Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A köldökzsinór mezenchimális őssejtek hatékonysága Duchenne-izomdystrophiában

2014. november 6. frissítette: Ercument Ovali, Acibadem University

A köldökzsinór mezenchimális őssejtek hatékonysága Duchenne-izomdystrophiában: 1/2. fázisú vizsgálat

A Duchenne-izomdisztrófia (DMD) egy genetikai rendellenesség, amelyet a disztrofin hiánya okoz, és progresszív izomdegeneráció jellemez. Jelenleg nincs gyógymód a DMD-re, de a DMD kezelésére több olyan stratégia is kevéssé kutatott, mint például a szteroidkezelés, a génterápia, az exonok kihagyása, a stopkodonok beolvasása és a génjavítás, a sejtterápia és a terápia olyan gyógyszerekkel, amelyek elősegítik a DMD kialakulását. utropin fehérje.

A tanulmány célja a humán köldökzsinór mezenchimális őssejtek DMD-re gyakorolt ​​​​hatékonyságának vizsgálata, valamint annak megértése, hogy a vad típusú gén átvihető-e a betegbe.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Pulyka
    • Uskudar
      • Istanbul, Uskudar, Pulyka, 34662

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

- Klinikailag és genetikailag bizonyított DMD-s diagnózisú betegek életkora 7-20 év közötti betegek részleges légzéstámogatást igényelnek, napközben A betegek NIH I. stádiummal kisebb vagy egyenlő, máj-, vese- és szívműködésű betegek daganatos betegek allergiás betegségben nem szenvedő betegek Vérzéses diatézis nélküli betegek,

Kizárási kritériumok:

A betegeknek teljes légzéstámogatásra van szükségük A betegeknek több mint II. stádiumú NIH, máj-, vese- és szívműködés A betegek vérzéses diathesisben és allergiás betegségben szenvednek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Köldökzsinór mezenchimális őssejt
Biológiai: Köldökzsinór mezenchimális őssejt
Más nevek:
  • köldökzsinór mezenchimális őssejtek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Duchenne izomdisztrófia génexpressziója
Időkeret: 9 hónapig
9 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Acibadem University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. november 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2015. február 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2015. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. november 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. november 6.

Első közzététel (Becslés)

2014. november 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. november 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. november 6.

Utolsó ellenőrzés

2014. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DMD-UC-MSC-1

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel