ACE-536 Extension Study - Beta Thalassæmi

Inklusionskriterier:

1. Afslutning af behandlingsperioden i basisundersøgelsen A536-04.
2. Kvinder i den fødedygtige alder (defineret som seksuelt modne kvinder, der ikke har gennemgået hysterektomi eller bilateral oophorektomi eller ikke er naturligt postmenopausale ≥ 24 på hinanden følgende måneder) skal have negativ urin- eller blodgraviditetstest før tilmelding og anvende passende præventionsmetoder (abstinens, orale præventionsmidler, barrieremetode med spermicid eller kirurgisk sterilisering) under studiedeltagelse og i 12 uger efter den sidste dosis af ACE-536. Mænd skal acceptere at bruge latexkondom under enhver seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder under undersøgelsesdeltagelsen og i 12 uger efter den sidste dosis af ACE-536, selvom han har gennemgået en vellykket vasektomi. Patienter skal rådgives om foranstaltninger, der skal anvendes for at forhindre graviditet og potentielle toksiciteter før den første dosis af ACE-536.
3. Patienten er i stand til at overholde tidsplanen for studiebesøg, forstå og overholde alle protokolkrav.

4. Patienten forstår og er i stand til at give skriftligt informeret samtykke

   Patienter med behandlingsafbrydelse (defineret som patienter, der gennemfører EOS-besøget for undersøgelse A536-04 og er ≥ 28 dage efter EOS-besøg) skal også opfylde følgende kriterier

5. Gennemsnitlig hæmoglobinkoncentration < 10,0 g/dL af 2 målinger (ikke påvirket af RBC-transfusion) (den ene udført inden for én dag før cyklus 1 dag 1 og den anden udført i screeningsperioden [Dag -28 til Dag -1]) i NTD patienter.
6. Tilstrækkelige folatniveauer eller på folatbehandling.
7. Blodpladeantal ≥ 100 x 10(9)/L og ≤ 1.000 x 10(9)/L.
8. Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) < 3 x øvre normalgrænse (ULN).
9. Serumkreatinin ≤ 1,5 x ULN.
10. Udstødningsfraktion ≥ 50 % ved ekkokardiogram (ECHO) eller Multi gated acquisition scan (MUGA).

Ekskluderingskriterier:

1. Afbrydelse/tilbagetrækning fra undersøgelse A536-04 på grund af patientens anmodning, patientens uvilje eller manglende evne til at overholde protokollen, graviditet, brug af forbudt medicin (f.eks. hydroxyurinstof), medicinsk årsag eller AE, overfølsomhedsreaktion over for undersøgelseslægemidlet, efter skøn. af sponsoren, eller tab til opfølgning inden afslutningen af ​​behandlingsperioden.
2. Enhver klinisk signifikant pulmonal (herunder pulmonal hypertension), kardiovaskulær, endokrin, neurologisk, hepatisk, gastrointestinal, infektiøs, immunologisk (herunder klinisk signifikant allo- eller autoimmunisering) eller genitourinær sygdom, som undersøgeren vurderer som ikke tilstrækkeligt kontrolleret før cyklus 1 dag 1.
3. Symptomatisk splenomegali.
4. Splenektomi inden for 56 dage før cyklus 1 dag 1.
5. Større operation (undtagen splenektomi) inden for 28 dage før cyklus 1 dag 1. Patienter skal være fuldstændig restitueret fra enhver tidligere operation før cyklus 1 dag 1.
6. Patienter, der modtager eller planlægger at modtage hydroxyurinstofbehandling. Patienterne må ikke have haft hydroxyurinstof inden for 90 dage efter cyklus 1 dag 1.
7. Til patienter med afbrydelse af behandlingen: Jernchelatbehandling, hvis den påbegyndes inden for 56 dage før cyklus 1, dag 1.
8. Cytotoksiske midler, systemiske kortikosteroider, immunsuppressiva eller antikoagulerende terapi såsom warfarin eller heparin inden for 28 dage før cyklus 1 dag 1 (profylaktisk aspirin op til 100 mg/dag og lavmolekylært (LMW) heparin til overfladisk venetrombose (SVT) er tilladt).
9. Behandling med et andet forsøgslægemiddel (inklusive sotatercept [ACE-011]) eller udstyr eller godkendt behandling til forsøgsbrug ≤ 28 dage før cyklus 1 dag 1, eller hvis halveringstiden for det tidligere forsøgsprodukt er kendt, inden for 5 gange halveringstiden forud for cyklus 1 dag 1, alt efter hvad der er længst på noget tidspunkt mellem afslutningen af ​​behandlingen af ​​basisundersøgelsen A536-04 og cyklus 1 dag 1.
10. Kendt positiv for human immundefektvirus (HIV), aktiv infektiøs hepatitis B (HBV) eller aktiv infektiøs hepatitis C (HCV).
11. Ukontrolleret hypertension defineret som systolisk blodtryk (SBP) ≥ 150 mm Hg eller diastolisk blodtryk (DBP) ≥ 100 mm Hg.
12. Kendt historie med tromboemboliske hændelser ≥ grad 3 i henhold til National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (aktuel aktiv mindre version).
13. Drægtige eller ammende hunner.
14. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner eller overfølsomhed over for rekombinante proteiner eller hjælpestoffer i forsøgslægemidlet.
15. Enhver anden tilstand, som ikke specifikt er nævnt ovenfor, og som efter investigatorens vurdering ville udelukke patienten fra at deltage i undersøgelsen.