Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av navlestrengens mesenkymale stamceller i Duchenne muskeldystrofi

6. november 2014 oppdatert av: Ercument Ovali, Acibadem University

Effekten av mesenkymale navlestrengsstamceller i Duchenne muskeldystrofi: Fase 1/2-studie

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en genetisk lidelse forårsaket av fravær av dystrofin og preget av progressiv muskeldegenerasjon. Det er ingen kur for DMD for øyeblikket, men det er flere strategier undersøkt for behandling av DMD som steroidbehandling, genterapi, eksonhopping, stoppkodonlesing og genreparasjon, celleterapi og terapi med medisiner som bidrar til å produsere utrofin protein.

Målet med denne studien er å undersøke effekten av humane navlestrengs mesenkymale stamceller på DMD og å forstå om villtypegenet kan overføres til pasienten.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyrkia
    • Uskudar
      • Istanbul, Uskudar, Tyrkia, 34662

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

- Pasienter med diagnose DMD som er påvist klinisk og genetisk Alder mellom 7-20 Pasienter trenger delvis respirasjonsstøtte, på dagtid Pasienter har mindre enn eller lik stadium I NIH, lever-, nyre- og hjertefunksjon Pasienter uten kreft Pasienter uten allergisk sykdom Pasienter uten blødende diatese,

Ekskluderingskriterier:

Pasienter trenger fullstendig respirasjonsstøtte Pasienter har mer enn til stadium II NIH, lever-, nyre- og hjertefunksjon Pasienter har blødende diatese og allergisk sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mesenkymal stamcelle i navlestrengen
Biologisk: Mesenkymal stamcelle i navlestrengen
Andre navn:
  • navlestrengens mesenkymale stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Duchenne muskeldystrofi genuttrykk
Tidsramme: opptil 9 måneder
opptil 9 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Acibadem University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2013

Primær fullføring (Forventet)

1. februar 2015

Studiet fullført (Forventet)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2014

Først lagt ut (Anslag)

7. november 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. november 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2014

Sist bekreftet

1. november 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DMD-UC-MSC-1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere