любой 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем уровней гемоглобина перед трансфузией у участников, зависимых от переливания крови (TD)
Временное ограничение: Любой 8- или 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
У участников TD рассчитывали уровни гемоглобина перед трансфузией. Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов (RBC) каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата). Исходный уровень гемоглобина перед трансфузией представлял собой среднее значение всех показателей гемоглобина, измеренных до введения первой дозы исследуемого препарата. Уровни гемоглобина после исходного уровня перед трансфузией рассчитывали с использованием среднего значения всех значений гемоглобина, зарегистрированных перед каждым переливанием крови, которое требовалось после введения первой дозы исследуемого препарата. Все уровни гемоглобина, измеренные в течение 2 недель после переливания эритроцитов, были исключены из анализа. Представлено изменение уровня гемоглобина перед трансфузией по сравнению с исходным уровнем.
Любой 8- или 12-недельный интервал во время исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Среднее изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем за несколько скользящих 8-недельных интервалов у участников, не зависящих от переливания крови (NTD)
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и несколько 8-недельных интервалов в ходе исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Среднее изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем рассчитывалось для нескольких скользящих 8-недельных интервалов у участников NTD. Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов (RBC) в течение 8 недель до первой дозы исследуемого лечения. Исходный уровень гемоглобина перед трансфузией представлял собой среднее значение всех показателей гемоглобина, измеренных до введения первой дозы исследуемого препарата. Уровень гемоглобина после исходного уровня измеряли после каждого скользящего 8-недельного интервала, получая несколько значений среднего изменения гемоглобина от исходного уровня. Представлено максимальное изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем среди нескольких скользящих 8-недельных интервалов.
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и несколько 8-недельных интервалов в ходе исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Среднее изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем за несколько скользящих 12-недельных интервалов у участников, не зависящих от переливания крови (NTD)
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и несколько 12-недельных интервалов в ходе исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Среднее изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем было рассчитано для нескольких скользящих 12-недельных интервалов у участников NTD. Участниками NTD были участники, которые получили <4 единиц эритроцитов (RBC) в течение 8 недель до первой дозы исследуемого лечения. Исходный уровень гемоглобина перед трансфузией представлял собой среднее значение всех показателей гемоглобина, измеренных до введения первой дозы исследуемого препарата. Уровень гемоглобина после исходного уровня измерялся после каждого скользящего 12-недельного интервала, получая несколько значений среднего изменения гемоглобина от исходного уровня. Представлено максимальное изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем среди нескольких скользящих 12-недельных интервалов.
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и несколько 12-недельных интервалов в ходе исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процентное изменение трансфузионной нагрузки по сравнению с исходным уровнем за несколько скользящих 8-недельных интервалов у участников, зависимых от переливания крови (TD)
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и несколько 8-недельных интервалов в ходе исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процентное изменение трансфузионной нагрузки по сравнению с исходным уровнем было рассчитано для нескольких скользящих 8-недельных интервалов у участников TD. Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов (RBC) каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата). Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 8-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 8 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Трансфузионную нагрузку после исходного уровня рассчитывали после каждого скользящего 8-недельного интервала, получая несколько значений процентного изменения трансфузионной нагрузки по сравнению с исходным уровнем. Представлено максимальное процентное изменение трансфузионной нагрузки по сравнению с исходным уровнем среди нескольких скользящих 8-недельных интервалов.
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и несколько 8-недельных интервалов в ходе исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процентное изменение трансфузионного бремени по сравнению с исходным уровнем за несколько скользящих 12-недельных интервалов у участников, зависимых от переливания крови (TD)
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и несколько 12-недельных интервалов в ходе исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процентное изменение трансфузионной нагрузки по сравнению с исходным уровнем было рассчитано для нескольких скользящих 12-недельных интервалов у участников TD. Участниками TD были участники, которые получали ≥4 единиц эритроцитов (RBC) каждые 8 ​​недель (подтверждено за 6 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата). Трансфузионная нагрузка для участников TD определялась как соотношение единиц трансфузии эритроцитов (или миллилитров), перелитых в течение 12-недельного интервала, деленное на продолжительность этого интервала, по сравнению с соотношением единиц трансфузии эритроцитов за 12 недель до начала лечения (исходный уровень). ). Трансфузионную нагрузку после исходного уровня рассчитывали после каждого скользящего 12-недельного интервала, получая несколько значений процентного изменения трансфузионной нагрузки по сравнению с исходным уровнем. Представлено максимальное процентное изменение трансфузионной нагрузки по сравнению с исходным уровнем среди нескольких скользящих 12-недельных интервалов.
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и несколько 12-недельных интервалов в ходе исследования (приблизительно до 68 месяцев)
Процентное изменение уровня эритропоэтина от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения эритропоэтина. Измеряли процентное изменение средней концентрации эритропоэтина по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение количества ретикулоцитов от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения количества ретикулоцитов. Измеряли процентное изменение количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение количества ядросодержащих эритроцитов (нРБК) от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения количества нРБК. Измеряли процентное изменение количества nRBC по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение растворимого рецептора трансферрина от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения растворимого рецептора трансферрина. Измеряли процентное изменение средней концентрации растворимого рецептора трансферрина по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение сывороточного ферритина от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения ферритина сыворотки. Измеряли процентное изменение средней концентрации сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение процентного насыщения трансферрина (железа) от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови собирали через заранее определенные интервалы времени для определения процента насыщения трансферрина (железа). Измеряли процентное изменение средней концентрации процентного насыщения трансферрина (железа) по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение уровня трансферрина в сыворотке от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови должны были быть собраны через заранее определенные промежутки времени для определения трансферрина в сыворотке. Базовый уровень был заранее установлен как последнее измерение перед введением первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ планировалось представить по статусу трансфузии (нетрансфузионный и зависимый от трансфузии).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение уровня сывороточного железа от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови должны были быть собраны через заранее определенные промежутки времени для определения сывороточного железа. Базовый уровень был заранее установлен как последнее измерение перед введением первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ планировалось представить по статусу трансфузии (нетрансфузионный и зависимый от трансфузии).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение уровня гепсидина в сыворотке крови от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови должны были быть собраны через заранее определенные промежутки времени для определения гепсидина в сыворотке. Базовый уровень был заранее установлен как последнее измерение перед введением первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ планировалось представить по статусу трансфузии (нетрансфузионный и зависимый от трансфузии).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение общей железосвязывающей способности сыворотки крови (ОЖСЖС) от исходного уровня до окончания лечения.
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови должны были быть собраны через заранее определенные промежутки времени для определения общей железосвязывающей способности сыворотки. Базовый уровень был заранее установлен как последнее измерение перед введением первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ планировалось представить по статусу трансфузии (нетрансфузионный и зависимый от трансфузии).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение содержания нетрансферринсвязанного железа (NTBI) от исходного уровня до окончания лечения.
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови должны были быть собраны через заранее определенные интервалы времени для определения сывороточного железа, не связанного с трансферрином. Базовый уровень был заранее установлен как последнее измерение перед введением первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ планировалось представить по статусу трансфузии (нетрансфузионный и зависимый от трансфузии).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение общего билирубина от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения общего билирубина. Измеряли процентное изменение общего билирубина по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата.
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение непрямого билирубина от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения непрямого билирубина. Измеряли процентное изменение непрямого билирубина по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата.
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Процентное изменение лактатдегидрогеназы (ЛДГ) от исходного уровня до окончания лечения.
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения ЛДГ. Измеряли процентное изменение ЛДГ по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата.
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и конец лечения (до дня 1807).
Изменение концентрации железа в печени (LIC) по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным уровнем LIC <3 мг/г сухого веса, измеренного через 18 и до 60 месяцев лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения LIC. Изменение среднего значения LIC по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным значением LIC <3 мг/г сухого веса измеряли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Изменение концентрации железа в печени (LIC) по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным уровнем LIC ≥3 мг/г сухого веса, измеренного через 18 месяцев и до 60 месяцев лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения LIC. Изменение среднего значения LIC по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным значением LIC ≥3 мг/г сухого веса измерялось с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Изменение концентрации железа в печени (LIC) по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным уровнем LIC <3 мг/г сухого веса, которые использовали терапию хелатированием железа (ICT), измеренное через 18 месяцев и до 60 месяцев лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения LIC. Изменение среднего значения LIC по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным значением LIC <3 мг/г сухого веса, которые использовали ИКТ в течение 84 дней до приема первой дозы исследуемого препарата или в течение периода исследуемого лечения, измеряли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). . Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Изменение концентрации железа в печени (LIC) по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным уровнем LIC ≥3 мг/г сухого веса, которые использовали терапию хелатированием железа (ICT), измеренное через 18 месяцев и до 60 месяцев лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения LIC. Изменение среднего значения LIC по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным значением LIC ≥3 мг/г сухого веса, которые использовали ИКТ в течение 84 дней до первой дозы исследуемого препарата или в течение периода исследуемого лечения, измеряли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). . Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Изменение концентрации железа в печени (LIC) по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным уровнем LIC <3 мг/г сухого веса, которые не использовали терапию хелатированием железа (ICT), измеренное через 18 месяцев и до 60 месяцев лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения LIC. Изменение среднего значения LIC по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным значением LIC <3 мг/г сухого веса, которые не использовали ИКТ в течение 84 дней до приема первой дозы исследуемого препарата или в течение периода исследуемого лечения, измеряли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). ). Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Изменение концентрации железа в печени (LIC) по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным уровнем LIC ≥3 мг/г сухого веса, которые не использовали терапию хелатированием железа (ICT), измеренное через 18 месяцев и до 60 месяцев лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Образцы крови собирали через заранее определенные промежутки времени для определения LIC. Изменение среднего значения LIC по сравнению с исходным уровнем для участников с исходным значением LIC ≥3 мг/г сухого веса, которые не использовали ИКТ в течение 84 дней до приема первой дозы исследуемого препарата или в течение периода исследуемого лечения, измеряли с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). ). Базовый уровень представлял собой последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата. В соответствии с протоколом анализ был представлен по статусу трансфузии (нетрансфузионно-зависимый и трансфузионно-зависимый).
Исходный уровень (до первой дозы исследуемого препарата) и примерно до 60 месяцев.
Концентрация луспатерцепта в сыворотке
Временное ограничение: До и после введения дозы: дни 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 и 344.
Образцы крови собирали в несколько моментов времени для определения концентрации луспатерцепта в сыворотке. Концентрациям в сыворотке, которые были ниже предела количественного определения (LOQ) анализа до первой дозы, было присвоено числовое значение, равное нулю. Концентрации в сыворотке после лечения, которые были ниже ПКО анализа, считались отсутствующими. Концентрации в сыворотке, которым присвоено значение отсутствия, были исключены из анализа. ПКО анализа составлял 50 нг/мл.
До и после введения дозы: дни 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 и 344.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 октября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 июня 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 июня 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 октября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 октября 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

20 октября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • A536-06 (Другой идентификатор: Acceleron)
  • MK-6143-004 (Другой идентификатор: Merck)
  • 2014-001281-94 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться