ACE-536 Extension Study - Beta Thalassemia
6. února 2024 aktualizováno: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA
Otevřená rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobých účinků ACE-536 u pacientů s β-talasemií dříve zařazených do studie A536-04
Studie A536-06 je otevřená rozšířená studie pro pacienty dříve zařazené do studie A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identifikátor NCT01749540), aby se vyhodnotila dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost ACE-536 u dospělých pacientů s beta-talasémií.
Přehled studie
Detailní popis
Studie A536-06 je otevřená rozšířená studie pro pacienty dříve zařazené do studie A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identifikátor NCT01749540), k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamických účinků až 24měsíční léčby ACE-536 u dospělých pacientů s beta-talasémií dříve léčených ACE-536 po dobu až 3 měsíců ve studii A536-04.
Výchozí dávka v A536-06 bude 0,8 mg/kg subkutánní (SC) injekcí jednou za 3 týdny.
U jednotlivých pacientů se budou dodržovat pravidla titrace/úpravy dávky a budou vycházet z údajů o bezpečnosti a účinnosti shromážděných v průběhu léčby.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
51
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brindisi, Itálie
- Acceleron Investigative Site
-
Catania, Itálie
- Acceleron Investigative Site
-
Ferrara, Itálie
- Acceleron Investigative Site
-
Modena, Itálie
- Acceleron Investigative Site
-
Naples, Itálie
- Acceleron Investigative Site
-
Turin, Itálie
- Acceleron Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- Acceleron Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončení období léčby v základní studii A536-04.
- Ženy ve fertilním věku (definované jako sexuálně zralé ženy, které nepodstoupily hysterektomii nebo bilaterální ooforektomii nebo nejsou přirozeně postmenopauzální ≥ 24 po sobě jdoucích měsíců) musí mít před zařazením negativní těhotenský test z moči nebo krve a musí používat adekvátní antikoncepční metody (abstinence, perorální antikoncepce, bariérová metoda se spermicidem nebo chirurgická sterilizace) během účasti ve studii a po dobu 12 týdnů po poslední dávce ACE-536. Muži musí souhlasit s používáním latexového kondomu během jakéhokoli sexuálního kontaktu se ženami ve fertilním věku během účasti ve studii a po dobu 12 týdnů po poslední dávce ACE-536, i když podstoupili úspěšnou vasektomii. Před první dávkou ACE-536 musí být pacientky poučeny o opatřeních, která mají být použita k prevenci těhotenství a potenciálních toxicit.
- Pacient je schopen dodržovat plán studijní návštěvy, porozumět a dodržovat všechny požadavky protokolu.
Pacient rozumí a je schopen poskytnout písemný informovaný souhlas
Pacienti s přerušením léčby (definovaní jako pacienti, kteří dokončí návštěvu EOS pro studii A536-04 a jsou ≥ 28 dní po návštěvě EOS) musí také splňovat následující kritéria
- Průměrná koncentrace hemoglobinu < 10,0 g/dl ze 2 měření (neovlivněno transfuzí červených krvinek) (jedno provedené během jednoho dne před cyklem 1 dne 1 a druhé provedené během období screeningu [den -28 až den -1]) v NTD pacientů.
- Adekvátní hladiny folátu nebo léčba folátem.
- Počet krevních destiček ≥ 100 x 10(9) /L a ≤ 1 000 x 10(9) /L.
- Aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) < 3 x horní hranice normy (ULN).
- Sérový kreatinin ≤ 1,5 x ULN.
- Ejekční frakce ≥ 50 % podle echokardiogramu (ECHO) nebo skenování s vícenásobnou akvizicí (MUGA).
Kritéria vyloučení:
- Ukončení/odstoupení ze studie A536-04 z důvodu požadavku pacienta, neochoty nebo neschopnosti pacienta dodržovat protokol, těhotenství, užívání zakázaných léků (např. hydroxymočovina), lékařských důvodů nebo AE, reakce přecitlivělosti na studovaný lék, dle uvážení sponzora nebo ztrátu sledování před dokončením období léčby.
- Jakékoli klinicky významné plicní (včetně plicní hypertenze), kardiovaskulární, endokrinní, neurologické, jaterní, gastrointestinální, infekční, imunologické (včetně klinicky významné alo- nebo autoimunizace) nebo urogenitální onemocnění, které zkoušející považuje za nedostatečně kontrolované před 1. cyklem 1.
- Symptomatická splenomegalie.
- Splenektomie během 56 dnů před cyklem 1, dnem 1.
- Velká operace (kromě splenektomie) během 28 dnů před 1. cyklem, dnem 1. Pacienti se musí zcela zotavit z jakékoli předchozí operace před 1. cyklem, dnem 1.
- Pacienti, kteří dostávají nebo plánují podstoupit léčbu hydroxyureou. Pacienti nesměli mít hydroxyureu během 90 dnů od cyklu 1, den 1.
- Pro pacienty s přerušením léčby: Léčba chelátem železa, pokud byla zahájena během 56 dnů před cyklem 1, dnem 1.
- Cytotoxická činidla, systémové kortikosteroidy, imunosupresiva nebo antikoagulační léčba, jako je warfarin nebo heparin, během 28 dnů před cyklem 1 Den 1 (profylaktický aspirin až do 100 mg/den a nízkomolekulární (LMW) heparin pro trombózu povrchových žil (SVT) je povoleno).
- Léčba jiným hodnoceným lékem (včetně sotaterceptu [ACE-011]) nebo zařízením nebo schválenou terapií pro experimentální použití ≤ 28 dní před cyklem 1 den 1, nebo pokud je znám poločas předchozího hodnoceného přípravku, do 5krát poločas před cyklem 1, dnem 1, podle toho, která doba je delší kdykoli mezi koncem léčby základní studie A536-04 a cyklem 1, dnem 1.
- Známý pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV), aktivní infekční hepatitidu B (HBV) nebo aktivní infekční hepatitidu C (HCV).
- Nekontrolovaná hypertenze definovaná jako systolický krevní tlak (SBP) ≥ 150 mm Hg nebo diastolický krevní tlak (DBP) ≥ 100 mm Hg.
- Známá anamnéza tromboembolických příhod ≥ 3. stupně podle National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (aktuální aktivní vedlejší verze).
- Březí nebo kojící samice.
- Závažné alergické nebo anafylaktické reakce nebo přecitlivělost na rekombinantní proteiny nebo pomocné látky ve zkoumaném léku v anamnéze.
- Jakýkoli jiný stav, který není konkrétně uveden výše, který by podle úsudku zkoušejícího bránil pacientovi v účasti ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Luspatercept Extension Populace
Účastníci dostávají luspatercept 0,6, 0,8, 1,0 nebo 1,25 mg/kg podávaný subkutánní injekcí v den 1 každého 21denního cyklu po dobu až 87 cyklů (až přibližně 5 let).
Účastníci obdrží nejvyšší tolerovanou dávku luspaterceptu, která jim byla přidělena v základní studii, pokud nebyla nutná úprava dávky.
|
subkutánní injekce
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří zažili nepříznivou událost (AE)
Časové okno: Přibližně do 68 měsíců
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému bylo podáváno studované léčivo, které nemuselo mít nutně kauzální vztah s léčbou.
AE tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studovaného léku, ať už bylo nebo nebylo považováno za související se studovaným lékem.
Uvádí se počet účastníků, kteří zažili AE.
|
Přibližně do 68 měsíců
|
|
Počet účastníků, kteří přerušili studijní léčbu kvůli AE
Časové okno: Do cca 60 měsíců
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému bylo podáváno studované léčivo, které nemuselo mít nutně kauzální vztah s léčbou.
AE tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studovaného léku, ať už bylo nebo nebylo považováno za související se studovaným lékem.
Uvádí se počet účastníků, kteří přerušili studijní léčbu kvůli AE.
|
Do cca 60 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků nezávislých na transfuzi (NTD) se zvýšením hemoglobinu o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě během klouzavého 8týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Erytroidní odpověď u účastníků NTD byla definována jako průměrné zvýšení hemoglobinu o ≥1,0 g/dl od výchozí hodnoty během 8týdenního intervalu ve srovnání s výchozí hodnotou.
Výchozí hodnota hemoglobinu pro účastníky NTD byla průměrem dvou nebo více měření provedených během období screeningu buď základní studie (A536-04) nebo prodloužené studie (A536-06).
Měření hemoglobinu během 2 týdnů po transfuzi červených krvinek byla z analýzy vyloučena.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky červených krvinek (RBC) během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku.
8týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 8 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků se zvýšením hemoglobinu o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků nezávislých na transfuzi (NTD) se zvýšením hemoglobinu o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Erytroidní odpověď u účastníků NTD byla definována jako průměrné zvýšení hemoglobinu o ≥1,0 g/dl od výchozí hodnoty během 12týdenního intervalu ve srovnání s výchozí hodnotou.
Výchozí hodnota hemoglobinu pro účastníky NTD byla průměrem dvou nebo více měření provedených během období screeningu buď základní studie (A536-04) nebo prodloužené studie (A536-06).
Měření hemoglobinu během 2 týdnů po transfuzi červených krvinek (RBC) byla z analýzy vyloučena.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky RBC během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku.
12týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 12 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků se zvýšením hemoglobinu o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků nezávislých na transfuzi (NTD) se zvýšením hemoglobinu o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě během 13. až 24. týdne
Časové okno: Týdny 13 až 24
|
Erytroidní odpověď u účastníků NTD byla definována jako průměrné zvýšení hemoglobinu o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě naměřené během 13. až 24. týdne.
Výchozí hodnota hemoglobinu pro účastníky NTD byla průměrem dvou nebo více měření provedených během období screeningu buď základní studie (A536-04) nebo prodloužené studie (A536-06).
Měření hemoglobinu během 2 týdnů po transfuzi červených krvinek (RBC) byla z analýzy vyloučena.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky RBC během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku.
Je uvedeno procento účastníků se zvýšením hemoglobinu o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě.
|
Týdny 13 až 24
|
|
Procento účastníků nezávislých na transfuzi (NTD) se zvýšením hemoglobinu o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě během 37. až 48. týdne
Časové okno: 37. až 48. týden
|
Erytroidní odpověď u účastníků NTD byla definována jako průměrné zvýšení hemoglobinu o ≥1,0 g/dl měřené během 37. až 48. týdne.
Výchozí hodnota hemoglobinu pro účastníky NTD byla průměrem dvou nebo více měření provedených během období screeningu buď základní studie (A536-04) nebo prodloužené studie (A536-06).
Měření hemoglobinu během 2 týdnů po transfuzi červených krvinek (RBC) byla z analýzy vyloučena.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky RBC během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku.
Je uvedeno procento účastníků se zvýšením hemoglobinu o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě.
|
37. až 48. týden
|
|
Procento účastníků nezávislých na transfuzi (NTD) se zvýšením hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě během klouzavého 8týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Erytroidní odpověď u účastníků NTD byla definována jako průměrné zvýšení hemoglobinu o ≥1,5 g/dl od výchozí hodnoty během 8týdenního intervalu ve srovnání s výchozí hodnotou.
Výchozí hodnota hemoglobinu pro účastníky NTD byla průměrem dvou nebo více měření provedených během období screeningu buď základní studie (A536-04) nebo prodloužené studie (A536-06).
Měření hemoglobinu během 2 týdnů po transfuzi červených krvinek (RBC) byla z analýzy vyloučena.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky RBC během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku.
8týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 8 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků se zvýšením hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků nezávislých na transfuzi (NTD) se zvýšením hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Erytroidní odpověď u účastníků NTD byla definována jako průměrné zvýšení hemoglobinu o ≥1,5 g/dl od výchozí hodnoty během 12týdenního intervalu ve srovnání s výchozí hodnotou.
Výchozí hodnota hemoglobinu pro účastníky NTD byla průměrem dvou nebo více měření provedených během období screeningu buď základní studie (A536-04) nebo prodloužené studie (A536-06).
Měření hemoglobinu během 2 týdnů po transfuzi červených krvinek (RBC) byla z analýzy vyloučena.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky RBC během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku.
12týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 12 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků se zvýšením hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků nezávislých na transfuzi (NTD) se zvýšením hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě během 13. až 24. týdne
Časové okno: Týdny 13 až 24
|
Erytroidní odpověď u účastníků NTD byla definována jako průměrné zvýšení hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě naměřené během 13. až 24. týdne.
Výchozí hodnota hemoglobinu pro účastníky NTD byla průměrem dvou nebo více měření provedených během období screeningu buď základní studie (A536-04) nebo prodloužené studie (A536-06).
Měření hemoglobinu během 2 týdnů po transfuzi červených krvinek (RBC) byla z analýzy vyloučena.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky RBC během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku.
Je uvedeno procento účastníků se zvýšením hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě.
|
Týdny 13 až 24
|
|
Procento účastníků nezávislých na transfuzi (NTD) se zvýšením hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě během 37. až 48. týdne
Časové okno: 37. až 48. týden
|
Erytroidní odpověď u účastníků NTD byla definována jako průměrné zvýšení hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě naměřené během 37. až 48. týdne.
Výchozí hodnota hemoglobinu pro účastníky NTD byla průměrem dvou nebo více měření provedených během období screeningu buď základní studie (A536-04) nebo prodloužené studie (A536-06).
Měření hemoglobinu během 2 týdnů po transfuzi červených krvinek (RBC) byla z analýzy vyloučena.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky RBC během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku.
Je uvedeno procento účastníků se zvýšením hemoglobinu o ≥1,5 g/dl oproti výchozí hodnotě.
|
37. až 48. týden
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥20% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během klouzavého 8týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 8týdenního intervalu dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 8 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
8týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 8 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků s ≥20% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během klouzavého 8týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 8týdenního intervalu dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 8 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
8týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 8 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků s ≥33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během klouzavého 8týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 8týdenního intervalu dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 8 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
8týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 8 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků s ≥50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥20% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 12týdenního intervalu dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 12 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
12týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 12 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků s ≥20% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 12týdenního intervalu vydělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 8 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
12týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 12 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků s ≥33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 12týdenního intervalu dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 12 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
12týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 12 týdnů během studie.
Je uvedeno procento účastníků s ≥50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥20% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) od výchozího stavu během 13. až 24. týdne
Časové okno: Týdny 13 až 24
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 13. až 24. týdne vydělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 12 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Je uvedeno procento účastníků s ≥20% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
Týdny 13 až 24
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během 13. až 24. týdne
Časové okno: Týdny 13 až 24
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 13. až 24. týdne vydělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 12 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Je uvedeno procento účastníků s ≥33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
Týdny 13 až 24
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během 13. až 24. týdne
Časové okno: Týdny 13 až 24
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 13. až 24. týdne dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 12 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota) .
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Je uvedeno procento účastníků s ≥50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
Týdny 13 až 24
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥20% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) od výchozího stavu během 37. až 48. týdne
Časové okno: 37. až 48. týden
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 37. až 48. týdne dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 12 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota) .
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Je uvedeno procento účastníků s ≥20% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
37. až 48. týden
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) oproti výchozí hodnotě během 37. až 48. týdne
Časové okno: 37. až 48. týden
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 37. až 48. týdne dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 12 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota) .
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Je uvedeno procento účastníků s ≥33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
37. až 48. týden
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD) s ≥50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) od výchozího stavu během 37. až 48. týdne
Časové okno: 37. až 48. týden
|
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 37. až 48. týdne dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 12 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota) .
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Je uvedeno procento účastníků s ≥50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě.
|
37. až 48. týden
|
|
Procento účastníků závislých na transfuzi (TD), kteří si udrželi nezávislost na transfuzi červených krvinek (RBC) po dobu ≥ 8 týdnů
Časové okno: Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Nezávislost na transfuzi pro účastníky TD byla definována jako procento účastníků, kteří nepotřebovali transfuzní jednotky RBC (nebo mililitry) po dobu ≥ 8 týdnů ve studii po zahájení léčby.
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Je uvedeno procento účastníků, kteří si udrželi nezávislost na transfuzi po dobu ≥ 8 týdnů.
|
Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Maximální procentuální změna od výchozí hodnoty u transfuzí červených krvinek (RBC) u účastníků závislých na transfuzi (TD) za 8 týdnů
Časové okno: Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Snížení počtu transfuzí červených krvinek oproti výchozí hodnotě u účastníků TD bylo definováno jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 8týdenního intervalu dělený délkou trvání tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek před 8 týdny. do začátku léčby (základní hodnota).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
8týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 8 týdnů během studie.
Je uvedena procentuální změna od výchozí hodnoty v transfuzích červených krvinek u účastníků TD.
|
Jakýkoli 8týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Maximální procentuální změna od výchozí hodnoty u transfuzí červených krvinek (RBC) u účastníků závislých na transfuzi (TD) za 12 týdnů
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Změna od výchozí hodnoty v transfuzích červených krvinek u účastníků TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 12týdenního intervalu vydělený délkou trvání tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek před 12 týdny. do začátku léčby (základní hodnota).
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky RBC každých 8 týdnů (potvrzeno 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
12týdenní interval byl definován jako jakýchkoli po sobě jdoucích 12 týdnů během studie.
Je uvedena procentuální změna od výchozí hodnoty v transfuzích červených krvinek u účastníků TD.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Doba do erytroidní odezvy u účastníků nezávislých na transfuzi (NTD), kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu ≥1,0 g/dl v klouzavém 12týdenním intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Doba do erytroidní odpovědi byla definována jako doba od první dávky do prvního data jakéhokoli pohyblivého 12týdenního okna, při kterém bylo dosaženo zvýšení hemoglobinu ≥1,0 g/dl.
Když bylo více nesouvislých intervalů s odezvou, byl použit nejdelší interval.
Účastníci s odezvou probíhající v den ukončení analýzy byli cenzurováni.
Je uveden čas do prvního data jakéhokoli klouzavého 12týdenního okna, které dosáhlo zvýšení hemoglobinu ≥1,0 g/dl.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Čas do erytroidní odpovědi u účastníků nezávislých na transfuzi (NTD), kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu ≥ 1,5 g/dl v klouzavém 12týdenním intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Doba do erytroidní odpovědi byla definována jako doba od první dávky do prvního data jakéhokoli pohyblivého 12týdenního okna, při kterém bylo dosaženo zvýšení hemoglobinu ≥1,5 g/dl.
Když bylo více nesouvislých intervalů s odezvou, byl použit nejdelší interval.
Účastníci s odezvou probíhající v den ukončení analýzy byli cenzurováni.
Je uveden čas do prvního data jakéhokoli klouzavého 12týdenního okna, které dosáhlo zvýšení hemoglobinu ≥1,5 g/dl.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Čas do erytroidní odpovědi u účastníků závislých na transfuzi (TD), kteří dosáhli snížení transfuzní zátěže o ≥ 33 % během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Doba do erytroidní odpovědi byla definována jako doba od první dávky do prvního data jakéhokoli pohyblivého 12týdenního okna, které dosáhlo snížení zátěže transfuzí červených krvinek (RBC) ve srovnání s předléčenou ≥33 %.
Když bylo více nesouvislých intervalů s odezvou, byl použit nejdelší interval.
Účastníci s odezvou probíhající v den ukončení analýzy byli cenzurováni.
Je uveden čas do prvního data jakéhokoli klouzavého 12týdenního okna, kterým se dosáhne snížení zátěže transfuzí červených krvinek ve srovnání s předléčením o ≥33 %.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Doba do erytroidní odpovědi u účastníků závislých na transfuzi (TD), kteří dosáhli snížení transfuzní zátěže o ≥ 50 % během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Doba do erytroidní odpovědi byla definována jako doba od první dávky do prvního data jakéhokoli pohyblivého 12týdenního okna, které dosáhlo snížení zátěže transfuzí červených krvinek (RBC) ve srovnání s předléčenou ≥50 %.
Když bylo více nesouvislých intervalů s odezvou, byl použit nejdelší interval.
Účastníci s odezvou probíhající v den ukončení analýzy byli cenzurováni.
Je uveden čas do prvního data jakéhokoli klouzavého 12týdenního okna, kterým se dosáhne snížení zátěže transfuzí červených krvinek ve srovnání s předléčením o ≥50 %.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Trvání erytroidní odpovědi u účastníků nezávislých na transfuzi (NTD), kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu ≥ 1,0 g/dl během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Trvání erytroidní odpovědi bylo definováno jako čas od počátečního data prvního klouzavého 12týdenního okna, v němž bylo dosaženo zvýšení hemoglobinu o ≥1,0 g/dl, do posledního data posledního po sobě jdoucího 12týdenního období, kdy bylo dosaženo zvýšení hemoglobinu o ≥ 1,0 g/dl.
Když bylo více nesouvislých intervalů s odezvou, byl použit nejdelší interval.
Účastníci s odezvou probíhající v den ukončení analýzy byli cenzurováni.
Je uvedena doba trvání odpovědi u účastníků, kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu ≥1,0 g/dl.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Trvání erytroidní odpovědi u účastníků nezávislých na transfuzi (NTD), kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu ≥ 1,5 g/dl v klouzavém 12týdenním intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Trvání erytroidní odpovědi bylo definováno jako čas od počátečního data prvního klouzavého 12týdenního okna, v němž bylo dosaženo zvýšení hemoglobinu o ≥1,5 g/dl, do posledního data posledního po sobě jdoucího 12týdenního období, kdy bylo dosaženo zvýšení hemoglobinu o ≥ 1,5 g/dl.
Když bylo více nesouvislých intervalů s odezvou, byl použit nejdelší interval.
Účastníci s odezvou probíhající v den ukončení analýzy byli cenzurováni.
Je uvedeno trvání odpovědi u účastníků, kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu ≥1,5 g/dl.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Trvání erytroidní odpovědi u účastníků závislých na transfuzi (TD), kteří dosáhli snížení transfuzní zátěže o ≥ 33 % během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Trvání erytroidní odpovědi bylo definováno jako čas od počátečního data prvního klouzavého 12týdenního okna, kterým se dosáhne snížení zátěže transfuzí červených krvinek (RBC) ve srovnání s předléčenou ≥33 % do posledního data posledního po sobě jdoucího 12- týdenní okno dosahující snížení zátěže transfuzí erytrocytů ve srovnání s předléčením o ≥33 %.
Když bylo více nesouvislých intervalů s odezvou, byl použit nejdelší interval.
Účastníci s odezvou probíhající v den ukončení analýzy byli cenzurováni.
Je uvedena doba trvání odpovědi pro účastníky, kteří dosáhli snížení zátěže transfuzemi erytrocytů ve srovnání s předléčením o ≥33 %.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Doba trvání erytroidní odpovědi u účastníků závislých na transfuzi (TD), kteří dosáhli snížení transfuzní zátěže o ≥ 50 % během klouzavého 12týdenního intervalu
Časové okno: Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Trvání erytroidní odpovědi bylo definováno jako čas od počátečního data prvního klouzavého 12týdenního okna, které dosáhlo snížení zátěže transfuzí červených krvinek (RBC) ve srovnání s předléčenou ≥50 % do posledního data posledního po sobě jdoucího 12- týdenní okno dosahující snížení zátěže erytrocytární transfuzí ve srovnání s předléčenou ≥50 %.
Když bylo více nesouvislých intervalů s odezvou, byl použit nejdelší interval.
Účastníci s odezvou probíhající v den ukončení analýzy byli cenzurováni.
Je uvedena doba trvání odpovědi u účastníků, kteří dosáhli snížení zátěže transfuzí erytrocytů ve srovnání s předléčením o ≥50 %.
|
Jakýkoli 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v hladinách hemoglobinu před transfuzí u účastníků závislých na transfuzi (TD).
Časové okno: Jakýkoli 8 nebo 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
U účastníků TD byly vypočteny hladiny hemoglobinu před transfuzí.
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky červených krvinek (RBC) každých 8 týdnů (potvrzeno během 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Výchozí hladina hemoglobinu před transfuzí byla průměrem všech hodnot hemoglobinu naměřených před podáním první dávky studovaného léku.
Hladiny hemoglobinu před transfuzí byly vypočítány za použití průměru všech hodnot hemoglobinu zaznamenaných před každou transfuzí, která byla nutná po podání první dávky studovaného léčiva.
Všechny hladiny hemoglobinu naměřené během 2 týdnů po transfuzi červených krvinek byly z analýzy vyloučeny.
Je uvedena změna předtransfuzních hladin hemoglobinu od výchozích hodnot.
|
Jakýkoli 8 nebo 12týdenní interval během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Průměrná změna hladiny hemoglobinu od výchozí hodnoty v průběhu několika cyklických 8týdenních intervalů u účastníků bez transfuze (NTD)
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a vícenásobné 8týdenní intervaly během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v hladinách hemoglobinu byla vypočtena pro vícenásobné 8týdenní intervaly u účastníků NTD.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky červených krvinek (RBC) během 8 týdnů před první dávkou studijní léčby.
Výchozí hladina hemoglobinu před transfuzí byla průměrem všech hodnot hemoglobinu naměřených před podáním první dávky studovaného léku.
Hladina hemoglobinu po výchozím stavu byla měřena po každém postupném 8týdenním intervalu, čímž bylo získáno několik hodnot pro průměrnou změnu hemoglobinu od výchozí hodnoty.
Je uvedena maximální změna od výchozí hodnoty hladiny hemoglobinu mezi vícenásobnými 8týdenními intervaly.
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a vícenásobné 8týdenní intervaly během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Průměrná změna hladiny hemoglobinu oproti výchozí hodnotě v průběhu několika cyklických 12týdenních intervalů u účastníků bez transfuze (NTD)
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a vícenásobné 12týdenní intervaly během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v hladinách hemoglobinu byla vypočtena pro vícenásobné 12týdenní intervaly u účastníků NTD.
Účastníci NTD byli účastníci, kteří dostali < 4 jednotky červených krvinek (RBC) během 8 týdnů před první dávkou studijní léčby.
Výchozí hladina hemoglobinu před transfuzí byla průměrem všech hodnot hemoglobinu naměřených před podáním první dávky studovaného léku.
Hladina hemoglobinu po výchozím stavu byla měřena po každém cyklickém 12týdenním intervalu, čímž byly získány různé hodnoty pro průměrnou změnu hemoglobinu od výchozí hodnoty.
Je uvedena maximální změna od výchozí hodnoty hladiny hemoglobinu mezi vícenásobnými 12týdenními intervaly.
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a vícenásobné 12týdenní intervaly během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procentuální změna od výchozího stavu v transfuzní zátěži během vícenásobných klouzavých 8týdenních intervalů u účastníků závislých na transfuzi (TD)
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a vícenásobné 8týdenní intervaly během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v transfuzní zátěži byla vypočtena pro vícenásobné 8týdenní intervaly u účastníků TD.
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky červených krvinek (RBC) každých 8 týdnů (potvrzeno během 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 8týdenního intervalu dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 8 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Post-základní transfuzní zátěž byla vypočítána po každém cyklickém 8týdenním intervalu poskytujícím vícenásobné hodnoty pro procentuální změnu transfuzní zátěže od výchozí hodnoty.
Je uvedena maximální procentuální změna od výchozí hodnoty v transfuzní zátěži mezi vícenásobnými 8týdenními intervaly.
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a vícenásobné 8týdenní intervaly během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procentuální změna od výchozího stavu v transfuzní zátěži během několika cyklických 12týdenních intervalů u účastníků závislých na transfuzi (TD)
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a vícenásobné 12týdenní intervaly během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v transfuzní zátěži byla vypočtena pro vícenásobné 12týdenní intervaly u účastníků TD.
Účastníci TD byli účastníci, kteří dostali ≥4 jednotky červených krvinek (RBC) každých 8 týdnů (potvrzeno během 6 měsíců před první dávkou studovaného léku).
Transfuzní zátěž pro účastníky TD byla definována jako poměr jednotek transfuze červených krvinek (nebo mililitrů) podaných během 12týdenního intervalu dělený délkou tohoto intervalu ve srovnání s poměrem jednotek transfuze červených krvinek 12 týdnů před zahájením léčby (základní hodnota ).
Post-základní transfuzní zátěž byla vypočítána po každém cyklickém 12týdenním intervalu poskytujícím vícenásobné hodnoty pro procentuální změnu transfuzní zátěže od výchozí hodnoty.
Je uvedena maximální procentuální změna od výchozí hodnoty v transfuzní zátěži mezi vícenásobnými rotujícími 12týdenními intervaly.
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a vícenásobné 12týdenní intervaly během studie (až přibližně 68 měsíců)
|
|
Procentuální změna erytropoetinu od výchozího stavu do konce léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení erytropoetinu.
Byla měřena procentní změna průměrné koncentrace erytropoetinu od výchozí hodnoty.
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna od výchozího stavu do konce léčby v počtu retikulocytů
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení počtu retikulocytů.
Byla měřena procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů.
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna počtu jaderných červených krvinek (nRBC) od výchozí hodnoty do konce léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení počtu nRBC.
Byla měřena procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu nRBC.
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do konce léčby v rozpustném transferinovém receptoru
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení rozpustného transferinového receptoru.
Byla měřena procentuální změna průměrné koncentrace rozpustného transferinového receptoru od výchozí hodnoty.
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna sérového feritinu od výchozí hodnoty do konce léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení sérového feritinu.
Byla měřena procentní změna průměrné koncentrace sérového feritinu od výchozí hodnoty.
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do konce léčby v procentuální saturaci transferinu (železa).
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení procenta nasycení transferinem (železem).
Byla měřena procentuální změna od výchozí hodnoty průměrné koncentrace procenta nasycení transferinem (železem).
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna sérového transferinu od výchozí hodnoty do konce léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení sérového transferinu.
Výchozí hodnota byla předem specifikována jako poslední měření před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu bylo plánováno, že analýza bude prezentována podle stavu transfuze (netransfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do konce léčby v séru železa
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení sérového železa.
Výchozí hodnota byla předem specifikována jako poslední měření před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu bylo plánováno, že analýza bude prezentována podle stavu transfuze (netransfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do konce léčby v séru hepcidinu
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení sérového hepcidinu.
Výchozí hodnota byla předem specifikována jako poslední měření před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu bylo plánováno, že analýza bude prezentována podle stavu transfuze (netransfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do konce léčby v celkové kapacitě vázání železa v séru (TIBC)
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve měly být odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení celkové vazebné kapacity pro železo v séru.
Výchozí hodnota byla předem specifikována jako poslední měření před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu bylo plánováno, že analýza bude prezentována podle stavu transfuze (netransfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty do konce léčby v železe nevázaném na transferin (NTBI)
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem stanovených časových intervalech, aby se stanovilo sérové železo nevázané na transferin.
Výchozí hodnota byla předem specifikována jako poslední měření před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu bylo plánováno, že analýza bude prezentována podle stavu transfuze (netransfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna celkového bilirubinu od výchozího stavu do konce léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení celkového bilirubinu.
Byla měřena procentuální změna celkového bilirubinu od výchozí hodnoty.
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna nepřímého bilirubinu od výchozího stavu do konce léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení nepřímého bilirubinu.
Byla měřena procentuální změna nepřímého bilirubinu od výchozí hodnoty.
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Procentuální změna laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozího stavu do konce léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení LDH.
Byla měřena procentuální změna od výchozí hodnoty v LDH.
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a konec léčby (do dne 1807)
|
|
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) od výchozí hodnoty pro účastníky s výchozí hodnotou LIC <3 mg/g suché hmotnosti naměřené po 18 měsících a až 60 měsících léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení LIC.
Změna střední hodnoty LIC od výchozí hodnoty u účastníků s výchozí hodnotou LIC < 3 mg/g suché hmotnosti byla měřena pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI).
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
|
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) od výchozí hodnoty pro účastníky s výchozí hodnotou LIC ≥ 3 mg/g suché hmotnosti naměřené po 18 měsících a až 60 měsících léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení LIC.
Změna střední hodnoty LIC od výchozí hodnoty u účastníků s výchozí hodnotou LIC ≥ 3 mg/g suché hmotnosti byla měřena pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI).
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
|
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) od výchozí hodnoty pro účastníky s výchozí hodnotou LIC < 3 mg/g suché hmotnosti, kteří použili chelatační terapii železa (ICT), měřeno po 18 měsících a až 60 měsících léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení LIC.
Změna střední hodnoty LIC od výchozí hodnoty u účastníků s výchozí hodnotou LIC < 3 mg/g suché hmotnosti a kteří použili ICT během 84 dnů před první dávkou studovaného léku nebo během období studijní léčby byla měřena pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI). .
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
|
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) od výchozí hodnoty pro účastníky s výchozí hodnotou LIC ≥ 3 mg/g suché hmotnosti, kteří použili chelatační terapii železa (ICT), měřeno po 18 měsících a až 60 měsících léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení LIC.
Změna průměrné hodnoty LIC od výchozí hodnoty u účastníků s výchozí hodnotou LIC ≥ 3 mg/g suché hmotnosti a kteří použili ICT během 84 dnů před první dávkou studovaného léku nebo během období studijní léčby byla měřena pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI). .
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
|
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) od výchozí hodnoty pro účastníky s výchozí hodnotou LIC < 3 mg/g suché hmotnosti, kteří nepoužili chelatační terapii železa (ICT), měřeno po 18 měsících a až 60 měsících léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení LIC.
Změna průměrné hodnoty LIC od výchozí hodnoty u účastníků s výchozí hodnotou LIC < 3 mg/g suché hmotnosti a kteří nepoužili ICT během 84 dnů před první dávkou studovaného léku nebo během období studijní léčby byla měřena pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI ).
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
|
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) od výchozí hodnoty pro účastníky s výchozí hodnotou LIC ≥ 3 mg/g suché hmotnosti, kteří neužívali chelatační terapii železa (ICT), měřeno po 18 měsících a až 60 měsících léčby
Časové okno: Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
Vzorky krve byly odebírány v předem specifikovaných časových intervalech pro stanovení LIC.
Změna průměrné hodnoty LIC od výchozí hodnoty u účastníků s výchozí hodnotou LIC ≥ 3 mg/g suché hmotnosti a kteří nepoužili ICT během 84 dnů před první dávkou studovaného léku nebo během období studijní léčby byla měřena pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI ).
Výchozí hodnota byla posledním měřením před první dávkou studovaného léku.
Podle protokolu byla analýza prezentována podle stavu transfuze (bez transfuze a závislé na transfuzi).
|
Výchozí stav (před první dávkou studovaného léku) a až přibližně 60 měsíců
|
|
Sérová koncentrace Luspaterceptu
Časové okno: Dny před a po dávce 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 a 344
|
Vzorky krve byly odebírány v několika časových bodech pro stanovení koncentrace luspaterceptu v séru.
Sérovým koncentracím, které byly pod limitem kvantifikace (LOQ) testu před první dávkou, byla přiřazena číselná hodnota nula.
Koncentrace v séru po léčbě, které byly pod LOQ testu, byly považovány za chybějící.
Sérové koncentrace přiřazené hodnotě chybějící byly z analýzy vynechány.
LOQ testu byla 50 ng/ml.
|
Dny před a po dávce 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 a 344
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. října 2014
Primární dokončení (Aktuální)
18. června 2020
Dokončení studie (Aktuální)
18. června 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. října 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. října 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
20. října 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. července 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- A536-06 (Jiný identifikátor: Acceleron)
- MK-6143-004 (Jiný identifikátor: Merck)
- 2014-001281-94 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .