Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av navelsträngens mesenkymala stamceller vid Duchennes muskeldystrofi

6 november 2014 uppdaterad av: Ercument Ovali, Acibadem University

Effekten av mesenkymala navelsträngsstamceller vid Duchennes muskeldystrofi: Fas 1/2-studie

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en genetisk störning som orsakas av frånvaro av dystrofin och kännetecknas av progressiv muskeldegeneration. Det finns inget botemedel mot DMD för närvarande, men det finns flera strategier som undersöks för behandling av DMD såsom steroidbehandling, genterapi, exonhoppning, stoppkodonläsning och genreparation, cellterapi och terapi med läkemedel som hjälper till att producera utrofinprotein.

Syftet med denna studie är att undersöka effekten av mänskliga mesenkymala stamceller från navelsträngen på DMD och förstå om vildtypsgenen kan överföras till patienten.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kalkon
    • Uskudar
      • Istanbul, Uskudar, Kalkon, 34662

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

- Patienter med diagnosen DMD som är bevisad kliniskt och genetiskt Ålder mellan 7-20 Patienter behöver partiellt andningsstöd, dagtid Patienter har mindre än eller lika med stadium I NIH, lever-, njur- och hjärtfunktion Patienter utan cancer Patienter utan allergisk sjukdom Patienter utan blödande diates,

Exklusions kriterier:

Patienter behöver fullständigt andningsstöd Patienter har mer än stadium II NIH, lever-, njur- och hjärtfunktion Patienter har blödande diates och allergisk sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mesenkymal stamcell av navelsträngen
Biologisk: Mesenkymal stamcell av navelsträngen
Andra namn:
  • navelsträngens mesenkymala stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Duchenne muskeldystrofi genuttryck
Tidsram: upp till 9 månader
upp till 9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Acibadem University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2013

Primärt slutförande (Förväntat)

1 februari 2015

Avslutad studie (Förväntat)

1 november 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 november 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 november 2014

Första postat (Uppskatta)

7 november 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

7 november 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 november 2014

Senast verifierad

1 november 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DMD-UC-MSC-1

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera