デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける臍帯間葉系幹細胞の有効性
2014年11月6日 更新者：Ercument Ovali、Acibadem University
デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける臍帯間葉系幹細胞の有効性：第1/2相試験
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、ジストロフィンの欠如によって引き起こされる遺伝性疾患であり、進行性の筋肉変性を特徴としています。 現在、DMD の治療法はありませんが、ステロイド治療、遺伝子治療、エクソン スキッピング、ストップ コドン リード スルーと遺伝子修復、細胞治療、および生成を助ける薬物による治療など、DMD の治療について研究が進んでいない戦略がいくつかあります。ユートロフィンタンパク質。
この研究の目的は、DMDに対するヒト臍帯間葉系幹細胞の有効性を調査し、野生型遺伝子を患者に導入できるかどうかを理解することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Uskudar
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Istanbul、Uskudar、七面鳥、34662
- 募集
- Acibadem Labcell
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コンタクト：
- Ercument Ovali, Prof. Dr.
- 電話番号：+905325729174
- メール：ercument.ovali@acibadem.com.tr
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～20年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
-臨床的および遺伝的に証明されているDMDの診断を受けた患者 年齢が7〜20歳の患者 日中、部分的な呼吸サポートが必要な患者 NIH、肝臓、腎臓および心臓の機能がステージI以下の患者 癌のない患者 アレルギー疾患のない患者出血素因のない患者、
除外基準:
患者は完全な呼吸サポートを必要としています 患者は II 期以上の NIH、肝臓、腎臓、心臓の機能を持っています 患者は出血素因とアレルギー疾患を持っています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：臍帯間葉系幹細胞
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子発現
時間枠：9ヶ月まで
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9ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10.
- Lapidos KA, Kakkar R, McNally EM. The dystrophin glycoprotein complex: signaling strength and integrity for the sarcolemma. Circ Res. 2004 Apr 30;94(8):1023-31. doi: 10.1161/01.RES.0000126574.61061.25.
- Miller JB, Schaefer L, Dominov JA. Seeking muscle stem cells. Curr Top Dev Biol. 1999;43:191-219. doi: 10.1016/s0070-2153(08)60382-8.
- Cirak S, Arechavala-Gomeza V, Guglieri M, Feng L, Torelli S, Anthony K, Abbs S, Garralda ME, Bourke J, Wells DJ, Dickson G, Wood MJ, Wilton SD, Straub V, Kole R, Shrewsbury SB, Sewry C, Morgan JE, Bushby K, Muntoni F. Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: an open-label, phase 2, dose-escalation study. Lancet. 2011 Aug 13;378(9791):595-605. doi: 10.1016/S0140-6736(11)60756-3. Epub 2011 Jul 23.
- Goemans NM, Tulinius M, van den Akker JT, Burm BE, Ekhart PF, Heuvelmans N, Holling T, Janson AA, Platenburg GJ, Sipkens JA, Sitsen JM, Aartsma-Rus A, van Ommen GJ, Buyse G, Darin N, Verschuuren JJ, Campion GV, de Kimpe SJ, van Deutekom JC. Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 2011 Apr 21;364(16):1513-22. doi: 10.1056/NEJMoa1011367. Epub 2011 Mar 23. Erratum In: N Engl J Med. 2011 Oct 6;365(14):1361.
- Kerkis I, Ambrosio CE, Kerkis A, Martins DS, Zucconi E, Fonseca SA, Cabral RM, Maranduba CM, Gaiad TP, Morini AC, Vieira NM, Brolio MP, Sant'Anna OA, Miglino MA, Zatz M. Early transplantation of human immature dental pulp stem cells from baby teeth to golden retriever muscular dystrophy (GRMD) dogs: Local or systemic? J Transl Med. 2008 Jul 3;6:35. doi: 10.1186/1479-5876-6-35.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年11月1日
一次修了 (予想される)
2015年2月1日
研究の完了 (予想される)
2015年11月1日
試験登録日
最初に提出
2014年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年11月6日
最初の投稿 (見積もり)
2014年11月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年11月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年11月6日
最終確認日
2014年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DMD-UC-MSC-1
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。