Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

6 listopada 2014 zaktualizowane przez: Ercument Ovali, Acibadem University

Skuteczność mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny w dystrofii mięśniowej Duchenne'a: ​​badanie fazy 1/2

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest chorobą genetyczną spowodowaną brakiem dystrofiny i charakteryzującą się postępującą degeneracją mięśni. Obecnie nie ma lekarstwa na DMD, ale istnieje kilka strategii leczenia DMD, takich jak leczenie sterydami, terapia genowa, pomijanie egzonów, odczytywanie kodonów stop i naprawa genów, terapia komórkowa i terapia lekami, które pomagają wytwarzać DMD. białko utrofina.

Celem tego badania jest zbadanie skuteczności ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny na DMD i zrozumienie, czy gen typu dzikiego może zostać przeniesiony na pacjenta.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indyk
    • Uskudar
      • Istanbul, Uskudar, Indyk, 34662

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Pacjenci z rozpoznaniem DMD potwierdzonym klinicznie i genetycznie Wiek 7-20 Pacjenci potrzebują częściowego wspomagania oddychania w ciągu dnia Pacjenci z niższym lub równym stopniem I NIH, czynnością wątroby, nerek i serca Pacjenci bez raka Pacjenci bez chorób alergicznych Pacjenci bez skazy krwotocznej,

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci potrzebują pełnego wspomagania oddychania Pacjenci mają więcej niż II stopień NIH, Czynność wątroby, nerek i serca Pacjenci mają skazę krwotoczną i chorobę alergiczną

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mezenchymalna komórka macierzysta pępowiny
Biologiczny: Mezenchymalna komórka macierzysta pępowiny
Inne nazwy:
  • mezenchymalne komórki macierzyste pępowiny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ekspresja genu dystrofii mięśniowej Duchenne'a
Ramy czasowe: do 9 miesięcy
do 9 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Acibadem University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2013

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lutego 2015

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 listopada 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2014

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DMD-UC-MSC-1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj