ACE-536 Extension Study - Beta Thalassemia
tiistai 6. helmikuuta 2024 päivittänyt: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA
Avoin laajennustutkimus ACE-536:n pitkäaikaisvaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on β-talassemia, jotka ovat aiemmin osallistuneet tutkimukseen A536-04
Tutkimus A536-06 on avoin jatkotutkimus potilaille, jotka oli aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen A536-04 (ClinicalTrials.gov
Tunniste NCT01749540), ACE-536:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on beetatalassemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus A536-06 on avoin jatkotutkimus potilaille, jotka oli aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen A536-04 (ClinicalTrials.gov
Tunniste NCT01749540), arvioimaan enintään 24 kuukauden ACE-536-hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynaamisia vaikutuksia aikuispotilailla, joilla on beetatalassemia ja joita on aiemmin hoidettu ACE-536:lla enintään 3 kuukauden ajan tutkimuksessa A536-04.
Aloitusannos A536-06:ssa on 0,8 mg/kg ihonalaisella (SC) injektiolla kolmen viikon välein.
Annoksen titraus-/muutossääntöjä noudatetaan yksittäisten potilaiden osalta, ja ne perustuvat hoidon aikana kerättyihin turvallisuus- ja tehotietoihin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brindisi, Italia
- Acceleron Investigative Site
-
Catania, Italia
- Acceleron Investigative Site
-
Ferrara, Italia
- Acceleron Investigative Site
-
Modena, Italia
- Acceleron Investigative Site
-
Naples, Italia
- Acceleron Investigative Site
-
Turin, Italia
- Acceleron Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka
- Acceleron Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hoitojakson loppuun saattaminen perustutkimuksessa A536-04.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (määritelty sukukypsiksi naisiksi, joille ei ole tehty kohdun tai kahdenvälisen munanpoiston leikkausta tai jotka eivät ole luonnollisesti postmenopausaalisilla ≥ 24 peräkkäistä kuukautta) on saatava negatiivinen virtsa- tai veritesti ennen ilmoittautumista ja käytettävä asianmukaisia ehkäisymenetelmiä (abstinenssi, suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, estemenetelmä spermisidillä tai kirurginen sterilointi) tutkimukseen osallistumisen aikana ja 12 viikon ajan viimeisen ACE-536-annoksen jälkeen. Miesten on suostuttava käyttämään lateksikondomia kaikissa seksuaalisissa kontakteissa hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa tutkimukseen osallistumisen aikana ja 12 viikon ajan viimeisen ACE-536-annoksen jälkeen, vaikka hänelle olisi tehty onnistunut vasektomia. Potilaita on neuvottava toimenpiteistä, joita on käytettävä raskauden ja mahdollisten toksisten vaikutusten ehkäisemiseksi ennen ensimmäistä ACE-536-annosta.
- Potilas pystyy noudattamaan opintokäyntiaikataulua, ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
Potilas ymmärtää ja pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
Potilaiden, joiden hoito keskeytyy (määritelty potilaiksi, jotka ovat suorittaneet EOS-käynnin tutkimuksessa A536-04 ja jotka ovat vähintään 28 päivää EOS-käynnin jälkeen), on myös täytettävä seuraavat kriteerit
- Keskimääräinen hemoglobiinipitoisuus < 10,0 g/dl kahdesta mittauksesta (ei vaikuttanut punasolujen siirtoon) (toinen suoritettiin yhden päivän sisällä ennen sykliä 1 päivää 1 ja toinen seulontajakson aikana [päivä -28 - päivä -1]) NTD:ssä potilaita.
- Riittävä folaattitaso tai folaattihoito.
- Verihiutaleiden määrä ≥ 100 x 10(9) /l ja ≤ 1000 x 10(9) /l.
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 3 x normaalin yläraja (ULN).
- Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 x ULN.
- Ejektiofraktio ≥ 50 % sydämen kaikututkimuksella (ECHO) tai moniporttikuvauksella (MUGA).
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimuksen A536-04 keskeyttäminen/peruuttaminen potilaan pyynnöstä, potilaan haluttomuudesta tai kyvyttömyydestä noudattaa protokollaa, raskaudesta, kielletyn lääkityksen (esim. hydroksiurean) käytöstä, lääketieteellisestä syystä tai haittavaikutuksesta, yliherkkyysreaktiosta tutkimuslääkkeelle, harkinnan mukaan toimeksiantajan tai seurannan menettäminen ennen hoitojakson päättymistä.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä keuhkosairaus (mukaan lukien keuhkoverenpainetauti), kardiovaskulaarinen, endokriininen, neurologinen, maksan, maha-suolikanavan, infektio-, immunologinen (mukaan lukien kliinisesti merkittävä allo- tai autoimmunisaatio) tai urogenitaalisairaus, jonka tutkija ei katso olevan riittävästi hallinnassa ennen syklin 1 päivää 1.
- Oireinen splenomegalia.
- Splenectomia 56 päivän sisällä ennen kiertoa 1 Päivä 1.
- Suuri leikkaus (paitsi pernan poisto) 28 päivän sisällä ennen sykliä 1 päivää 1. Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaikista aikaisemmista leikkauksista ennen syklin 1 päivää 1.
- Potilaat, jotka saavat tai suunnittelevat saavansa hydroksiureahoitoa. Potilaat eivät saa olla saaneet hydroksiureaa 90 päivän kuluessa syklin 1 päivästä 1.
- Potilaat, joiden hoito on keskeytynyt: Rautakelaatiohoito, jos se aloitetaan 56 päivän sisällä ennen sykliä 1 Päivä 1.
- Sytotoksiset aineet, systeemiset kortikosteroidit, immunosuppressantit tai antikoagulanttihoito, kuten varfariini tai hepariini 28 päivän sisällä ennen sykliä 1, päivä 1 (profylaktinen aspiriini enintään 100 mg/vrk ja pienimolekyylipainoinen (LMW) hepariini pintalaskimotromboosiin (SVT) on sallittu).
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä (mukaan lukien sotatersepti [ACE-011]) tai laitteella tai tutkimuskäyttöön hyväksytty hoito ≤ 28 päivää ennen sykliä 1 päivää 1 tai jos edellisen tutkimustuotteen puoliintumisaika on tiedossa, 5 kertaa puoliintumisaika ennen sykliä 1 päivää 1 sen mukaan, kumpi on pidempi milloin tahansa perustutkimuksen A536-04 hoidon päättymisen ja syklin 1 päivän 1 välillä.
- Tiedetään positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), aktiiviselle tarttuvalle hepatiitti B:lle (HBV) tai aktiiviselle tarttuvalle hepatiitti C:lle (HCV).
- Hallitsematon hypertensio määritellään systoliseksi verenpaineeksi (SBP) ≥ 150 mm Hg tai diastoliseksi verenpaineeksi (DBP) ≥ 100 mm Hg.
- Tunnettu tromboembolisten tapahtumien historia ≥ asteen 3 mukaan National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (nykyinen aktiivinen sivuversio) mukaan.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Aiemmin esiintynyt vakavia allergisia tai anafylaktisia reaktioita tai yliherkkyyttä rekombinanttiproteiineille tai tutkimuslääkkeen apuaineille.
- Kaikki muut olosuhteet, joita ei ole erikseen mainittu edellä ja jotka tutkijan arvion mukaan estäisivät potilasta osallistumasta tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Luspatercept-laajennuspopulaatio
Osallistujat saavat luspaterseptiä 0,6, 0,8, 1,0 tai 1,25 mg/kg ihonalaisena injektiona jokaisen 21 päivän syklin ensimmäisenä päivänä enintään 87 syklin ajan (noin 5 vuoteen asti).
Osallistujat saavat suurimman siedetyn luspaterseptin annostason, joka heille määrättiin perustutkimuksessa, ellei annoksen muuttamista tarvita.
|
ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisen tapahtuman kokeneiden osallistujien määrä (AE)
Aikaikkuna: Jopa noin 68 kuukautta
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja tai kliiniseen tutkimukseen osallistuja antoi tutkimuslääkettä, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon.
AE olisi siksi voinut olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei.
AE:n kokeneiden osallistujien määrä ilmoitetaan.
|
Jopa noin 68 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka keskeyttivät opintohoidon AE:n vuoksi
Aikaikkuna: Jopa noin 60 kuukautta
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja tai kliiniseen tutkimukseen osallistuja antoi tutkimuslääkettä, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon.
AE olisi siksi voinut olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei.
Niiden osallistujien määrä, jotka keskeyttivät tutkimushoidon AE:n vuoksi, raportoidaan.
|
Jopa noin 60 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia (NTD), joiden hemoglobiini on noussut ≥1,0 g/dl lähtötasosta 8 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta 8 viikon aikana lähtötasoon verrattuna.
NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman mittauksen keskiarvo, joka suoritettiin joko perustutkimuksen (A536-04) tai jatkotutkimuksen (A536-06) seulontajakson aikana.
Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen siirrosta jätettiin analyysin ulkopuolelle.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja (RBC) 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
8 viikon välein määriteltiin mikä tahansa peräkkäinen 8 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,0 g/dl lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia (NTD), joiden hemoglobiini on noussut ≥1,0 g/dl lähtötasosta 12 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta 12 viikon aikana lähtötasoon verrattuna.
NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman mittauksen keskiarvo, joka suoritettiin joko perustutkimuksen (A536-04) tai jatkotutkimuksen (A536-06) seulontajakson aikana.
Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta jätettiin analyysin ulkopuolelle.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
12 viikon välein määriteltiin mitä tahansa peräkkäistä 12 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,0 g/dl lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia (NTD), joiden hemoglobiini on kohonnut ≥1,0 g/dl lähtötasosta viikkojen 13–24 aikana
Aikaikkuna: Viikot 13-24
|
Erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥1,0 g/dl lähtötasosta mitattuna viikkojen 13-24 aikana.
NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman mittauksen keskiarvo, joka suoritettiin joko perustutkimuksen (A536-04) tai jatkotutkimuksen (A536-06) seulontajakson aikana.
Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta jätettiin analyysin ulkopuolelle.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,0 g/dl lähtötasosta.
|
Viikot 13-24
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia (NTD), joiden hemoglobiini on kohonnut ≥1,0 g/dl lähtötasosta viikkojen 37–48 aikana
Aikaikkuna: Viikot 37-48
|
Erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,0 g/dl mitattuna viikkojen 37-48 aikana.
NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman mittauksen keskiarvo, joka suoritettiin joko perustutkimuksen (A536-04) tai jatkotutkimuksen (A536-06) seulontajakson aikana.
Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta jätettiin analyysin ulkopuolelle.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,0 g/dl lähtötasosta.
|
Viikot 37-48
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia (NTD), joiden hemoglobiini on noussut ≥1,5 g/dl lähtötasosta 8 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,5 g/dl lähtötasosta 8 viikon aikana lähtötasoon verrattuna.
NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman mittauksen keskiarvo, joka suoritettiin joko perustutkimuksen (A536-04) tai jatkotutkimuksen (A536-06) seulontajakson aikana.
Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta jätettiin analyysin ulkopuolelle.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
8 viikon välein määriteltiin mikä tahansa peräkkäinen 8 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,5 g/dl lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia (NTD), joiden hemoglobiini on noussut ≥1,5 g/dl lähtötasosta 12 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,5 g/dl lähtötasosta 12 viikon aikana lähtötasoon verrattuna.
NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman mittauksen keskiarvo, joka suoritettiin joko perustutkimuksen (A536-04) tai jatkotutkimuksen (A536-06) seulontajakson aikana.
Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta jätettiin analyysin ulkopuolelle.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
12 viikon välein määriteltiin mitä tahansa peräkkäistä 12 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,5 g/dl lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia (NTD), joiden hemoglobiini on kohonnut ≥1,5 g/dl lähtötasosta viikkojen 13–24 aikana
Aikaikkuna: Viikot 13-24
|
Erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,5 g/dl lähtötasosta mitattuna viikkojen 13-24 aikana.
NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman mittauksen keskiarvo, joka suoritettiin joko perustutkimuksen (A536-04) tai jatkotutkimuksen (A536-06) seulontajakson aikana.
Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta jätettiin analyysin ulkopuolelle.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,5 g/dl lähtötasosta.
|
Viikot 13-24
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia (NTD), joiden hemoglobiini on kohonnut ≥1,5 g/dl lähtötasosta viikkojen 37–48 aikana
Aikaikkuna: Viikot 37-48
|
Erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,5 g/dl lähtötasosta mitattuna viikkojen 37-48 aikana.
NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman mittauksen keskiarvo, joka suoritettiin joko perustutkimuksen (A536-04) tai jatkotutkimuksen (A536-06) seulontajakson aikana.
Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta jätettiin analyysin ulkopuolelle.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,5 g/dl lähtötasosta.
|
Viikot 37-48
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus on vähentynyt ≥20 % lähtötasosta liikkuvan 8 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 8 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 8 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
8 viikon välein määriteltiin mikä tahansa peräkkäinen 8 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥20 % lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus on vähentynyt ≥33 % lähtötasosta liikkuvan 8 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 8 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 8 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
8 viikon välein määriteltiin mikä tahansa peräkkäinen 8 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥33 % lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus on vähentynyt ≥50 % lähtötasosta liikkuvan 8 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 8 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 8 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
8 viikon välein määriteltiin mikä tahansa peräkkäinen 8 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥50 % lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus on vähentynyt ≥20 % lähtötasosta 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 12 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
12 viikon välein määriteltiin mitä tahansa peräkkäistä 12 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥20 % lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus on vähentynyt ≥33 % lähtötasosta 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 12 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 8 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
12 viikon välein määriteltiin mitä tahansa peräkkäistä 12 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥33 % lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus on vähentynyt ≥50 % lähtötasosta 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 12 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
12 viikon välein määriteltiin mitä tahansa peräkkäistä 12 viikkoa tutkimuksen aikana.
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥50 % lähtötasosta.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus väheni ≥20 % lähtötasosta viikkojen 13–24 aikana
Aikaikkuna: Viikot 13-24
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin viikkojen 13–24 aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥20 % lähtötasosta.
|
Viikot 13-24
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus väheni ≥33 % lähtötasosta viikkojen 13–24 aikana
Aikaikkuna: Viikot 13-24
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin viikkojen 13–24 aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥33 % lähtötasosta.
|
Viikot 13-24
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus väheni ≥50 % lähtötasosta viikkojen 13–24 aikana
Aikaikkuna: Viikot 13-24
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin viikkojen 13–24 aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). .
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥50 % lähtötasosta.
|
Viikot 13-24
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus väheni ≥20 % lähtötasosta viikkojen 37–48 aikana
Aikaikkuna: Viikot 37-48
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin viikkojen 37–48 aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). .
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥20 % lähtötasosta.
|
Viikot 37-48
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus väheni ≥33 % lähtötasosta viikkojen 37–48 aikana
Aikaikkuna: Viikot 37-48
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin viikkojen 37–48 aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). .
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥33 % lähtötasosta.
|
Viikot 37-48
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus väheni ≥50 % lähtötasosta viikkojen 37–48 aikana
Aikaikkuna: Viikot 37-48
|
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin viikkojen 37–48 aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). .
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥50 % lähtötasosta.
|
Viikot 37-48
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttivät punasolujen (RBC) verensiirrosta riippumattoman ≥8 viikkoa
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Verensiirrosta riippumattomuus TD-osallistujille määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka eivät tarvinneet punasolujen siirtoyksikköjä (tai millilitraa) tutkimuksessa ≥ 8 viikon ajan hoidon aloittamisen jälkeen.
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttivät verensiirrosta riippumattoman ≥ 8 viikkoa.
|
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Enimmäisprosenttimuutos lähtötasosta punasolujen (RBC) siirtojen määrässä verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien määrässä yli 8 viikkoa
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
TD-osallistujien punasolusiirtojen väheneminen lähtötasosta määriteltiin 8 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolusiirtoyksiköiden suhteeseen 8 viikkoa ennen. hoidon alkuun (perustaso).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
8 viikon välein määriteltiin mikä tahansa peräkkäinen 8 viikkoa tutkimuksen aikana.
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta punasolusiirtoissa TD-osallistujille esitetään.
|
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Enimmäisprosenttimuutos lähtötasosta punasolujen (RBC) siirroissa yli 12 viikon ikäisten verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien määrässä
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
TD-osallistujien punasolusiirtojen muutos lähtötasosta määriteltiin 12 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolusiirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon alkuun (perustaso).
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
12 viikon välein määriteltiin mitä tahansa peräkkäistä 12 viikkoa tutkimuksen aikana.
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta punasolusiirtoissa TD-osallistujille esitetään.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Erytroidivasteeseen kuluva aika verensiirrosta riippumattomille (NTD) osallistujille, jotka saavuttivat hemoglobiinin nousun ≥1,0 g/dl 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Aika erytroidivasteeseen määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annoksesta minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin hemoglobiinin nousu oli ≥ 1,0 g/dl.
Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä.
Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysin katkaisupäivään mennessä, sensuroitiin.
Esitetään aika minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin hemoglobiini on noussut ≥1,0 g/dl.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Erytroidivasteeseen kuluva aika verensiirrosta riippumattomille (NTD) osallistujille, jotka saavuttivat hemoglobiinin nousun ≥1,5 g/dl 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Aika erytroidivasteeseen määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annoksesta minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin hemoglobiini nousi ≥ 1,5 g/dl.
Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä.
Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysin katkaisupäivään mennessä, sensuroitiin.
Esitetään aika minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin hemoglobiini on noussut ≥1,5 g/dl.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Aika erytroidivasteeseen verensiirrosta riippuvaisille (TD) osallistujille, jotka saavuttivat verensiirtokuorman ≥33 %:n vähennyksen 12 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Aika erytroidivasteeseen määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annoksesta minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin saavutettiin punasolujen (RBC) siirtokuormituksen väheneminen verrattuna esikäsittelyyn ≥ 33 %.
Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä.
Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysin katkaisupäivään mennessä, sensuroitiin.
Esitetään aika minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin punasolujen siirtokuormitus on vähentynyt verrattuna ≥33 %:n esikäsittelyyn.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Aika erytroidivasteeseen verensiirrosta riippuvaisille (TD) osallistujille, jotka saavuttivat verensiirtokuorman ≥50 %:n vähennyksen 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Aika erytroidivasteeseen määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annoksesta minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin saavutettiin punasolujen (RBC) siirtokuormituksen väheneminen verrattuna esikäsittelyyn ≥ 50 %.
Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä.
Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysin katkaisupäivään mennessä, sensuroitiin.
Esitetään aika minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin punasolujen siirtokuormitus on vähentynyt verrattuna ≥50 % esikäsittelyyn.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Erytroidivasteen kesto verensiirrosta riippumattomille (NTD) osallistujille, jotka saavuttivat hemoglobiinin nousun ≥1,0 g/dl 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Erytroidivasteen kesto määriteltiin ajaksi ensimmäisen liukuvan 12 viikon ikkunan alkamispäivästä, jolloin hemoglobiinin nousu ≥1,0 g/dl saavutettiin, viimeisen peräkkäisen liukuvan 12 viikon ikkunan viimeiseen päivämäärään, jolloin hemoglobiinin nousu saavutettiin ≥ 1,0 g/dl.
Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä.
Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysin katkaisupäivään mennessä, sensuroitiin.
Vasteen kesto niille osallistujille, jotka saavuttavat hemoglobiinin nousun ≥1,0 g/dl, esitetään.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Erytroidivasteen kesto verensiirrosta riippumattomille (NTD) osallistujille, jotka saavuttivat hemoglobiinin nousun ≥1,5 g/dl 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Erytroidivasteen kesto määriteltiin ajaksi ensimmäisen liukuvan 12 viikon ikkunan alkamispäivästä, jolloin hemoglobiinin nousu oli ≥1,5 g/dl, viimeisen peräkkäisen liukuvan 12 viikon ikkunan viimeiseen päivämäärään, jolloin hemoglobiini nousi ≥ 1,5 g/dl.
Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä.
Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysin katkaisupäivään mennessä, sensuroitiin.
Vasteen kesto niille osallistujille, jotka saavuttavat hemoglobiinin nousun ≥1,5 g/dl, esitetään.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Erytroidivasteen kesto verensiirrosta riippuvaisille (TD) osallistujille, jotka onnistuivat vähentämään verensiirtotaakkaa ≥33 % 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Erytroidivasteen kesto määriteltiin ajaksi ensimmäisen liukuvan 12 viikon ikkunan alkamispäivästä, jolloin punasolujen (RBC) siirtokuormitus väheni verrattuna ≥ 33 %:n esikäsittelyyn, viimeiseen peräkkäiseen 12-viikkoon. viikon ikkuna, jolloin punasolujen siirtokuormitus pieneni verrattuna esikäsittelyyn ≥ 33 %.
Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä.
Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysin katkaisupäivään mennessä, sensuroitiin.
Vasteen kesto niille osallistujille, jotka onnistuvat vähentämään punasolujen siirtotaakkaa verrattuna ≥33 %:n esikäsittelyyn, esitetään.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Erytroidivasteen kesto verensiirrosta riippuvaisille (TD) osallistujille, jotka onnistuivat vähentämään verensiirtotaakkaa ≥50 % 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Erytroidivasteen kesto määriteltiin ajaksi ensimmäisen liukuvan 12 viikon ikkunan alkamispäivästä, jolloin punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus väheni verrattuna ≥50 % esikäsittelyyn, viimeiseen peräkkäiseen 12-viikkoon. viikon ikkuna, jolloin punasolujen siirtokuormitus pieneni verrattuna esikäsittelyyn ≥ 50 %.
Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä.
Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysin katkaisupäivään mennessä, sensuroitiin.
Vasteen kesto niille osallistujille, jotka onnistuvat vähentämään punasolujen siirtokuormitusta verrattuna ≥50 % esikäsittelyyn, esitetään.
|
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta verensiirtoa edeltäneissä hemoglobiinitasoissa verensiirrosta riippuvaisilla (TD) osallistujilla
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 tai 12 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Ennen verensiirtoa hemoglobiinitasot laskettiin TD-osallistujille.
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja (RBC) joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Lähtötason hemoglobiinitaso ennen verensiirtoa oli kaikkien hemoglobiiniarvojen keskiarvo, jotka mitattiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Perustason jälkeiset verensiirtoa edeltävät hemoglobiinitasot laskettiin käyttämällä kaikkien hemoglobiiniarvojen keskiarvoa, jotka kirjattiin ennen jokaista verensiirtoa, joka vaadittiin ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen antamisen jälkeen.
Kaikki punasolusiirron jälkeisten 2 viikon aikana mitatut hemoglobiinitasot jätettiin pois analyysistä.
Muutos lähtötilanteesta verensiirtoa edeltävissä hemoglobiinitasoissa esitetään.
|
Mikä tahansa 8 tai 12 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Hemoglobiinitason keskimääräinen muutos lähtötilanteesta useiden 8 viikon vaihteluvälien aikana verensiirrosta riippumattomilla (NTD) osallistujilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja useat 8 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Hemoglobiinitasojen keskimääräinen muutos lähtötasosta laskettiin useille liukuvalle 8 viikon välein NTD-osallistujille.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja (RBC) 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta.
Lähtötason hemoglobiinitaso ennen verensiirtoa oli kaikkien hemoglobiiniarvojen keskiarvo, jotka mitattiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanteen jälkeinen hemoglobiinitaso mitattiin jokaisen liukuvan 8 viikon välein, mikä tuotti useita arvoja hemoglobiinin keskimääräiselle muutokselle lähtötasosta.
Hemoglobiinitason suurin muutos lähtötilanteesta useiden liukuvan 8 viikon välein esitetään.
|
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja useat 8 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Hemoglobiinitason keskimääräinen muutos lähtötilanteesta useiden 12 viikon jaksojen aikana verensiirrosta riippumattomilla (NTD) osallistujilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja useat 12 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Hemoglobiinitasojen keskimääräinen muutos lähtötasosta laskettiin useille liukuvalle 12 viikon välein NTD-osallistujille.
NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja (RBC) 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta.
Lähtötason hemoglobiinitaso ennen verensiirtoa oli kaikkien hemoglobiiniarvojen keskiarvo, jotka mitattiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanteen jälkeinen hemoglobiinitaso mitattiin jokaisen liukuvan 12 viikon välein, mikä tuotti useita arvoja hemoglobiinin keskimääräiselle muutokselle lähtötasosta.
Hemoglobiinitason suurin muutos lähtötilanteesta useiden liukuvan 12 viikon välein esitetään.
|
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja useat 12 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttimuutos lähtötasosta useiden 8 viikon välein
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja useat 8 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Transfuusiotaakan prosentuaalinen muutos lähtötasosta laskettiin useille liukuvalle 8 viikon välein TD-osallistujille.
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja (RBC) joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 8 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 8 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
Perustason jälkeinen verensiirtokuormitus laskettiin jokaisen liukuvan 8 viikon välein, mikä tuotti useita arvoja prosentuaaliselle muutokselle lähtötasosta verensiirtokuormissa.
Transfuusiotaakan suurin prosentuaalinen muutos perustasosta useiden liukuvan 8 viikon välein esitetään.
|
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja useat 8 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttimuutos lähtötasosta useiden 12 viikon välein
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja useat 12 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
Verensiirtotaakan prosentuaalinen muutos lähtötasosta laskettiin useille liukuvalle 12 viikon välein TD-osallistujille.
TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja (RBC) joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta).
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 12 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ).
Perustason jälkeinen verensiirtokuormitus laskettiin jokaisen liukuvan 12 viikon välein tuottaen useita arvoja prosentuaaliselle muutokselle lähtötasosta verensiirtokuormissa.
Transfuusiotaakan suurin prosentuaalinen muutos perustasosta useiden liukuvan 12 viikon välein esitetään.
|
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja useat 12 viikon välein tutkimuksen aikana (noin 68 kuukauteen asti)
|
|
Erytropoietiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein erytropoietiinin määrittämiseksi.
Erytropoietiinin keskimääräisen pitoisuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin.
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Retikulosyyttien lukumäärän prosenttimuutos lähtötilanteesta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein retikulosyyttien määrän määrittämiseksi.
Retikulosyyttimäärän prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin.
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Tumallisten punasolujen (nRBC) lukumäärän prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein nRBC-määrän määrittämiseksi.
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta nRBC-määrässä mitattiin.
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen liukoisessa transferriinireseptorissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein liukoisen transferriinireseptorin määrittämiseksi.
Liukoisen transferriinireseptorin keskimääräisen konsentraation prosentuaalinen muutos perustasosta mitattiin.
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Seerumin ferritiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein seerumin ferritiinin määrittämiseksi.
Seerumin ferritiinin keskimääräisen pitoisuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin.
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen prosentuaalisessa transferriinin (raudan) saturaatiossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein transferriinin (raudan) saturaatioprosentin määrittämiseksi.
Prosenttimuutos perustasosta mitattiin transferriinin (raudan) saturaatioprosentin keskimääräisessä konsentraatiossa.
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Seerumin transferriinin prosenttimuutos lähtötasosta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet oli otettava ennalta määrätyin aikavälein seerumin transferriinin määrittämiseksi.
Lähtötaso oli ennalta määritetty viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi suunniteltiin esitettäväksi verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Seerumin raudan prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet oli otettava ennalta määrätyin aikavälein seerumin raudan määrittämiseksi.
Lähtötaso oli ennalta määritetty viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi suunniteltiin esitettäväksi verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Seerumin hepcidiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet oli otettava ennalta määrätyin aikavälein seerumin hepsidiinin määrittämiseksi.
Lähtötaso oli ennalta määritetty viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi suunniteltiin esitettäväksi verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Seerumin kokonaisraudansitomiskapasiteetin (TIBC) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet piti kerätä ennalta määrätyin aikavälein seerumin raudan kokonaissitoutumiskapasiteetin määrittämiseksi.
Lähtötaso oli ennalta määritetty viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi suunniteltiin esitettäväksi verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen siirtämättömässä raudassa (NTBI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet oli otettava ennalta määrätyin aikavälein seerumin ei-transferriiniin sitoutuneen raudan määrittämiseksi.
Lähtötaso oli ennalta määritetty viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi suunniteltiin esitettäväksi verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Kokonaisbilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein kokonaisbilirubiinin määrittämiseksi.
Kokonaisbilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin.
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Epäsuoran bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein epäsuoran bilirubiinin määrittämiseksi.
Epäsuoran bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin.
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LDH:n määrittämiseksi.
LDH:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin.
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja hoidon lopetus (päivään 1807 asti)
|
|
Muutos lähtötasosta maksan rautapitoisuudessa (LIC) osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa <3 mg/g kuivapaino mitattuna 18 kuukauden ja enintään 60 kuukauden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi.
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä LIC:ssä niillä osallistujilla, joiden lähtötason LIC oli <3 mg/g kuivapainoa, mitattiin käyttämällä magneettikuvausta (MRI).
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
|
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötasosta osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapaino 18 kuukauden ja enintään 60 kuukauden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi.
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä LIC:ssä niille osallistujille, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa, mitattiin käyttämällä magneettikuvausta (MRI).
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
|
Muutos lähtötasosta maksan rautapitoisuudessa (LIC) osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa on <3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat käyttäneet rautakelaatioterapiaa (ICT), mitattuna 18 kuukauden ja enintään 60 kuukauden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi.
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä LIC:ssä niillä osallistujilla, joiden lähtötason LIC oli <3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat käyttäneet tieto- ja viestintätekniikkaa 84 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tai tutkimuksen hoitojakson aikana, mitattiin magneettikuvauksella (MRI) .
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
|
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötasosta osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat käyttäneet rautakelaatioterapiaa (ICT), mitattuna 18 kuukauden ja enintään 60 kuukauden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi.
Keskimääräisen LIC:n muutos lähtötasosta niille osallistujille, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat käyttäneet tieto- ja viestintätekniikkaa 84 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tai tutkimuksen hoitojakson aikana, mitattiin magneettikuvauksella (MRI) .
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
|
Muutos lähtötasosta maksan rautapitoisuudessa (LIC) osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa on <3 mg/g kuivapainoa ja jotka eivät ole käyttäneet rautakelaatioterapiaa (ICT), mitattuna 18 kuukauden ja enintään 60 kuukauden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi.
Muutos lähtötasosta keskimääräisessä LIC:ssä niillä osallistujilla, joiden lähtötason LIC oli <3 mg/g kuivapainoa ja jotka eivät ole käyttäneet tieto- ja viestintätekniikkaa 84 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tai tutkimuksen hoitojakson aikana, mitattiin magneettikuvauksella (MRI). ).
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
|
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötasosta osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka eivät ole käyttäneet rautakelaatiohoitoa (ICT), mitattuna 18 kuukauden ja enintään 60 kuukauden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi.
Keskimääräisen LIC:n muutos lähtötasosta niillä osallistujilla, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka eivät olleet käyttäneet tieto- ja viestintätekniikkaa 84 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tai tutkimuksen hoitojakson aikana, mitattiin magneettikuvauksella (MRI). ).
Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Protokollan mukaan analyysi esitettiin verensiirron tilan perusteella (ei-siirto ja verensiirrosta riippuvainen).
|
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja noin 60 kuukauden ajan
|
|
Luspaterceptin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Ennakko- ja jälkiannospäivät 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 ja 344
|
Verinäytteet kerättiin useissa aikapisteissä luspaterseptin seerumipitoisuuden määrittämiseksi.
Seerumipitoisuuksille, jotka olivat alle määrityksen kvantitatiivisen rajan (LOQ) ennen ensimmäistä annosta, annettiin numeerinen arvo nolla.
Hoidon jälkeiset seerumipitoisuudet, jotka olivat alle määrityksen LOQ:n, käsiteltiin puuttuvina.
Seerumipitoisuudet, joille oli annettu puuttuva arvo, jätettiin pois analyysistä.
Määrityksen LOQ oli 50 ng/ml.
|
Ennakko- ja jälkiannospäivät 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 ja 344
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 20. lokakuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 18. kesäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 18. kesäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. lokakuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. lokakuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 20. lokakuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A536-06 (Muu tunniste: Acceleron)
- MK-6143-004 (Muu tunniste: Merck)
- 2014-001281-94 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .