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Efficacia delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale nella distrofia muscolare di Duchenne

6 novembre 2014 aggiornato da: Ercument Ovali, Acibadem University

Efficacia delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale nella distrofia muscolare di Duchenne: studio di fase 1/2

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica causata dall'assenza di distrofina e caratterizzata da una progressiva degenerazione muscolare. Al momento non esiste una cura per la DMD, ma ci sono diverse strategie poco studiate per il trattamento della DMD come il trattamento con steroidi, la terapia genica, il salto dell'esone, la lettura del codone di arresto e la riparazione genica, la terapia cellulare e la terapia con farmaci che aiutano a produrre proteina utrofina.

Lo scopo di questo studio è indagare l'efficacia delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano sulla DMD e capire se il gene wild type può essere trasferito al paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Tacchino
    • Uskudar
      • Istanbul, Uskudar, Tacchino, 34662

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Pazienti con diagnosi di DMD dimostrata clinicamente e geneticamente Età compresa tra 7 e 20 anni I pazienti necessitano di supporto respiratorio parziale, durante il giorno I pazienti hanno un NIH, funzionalità epatica, renale e cardiaca inferiore o uguale allo stadio I Pazienti senza cancro Pazienti senza malattia allergica Pazienti senza diatesi emorragica,

Criteri di esclusione:

I pazienti necessitano di un supporto respiratorio completo I pazienti presentano funzionalità epatiche, renali e cardiache superiori allo stadio II I pazienti presentano diatesi emorragica e malattia allergica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellula staminale mesenchimale del cordone ombelicale
Biologico: Cellula staminale mesenchimale del cordone ombelicale
Altri nomi:
  • cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Espressione genica della distrofia muscolare di Duchenne
Lasso di tempo: fino a 9 mesi
fino a 9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Acibadem University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2013

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2015

Completamento dello studio (Anticipato)

1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

7 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 novembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 novembre 2014

Ultimo verificato

1 novembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DMD-UC-MSC-1

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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