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Efficacité des cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical dans la dystrophie musculaire de Duchenne

6 novembre 2014 mis à jour par: Ercument Ovali, Acibadem University

Efficacité des cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical dans la dystrophie musculaire de Duchenne : étude de phase 1/2

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique causée par une absence de dystrophine et caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive. Il n'y a pas de remède pour la DMD à l'heure actuelle, mais il existe plusieurs stratégies sous-étudiées pour le traitement de la DMD, telles que le traitement aux stéroïdes, la thérapie génique, le saut d'exon, la lecture du codon d'arrêt et la réparation des gènes, la thérapie cellulaire et la thérapie avec des médicaments qui aident à produire protéine utrophine.

Le but de cette étude est d'étudier l'efficacité des cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical humain sur la DMD et de comprendre si le gène de type sauvage peut être transféré au patient.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Turquie
    • Uskudar
      • Istanbul, Uskudar, Turquie, 34662

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

- Patients avec un diagnostic de DMD cliniquement et génétiquement prouvé Âge entre 7 et 20 ans Les patients ont besoin d'une assistance respiratoire partielle, pendant la journée Les patients ont une fonction NIH, hépatique, rénale et cardiaque inférieure ou égale au stade I Patients sans cancer Patients sans maladie allergique Patients sans diathèse hémorragique,

Critère d'exclusion:

Les patients ont besoin d'une assistance respiratoire complète.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellule souche mésenchymateuse du cordon ombilical
Biologique: Cellule souche mésenchymateuse du cordon ombilical
Autres noms:
  • Cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Expression génique de la dystrophie musculaire de Duchenne
Délai: jusqu'à 9 mois
jusqu'à 9 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Acibadem University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2013

Achèvement primaire (Anticipé)

1 février 2015

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 novembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 novembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2014

Première publication (Estimation)

7 novembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 novembre 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2014

Dernière vérification

1 novembre 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DMD-UC-MSC-1

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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