Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность мезенхимальных стволовых клеток пуповины при мышечной дистрофии Дюшенна

6 ноября 2014 г. обновлено: Ercument Ovali, Acibadem University

Эффективность мезенхимальных стволовых клеток пуповины при мышечной дистрофии Дюшенна: исследование фазы 1/2

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) представляет собой генетическое заболевание, вызванное отсутствием дистрофина и характеризующееся прогрессирующей дегенерацией мышц. В настоящее время нет лекарства от МДД, но есть несколько недостаточно изученных стратегий лечения МДД, таких как лечение стероидами, генная терапия, пропуск экзонов, считывание стоп-кодона и восстановление генов, клеточная терапия и терапия лекарствами, которые помогают производить белок атрофин.

Целью этого исследования является изучение эффективности мезенхимальных стволовых клеток пуповины человека при МДД и понимание возможности передачи гена дикого типа пациенту.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Турция
    • Uskudar
      • Istanbul, Uskudar, Турция, 34662
        • Рекрутинг
        • Acibadem Labcell
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 20 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

- Пациенты с клинически и генетически подтвержденным диагнозом МДД. Возраст от 7 до 20 лет. Пациенты нуждаются в частичной респираторной поддержке в течение дня. Больные без геморрагического диатеза,

Критерий исключения:

Пациенты нуждаются в полной респираторной поддержке Пациенты имеют более чем II стадию NIH, функцию печени, почек и сердца Пациенты с геморрагическим диатезом и аллергическими заболеваниями

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Мезенхимальная стволовая клетка пуповины
Биологический: Мезенхимальная стволовая клетка пуповины
Другие имена:
  • мезенхимальные стволовые клетки пуповины

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Экспрессия гена мышечной дистрофии Дюшенна
Временное ограничение: до 9 месяцев
до 9 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Acibadem University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2013 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 февраля 2015 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 ноября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 ноября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 ноября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

7 ноября 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 ноября 2014 г.

Последняя проверка

1 ноября 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DMD-UC-MSC-1

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться