Badanie rozszerzone ACE-536 — talasemia beta
6 lutego 2024 zaktualizowane przez: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA
Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowych skutków stosowania ACE-536 u pacjentów z β-talasemią włączonych wcześniej do badania A536-04
Badanie A536-06 jest otwartym badaniem kontynuacyjnym dla pacjentów włączonych wcześniej do badania A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identyfikator NCT01749540), aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję ACE-536 u dorosłych pacjentów z beta-talasemią.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badanie A536-06 jest otwartym badaniem kontynuacyjnym dla pacjentów włączonych wcześniej do badania A536-04 (ClinicalTrials.gov
Identyfikator NCT01749540), w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skutków farmakodynamicznych trwającego do 24 miesięcy leczenia ACE-536 u dorosłych pacjentów z talasemią beta leczonych wcześniej ACE-536 przez okres do 3 miesięcy w badaniu A536-04.
Początkowy poziom dawki w A536-06 będzie wynosił 0,8 mg/kg we wstrzyknięciu podskórnym (SC) raz na 3 tygodnie.
Zasady miareczkowania/modyfikacji dawki będą przestrzegane dla poszczególnych pacjentów i będą oparte na danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności zebranych w trakcie leczenia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
51
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Athens, Grecja
- Acceleron Investigative Site
-
-
-
-
-
Brindisi, Włochy
- Acceleron Investigative Site
-
Catania, Włochy
- Acceleron Investigative Site
-
Ferrara, Włochy
- Acceleron Investigative Site
-
Modena, Włochy
- Acceleron Investigative Site
-
Naples, Włochy
- Acceleron Investigative Site
-
Turin, Włochy
- Acceleron Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zakończenie okresu leczenia w badaniu podstawowym A536-04.
- Kobiety w wieku rozrodczym (zdefiniowane jako dojrzałe seksualnie kobiety, które nie przeszły histerektomii lub obustronnego wycięcia jajników lub które nie są naturalnie po menopauzie ≥ 24 kolejnych miesięcy) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub krwi przed włączeniem do badania i stosować odpowiednie metody antykoncepcji (abstynencja, doustne środki antykoncepcyjne, metoda mechaniczna ze środkiem plemnikobójczym lub sterylizacja chirurgiczna) podczas udziału w badaniu i przez 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki ACE-536. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na używanie lateksowej prezerwatywy podczas wszelkich kontaktów seksualnych z kobietami w wieku rozrodczym podczas udziału w badaniu i przez 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki ACE-536, nawet jeśli przeszedł udaną wazektomię. Przed podaniem pierwszej dawki ACE-536 pacjentki należy poinformować o środkach, które należy zastosować w celu zapobiegania ciąży i potencjalnej toksyczności.
- Pacjent jest w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych, rozumie i przestrzega wszystkich wymagań protokołu.
Pacjent rozumie i jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę
Pacjenci z przerwaniem leczenia (zdefiniowani jako pacjenci, którzy ukończyli wizytę EOS w ramach badania A536-04 i są ≥ 28 dni po wizycie EOS) muszą również spełniać następujące kryteria
- Średnie stężenie hemoglobiny < 10,0 g/dl z 2 pomiarów (na które nie miała wpływu transfuzja czerwonych krwinek) (jeden wykonany w ciągu jednego dnia przed cyklem 1, dzień 1, a drugi w okresie przesiewowym [od dnia -28 do dnia -1]) w NTD pacjenci.
- Odpowiedni poziom kwasu foliowego lub terapia folianem.
- Liczba płytek krwi ≥ 100 x 10(9) /l i ≤ 1000 x 10(9) /l.
- Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) < 3 x górna granica normy (GGN).
- Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 x GGN.
- Frakcja wyrzutowa ≥ 50% w badaniu echokardiograficznym (ECHO) lub wielobramkowym skanem akwizycji (MUGA).
Kryteria wyłączenia:
- Przerwanie/wycofanie się z badania A536-04 na prośbę pacjenta, niechęć lub niezdolność pacjenta do przestrzegania protokołu, ciąża, stosowanie zabronionych leków (np. hydroksymocznika), przyczyny medyczne lub AE, reakcja nadwrażliwości na badany lek, według uznania sponsora lub utrata możliwości obserwacji przed zakończeniem okresu leczenia.
- Każda istotna klinicznie choroba płuc (w tym nadciśnienie płucne), sercowo-naczyniowa, endokrynologiczna, neurologiczna, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa, zakaźna, immunologiczna (w tym klinicznie istotna allo- lub autoimmunizacja) lub układu moczowo-płciowego uznana przez badacza za niewystarczająco kontrolowaną przed dniem cyklu 1 1.
- Objawowa splenomegalia.
- Splenektomia w ciągu 56 dni przed cyklem 1. Dzień 1.
- Duży zabieg chirurgiczny (z wyjątkiem splenektomii) w ciągu 28 dni przed 1. dniem cyklu 1. Pacjenci muszą całkowicie wyzdrowieć po wszelkich wcześniejszych operacjach przed 1. dniem cyklu 1.
- Pacjenci otrzymujący lub planujący leczenie hydroksymocznikiem. Pacjenci nie mogli przyjmować hydroksymocznika w ciągu 90 dni od dnia 1. cyklu 1.
- Dla pacjentów z przerwaniem leczenia: Terapia chelatująca żelazo, jeśli została rozpoczęta w ciągu 56 dni przed 1. dniem cyklu 1.
- Leki cytotoksyczne, ogólnoustrojowe kortykosteroidy, leki immunosupresyjne lub leczenie przeciwzakrzepowe, takie jak warfaryna lub heparyna, w ciągu 28 dni przed cyklem 1 Dzień 1 (profilaktyczna aspiryna do 100 mg/dobę i heparyna drobnocząsteczkowa (LMW) w leczeniu zakrzepicy żył powierzchownych (SVT) jest zalecana dozwolony).
- Leczenie innym badanym lekiem (w tym sotaterceptem [ACE-011]) lub wyrobem bądź zatwierdzoną terapią do celów badawczych ≤ 28 dni przed cyklem 1. Dzień 1. lub jeśli okres półtrwania poprzedniego badanego produktu jest znany, w ciągu 5 razy okres półtrwania przed 1. dniem cyklu 1, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, w jakimkolwiek momencie między zakończeniem leczenia badania podstawowego A536-04 a 1. dniem 1. cyklu.
- Znany pozytywny wynik na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), aktywnego zakaźnego zapalenia wątroby typu B (HBV) lub aktywnego zakaźnego zapalenia wątroby typu C (HCV).
- Niekontrolowane nadciśnienie definiowane jako skurczowe ciśnienie krwi (SBP) ≥ 150 mm Hg lub rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) ≥ 100 mm Hg.
- Znana historia zdarzeń zakrzepowo-zatorowych ≥ stopnia 3 według National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (aktualna aktywna wersja pomocnicza).
- Samice w ciąży lub karmiące.
- Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych lub nadwrażliwości na rekombinowane białka lub substancje pomocnicze w badanym leku.
- Każdy inny stan, który nie został wyraźnie wymieniony powyżej, a który według oceny badacza wykluczyłby pacjenta z udziału w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Populacja rozszerzenia Luspatercept
Uczestnicy otrzymują luspatercept w dawce 0,6, 0,8, 1,0 lub 1,25 mg/kg we wstrzyknięciu podskórnym w 1. dniu każdego 21-dniowego cyklu przez maksymalnie 87 cykli (do około 5 lat).
Uczestnicy otrzymają najwyższy tolerowany poziom dawki luspaterceptu, jaki im przydzielono w badaniu podstawowym, chyba że konieczna była modyfikacja dawki.
|
wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, którzy doświadczyli zdarzenia niepożądanego (AE)
Ramy czasowe: Do około 68 miesięcy
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano badany lek, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z leczeniem.
AE mogło zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z badanym lekiem.
Podawana jest liczba uczestników, którzy doświadczyli zdarzenia niepożądanego.
|
Do około 68 miesięcy
|
|
Liczba uczestników, którzy przerwali leczenie objęte badaniem z powodu zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Do około 60 miesięcy
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano badany lek, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z leczeniem.
AE mogło zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z badanym lekiem.
Podaje się liczbę uczestników, którzy przerwali leczenie w ramach badania z powodu zdarzenia niepożądanego.
|
Do około 60 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 8-tygodniowych odstępów
Ramy czasowe: Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Odpowiedź erytroidalną u uczestników NTD zdefiniowano jako średni wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 8 tygodni w porównaniu do wartości wyjściowych.
Wyjściowa hemoglobina u uczestników NTD była średnią z dwóch lub więcej pomiarów przeprowadzonych w okresie przesiewowym badania podstawowego (A536-04) lub badania uzupełniającego (A536-06).
Z analizy wykluczono pomiary hemoglobiny w ciągu 2 tygodni po transfuzji czerwonych krwinek.
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek (RBC) w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
8-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 8 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wzrost stężenia hemoglobiny wynosił ≥1,0 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Odpowiedź erytroidalną u uczestników NTD zdefiniowano jako średni wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 12 tygodni w porównaniu do wartości wyjściowych.
Wyjściowa hemoglobina u uczestników NTD była średnią z dwóch lub więcej pomiarów przeprowadzonych w okresie przesiewowym badania podstawowego (A536-04) lub badania uzupełniającego (A536-06).
Z analizy wykluczono pomiary hemoglobiny w ciągu 2 tygodni po transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
12-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 12 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wzrost stężenia hemoglobiny wynosił ≥1,0 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 13–24
Ramy czasowe: Tygodnie 13–24
|
Odpowiedź erytroidalną u uczestników NTD zdefiniowano jako średni wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych, mierzony w tygodniach 13–24.
Wyjściowa hemoglobina u uczestników NTD była średnią z dwóch lub więcej pomiarów przeprowadzonych w okresie przesiewowym badania podstawowego (A536-04) lub badania uzupełniającego (A536-06).
Z analizy wykluczono pomiary hemoglobiny w ciągu 2 tygodni po transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wzrost stężenia hemoglobiny wynosił ≥1,0 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Tygodnie 13–24
|
|
Odsetek uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 37–48
Ramy czasowe: Tygodnie 37–48
|
Odpowiedź erytroidalną u uczestników NTD zdefiniowano jako średni wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl mierzony w tygodniach 37–48.
Wyjściowa hemoglobina u uczestników NTD była średnią z dwóch lub więcej pomiarów przeprowadzonych w okresie przesiewowym badania podstawowego (A536-04) lub badania uzupełniającego (A536-06).
Z analizy wykluczono pomiary hemoglobiny w ciągu 2 tygodni po transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wzrost stężenia hemoglobiny wynosił ≥1,0 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Tygodnie 37–48
|
|
Odsetek uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 8 tygodni
Ramy czasowe: Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Odpowiedź erytroidalną u uczestników NTD zdefiniowano jako średni wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 8 tygodni w porównaniu do wartości wyjściowych.
Wyjściowa hemoglobina u uczestników NTD była średnią z dwóch lub więcej pomiarów przeprowadzonych w okresie przesiewowym badania podstawowego (A536-04) lub badania uzupełniającego (A536-06).
Z analizy wykluczono pomiary hemoglobiny w ciągu 2 tygodni po transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
8-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 8 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiony zostanie odsetek uczestników ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 12-tygodniowych odstępów
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Odpowiedź erytroidalną u uczestników NTD zdefiniowano jako średni wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 12 tygodni w porównaniu do wartości wyjściowych.
Wyjściowa hemoglobina u uczestników NTD była średnią z dwóch lub więcej pomiarów przeprowadzonych w okresie przesiewowym badania podstawowego (A536-04) lub badania uzupełniającego (A536-06).
Z analizy wykluczono pomiary hemoglobiny w ciągu 2 tygodni po transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
12-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 12 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wzrost stężenia hemoglobiny wynosił ≥1,5 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), ze wzrostem stężenia hemoglobiny ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 13–24
Ramy czasowe: Tygodnie 13–24
|
Odpowiedź erytroidalną u uczestników NTD zdefiniowano jako średni wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych, mierzony w tygodniach 13–24.
Wyjściowa hemoglobina u uczestników NTD była średnią z dwóch lub więcej pomiarów przeprowadzonych w okresie przesiewowym badania podstawowego (A536-04) lub badania uzupełniającego (A536-06).
Z analizy wykluczono pomiary hemoglobiny w ciągu 2 tygodni po transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wzrost stężenia hemoglobiny wynosił ≥1,5 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Tygodnie 13–24
|
|
Odsetek uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 37–48
Ramy czasowe: Tygodnie 37–48
|
Odpowiedź erytroidalną u uczestników NTD zdefiniowano jako średni wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych, mierzony w tygodniach 37–48.
Wyjściowa hemoglobina u uczestników NTD była średnią z dwóch lub więcej pomiarów przeprowadzonych w okresie przesiewowym badania podstawowego (A536-04) lub badania uzupełniającego (A536-06).
Z analizy wykluczono pomiary hemoglobiny w ciągu 2 tygodni po transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wzrost stężenia hemoglobiny wynosił ≥1,5 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Tygodnie 37–48
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) spadło o ≥20% w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 8-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 8 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
8-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 8 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥20% w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) spadło o ≥33% w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 8-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 8 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
8-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 8 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥33% w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) spadło o ≥50% w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 8-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 8 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
8-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 8 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) spadło o ≥20% w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 12 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
12-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 12 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥20% w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) spadło o ≥33% w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 12 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
12-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 12 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥33% w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) spadło o ≥50% w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 12 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
12-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 12 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) zostało zmniejszone o ≥20% w porównaniu z wartością wyjściową, w tygodniach 13–24
Ramy czasowe: Tygodnie 13–24
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w tygodniu od 13 do 24, podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥20% w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Tygodnie 13–24
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) spadło o ≥33% w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 13–24
Ramy czasowe: Tygodnie 13–24
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w tygodniu od 13 do 24, podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥33% w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Tygodnie 13–24
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) spadło o ≥50% w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 13–24
Ramy czasowe: Tygodnie 13–24
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w tygodniach 13–24 podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa). .
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Tygodnie 13–24
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) zostało zmniejszone o ≥20% w porównaniu z wartością wyjściową, w tygodniach 37–48
Ramy czasowe: Tygodnie 37–48
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w tygodniach 37–48 podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa). .
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥20% w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Tygodnie 37–48
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) spadło o ≥33% w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 37–48
Ramy czasowe: Tygodnie 37–48
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w tygodniach 37–48 podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa). .
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥33% w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Tygodnie 37–48
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek (RBC) zostało zmniejszone o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową, w tygodniach 37–48
Ramy czasowe: Tygodnie 37–48
|
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w tygodniach 37–48 podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa). .
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Przedstawiono odsetek uczestników, u których obciążenie transfuzją czerwonych krwinek zmniejszyło się o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Tygodnie 37–48
|
|
Odsetek uczestników zależnych od transfuzji (TD), którzy utrzymali niezależność od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) przez ≥8 tygodni
Ramy czasowe: Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Niezależność od transfuzji w przypadku uczestników TD zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy nie wymagali transfuzji jednostek transfuzji krwinek czerwonych (lub mililitrów) przez ≥ 8 tygodni w badaniu od rozpoczęcia leczenia.
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Przedstawiono odsetek uczestników, którzy utrzymali niezależność od transfuzji przez ≥8 tygodni.
|
Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Maksymalna procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w transfuzjach czerwonych krwinek (RBC) u uczestników zależnych od transfuzji (TD) w ciągu 8 tygodni
Ramy czasowe: Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową liczby transfuzji czerwonych krwinek u uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 8 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek 8 tygodni wcześniej do rozpoczęcia leczenia (wartość wyjściowa).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
8-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 8 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w transfuzjach czerwonych krwinek u uczestników TD.
|
Dowolna 8-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Maksymalna procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w transfuzjach czerwonych krwinek (RBC) u uczestników zależnych od transfuzji (TD) w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie transfuzji czerwonych krwinek u uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 12 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek 12 tygodni wcześniej do rozpoczęcia leczenia (wartość wyjściowa).
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek co 8 tygodni (potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
12-tygodniowy odstęp zdefiniowano jako dowolne kolejne 12 tygodni w trakcie badania.
Przedstawiono procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w transfuzjach czerwonych krwinek u uczestników TD.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Czas do odpowiedzi erytroidalnej u uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), którzy osiągnęli wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,0 g/dl w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Czas do uzyskania odpowiedzi erytroidalnej zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki do pierwszego dnia dowolnego 12-tygodniowego okna, w którym nastąpił wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,0 g/dl.
Jeżeli wystąpiło wiele rozłącznych odstępów między odpowiedzią, stosowano najdłuższy odstęp.
Uczestnicy, u których odpowiedź trwała do dnia zakończenia analizy, zostali ocenzurowani.
Przedstawiono czas do pierwszej daty dowolnego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym nastąpił wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,0 g/dl.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Czas do odpowiedzi erytroidalnej u uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), którzy osiągnęli wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,5 g/dl w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Czas do wystąpienia odpowiedzi erytroidalnej zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki do pierwszego dnia dowolnego 12-tygodniowego okna, w którym nastąpił wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,5 g/dl.
Jeżeli wystąpiło wiele rozłącznych odstępów między odpowiedzią, stosowano najdłuższy odstęp.
Uczestnicy, u których odpowiedź trwała do dnia zakończenia analizy, zostali ocenzurowani.
Przedstawiono czas do pierwszej daty dowolnego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym nastąpił wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,5 g/dl.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Czas do odpowiedzi erytroidalnej u uczestników zależnych od transfuzji (TD), którzy osiągnęli zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją o ≥33% w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Czas do uzyskania odpowiedzi erytroidalnej zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki do pierwszego dnia dowolnego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym osiągnięto zmniejszenie obciążenia transfuzją czerwonych krwinek (RBC) w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥33%.
Jeżeli wystąpiło wiele rozłącznych odstępów między odpowiedzią, stosowano najdłuższy odstęp.
Uczestnicy, u których odpowiedź trwała do dnia zakończenia analizy, zostali ocenzurowani.
Przedstawiono czas do pierwszej daty dowolnego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym osiągnięto zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥33%.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Czas do odpowiedzi erytroidalnej u uczestników zależnych od transfuzji (TD), którzy osiągnęli zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją o ≥50% w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Czas do uzyskania odpowiedzi erytroidalnej zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki do pierwszego dnia dowolnego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym uzyskano zmniejszenie obciążenia transfuzją czerwonych krwinek (RBC) w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥50%.
Jeżeli wystąpiło wiele rozłącznych odstępów między odpowiedzią, stosowano najdłuższy odstęp.
Uczestnicy, u których odpowiedź trwała do dnia zakończenia analizy, zostali ocenzurowani.
Przedstawiono czas do pierwszej daty dowolnego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym osiągnięto zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥50%.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Czas trwania odpowiedzi erytroidalnej u uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), którzy osiągnęli wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,0 g/dl w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Czas trwania odpowiedzi erytroidalnej zdefiniowano jako czas od daty rozpoczęcia pierwszego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym nastąpił wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl, do ostatniej daty ostatniego kolejnego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym osiągnięto wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,0 g/dl. 1,0 g/dl.
Jeżeli wystąpiło wiele rozłącznych odstępów między odpowiedzią, stosowano najdłuższy odstęp.
Uczestnicy, u których odpowiedź trwała do dnia zakończenia analizy, zostali ocenzurowani.
Przedstawiono czas trwania odpowiedzi u uczestników, którzy osiągnęli wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,0 g/dl.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Czas trwania odpowiedzi erytroidalnej u uczestników niezależnych od transfuzji (NTD), którzy osiągnęli wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,5 g/dl w ciągu 12-tygodniowego okresu
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Czas trwania odpowiedzi erytroidalnej zdefiniowano jako czas od daty rozpoczęcia pierwszego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym nastąpił wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl, do ostatniej daty ostatniego kolejnego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym osiągnięto wzrost stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl. 1,5 g/dl.
Jeżeli wystąpiło wiele rozłącznych odstępów między odpowiedzią, stosowano najdłuższy odstęp.
Uczestnicy, u których odpowiedź trwała do dnia zakończenia analizy, zostali ocenzurowani.
Przedstawiono czas trwania odpowiedzi u uczestników, którzy osiągnęli wzrost stężenia hemoglobiny ≥1,5 g/dl.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Czas trwania odpowiedzi erytroidalnej u uczestników zależnych od transfuzji (TD), którzy osiągnęli zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją o ≥33% w ciągu kolejnych 12 tygodni
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Czas trwania odpowiedzi erytroidalnej zdefiniowano jako czas od daty rozpoczęcia pierwszego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym osiągnięto zmniejszenie obciążenia transfuzją czerwonych krwinek (RBC) w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥33% do ostatniej daty ostatniego kolejnego kroczącego 12-tygodniowego okna. tygodniu, w którym uzyskano zmniejszenie obciążenia transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥33%.
Jeżeli wystąpiło wiele rozłącznych odstępów między odpowiedzią, stosowano najdłuższy odstęp.
Uczestnicy, u których odpowiedź trwała do dnia zakończenia analizy, zostali ocenzurowani.
Przedstawiono czas trwania odpowiedzi u uczestników, którzy osiągnęli zmniejszenie obciążenia transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥33%.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Czas trwania odpowiedzi erytroidalnej u uczestników zależnych od transfuzji (TD), którzy osiągnęli zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją o ≥50% w ciągu kolejnych 12 tygodni
Ramy czasowe: Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Czas trwania odpowiedzi erytroidalnej zdefiniowano jako czas od daty rozpoczęcia pierwszego kroczącego 12-tygodniowego okna, w którym osiągnięto zmniejszenie obciążenia transfuzją czerwonych krwinek (RBC) w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥50% do ostatniej daty ostatniego kolejnego kroczącego 12-tygodniowego okna. tygodniu, w którym uzyskano zmniejszenie obciążenia transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥50%.
Jeżeli wystąpiło wiele rozłącznych odstępów między odpowiedzią, stosowano najdłuższy odstęp.
Uczestnicy, u których odpowiedź trwała do dnia zakończenia analizy, zostali ocenzurowani.
Przedstawiono czas trwania odpowiedzi u uczestników, którzy osiągnęli zmniejszenie obciążenia transfuzją czerwonych krwinek w porównaniu z leczeniem wstępnym o ≥50%.
|
Dowolna 12-tygodniowa przerwa w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów hemoglobiny przed transfuzją u uczestników zależnych od transfuzji (TD).
Ramy czasowe: Dowolna przerwa trwająca 8 lub 12 tygodni w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
U uczestników TD obliczono poziom hemoglobiny przed transfuzją.
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek (RBC) co 8 tygodni (co zostało potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Wyjściowy poziom hemoglobiny przed transfuzją był średnią wszystkich wartości hemoglobiny zmierzonych przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
Poziomy hemoglobiny przed transfuzją po linii bazowej obliczono przy użyciu średniej wszystkich wartości hemoglobiny zarejestrowanych przed każdą transfuzją, która była wymagana po podaniu pierwszej dawki badanego leku.
Z analizy wykluczono wszystkie poziomy hemoglobiny mierzone w ciągu 2 tygodni po transfuzji czerwonych krwinek.
Przedstawiono zmianę poziomu hemoglobiny przed transfuzją w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Dowolna przerwa trwająca 8 lub 12 tygodni w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Średnia zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w wielu 8-tygodniowych odstępach czasu u uczestników niezależnych od transfuzji (NTD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i wielokrotne 8-tygodniowe przerwy w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Średnią zmianę poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych obliczono dla wielu kroczących 8-tygodniowych odstępów u uczestników NTD.
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek (RBC) w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leczenia.
Wyjściowy poziom hemoglobiny przed transfuzją był średnią wszystkich wartości hemoglobiny zmierzonych przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
Poziom hemoglobiny po punkcie wyjściowym mierzono po każdym kroczącym 8-tygodniowym odstępie, uzyskując wiele wartości średniej zmiany stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych.
Przedstawiono maksymalną zmianę poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w wielu kolejnych 8-tygodniowych odstępach.
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i wielokrotne 8-tygodniowe przerwy w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Średnia zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w wielu kroczących 12-tygodniowych odstępach u uczestników niezależnych od transfuzji (NTD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i wielokrotne 12-tygodniowe przerwy w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Średnią zmianę poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych obliczono dla wielu kroczących 12-tygodniowych odstępów u uczestników NTD.
Uczestnikami NTD byli uczestnicy, którzy otrzymali <4 jednostki czerwonych krwinek (RBC) w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leczenia.
Wyjściowy poziom hemoglobiny przed transfuzją był średnią wszystkich wartości hemoglobiny zmierzonych przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
Poziom hemoglobiny po punkcie wyjściowym mierzono po każdym kroczącym 12-tygodniowym odstępie, uzyskując wiele wartości średniej zmiany stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych.
Przedstawiono maksymalną zmianę poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w wielu kolejnych 12-tygodniowych odstępach.
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i wielokrotne 12-tygodniowe przerwy w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Procentowa zmiana obciążenia transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową w wielokrotnych 8-tygodniowych odstępach u uczestników zależnych od transfuzji (TD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i wielokrotne 8-tygodniowe przerwy w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Procentową zmianę obciążenia transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową obliczono dla wielu powtarzających się 8-tygodniowych odstępów u uczestników TD.
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek (RBC) co 8 tygodni (co zostało potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 8 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Obciążenie transfuzją po wartości początkowej obliczano po każdym kroczącym 8-tygodniowym odstępie, uzyskując wiele wartości procentowej zmiany obciążenia transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową.
Przedstawiono maksymalną procentową zmianę w obciążeniu transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową w wielu kolejnych 8-tygodniowych odstępach.
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i wielokrotne 8-tygodniowe przerwy w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Procentowa zmiana obciążenia transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową w wielu kolejnych 12-tygodniowych odstępach u uczestników zależnych od transfuzji (TD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i wielokrotne 12-tygodniowe przerwy w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
Procentową zmianę obciążenia transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową obliczono dla wielu powtarzających się 12-tygodniowych odstępów u uczestników TD.
Uczestnikami TD byli uczestnicy, którzy otrzymywali ≥4 jednostki czerwonych krwinek (RBC) co 8 tygodni (co zostało potwierdzone w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku).
Obciążenie związane z transfuzją dla uczestników TD zdefiniowano jako stosunek jednostek transfuzji czerwonych krwinek (lub mililitrów) przetoczonych w ciągu 12 tygodni podzielony przez czas trwania tego odstępu w porównaniu ze stosunkiem jednostek transfuzji czerwonych krwinek na 12 tygodni przed rozpoczęciem leczenia (wartość wyjściowa ).
Obciążenie transfuzją po wartości początkowej obliczano po każdym kroczącym 12-tygodniowym odstępie, uzyskując wiele wartości procentowej zmiany obciążenia transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową.
Przedstawiono maksymalną procentową zmianę w obciążeniu transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową w wielu kolejnych 12-tygodniowych odstępach.
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i wielokrotne 12-tygodniowe przerwy w trakcie badania (do około 68 miesięcy)
|
|
Procentowa zmiana poziomu erytropoetyny od wartości początkowej do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu oznaczenia erytropoetyny.
Mierzono procentową zmianę średniego stężenia erytropoetyny w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana liczby retikulocytów od wartości początkowej do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia liczby retikulocytów.
Mierzono procentową zmianę liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana liczby jądrzastych krwinek czerwonych (nRBC) od wartości początkowej do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia liczby nRBC.
Mierzono procentową zmianę liczby nRBC w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana rozpuszczalnego receptora transferyny od wartości początkowej do końca leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia rozpuszczalnego receptora transferyny.
Mierzono procentową zmianę średniego stężenia rozpuszczalnego receptora transferyny w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana poziomu ferrytyny w surowicy od wartości początkowej do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu oznaczenia ferrytyny w surowicy.
Mierzono procentową zmianę średniego stężenia ferrytyny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej do końca leczenia w procentach nasycenia transferyną (żelazem).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia procentowego nasycenia transferyną (żelazem).
Mierzono procentową zmianę średniego stężenia procentowego nasycenia transferyną (żelazem) w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana transferyny w surowicy od wartości początkowej do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi należało pobierać w określonych odstępach czasu w celu oznaczenia transferyny w surowicy.
Wstępnie określono, że linia bazowa będzie ostatnim pomiarem przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analiza miała zostać przedstawiona według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana poziomu żelaza w surowicy od wartości początkowej do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi należało pobierać w określonych odstępach czasu w celu oznaczenia żelaza w surowicy.
Wstępnie określono, że linia bazowa będzie ostatnim pomiarem przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analiza miała zostać przedstawiona według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana poziomu hepcydyny w surowicy od wartości początkowej do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi należało pobierać w określonych odstępach czasu w celu oznaczenia hepcydyny w surowicy.
Wstępnie określono, że linia bazowa będzie ostatnim pomiarem przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analiza miała zostać przedstawiona według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana całkowitej zdolności wiązania żelaza w surowicy (TIBC) od wartości początkowej do końca leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi należało pobierać w określonych odstępach czasu w celu określenia całkowitej zdolności wiązania żelaza w surowicy.
Wstępnie określono, że linia bazowa będzie ostatnim pomiarem przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analiza miała zostać przedstawiona według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej do końca leczenia w żelazie niezwiązanym z transferyną (NTBI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi należało pobierać w określonych odstępach czasu w celu oznaczenia żelaza niezwiązanego z transferyną w surowicy.
Wstępnie określono, że linia bazowa będzie ostatnim pomiarem przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analiza miała zostać przedstawiona według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana poziomu bilirubiny całkowitej od wartości początkowej do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu oznaczenia bilirubiny całkowitej.
Mierzono procentową zmianę całkowitego poziomu bilirubiny w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana poziomu bilirubiny pośredniej od wartości początkowej do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu oznaczenia bilirubiny pośredniej.
Mierzono procentową zmianę poziomu bilirubiny pośredniej w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Procentowa zmiana poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości początkowej do końca leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia LDH.
Mierzono procentową zmianę LDH w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i koniec leczenia (do dnia 1807)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia żelaza w wątrobie (LIC) u uczestników z wyjściowym LIC <3 mg/g suchej masy mierzonej po 18 miesiącach i do 60 miesięcy leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia LIC.
Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych średniego LIC dla uczestników z wyjściowym LIC <3 mg/g suchej masy mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI).
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia żelaza w wątrobie (LIC) u uczestników z wyjściowym LIC ≥3 mg/g suchej masy mierzonej po 18 miesiącach i do 60 miesięcy leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia LIC.
Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych średniego LIC dla uczestników z wyjściowym LIC ≥3 mg/g suchej masy mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI).
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia żelaza w wątrobie (LIC) u uczestników z wyjściowym LIC <3 mg/g suchej masy ciała, którzy stosowali terapię chelatacją żelaza (ICT), mierzoną po 18 i do 60 miesiącach leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia LIC.
Zmiana średniej wartości LIC w porównaniu z wartością wyjściową u uczestników z wyjściową wartością LIC <3 mg/g suchej masy i którzy stosowali ICT w ciągu 84 dni przed pierwszą dawką badanego leku lub w trakcie okresu leczenia objętego badaniem zmierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). .
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia żelaza w wątrobie (LIC) u uczestników z wyjściowym LIC ≥3 mg/g suchej masy ciała, którzy stosowali terapię chelatacją żelaza (ICT), mierzoną po 18 i do 60 miesiącach leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia LIC.
Zmiana średniej wartości LIC w stosunku do wartości początkowej u uczestników z wyjściową wartością LIC ≥3 mg/g suchej masy, którzy stosowali ICT w ciągu 84 dni przed pierwszą dawką badanego leku lub w okresie leczenia objętego badaniem, zmierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). .
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia żelaza w wątrobie (LIC) u uczestników z wyjściowym LIC <3 mg/g suchej masy ciała, którzy nie stosowali terapii chelatacji żelaza (ICT), mierzona po 18 miesiącach i do 60 miesięcy leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia LIC.
Zmiana średniej wartości LIC w porównaniu z wartością wyjściową u uczestników z wyjściową wartością LIC <3 mg/g suchej masy, którzy nie korzystali z ICT w ciągu 84 dni przed pierwszą dawką badanego leku lub w okresie leczenia w ramach badania, mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI ).
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia żelaza w wątrobie (LIC) u uczestników z wyjściowym LIC ≥3 mg/g suchej masy ciała, którzy nie stosowali terapii chelatacji żelaza (ICT), mierzona po 18 miesiącach i do 60 miesięcy leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
Próbki krwi pobierano w określonych odstępach czasu w celu określenia LIC.
Zmiana średniej wartości LIC w porównaniu z wartością wyjściową u uczestników z wyjściową wartością LIC ≥3 mg/g suchej masy, którzy nie korzystali z ICT w ciągu 84 dni przed pierwszą dawką badanego leku lub w okresie leczenia w ramach badania, mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI ).
Wartość wyjściową stanowił ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Zgodnie z protokołem analizę przedstawiono według statusu transfuzji (nietransfuzyjny i zależny od transfuzji).
|
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku) i do około 60 miesięcy
|
|
Stężenie Luspaterceptu w surowicy
Ramy czasowe: Dzień przed i po podaniu dawki 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 i 344
|
Próbki krwi pobierano w wielu punktach czasowych w celu określenia stężenia luspaterceptu w surowicy.
Stężeniom w surowicy, które znajdowały się poniżej granicy oznaczalności (LOQ) testu przed pierwszą dawką, przypisano wartość liczbową zero.
Stężenia w surowicy po leczeniu, które były poniżej LOQ testu, traktowano jako brakujące.
Stężenia w surowicy, którym przypisano wartość brakującą, pominięto w analizie.
LOQ testu wynosiło 50 ng/ml.
|
Dzień przed i po podaniu dawki 1, 8, 22, 169, 176, 190, 337 i 344
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 października 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 czerwca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
18 czerwca 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 października 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 października 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
20 października 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 lipca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- A536-06 (Inny identyfikator: Acceleron)
- MK-6143-004 (Inny identyfikator: Merck)
- 2014-001281-94 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .