Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​mesenkymale navlestrengsstamceller i Duchenne muskeldystrofi

6. november 2014 opdateret af: Ercument Ovali, Acibadem University

Effekten af ​​mesenkymale navlestrengsstamceller i Duchenne muskeldystrofi: Fase 1/2 undersøgelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en genetisk lidelse forårsaget af fravær af dystrofin og karakteriseret ved progressiv muskeldegeneration. Der er ingen kur mod DMD på nuværende tidspunkt, men der er flere strategier, der er underforsket til behandling af DMD, såsom steroidbehandling, genterapi, exon skipping, stop codon gennemlæsning og genreparation, celleterapi og terapi med lægemidler, der hjælper med at producere utrophin protein.

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten af ​​humane navlestrengs mesenkymale stamceller på DMD og forstå, om vildtype-genet kan overføres til patienten.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kalkun
    • Uskudar
      • Istanbul, Uskudar, Kalkun, 34662

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Patienter med diagnosen DMD, der er dokumenteret klinisk og genetisk Alder mellem 7-20 Patienter har behov for delvis respiratorisk støtte, i dagtimerne Patienter har mindre end eller lig med stadium I NIH, lever-, nyre- og hjertefunktion Patienter uden cancer Patienter uden allergisk sygdom Patienter uden blødende diatese,

Ekskluderingskriterier:

Patienter har brug for fuldstændig respiratorisk støtte Patienter har mere end til stadium II NIH, lever-, nyre- og hjertefunktion Patienter har blødende diatese og allergisk sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mesenkymal stamcelle i navlestrengen
Biologisk: Mesenkymal stamcelle i navlestrengen
Andre navne:
  • navlestrengens mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Duchenne muskeldystrofi genekspression
Tidsramme: op til 9 måneder
op til 9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Acibadem University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2015

Studieafslutning (Forventet)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2014

Først opslået (Skøn)

7. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. november 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. november 2014

Sidst verificeret

1. november 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DMD-UC-MSC-1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Mesenkymal stamcelle i navlestrengen

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner